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Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du VX-150 dans le traitement de sujets souffrant de douleur causée par une neuropathie à petites fibres

11 novembre 2021 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de phase 2, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de conception parallèle de 6 semaines sur l'efficacité et l'innocuité du VX-150 dans le traitement de sujets souffrant de douleur causée par une neuropathie à petites fibres

Il s'agit d'une étude multicentrique de phase 2, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, évaluant l'efficacité du VX-150 pour le traitement de la douleur causée par la neuropathie des petites fibres.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

89

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Würzburg, Allemagne
        • Universitatsklinikum Wurzburg
  • Italie
      • Milano, Italie
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Pays-Bas
      • Maastricht, Pays-Bas
        • Maastricht UMC+
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85004
        • Xenoscience Inc. - 21st Century Neurology
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85251
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Berkeley, California, États-Unis, 94705
        • Sutter Health - Alta Bates Summit Medical Center - The Jordan Research & Education Institute
      • Fresno, California, États-Unis, 93710
        • Neuropain Medical Center
      • La Jolla, California, États-Unis, 92093
        • University Of California San Diego
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Redwood City, California, États-Unis, 94063
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, États-Unis, 80113
        • Blue Sky Neurology
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Bioclinica Research - Orlando
      • Sunrise, Florida, États-Unis, 33351
        • Infinity Clinical Research
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, États-Unis, 62702
        • Southern Illinois University (SIU) School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
      • Overland Park, Kansas, États-Unis, 66210
        • International Clinical Research Institute (ICRI)
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, États-Unis, 71105
        • River Cities Clinical Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center (DHMC)
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, États-Unis, 87131
        • University of New Mexico Hospital
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis, 12208
        • Albany Medical Center- Neurology Group
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • The Mount Sinai Hospital
      • Rochester, New York, États-Unis, 14618
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
        • University of North Carolina School of Medicine
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27103
        • Carolinas Pain Institute
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, États-Unis, 45459
        • Neurology Diagnostics, Inc
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, États-Unis, 74104
        • The Richter Clinic for Neurology and Neuro-Psychiatry
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, États-Unis, 24013
        • Carilion Clinic Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • University of Washington

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 76 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Indice de masse corporelle (IMC) de 18,0 à 31,0 kg/m2, inclus, et un poids corporel total > 50 kg
  • Diagnostic de neuropathie des petites fibres, selon les directives de la Fédération européenne des sociétés neurologiques (EFNS)/American Academy of Neurology (AAN), avec douleur pendant au moins 3 mois avant le dépistage
  • Réduction en dessous du 5e centile des valeurs normales ajustées sur le sexe et l'âge de la densité des fibres nerveuses épidermiques lors d'une biopsie cutanée à l'emporte-pièce au site distal de la jambe effectuée lors du dépistage
  • Études de conduction nerveuse normale (NCS), y compris la présence d'une réponse surale.
  • Score NRS moyen entre ≥4 et ≤9 rapporté dans le journal quotidien des jours -7 à -1

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de malignité au cours des 10 dernières années, à l'exception du cancer épidermoïde de la peau, du cancer de la peau basocellulaire et du carcinome cervical de stade 0 in situ
  • Antécédents de troubles du tissu conjonctif, sarcoïdose, syndrome de Sjögren, amylose, maladie de Fabry, maladie coeliaque, maladie de Lyme, maladies auto-immunes
  • Une infection connue ou suspectée cliniquement par le virus de l'immunodéficience humaine ou les virus de l'hépatite B ou C
  • Dysfonctionnement hépatique ou rénal actuel cliniquement significatif
  • Dysfonctionnement thyroïdien actuel non contrôlé
  • Un diagnostic de diabète, HbA1C ≥8 % lors du dépistage
  • Antécédents de troubles du rythme cardiaque nécessitant un ou des traitement(s) anti-arythmique(s)
  • Douleurs intenses concomitantes pouvant altérer l'auto-évaluation de la douleur due à la neuropathie des petites fibres

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Les participants ont reçu un placebo apparié au VX-150 pendant 6 semaines.
Expérimental: VX-150
Médicament: VX-150
Les participants ont reçu du VX-150 1250 milligrammes (mg) une fois par jour (qd) par voie orale pendant 6 semaines.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la moyenne hebdomadaire de l'intensité quotidienne de la douleur sur le NRS en 11 points
Délai: De la ligne de base à la semaine 6
L'intensité de la douleur a été évaluée à l'aide du NRS à 11 points (où 0 signifiait aucune douleur et 10 signifiait la pire douleur imaginable) au cours des dernières 24 heures sur le NRS chaque soir. Un score plus élevé indique un niveau de douleur plus élevé.
De la ligne de base à la semaine 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant une réduction supérieure ou égale à (>=) 30 % (%) de la moyenne hebdomadaire de l'intensité quotidienne de la douleur sur l'ENR en 11 points
Délai: De la ligne de base à la semaine 6
L'intensité de la douleur a été évaluée à l'aide du NRS à 11 points (où 0 signifiait aucune douleur et 10 signifiait la pire douleur imaginable) au cours des dernières 24 heures sur le NRS chaque soir. Un score plus élevé indique un niveau de douleur plus élevé. Pourcentage de participants> = 30% de réduction de la moyenne hebdomadaire de l'intensité de la douleur quotidienne sur le NRS en 11 points ont été signalés.
De la ligne de base à la semaine 6
Pourcentage de participants avec >=50 % de réduction de la moyenne hebdomadaire de l'intensité quotidienne de la douleur sur l'ENR en 11 points
Délai: De la ligne de base à la semaine 6
L'intensité de la douleur a été évaluée à l'aide du NRS à 11 points (où 0 signifiait aucune douleur et 10 signifiait la pire douleur imaginable) au cours des dernières 24 heures sur le NRS chaque soir. Un score plus élevé indique un niveau de douleur plus élevé. Pourcentage de participants> = 50% de réduction de la moyenne hebdomadaire de l'intensité de la douleur quotidienne sur le NRS en 11 points ont été signalés.
De la ligne de base à la semaine 6
Modification de l'échelle d'interférence quotidienne du sommeil (DSIS)
Délai: De la ligne de base à la semaine 6
L'interférence du sommeil associée à la douleur a été évaluée à l'aide du DSIS, sur une échelle de 11 points (où 0 signifiait aucune : la douleur n'interfère pas avec le sommeil et 10 signifiait sévère : la douleur interfère complètement avec le sommeil, incapable de dormir). Un score plus élevé indique une plus grande interférence du sommeil associée à la douleur.
De la ligne de base à la semaine 6
Pourcentage de participants classés comme améliorés sur l'échelle PGIC (Patient Global Impression of Change)
Délai: À la semaine 6
L'échelle PGIC a évalué le changement des limitations d'activité, des symptômes, des émotions et de la qualité de vie globale (QoL) liés à l'état douloureux des participants sur une échelle de 7 points de 1 (amélioration) à 7 (pire). Les participants ont été classés comme suit : les échelles de 1 à 2 ont été classées comme "améliorées", les échelles de 3 à 4 comme "aucun changement" et les échelles de 5 à 7 ont été classées comme "pire". Le pourcentage de participants classés comme améliorés sur l'échelle PGIC à la semaine 6 a été rapporté pour cette mesure de résultat.
À la semaine 6
Changement d'intensité de la douleur sur le NRS en 11 points
Délai: De la ligne de base à la semaine 6
L'intensité de la douleur a été évaluée à l'aide du NRS à 11 points (où 0 signifiait aucune douleur et 10 signifiait la pire douleur imaginable) au cours des dernières 24 heures sur le NRS chaque soir. Un score plus élevé indique un niveau de douleur plus élevé. Un score plus élevé indique un niveau de douleur plus élevé.
De la ligne de base à la semaine 6
Concentration plasmatique pré-dose (Cmin) du VRT-1207355 et du métabolite VRT-1268114
Délai: Pré-dose au jour 7
Pré-dose au jour 7
Nombre de participants présentant des résultats cliniquement significatifs dans les réponses à l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide de Columbia (C-SSRS)
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 10
Le C-SSRS est une échelle d'évaluation basée sur des entretiens qui a été évaluée à travers une série de questions sur les pensées et les comportements suicidaires avec les réponses possibles oui ou non. Oui représente un résultat pire. La signification clinique des réponses C-SSRS a été jugée par l'investigateur sur la base des réponses reçues des participants.
Jour 1 jusqu'à la semaine 10
Innocuité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) liés au traitement
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 10
Jour 1 jusqu'à la semaine 10

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 septembre 2017

Achèvement primaire (Réel)

12 octobre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

8 novembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 septembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 octobre 2017

Première publication (Réel)

9 octobre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 novembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 novembre 2021

Dernière vérification

1 novembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX16-150-102
  • 2017-001042-10 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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