Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​VX-150 til behandling af forsøgspersoner med smerter forårsaget af småfiberneuropati

11. november 2021 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 2, randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret, 6-ugers, parallel-design undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​VX-150 ved behandling af forsøgspersoner med smerter forårsaget af småfiberneuropati

Dette er et fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppe, multicenterstudie, der evaluerer effektiviteten af ​​VX-150 til behandling af smerter forårsaget af småfiberneuropati.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

89

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85004
        • Xenoscience Inc. - 21st Century Neurology
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85251
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Berkeley, California, Forenede Stater, 94705
        • Sutter Health - Alta Bates Summit Medical Center - The Jordan Research & Education Institute
      • Fresno, California, Forenede Stater, 93710
        • Neuropain Medical Center
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • Blue Sky Neurology
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Bioclinica Research - Orlando
      • Sunrise, Florida, Forenede Stater, 33351
        • Infinity Clinical Research
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Forenede Stater, 62702
        • Southern Illinois University (SIU) School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
      • Overland Park, Kansas, Forenede Stater, 66210
        • International Clinical Research Institute (ICRI)
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Forenede Stater, 71105
        • River Cities Clinical Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center (DHMC)
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87131
        • University of New Mexico Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical Center- Neurology Group
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • The Mount Sinai Hospital
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14618
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • University of North Carolina School of Medicine
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27103
        • Carolinas Pain Institute
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45459
        • Neurology Diagnostics, Inc
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74104
        • The Richter Clinic for Neurology and Neuro-Psychiatry
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Forenede Stater, 24013
        • Carilion Clinic Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • University of Washington
  • Holland
      • Maastricht, Holland
        • Maastricht UMC+
  • Italien
      • Milano, Italien
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Tyskland
      • Würzburg, Tyskland
        • Universitätsklinikum Würzburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 78 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kropsmasseindeks (BMI) på 18,0 til 31,0 kg/m2 inklusive, og en samlet kropsvægt >50 kg
  • Diagnose af småfiberneuropati i henhold til retningslinjerne fra European Federation Neurological Societies (EFNS)/American Academy of Neurology (AAN), med smerter i mindst 3 måneder før screening
  • Reduktion under 5. percentilen af ​​køns- og aldersjusterede normale værdier i epidermal nervefiberdensitet på punch skin biopsi på det distale sted af benet udført ved screening
  • Normal nerveledningsundersøgelser (NCS), herunder tilstedeværelse af sural respons.
  • Gennemsnitlig NRS-score mellem ≥4 og ≤9 rapporteret i den daglige dagbog på dag -7 til -1

Ekskluderingskriterier:

  • Historie i de sidste 10 år med malignitet bortset fra planocellulær hudkræft, basalcellehudkræft og stadium 0 cervikal carcinom in situ
  • Anamnese med bindevævssygdomme, sarkoidose, Sjögrens syndrom, amyloidose, Fabrys sygdom, cøliaki, borreliose, autoimmune lidelser
  • En kendt eller klinisk mistænkt infektion med human immundefektvirus eller hepatitis B- eller C-virus
  • Aktuel klinisk signifikant lever- eller nyredysfunktion
  • Aktuel ukontrolleret skjoldbruskkirteldysfunktion
  • En diagnose af diabetes, HbA1C ≥8% ved screening
  • Anamnese med hjerterytmeforstyrrelser, der kræver antiarytmibehandling(er)
  • Samtidige svære smertetilstande, som kan hæmme selvevaluering af smerte på grund af småfiberneuropati

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Deltagerne modtog placebo matchet til VX-150 i 6 uger.
Eksperimentel: VX-150
Medicin: VX-150
Deltagerne modtog VX-150 1250 milligram (mg) én gang dagligt (qd) oralt i 6 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i ugentlig gennemsnit af daglig smerteintensitet på 11 Point NRS
Tidsramme: Fra baseline i uge 6
Smerteintensiteten blev evalueret ved hjælp af 11-punkts NRS (hvor 0 betegnede ingen smerte og 10 betegnede værst tænkelige smerte) i løbet af de sidste 24 timer på NRS hver aften. Højere score indikerer større smerteniveau.
Fra baseline i uge 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med større end eller lig med (>=) 30 procent (%) reduktion i det ugentlige gennemsnit af daglig smerteintensitet på 11-punkts NRS
Tidsramme: Fra baseline i uge 6
Smerteintensiteten blev evalueret ved hjælp af 11-punkts NRS (hvor 0 betegnede ingen smerte og 10 betegnede værst tænkelige smerte) i løbet af de sidste 24 timer på NRS hver aften. Højere score indikerer større smerteniveau. Procentdel af deltagere >= 30 % reduktion i det ugentlige gennemsnit af daglig smerteintensitet på 11-punkts NRS blev rapporteret.
Fra baseline i uge 6
Procentdel af deltagere med >=50 % reduktion i det ugentlige gennemsnit af daglig smerteintensitet på 11-punkts NRS
Tidsramme: Fra baseline i uge 6
Smerteintensiteten blev evalueret ved hjælp af 11-punkts NRS (hvor 0 betegnede ingen smerte og 10 betegnede værst tænkelige smerte) i løbet af de sidste 24 timer på NRS hver aften. Højere score indikerer større smerteniveau. Procentdel af deltagere >= 50 % reduktion i det ugentlige gennemsnit af daglig smerteintensitet på 11-punkts NRS blev rapporteret.
Fra baseline i uge 6
Ændring i den daglige søvninterferensskala (DSIS)
Tidsramme: Fra baseline i uge 6
Smerteassocieret søvninterferens blev vurderet ved hjælp af DSIS, baseret på en 11-punkts skala (hvor 0 betyder ingen: smerter forstyrrer ikke søvnen og 10 betyder alvorlige: smerter forstyrrer fuldstændigt søvnen, ude af stand til at sove). Højere score indikerer større smerteassocieret søvninterferens.
Fra baseline i uge 6
Procentdel af deltagere kategoriseret som forbedret på Patient Global Impression of Change (PGIC)-skalaen
Tidsramme: I uge 6
PGIC-skalaen evaluerede ændringen i aktivitetsbegrænsninger, symptomer, følelser og overordnet livskvalitet (QoL) relateret til deltagernes smertefulde tilstand på en 7-punkts skala fra 1 (forbedret) til 7 (værre). Deltagerne blev kategoriseret som følgende: skala fra 1 - 2 blev kategoriseret som "forbedret", skala fra 3 - 4 som "ingen ændring" og skala fra 5 - 7 blev kategoriseret som "værre". Procentdel af deltagere kategoriseret som forbedret på PGIC-skalaen i uge 6 blev rapporteret for dette resultatmål.
I uge 6
Ændring i smerteintensitet på 11-punkts NRS
Tidsramme: Fra baseline i uge 6
Smerteintensiteten blev evalueret ved hjælp af 11-punkts NRS (hvor 0 betegnede ingen smerte og 10 betegnede værst tænkelige smerte) i løbet af de sidste 24 timer på NRS hver aften. Højere score indikerer større smerteniveau. Højere score indikerer større smerteniveau.
Fra baseline i uge 6
Plasmakoncentration før dosis (Ctrough) af VRT-1207355 og Metabolite VRT-1268114
Tidsramme: Fordosis på dag 7
Fordosis på dag 7
Antal deltagere med klinisk meningsfulde resultater i Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) svar
Tidsramme: Dag 1 til uge 10
C-SSRS er en interviewbaseret vurderingsskala, der blev evalueret gennem en række spørgsmål om selvmordstanker og -adfærd med de mulige svar ja eller nej. Ja repræsenterer et værre resultat. Klinisk meningsfuldhed af C-SSRS-svar blev bedømt af investigator baseret på svar modtaget fra deltagere.
Dag 1 til uge 10
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til uge 10
Dag 1 til uge 10

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. september 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. oktober 2018

Studieafslutning (Faktiske)

8. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. september 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. oktober 2017

Først opslået (Faktiske)

9. oktober 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. november 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. november 2021

Sidst verificeret

1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX16-150-102
  • 2017-001042-10 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lille fiber neuropati

Kliniske forsøg med VX-150

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mongolia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner