Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos VX-150 vid behandling av patienter med smärta orsakad av småfiberneuropati

11 november 2021 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, 6-veckors, parallelldesignstudie av effektiviteten och säkerheten för VX-150 vid behandling av patienter med smärta orsakad av småfiberneuropati

Detta är en fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad multicenterstudie med parallella grupper som utvärderar effekten av VX-150 för behandling av smärta orsakad av småfiberneuropati.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

89

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85004
        • Xenoscience Inc. - 21st Century Neurology
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85251
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Berkeley, California, Förenta staterna, 94705
        • Sutter Health - Alta Bates Summit Medical Center - The Jordan Research & Education Institute
      • Fresno, California, Förenta staterna, 93710
        • Neuropain Medical Center
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92093
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Redwood City, California, Förenta staterna, 94063
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Förenta staterna, 80113
        • Blue Sky Neurology
    • Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
        • Bioclinica Research - Orlando
      • Sunrise, Florida, Förenta staterna, 33351
        • Infinity Clinical Research
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Förenta staterna, 62702
        • Southern Illinois University (SIU) School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
      • Overland Park, Kansas, Förenta staterna, 66210
        • International Clinical Research Institute (ICRI)
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Förenta staterna, 71105
        • River Cities Clinical Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center (DHMC)
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Förenta staterna, 87131
        • University of New Mexico Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Förenta staterna, 12208
        • Albany Medical Center- Neurology Group
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • The Mount Sinai Hospital
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14618
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
        • University of North Carolina School of Medicine
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27103
        • Carolinas Pain Institute
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45459
        • Neurology Diagnostics, Inc
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74104
        • The Richter Clinic for Neurology and Neuro-Psychiatry
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Förenta staterna, 24013
        • Carilion Clinic Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • University of Washington
  • Italien
      • Milano, Italien
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Nederländerna
      • Maastricht, Nederländerna
        • Maastricht UMC+
  • Tyskland
      • Würzburg, Tyskland
        • Universitätsklinikum Würzburg

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 78 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Body mass index (BMI) på 18,0 till 31,0 kg/m2, inklusive, och en total kroppsvikt >50 kg
  • Diagnos av småfiberneuropati, enligt riktlinjer från European Federation Neurological Societies (EFNS)/American Academy of Neurology (AAN), med smärta i minst 3 månader före screening
  • Minskning under den 5:e percentilen av köns- och åldersjusterade normala värden i epidermal nervfiberdensitet på punchhudbiopsi vid benets distala plats utförd vid screening
  • Normal nervledningsstudier (NCS), inklusive närvaro av sural respons.
  • Genomsnittligt NRS-poäng mellan ≥4 och ≤9 rapporterat i den dagliga dagboken dagarna -7 till -1

Exklusions kriterier:

  • Historik under de senaste 10 åren av malignitet med undantag för skivepitelcancer, basalcellshudcancer och stadium 0 livmoderhalscancer in situ
  • Anamnes med bindvävssjukdomar, sarkoidos, Sjögrens syndrom, amyloidos, Fabrys sjukdom, celiaki, borrelia, autoimmuna sjukdomar
  • En känd eller kliniskt misstänkt infektion med humant immunbristvirus eller hepatit B- eller C-virus
  • Aktuell kliniskt signifikant lever- eller njurdysfunktion
  • Aktuell okontrollerad sköldkörteldysfunktion
  • En diagnos av diabetes, HbA1C ≥8% vid screening
  • Historik med hjärtrytmrubbningar som kräver behandling mot arytmi(er)
  • Samtidiga svåra smärttillstånd som kan försämra självbedömningen av smärta på grund av småfiberneuropati

Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
Deltagarna fick placebo matchat med VX-150 i 6 veckor.
Experimentell: VX-150
Läkemedel: VX-150
Deltagarna fick VX-150 1250 milligram (mg) en gång dagligen (qd) oralt i 6 veckor.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i veckomedelvärde för daglig smärtintensitet på 11 Point NRS
Tidsram: Från baslinjen vecka 6
Smärtintensiteten utvärderades med 11-punkts NRS (där 0 betecknade ingen smärta och 10 betecknade värsta tänkbara smärta) under de senaste 24 timmarna på NRS varje kväll. Högre poäng indikerar högre nivå av smärta.
Från baslinjen vecka 6

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med större än eller lika med (>=) 30 procent (%) minskning av veckomedelvärdet av daglig smärtintensitet på 11-punkts NRS
Tidsram: Från baslinjen vecka 6
Smärtintensiteten utvärderades med 11-punkts NRS (där 0 betecknade ingen smärta och 10 betecknade värsta tänkbara smärta) under de senaste 24 timmarna på NRS varje kväll. Högre poäng indikerar högre nivå av smärta. Andel deltagare >= 30 % minskning av det veckomedelvärde för daglig smärtintensitet på 11-punkts NRS rapporterades.
Från baslinjen vecka 6
Andel deltagare med >=50 % minskning av veckomedelvärdet för daglig smärtintensitet på 11-punkts NRS
Tidsram: Från baslinjen vecka 6
Smärtintensiteten utvärderades med 11-punkts NRS (där 0 betecknade ingen smärta och 10 betecknade värsta tänkbara smärta) under de senaste 24 timmarna på NRS varje kväll. Högre poäng indikerar högre nivå av smärta. Andel deltagare >= 50 % minskning av det veckomedelvärde för daglig smärtintensitet på 11-punkts NRS rapporterades.
Från baslinjen vecka 6
Förändring i den dagliga sömninterferensskalan (DSIS)
Tidsram: Från baslinjen vecka 6
Smärtassocierad sömnstörning utvärderades med DSIS, baserat på en 11-gradig skala (där 0 betecknade ingen: smärta stör inte sömnen och 10 betecknar allvarlig: smärta stör sömnen fullständigt, oförmögen att sova). Högre poäng indikerar större smärtassocierad sömnstörning.
Från baslinjen vecka 6
Andel deltagare kategoriserade som förbättrade på patientens globala intryck av förändring (PGIC)-skalan
Tidsram: I vecka 6
PGIC-skalan utvärderade förändringen i aktivitetsbegränsningar, symtom, känslor och övergripande livskvalitet (QoL) relaterad till deltagarnas smärtsamma tillstånd på en 7-gradig skala från 1 (förbättrad) till 7 (sämre). Deltagarna kategoriserades enligt följande: skala från 1 - 2 kategoriserades som "förbättrad", skala från 3 - 4 som "ingen förändring" och skala från 5 - 7 kategoriserades som "sämre". Andel deltagare som kategoriserats som förbättrade på PGIC-skalan vid vecka 6 rapporterades för detta resultatmått.
I vecka 6
Förändring i smärtintensitet på 11-punkts NRS
Tidsram: Från baslinjen vecka 6
Smärtintensiteten utvärderades med 11-punkts NRS (där 0 betecknade ingen smärta och 10 betecknade värsta tänkbara smärta) under de senaste 24 timmarna på NRS varje kväll. Högre poäng indikerar högre nivå av smärta. Högre poäng indikerar högre nivå av smärta.
Från baslinjen vecka 6
Plasmakoncentration (Ctrough) före dos av VRT-1207355 och Metabolite VRT-1268114
Tidsram: Fördos på dag 7
Fördos på dag 7
Antal deltagare med kliniskt meningsfulla resultat i Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) svar
Tidsram: Dag 1 till vecka 10
C-SSRS är en intervjubaserad betygsskala som utvärderades genom en serie frågor om självmordstankar och -beteenden med möjliga svar ja eller nej. Ja representerar ett sämre resultat. Kliniskt meningsfullhet av C-SSRS-svar bedömdes av utredaren baserat på svar som mottagits från deltagarna.
Dag 1 till vecka 10
Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Dag 1 till vecka 10
Dag 1 till vecka 10

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 september 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

12 oktober 2018

Avslutad studie (Faktisk)

8 november 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 september 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 oktober 2017

Första postat (Faktisk)

9 oktober 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 november 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 november 2021

Senast verifierad

1 november 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX16-150-102
  • 2017-001042-10 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Småfiberneuropati

Kliniska prövningar på VX-150

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera