一项评估 VX-150 治疗小纤维神经病变引起的疼痛的疗效和安全性的研究
2021年11月11日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
VX-150 治疗由小纤维神经病变引起的疼痛的受试者的疗效和安全性的 2 期、随机、双盲、安慰剂对照、6 周、平行设计研究
这是一项 2 期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心研究，评估 VX-150 治疗小纤维神经病变引起的疼痛的疗效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
89
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Würzburg、德国
- Universitatsklinikum Wurzburg
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Milano、意大利
- Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85004
- Xenoscience Inc. - 21st Century Neurology
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Phoenix、Arizona、美国、85251
- Phoenix Neurological Associates, Ltd.
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California
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Berkeley、California、美国、94705
- Sutter Health - Alta Bates Summit Medical Center - The Jordan Research & Education Institute
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Fresno、California、美国、93710
- Neuropain Medical Center
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La Jolla、California、美国、92093
- University Of California San Diego
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Orange、California、美国、92868
- SDS Clinical Trials, Inc.
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Redwood City、California、美国、94063
- Stanford University School of Medicine
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Colorado
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Englewood、Colorado、美国、80113
- Blue Sky Neurology
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-
Florida
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Orlando、Florida、美国、32806
- Bioclinica Research - Orlando
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Sunrise、Florida、美国、33351
- Infinity Clinical Research
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Illinois
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Springfield、Illinois、美国、62702
- Southern Illinois University (SIU) School of Medicine
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
Overland Park、Kansas、美国、66210
- International Clinical Research Institute (ICRI)
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Louisiana
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Shreveport、Louisiana、美国、71105
- River Cities Clinical Research Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine in St. Louis
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、美国、03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center (DHMC)
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、美国、08901
- Robert Wood Johnson Medical School
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New Mexico
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Albuquerque、New Mexico、美国、87131
- University of New Mexico Hospital
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New York
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Albany、New York、美国、12208
- Albany Medical Center- Neurology Group
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
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New York、New York、美国、10029
- The Mount Sinai Hospital
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Rochester、New York、美国、14618
- University of Rochester
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
- University of North Carolina School of Medicine
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke Neurological Disorders Clinic
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Winston-Salem、North Carolina、美国、27103
- Carolinas Pain Institute
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Ohio
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Dayton、Ohio、美国、45459
- Neurology Diagnostics, Inc
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Oklahoma
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Tulsa、Oklahoma、美国、74104
- The Richter Clinic for Neurology and Neuro-Psychiatry
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Virginia
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Roanoke、Virginia、美国、24013
- Carilion Clinic Neurology
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- University of Washington
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Maastricht、荷兰
- Maastricht UMC+
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 76年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 体重指数 (BMI) 为 18.0 至 31.0 kg/m2（含）且总体重 >50 kg
- 根据欧洲神经病学联合会 (EFNS)/美国神经病学学会 (AAN) 指南诊断为小纤维神经病，且在筛查前至少有 3 个月的疼痛
- 筛选时在腿部远端部位穿孔皮肤活检时，表皮神经纤维密度低于性别和年龄调整后的第 5 个百分位正常值
- 正常神经传导研究 (NCS)，包括腓肠反应的存在。
- 第-7 天到第-1 天的每日日记中报告的平均 NRS 得分在 ≥ 4 和 ≤ 9 之间
排除标准：
- 过去 10 年的恶性肿瘤病史，鳞状细胞皮肤癌、基底细胞皮肤癌和 0 期宫颈原位癌除外
- 结缔组织病史、结节病、干燥综合征、淀粉样变性、法布里病、乳糜泻、莱姆病、自身免疫性疾病
- 已知或临床怀疑感染人类免疫缺陷病毒或乙型或丙型肝炎病毒
- 目前有临床意义的肝或肾功能障碍
- 目前不受控制的甲状腺功能障碍
- 糖尿病诊断，筛选时 HbA1C ≥ 8%
- 需要抗心律失常治疗的心律失常病史
- 由于小纤维神经病变可能会影响自我评估疼痛的伴发严重疼痛状况
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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参与者接受与 VX-150 相匹配的安慰剂 6 周。
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实验性的：VX-150
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参与者每天一次 (qd) 口服 VX-150 1250 毫克 (mg)，持续 6 周。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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11 点 NRS 每日疼痛强度每周平均值的变化
大体时间：从第 6 周的基线
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每晚在 NRS 的最后 24 小时内使用 11 点 NRS（其中 0 表示无疼痛，10 表示可想象的最严重疼痛）评估疼痛强度。
分数越高表明疼痛程度越高。
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从第 6 周的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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11 点 NRS 的每周平均每日疼痛强度降低大于或等于 (>=) 30% (%) 的参与者百分比
大体时间：从第 6 周的基线
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每晚在 NRS 的最后 24 小时内使用 11 点 NRS（其中 0 表示没有疼痛，10 表示可以想象的最严重的疼痛）评估疼痛强度。
分数越高表明疼痛程度越高。
据报道，在 11 点 NRS 上，每周平均每日疼痛强度降低 >= 30% 的参与者百分比。
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从第 6 周的基线
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在 11 点 NRS 上每周平均每日疼痛强度降低 >=50% 的参与者百分比
大体时间：从第 6 周的基线
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每晚在 NRS 的最后 24 小时内使用 11 点 NRS（其中 0 表示无疼痛，10 表示可想象的最严重疼痛）评估疼痛强度。
分数越高表明疼痛程度越高。
据报道，在 11 点 NRS 上，每周平均每日疼痛强度降低 >= 50% 的参与者百分比。
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从第 6 周的基线
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每日睡眠干扰量表 (DSIS) 的变化
大体时间：从第 6 周的基线
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使用 DSIS 评估疼痛相关的睡眠干扰，基于 11 分制（其中 0 表示无：疼痛不干扰睡眠，10 表示严重：疼痛完全干扰睡眠，无法入睡）。
分数越高表明与睡眠干扰相关的疼痛越大。
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从第 6 周的基线
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在患者整体印象变化 (PGIC) 量表中被归类为改善的参与者百分比
大体时间：在第 6 周
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PGIC 量表评估了与参与者疼痛状况相关的活动限制、症状、情绪和整体生活质量 (QoL) 的变化，采用从 1（改善）到 7（恶化）的 7 分制量表。
参与者被分类如下：1-2 的等级被归类为“改善”，3-4 的等级被归类为“无变化”，5-7 的等级被归类为“更差”。
在第 6 周被归类为 PGIC 量表改善的参与者的百分比被报告用于该结果测量。
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在第 6 周
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11 点 NRS 的疼痛强度变化
大体时间：从第 6 周的基线
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每晚在 NRS 的最后 24 小时内使用 11 点 NRS（其中 0 表示无疼痛，10 表示可想象的最严重疼痛）评估疼痛强度。
分数越高表明疼痛程度越高。
分数越高表明疼痛程度越高。
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从第 6 周的基线
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VRT-1207355 和代谢物 VRT-1268114 的给药前血浆浓度（谷值）
大体时间：第 7 天给药前
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第 7 天给药前
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哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS) 反应中有临床意义发现的参与者人数
大体时间：第 1 天到第 10 周
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C-SSRS 是一种基于访谈的评分量表，通过一系列关于自杀念头和行为的问题进行评估，可能的答案是“是”或“否”。
是代表更坏的结果。
C-SSRS 反应的临床意义由研究者根据参与者的回答进行判断。
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第 1 天到第 10 周
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根据发生治疗紧急不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数评估的安全性和耐受性
大体时间：第 1 天到第 10 周
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第 1 天到第 10 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年9月20日
初级完成 (实际的)
2018年10月12日
研究完成 (实际的)
2018年11月8日
研究注册日期
首次提交
2017年9月18日
首先提交符合 QC 标准的
2017年10月3日
首次发布 (实际的)
2017年10月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年11月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年11月11日
最后验证
2021年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
小纤维神经病的临床试验
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Taichung Veterans General Hospital完全的心脏毒性 | 非小细胞肺癌（MeSH术语：Carcinoma, Non-Small-Cell Lung） | 药物相关副作用和不良反应（MeSH术语） | 表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂台湾
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Fondazione del Piemonte per l'Oncologia招聘中乳腺癌 | 卵巢癌 | 结直肠癌 | 黑色素瘤（皮肤癌） | 非小细胞肺癌（MeSH术语：Carcinoma, Non-Small-Cell Lung）意大利
VX-150的临床试验
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated主动，不招人囊性纤维化美国, 加拿大, 德国, 澳大利亚, 荷兰, 瑞士, 英国, 瑞典, 新西兰, 法国
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated主动，不招人囊性纤维化美国, 西班牙, 英国, 荷兰, 法国, 丹麦, 以色列, 新西兰, 澳大利亚, 爱尔兰, 加拿大, 德国, 波兰, 瑞士, 葡萄牙, 奥地利, 比利时, 捷克语, 瑞典, 匈牙利, 意大利, 挪威, 希腊
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated邀请报名囊性纤维化美国, 德国, 瑞士, 加拿大, 英国, 荷兰, 澳大利亚, 法国, 瑞典, 新西兰
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的