Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa VX-150 w leczeniu pacjentów z bólem spowodowanym neuropatią małych włókien

11 listopada 2021 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Faza 2, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, 6-tygodniowe, równoległe badanie skuteczności i bezpieczeństwa VX-150 w leczeniu pacjentów z bólem spowodowanym neuropatią małych włókien

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy 2, prowadzone w grupach równoległych, oceniające skuteczność VX-150 w leczeniu bólu spowodowanego neuropatią małych włókien.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

89

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Maastricht, Holandia
        • Maastricht UMC+
  • Niemcy
      • Würzburg, Niemcy
        • Universitatsklinikum Wurzburg
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85004
        • Xenoscience Inc. - 21st Century Neurology
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Berkeley, California, Stany Zjednoczone, 94705
        • Sutter Health - Alta Bates Summit Medical Center - The Jordan Research & Education Institute
      • Fresno, California, Stany Zjednoczone, 93710
        • Neuropain Medical Center
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • University Of California San Diego
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
        • Blue Sky Neurology
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Bioclinica Research - Orlando
      • Sunrise, Florida, Stany Zjednoczone, 33351
        • Infinity Clinical Research
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Stany Zjednoczone, 62702
        • Southern Illinois University (SIU) School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
      • Overland Park, Kansas, Stany Zjednoczone, 66210
        • International Clinical Research Institute (ICRI)
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stany Zjednoczone, 71105
        • River Cities Clinical Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center (DHMC)
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87131
        • University of New Mexico Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Albany Medical Center- Neurology Group
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • The Mount Sinai Hospital
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14618
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • University of North Carolina School of Medicine
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27103
        • Carolinas Pain Institute
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45459
        • Neurology Diagnostics, Inc
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74104
        • The Richter Clinic for Neurology and Neuro-Psychiatry
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Stany Zjednoczone, 24013
        • Carilion Clinic Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • University of Washington
  • Włochy
      • Milano, Włochy
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 76 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wskaźnik masy ciała (BMI) od 18,0 do 31,0 kg/m2 włącznie i całkowita masa ciała >50 kg
  • Rozpoznanie neuropatii cienkich włókien, zgodnie z wytycznymi Europejskiej Federacji Towarzystw Neurologicznych (EFNS)/Amerykańskiej Akademii Neurologii (AAN), z bólem utrzymującym się przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym
  • Zmniejszenie gęstości włókien nerwowych naskórka poniżej 5. percentyla dla płci i prawidłowych wartości dostosowanych do wieku w biopsji skóry punktowej w dystalnym miejscu nogi wykonanej podczas badania przesiewowego
  • Normalne badania przewodnictwa nerwowego (NCS), w tym obecność odpowiedzi suralnej.
  • Średni wynik NRS między ≥4 a ≤9 podany w dzienniku w dniach od -7 do -1

Kryteria wyłączenia:

  • Historia nowotworu złośliwego w ciągu ostatnich 10 lat, z wyjątkiem raka płaskonabłonkowego skóry, raka podstawnokomórkowego skóry i raka szyjki macicy in situ w stadium 0
  • Historia chorób tkanki łącznej, sarkoidozy, zespołu Sjögrena, amyloidozy, choroby Fabry'ego, celiakii, boreliozy, chorób autoimmunologicznych
  • Znane lub podejrzewane klinicznie zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności lub wirusem zapalenia wątroby typu B lub C
  • Obecna klinicznie istotna dysfunkcja wątroby lub nerek
  • Obecna niekontrolowana dysfunkcja tarczycy
  • Rozpoznanie cukrzycy, HbA1C ≥8% w badaniu przesiewowym
  • Historia zaburzeń rytmu serca wymagających leczenia antyarytmicznego
  • Współistniejące silne stany bólowe, które mogą zaburzać samoocenę bólu z powodu neuropatii małych włókien

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo dopasowane do VX-150 przez 6 tygodni.
Eksperymentalny: VX-150
Lek: VX-150
Uczestnicy otrzymywali VX-150 1250 miligramów (mg) raz dziennie (qd) doustnie przez 6 tygodni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana średniej tygodniowej dziennego natężenia bólu w 11-punktowej skali NRS
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w tygodniu 6
Nasilenie bólu oceniano za pomocą 11-punktowej skali NRS (gdzie 0 oznaczało brak bólu, a 10 oznaczało najgorszy możliwy do wyobrażenia ból) w ciągu ostatnich 24 godzin na skali NRS każdego wieczoru. Wyższy wynik wskazuje na większy poziom bólu.
Od linii podstawowej w tygodniu 6

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z większym lub równym (>=) 30 procent (%) zmniejszeniem średniej tygodniowej dziennego natężenia bólu w 11-punktowej skali NRS
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w tygodniu 6
Nasilenie bólu oceniano za pomocą 11-punktowej skali NRS (gdzie 0 oznaczało brak bólu, a 10 oznaczało najgorszy możliwy do wyobrażenia ból) w ciągu ostatnich 24 godzin na skali NRS każdego wieczoru. Wyższy wynik wskazuje na większy poziom bólu. Zgłoszono odsetek uczestników >= 30% zmniejszenie tygodniowej średniej dziennej intensywności bólu w 11-punktowej skali NRS.
Od linii podstawowej w tygodniu 6
Odsetek uczestników z >=50% redukcją średniej tygodniowej dziennego natężenia bólu w 11-punktowej skali NRS
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w tygodniu 6
Nasilenie bólu oceniano za pomocą 11-punktowej skali NRS (gdzie 0 oznaczało brak bólu, a 10 oznaczało najgorszy możliwy do wyobrażenia ból) w ciągu ostatnich 24 godzin na skali NRS każdego wieczoru. Wyższy wynik wskazuje na większy poziom bólu. Zgłoszono odsetek uczestników >= 50% zmniejszenie tygodniowej średniej dziennej intensywności bólu w 11-punktowej skali NRS.
Od linii podstawowej w tygodniu 6
Zmiana w dziennej skali zakłóceń snu (DSIS)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w tygodniu 6
Zaburzenia snu związane z bólem oceniano za pomocą DSIS, w oparciu o 11-punktową skalę (gdzie 0 oznaczało brak: ból nie zakłóca snu, a 10 oznaczało silny: ból całkowicie zakłóca sen, nie pozwala zasnąć). Wyższy wynik wskazuje na większe zakłócenia snu związane z bólem.
Od linii podstawowej w tygodniu 6
Odsetek uczestników sklasyfikowanych jako ulepszony w skali ogólnego wrażenia zmiany (PGIC) pacjenta
Ramy czasowe: W 6. tygodniu
Skala PGIC oceniała zmianę ograniczeń aktywności, objawów, emocji i ogólnej jakości życia (QoL) związaną z bolesnym stanem uczestników w 7-stopniowej skali od 1 (poprawa) do 7 (pogorszenie). Uczestnicy zostali podzieleni na następujące kategorie: skala od 1 do 2 została sklasyfikowana jako „poprawiona”, skala od 3 do 4 jako „brak zmian”, a skala od 5 do 7 została sklasyfikowana jako „gorsza”. Odsetek uczestników sklasyfikowanych jako ulepszony w skali PGIC w tygodniu 6 został zgłoszony dla tego pomiaru wyników.
W 6. tygodniu
Zmiana natężenia bólu w 11-punktowej skali NRS
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w tygodniu 6
Nasilenie bólu oceniano za pomocą 11-punktowej skali NRS (gdzie 0 oznaczało brak bólu, a 10 oznaczało najgorszy możliwy do wyobrażenia ból) w ciągu ostatnich 24 godzin na skali NRS każdego wieczoru. Wyższy wynik wskazuje na większy poziom bólu. Wyższy wynik wskazuje na większy poziom bólu.
Od linii podstawowej w tygodniu 6
Stężenie w osoczu przed podaniem dawki (Ctrough) VRT-1207355 i metabolitu VRT-1268114
Ramy czasowe: Przed dawkowaniem w dniu 7
Przed dawkowaniem w dniu 7
Liczba uczestników z klinicznie znaczącymi wynikami w Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) Odpowiedzi
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 10
C-SSRS to skala ocen oparta na wywiadach, która została oceniona za pomocą serii pytań dotyczących myśli i zachowań samobójczych z możliwymi odpowiedziami tak lub nie. Tak oznacza gorszy wynik. Znaczenie kliniczne odpowiedzi C-SSRS zostało ocenione przez badacza na podstawie odpowiedzi otrzymanych od uczestników.
Dzień 1 do tygodnia 10
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 10
Dzień 1 do tygodnia 10

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 września 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 października 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 listopada 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 września 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 października 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 października 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 listopada 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 listopada 2021

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX16-150-102
  • 2017-001042-10 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Neuropatia małych włókien

Badania kliniczne na VX-150

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Portugal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj