Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Bruk av topisk sirolimus 2 % for pasienter med epidermolyse bulløs simplex (EBS) studie

22. oktober 2017 oppdatert av: Premier Specialists, Australia

En prospektiv, dobbeltblind, cross-over-pilotstudie for å vurdere sikkerhet og effekt av topisk sirolimus 2 % ved behandling av plantar blemmer hos pasienter med epidermolysis bullous simplex (EBS)

: Epidermolysis bullosa (EB) simplex er en sjelden foreldreløs sykdom forårsaket av en mutasjon i DNA som fører til unormale dominerende keratiner i huden. Pasienter med EB simplex utvikler livslange smertefulle tykke såler på føttene, og gjeldende behandlingsstandard er støttende. Denne pilotstudien vil målrette de dominerende mutante keratinproteinene i huden for å lindre alvorlighetsgraden av EB simplex. Hensikten er å forbedre funksjonen til EB simplex føtter med påføring av topisk sirolimus, 2 %. Etterforskerne planlegger å hemme mTOR-veien for å nedregulere translasjonen av defekte keratinproteiner og arbeide gjennom antiproliferative veier.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den foreslåtte 40 ukers pilotstudien som gjennomføres er en prospektiv, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert crossover-studie. Deltakerne vil bli tildelt å behandle begge føttene med enten aktuell sirolimus, 2 % krem ​​daglig eller placebo (kjøretøykontroll) i 12 uker, etterfulgt av en 4 ukers utvaskingsperiode, deretter vil re-behandling av begge føtter skje ved cross-over innblanding.

Disse studiene vil utnytte den naturlig forekommende transkripsjonelle reguleringen av keratinsekvenser, den kjente genavviket som forårsaker EB simplex, og vurdere potensialet for mTOR-veihemming ved behandling av pasientens plantarlesjoner. Målet med denne studien er å vurdere (1) sikkerheten til topisk rapamycin for plantare lesjoner for behandling av EB simplex, og 2) teste om topisk rapamycin for å forbedre den kliniske alvorlighetsgraden av lesjonshud, inkludert smerte og kløe, hos personer med EB simpleks ved slutten av behandlingen versus baseline og sammenlignet med en intrasubjekt placebobehandlet kontroll. Måling av sårstørrelse, livskvalitetsevaluering vil bli vurdert ved bruk av epidermolysis bullosa (QOLEB), og EB sykdomsaktivitet og arrdannelsesindeks (EBDASI). Med resultatene av denne pilotstudien vil leger være i stand til å gå over fra støttende behandling (nåværende toppmoderne for EB simplex) til målrettet molekylær terapi, noe som fører til forbedret mobilitet og livskvalitet for pasienter med EB simplex.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2217
        • Rekruttering
        • Premier Specialists
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Dedee F Murrell, MD
        • Underetterforsker:
          • Charlotte E Gollins, MBChB
        • Underetterforsker:
          • Anes Yang
        • Underetterforsker:
          • Melissa Radjenovic

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Emner må:

  • Være i stand til å forstå formålet med og risikoene ved studien og signere et skriftlig informert samtykkeskjema (ICF); Lovlig autorisert representant for personer som er villige og i stand til å gi samtykke for barn 5-18 år
  • Vær mann eller kvinne med diagnosen EBS
  • Minimum EBDASI fot aktivitetspoeng på 2/10
  • Alder - 5 år eller eldre
  • Evne til å gjennomføre 12 studiebesøk i løpet av en 40-ukers periode, hver i ca. 30-60 minutter.

Forventet levealder ≥52 uker

  • Fertile menn og kvinner bør bruke et effektivt prevensjonsmiddel.
  • Laboratorieverdier innenfor normalområdet for den deltakende institusjonen med mindre PI føler at de ikke er klinisk relevante
  • Kunne oppfylle alle studiekrav

Ekskluderingskriterier:

  • Allergi mot sirolimus eller komponenter av kjøretøysalven
  • Graviditet, amming
  • Tidligere historie med leversykdom
  • Alvorlig kjent samtidig medisinsk sykdom eller infeksjon, som potensielt kan utgjøre en sikkerhetsrisiko og/eller hindre overholdelse av kravene i behandlingsprogrammet.
  • Kjent immunsviktvirus eller syndrom inkludert de med:
  • Ervervet immunsviktsyndrom (AIDS)
  • Humant immunsviktvirus (HIV)
  • Hepatitt B
  • Tidligere transplantasjonsoperasjoner eller andre operasjoner i det dermatologiske behandlingsområdet
  • Anamnese med betydelig tilstand i det dermatologiske behandlingsområdet som traumer, som kan svekke evalueringen for behandling av EBS eller ikke-helende kroniske sår.
  • Bruk av andre undersøkelsesmedisiner innen 30 dager etter screeningbesøket og/eller har ikke kommet seg etter noen bivirkninger av tidligere undersøkelsesmedisiner eller prosedyrer i det berørte området (f.eks. en biopsi).
  • Bruk av acitretin siste 1 måned
  • Bruk av Roaccutan i løpet av de siste 3 månedene
  • Botox-injeksjoner i føttene i løpet av de siste 6 månedene.
  • Deltaker planlegger ekstra fysiske aktiviteter i løpet av de neste 3 månedene.
  • Amputert fot

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling
Sirolimus, 2 % lokal salve vil bli brukt under randomisering
Legemiddel: Sirolimus 2 %
Placebo komparator: Kjøretøy
En placebo salve vil bli brukt under randomisering.
Legemiddel: Kjøretøy
Andre navn:
  • Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Spørreskjema for fothelsestatus
Tidsramme: Bytt fra baseline til avsluttet behandling ved 32 uker
Fotfunksjon som bruker det validerte Foot Health Status Questionnaire (FHSQ) som en endring fra baseline til slutten av hver behandling.
Bytt fra baseline til avsluttet behandling ved 32 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
FitBit® / skritteller
Tidsramme: Baseline og fullføring av studiebehandling ved 32 uker]
Baseline og fullføring av studiebehandling ved 32 uker]
Plantardefektstørrelse ved bruk av 3D-fotografering
Tidsramme: Endring i totalt defektområde fra baseline, kliniske besøk ved uke 4, uke 12, uke 16, uke 28, gjennom fullføring av studiebehandling ved 32 uker
Plantardefektstørrelsesmålinger ved bruk av 3D-fotografering (% endring i totalt defektareal) fra baseline til slutten av hver behandling.
Endring i totalt defektområde fra baseline, kliniske besøk ved uke 4, uke 12, uke 16, uke 28, gjennom fullføring av studiebehandling ved 32 uker
Spørreskjema for dermatologisk livskvalitet for barn
Tidsramme: Baseline gjennom fullføring av studiebehandling ved 32 uker
Baseline gjennom fullføring av studiebehandling ved 32 uker
Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI) Disease Severity Scale
Tidsramme: Baseline og gjennom studiebehandling fullført ved 32 uker
Baseline og gjennom studiebehandling fullført ved 32 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Premier Specialists, Australia

Etterforskere

  • Studiestol: Dedee F Murrell, MD, University of New South Wales

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2016

Primær fullføring (Forventet)

1. juni 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. januar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. januar 2017

Først lagt ut (Anslag)

10. januar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. oktober 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. oktober 2017

Sist bekreftet

1. oktober 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2016-05-413

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Epidermolyse Bullosa Simplex

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Sweden

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere