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Estudio sobre el uso de sirolimus tópico al 2 % para pacientes con epidermólisis ampollosa simple (EBS)

22 de octubre de 2017 actualizado por: Premier Specialists, Australia

Un estudio piloto prospectivo, doble ciego, cruzado, para evaluar la seguridad y la eficacia de sirolimus tópico al 2% en el tratamiento de ampollas plantares en pacientes con epidermólisis ampollosa simple (EBS)

: La epidermólisis ampollosa (EB) simple es una rara enfermedad huérfana causada por una mutación en el ADN que conduce a queratinas dominantes anormales en la piel. Los pacientes con EB simple desarrollan plantas de los pies gruesas y dolorosas de por vida, y el estándar de atención actual es de apoyo. Este estudio piloto se centrará en las proteínas de queratina mutantes dominantes en la piel para mejorar la gravedad de la EB simple. El objetivo es mejorar la función de los pies EB simplex con una aplicación de sirolimus tópico al 2%. Los investigadores planean inhibir la vía mTOR para regular a la baja la traducción de proteínas de queratina defectuosas y trabajar a través de vías antiproliferativas.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio piloto propuesto de 40 semanas que se está realizando es un estudio cruzado prospectivo, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo. Se asignará a los participantes para tratar ambos pies con sirolimus tópico, crema al 2 % diariamente o placebo (control del vehículo) durante 12 semanas, seguido de un período de lavado de 4 semanas, luego se volverá a tratar ambos pies mediante el cruce intervención.

Estos estudios aprovecharán la regulación transcripcional natural de las secuencias de queratina, la aberración genética conocida que causa la EB simple y evaluarán el potencial de inhibición de la vía mTOR en el tratamiento de las lesiones plantares del paciente. El objetivo de este estudio es evaluar (1) la seguridad de la rapamicina tópica para las lesiones plantares para el tratamiento de EB simple, y 2) probar si la rapamicina tópica mejora la gravedad clínica de la piel lesionada, incluido el dolor y la picazón, en sujetos con EB simplex al final del tratamiento frente al valor inicial y en comparación con un control intrasujeto tratado con placebo. La medición del tamaño de la herida, la evaluación de la calidad de vida se evaluarán mediante la epidermólisis ampollosa (QOLEB) y la actividad de la enfermedad EB y el índice de cicatrización (EBDASI). Con los resultados de este estudio piloto, los médicos podrán pasar de la atención de apoyo (el estado actual de la técnica para EB simple) a terapias moleculares específicas, lo que conducirá a una mejor movilidad y calidad de vida para los pacientes con EB simple.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

8

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2217
        • Reclutamiento
        • Premier Specialists
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dedee F Murrell, MD
        • Sub-Investigador:
          • Charlotte E Gollins, MBChB
        • Sub-Investigador:
          • Anes Yang
        • Sub-Investigador:
          • Melissa Radjenovic

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Los sujetos deben:

  • Ser capaz de comprender el propósito y los riesgos del estudio y firmar un Formulario de consentimiento informado (ICF) por escrito; Representante legalmente autorizado de sujetos dispuestos y capaces de dar su consentimiento para niños de 5 a 18 años
  • Ser hombre o mujer con un diagnóstico de EBS
  • Puntuación mínima de actividad de pies EBDASI de 2/10
  • Edad - 5 años o más
  • Capacidad para completar 12 visitas de estudio en un período de 40 semanas, cada una de aproximadamente 30 a 60 minutos.

Esperanza de vida prevista ≥52 semanas

  • Los hombres y las mujeres en edad fértil deben utilizar un método anticonceptivo eficaz.
  • Valores de laboratorio dentro del rango normal para la institución participante a menos que el IP considere que no son clínicamente relevantes
  • Ser capaz de cumplir con todos los requisitos de estudio.

Criterio de exclusión:

  • Alergia al sirolimus o componentes de la pomada vehicular
  • Embarazo, lactancia
  • Antecedentes previos de enfermedad hepática.
  • Infección o enfermedad médica concurrente conocida grave, que podría presentar un riesgo de seguridad y/o impedir el cumplimiento de los requisitos del programa de tratamiento.
  • Virus o síndrome de inmunodeficiencia conocido, incluidos aquellos con:
  • Síndrome de Inmunodeficiencia Adquirida (SIDA)
  • Virus de inmunodeficiencia humana (VIH)
  • Hepatitis B
  • Antecedentes de cirugías de injerto u otras cirugías en el área de tratamiento dermatológico
  • Antecedentes de una afección significativa en el área de tratamiento dermatológico, como un traumatismo, que podría afectar la evaluación para el tratamiento de EBS o herida crónica que no cicatriza.
  • Uso de otros medicamentos en investigación dentro de los 30 días posteriores a la visita de selección y/o no se ha recuperado de ningún efecto secundario de medicamentos o procedimientos en investigación anteriores en el área afectada (p. ej., una biopsia).
  • Uso de acitretina en el último mes
  • Uso de Roaccutane en los últimos 3 meses
  • Inyecciones de Botox en los pies en los últimos 6 meses.
  • El participante está planeando actividades físicas adicionales dentro de los próximos 3 meses.
  • pie amputado

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento
Sirolimus, pomada tópica al 2% se utilizará durante la aleatorización
Droga: Sirolimus 2%
Comparador de placebos: Vehículo
Se utilizará un ungüento tópico de placebo durante la aleatorización.
Droga: Vehículo
Otros nombres:
  • Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cuestionario del estado de salud del pie
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el final de la finalización del tratamiento a las 32 semanas
Función del pie utilizando el Cuestionario de estado de salud del pie validado (FHSQ) como un cambio desde el inicio hasta el final de cada tratamiento.
Cambio desde el inicio hasta el final de la finalización del tratamiento a las 32 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
FitBit® / podómetro
Periodo de tiempo: Línea de base y hasta la finalización del tratamiento del estudio a las 32 semanas]
Línea de base y hasta la finalización del tratamiento del estudio a las 32 semanas]
Tamaño del defecto plantar usando fotografía 3D
Periodo de tiempo: Cambio en el área total del defecto desde el inicio, visitas clínicas en la semana 4, semana 12, semana 16, semana 28, hasta la finalización del tratamiento del estudio a las 32 semanas
Mediciones del tamaño del defecto plantar mediante fotografía 3D (% de cambio en el área total del defecto) desde el inicio hasta el final de cada tratamiento.
Cambio en el área total del defecto desde el inicio, visitas clínicas en la semana 4, semana 12, semana 16, semana 28, hasta la finalización del tratamiento del estudio a las 32 semanas
Cuestionario de Calidad de Vida Dermatológica Infantil
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del tratamiento del estudio a las 32 semanas
Desde el inicio hasta la finalización del tratamiento del estudio a las 32 semanas
Escala de gravedad de la enfermedad del índice de actividad y cicatrización de la enfermedad de la epidermólisis ampollosa (EBDASI)
Periodo de tiempo: Línea de base y hasta la finalización del tratamiento del estudio a las 32 semanas
Línea de base y hasta la finalización del tratamiento del estudio a las 32 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Premier Specialists, Australia

Investigadores

  • Silla de estudio: Dedee F Murrell, MD, University of New South Wales

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de mayo de 2016

Finalización primaria (Anticipado)

1 de junio de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de enero de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de enero de 2017

Publicado por primera vez (Estimar)

10 de enero de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de octubre de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de octubre de 2017

Última verificación

1 de octubre de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2016-05-413

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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