Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus VX-150:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi hoidettaessa potilaita, joilla on pienkuituneuropatian aiheuttamaa kipua

torstai 11. marraskuuta 2021 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, 6 viikon mittainen rinnakkaissuunnittelututkimus VX-150:n tehosta ja turvallisuudesta hoidettaessa potilaita, joilla on pienkuituneuropatian aiheuttamaa kipua

Tämä on vaiheen 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmien monikeskustutkimus, jossa arvioidaan VX-150:n tehoa pienkuituisen neuropatian aiheuttaman kivun hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

89

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Maastricht, Alankomaat
        • Maastricht UMC+
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Saksa
      • Würzburg, Saksa
        • Universitatsklinikum Wurzburg
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85004
        • Xenoscience Inc. - 21st Century Neurology
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85251
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Berkeley, California, Yhdysvallat, 94705
        • Sutter Health - Alta Bates Summit Medical Center - The Jordan Research & Education Institute
      • Fresno, California, Yhdysvallat, 93710
        • Neuropain Medical Center
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Redwood City, California, Yhdysvallat, 94063
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
        • Blue Sky Neurology
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Bioclinica Research - Orlando
      • Sunrise, Florida, Yhdysvallat, 33351
        • Infinity Clinical Research
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Yhdysvallat, 62702
        • Southern Illinois University (SIU) School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
      • Overland Park, Kansas, Yhdysvallat, 66210
        • International Clinical Research Institute (ICRI)
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Yhdysvallat, 71105
        • River Cities Clinical Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center (DHMC)
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87131
        • University of New Mexico Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
        • Albany Medical Center- Neurology Group
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • The Mount Sinai Hospital
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14618
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
        • University of North Carolina School of Medicine
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27103
        • Carolinas Pain Institute
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45459
        • Neurology Diagnostics, Inc
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74104
        • The Richter Clinic for Neurology and Neuro-Psychiatry
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Yhdysvallat, 24013
        • Carilion Clinic Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • University of Washington

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 78 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Painoindeksi (BMI) on 18,0-31,0 kg/m2 ja kokonaispaino > 50 kg
  • Pienkuituisen neuropatian diagnoosi Euroopan neurologisten yhdistysten (EFNS) / American Academy of Neurology (AAN) ohjeiden mukaisesti, ja kipua vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa
  • Orvaskeden hermosäikeiden tiheyden aleneminen sukupuolen 5. prosenttipisteen alle ja iän mukaan mukautetut normaaliarvot seulonnassa suoritetussa lävistysbiopsiassa jalan distaalisessa kohdassa
  • Normaalin hermon johtumistutkimukset (NCS), mukaan lukien suraalisen vasteen esiintyminen.
  • Keskimääräinen NRS-pistemäärä välillä ≥4 ja ≤9 raportoitu päivittäisessä päiväkirjassa päivinä -7 - -1

Poissulkemiskriteerit:

  • Pahanlaatuiset kasvaimet viimeisten 10 vuoden ajalta lukuun ottamatta okasoluihosyöpää, tyvisolusyöpää ja 0-vaiheen kohdunkaulan karsinoomaa in situ
  • Aiemmat sidekudossairaudet, sarkoidoosi, Sjögrenin oireyhtymä, amyloidoosi, Fabryn tauti, keliakia, lymen tauti, autoimmuunisairaudet
  • Tunnettu tai kliinisesti epäilty infektio ihmisen immuunikatoviruksen tai hepatiitti B- tai C-viruksen kanssa
  • Nykyinen kliinisesti merkittävä maksan tai munuaisten toimintahäiriö
  • Nykyinen hallitsematon kilpirauhasen toimintahäiriö
  • Diabetesdiagnoosi, HbA1C ≥8 % seulonnassa
  • Aiemmin sydämen rytmihäiriöitä, jotka vaativat rytmihäiriön vastaisia ​​hoitoja
  • Samanaikaiset vakavat kiputilat, jotka voivat heikentää kivun itsearviointia pienkuituisen neuropatian vuoksi

Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
Osallistujat saivat lumelääkettä VX-150:een 6 viikon ajan.
Kokeellinen: VX-150
Lääke: VX-150
Osallistujat saivat VX-150 1250 milligrammaa (mg) kerran päivässä (qd) suun kautta 6 viikon ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Päivittäisen kivun intensiteetin viikoittaisen keskiarvon muutos 11 pisteen NRS:ssä
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 6
Kivun voimakkuus arvioitiin käyttämällä 11 pisteen NRS:ää (jossa 0 merkitsi ei kipua ja 10 merkitsi pahinta kuviteltavissa olevaa kipua) viimeisen 24 tunnin aikana NRS:llä joka ilta. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa kipua.
Lähtötasosta viikolla 6

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 30 prosenttia (%) vähentynyt päivittäisen kivun intensiteetin viikoittainen keskiarvo 11 pisteen NRS:ssä
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 6
Kivun voimakkuus arvioitiin käyttämällä 11 pisteen NRS:ää (jossa 0 merkitsi ei kipua ja 10 merkitsi pahinta kuviteltavissa olevaa kipua) viimeisen 24 tunnin aikana NRS:llä joka ilta. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa kipua. Osallistujien prosenttiosuus >= 30 %:n väheneminen päivittäisen kivun intensiteetin viikoittaisessa keskiarvossa 11-pisteen NRS:ssä.
Lähtötasosta viikolla 6
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden päivittäisen kivun intensiteetin viikoittainen keskiarvo on vähentynyt 11 pisteen NRS:ssä >=50 %
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 6
Kivun voimakkuus arvioitiin käyttämällä 11 pisteen NRS:ää (jossa 0 merkitsi ei kipua ja 10 merkitsi pahinta kuviteltavissa olevaa kipua) viimeisen 24 tunnin aikana NRS:llä joka ilta. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa kipua. Osallistujien prosenttiosuus >= 50 %:n väheneminen päivittäisen kivun intensiteetin viikoittaisessa keskiarvossa 11-pisteen NRS:ssä.
Lähtötasosta viikolla 6
Muutos päivittäisessä unihäiriöasteikossa (DSIS)
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 6
Kipuun liittyviä unihäiriöitä arvioitiin käyttämällä DSIS:ää 11 pisteen asteikolla (jossa 0 merkitsi ei mitään: kipu ei häiritse unta ja 10 merkitsi vakavaa: kipu häiritsee täysin unta, ei pysty nukkumaan). Korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa kipuun liittyvää unihäiriötä.
Lähtötasosta viikolla 6
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka on luokiteltu parantuneiksi PGIC (Patient Global Impression of Change) -asteikolla
Aikaikkuna: Viikolla 6
PGIC-asteikko arvioi muutosta aktiivisuuden rajoituksissa, oireissa, tunteissa ja yleisessä elämänlaadussa (QoL), joka liittyy osallistujien kivuliaan tilaan 7-pisteen asteikolla 1 (parempi) 7 (huonompi). Osallistujat luokiteltiin seuraavasti: asteikko 1 - 2 luokiteltiin "parannetuksi", asteikko 3 - 4 "ei muutosta" ja asteikko 5 - 7 luokiteltiin "huonommaksi". Osallistujien prosenttiosuus, jotka luokiteltiin parantuneiksi PGIC-asteikolla viikolla 6, ilmoitettiin tälle tulosmittaukselle.
Viikolla 6
Muutos kivun voimakkuudessa 11-pisteen NRS:ssä
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 6
Kivun voimakkuus arvioitiin käyttämällä 11 pisteen NRS:ää (jossa 0 merkitsi ei kipua ja 10 merkitsi pahinta kuviteltavissa olevaa kipua) viimeisen 24 tunnin aikana NRS:llä joka ilta. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa kipua. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa kipua.
Lähtötasosta viikolla 6
VRT-1207355:n ja metaboliitin VRT-1268114 annosta edeltävä plasmapitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Ennakkoannos 7. päivänä
Ennakkoannos 7. päivänä
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkityksellisiä löydöksiä Columbian itsemurhavakavuusluokitusasteikon (C-SSRS) vastauksissa
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 10
C-SSRS on haastatteluihin perustuva luokitusasteikko, jota arvioitiin itsemurha-ajatuksia ja -käyttäytymistä koskevilla kysymyksillä, joihin voitiin vastata kyllä ​​tai ei. Kyllä edustaa huonompaa tulosta. C-SSRS-vastausten kliinisen mielekkyyden arvioi tutkija osallistujilta saatujen vastausten perusteella.
Päivä 1 - viikko 10
Turvallisuus ja siedettävyys hoitoon liittyvien haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) osallistujien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 10
Päivä 1 - viikko 10

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 20. syyskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 12. lokakuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 8. marraskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 18. syyskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. lokakuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 9. lokakuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 15. marraskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. marraskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. marraskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX16-150-102
  • 2017-001042-10 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset VX-150

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uganda

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa