Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Helyi szirolimusz 2% alkalmazása epidermolysis Bullosus Simplex (EBS) vizsgálatban szenvedő betegeknél

2017. október 22. frissítette: Premier Specialists, Australia

Prospektív, kettős vak, keresztezett kísérleti vizsgálat a helyileg alkalmazott szirolimusz 2%-os biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére az epidermolysis Bullosus Simplexben (EBS) szenvedő betegek talpi hólyagosodásának kezelésében

: Az Epidermolysis bullosa (EB) simplex egy ritka árva betegség, amelyet a DNS mutációja okoz, ami rendellenes domináns keratinokhoz vezet a bőrben. Az EB simplexben szenvedő betegek lábukon egész életen át tartó fájdalmas vastag talpfejlődés alakul ki, és az ellátás jelenlegi színvonala ezt támogatja. Ez a kísérleti tanulmány a bőrben lévő domináns mutáns keratin fehérjéket célozza meg, hogy enyhítse az EB simplex súlyosságát. A cél az EB simplex lábak funkciójának javítása 2%-os helyi szirolimusz alkalmazásával. A kutatók az mTOR-útvonal gátlását tervezik, hogy leszabályozzák a hibás keratinfehérjék transzlációját, és antiproliferatív utakon keresztül dolgozzanak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A javasolt 40 hetes kísérleti vizsgálat egy prospektív, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos keresztezett vizsgálat. A résztvevők mindkét lábukat helyi szirolimusszal, napi 2%-os krémmel vagy placebóval (vivőanyag-kontroll) kezelik 12 héten keresztül, majd 4 hetes kimosási periódus következik, majd a keresztezéssel mindkét lábukat újra kell kezelni. közbelépés.

Ezek a vizsgálatok kihasználják a keratin szekvenciák természetesen előforduló transzkripciós szabályozását, az EB simplexet okozó ismert génrendellenességet, és felmérik az mTOR útvonal gátlásának lehetőségét a páciens talpi elváltozásainak kezelésében. Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy felmérje (1) a lokális rapamicin biztonságosságát plantáris elváltozások esetén az EB simplex kezelésére, és 2) annak tesztelése, hogy a helyi rapamicin javítja-e a léziós bőr klinikai súlyosságát, beleértve a fájdalmat és a viszketést is. EB simplex a kezelés végén a kiindulási értékhez képest, és összehasonlítva egy intrasubjektív, placebóval kezelt kontrollal. A sebméret mérése, az életminőség értékelése az epidermolysis bullosa (QOLEB), valamint az EB betegség aktivitása és a hegesedési index (EBDASI) segítségével történik. Ennek a kísérleti tanulmánynak az eredményeivel az orvosok áttérhetnek a szupportív ellátásról (az EB simplex esetében a technika jelenlegi állása) a célzott molekuláris terápiákra, ami javítja az EB simplexben szenvedő betegek mobilitását és életminőségét.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

8

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Ausztrália, 2217
        • Toborzás
        • Premier Specialists
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Dedee F Murrell, MD
        • Alkutató:
          • Charlotte E Gollins, MBChB
        • Alkutató:
          • Anes Yang
        • Alkutató:
          • Melissa Radjenovic

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

A tantárgyaknak:

  • Legyen képes megérteni a vizsgálat célját és kockázatait, és írjon alá egy írásos informált beleegyezési űrlapot (ICF); Az 5-18 éves gyermekek számára beleegyezést adni hajlandó és képes alanyok törvényesen felhatalmazott képviselője
  • Legyen férfi vagy nő, akinek EBS diagnózisa van
  • Minimális EBDASI láb aktivitási pontszám 2/10
  • Életkor - 5 év vagy idősebb
  • Lehetőség 12 tanulmányi látogatás elvégzésére 40 hetes időszakon belül, mindegyik körülbelül 30-60 percig.

Várható élettartam ≥52 hét

  • A fogamzóképes korú férfiaknak és nőknek hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk.
  • Laboratóriumi értékek a részt vevő intézmény normál tartományában, kivéve, ha a PI úgy érzi, hogy ezek klinikailag nem relevánsak
  • Tudjon megfelelni minden tanulmányi követelménynek

Kizárási kritériumok:

  • Allergia a szirolimuszra vagy a járműkenőcs összetevőire
  • Terhesség, szoptatás
  • Korábbi májbetegség
  • Súlyos ismert egyidejű egészségügyi betegség vagy fertőzés, amely potenciálisan biztonsági kockázatot jelenthet és/vagy megakadályozhatja a kezelési program követelményeinek való megfelelést.
  • Ismert immunhiányos vírus vagy szindróma, beleértve a következőket:
  • Szerzett immunhiányos szindróma (AIDS)
  • Humán immunhiány vírus (HIV)
  • Hepatitisz B
  • Korábbi oltási műtétek vagy egyéb műtétek a bőrgyógyászati ​​kezelési területen
  • Jelentős állapot a bőrgyógyászati ​​kezelési területen, például trauma, amely ronthatja az EBS vagy a nem gyógyuló krónikus seb kezelésének értékelését.
  • Más vizsgálati gyógyszer használata a szűrővizsgálatot követő 30 napon belül, és/vagy nem gyógyult ki az érintett területen korábbi vizsgálati gyógyszerek vagy eljárások (pl. biopszia) mellékhatásaiból.
  • Az acitretin használata az elmúlt 1 hónapban
  • Roaccutane használata az elmúlt 3 hónapban
  • Botox injekciók a lábakba az elmúlt 6 hónapban.
  • A résztvevő további fizikai tevékenységeket tervez a következő 3 hónapban.
  • Amputált láb

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelés
A randomizálás során szirolimusz, 2%-os helyi kenőcs kerül alkalmazásra
Drog: Szirolimusz 2%
Placebo Comparator: Jármű
A randomizálás során placebo helyi kenőcsöt használnak.
Drog: Jármű
Más nevek:
  • Placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Láb egészségi állapot kérdőív
Időkeret: Változás a kiindulási állapotról a kezelés végére a 32. héten
Lábfunkció a validált Foot Health Status Questionnaire (FHSQ) felhasználásával az alapvonaltól az egyes kezelések végéig történő változásként.
Változás a kiindulási állapotról a kezelés végére a 32. héten

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
FitBit® / lépésszámláló
Időkeret: Kiindulási állapot és a vizsgálati kezelés befejezése a 32. héten]
Kiindulási állapot és a vizsgálati kezelés befejezése a 32. héten]
Talphibák mérete 3D-s fényképezéssel
Időkeret: A teljes defektus területének változása az alapvonalhoz képest, klinikai látogatások a 4. héten, 12. héten, 16. héten, 28. héten, a vizsgálati kezelés befejezéséig a 32. héten
Talphibák méretének mérése 3D fényképezéssel (a teljes defektusterület százalékos változása) az alapvonaltól az egyes kezelések végéig.
A teljes defektus területének változása az alapvonalhoz képest, klinikai látogatások a 4. héten, 12. héten, 16. héten, 28. héten, a vizsgálati kezelés befejezéséig a 32. héten
Gyermek bőrgyógyászati ​​életminőség kérdőív
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálati kezelés befejezéséig a 32. héten
Kiindulási állapot a vizsgálati kezelés befejezéséig a 32. héten
Az Epidermolysis Bullosa betegség aktivitási és hegesedési indexe (EBDASI) a betegség súlyossági skálája
Időkeret: Kiindulási állapot és a vizsgálati kezelés befejezése a 32. héten
Kiindulási állapot és a vizsgálati kezelés befejezése a 32. héten

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Premier Specialists, Australia

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Dedee F Murrell, MD, University of New South Wales

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2016. május 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2019. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. január 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. január 9.

Első közzététel (Becslés)

2017. január 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. október 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. október 22.

Utolsó ellenőrzés

2017. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2016-05-413

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Epidermolysis Bullosa Simplex

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Hungary

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel