Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности и безопасности VX-150 при лечении пациентов с болью, вызванной невропатией мелких волокон

11 ноября 2021 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, 6-недельное исследование с параллельным дизайном эффективности и безопасности VX-150 при лечении субъектов с болью, вызванной невропатией мелких волокон.

Это фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование с параллельными группами, в котором оценивается эффективность VX-150 для лечения боли, вызванной невропатией мелких волокон.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

89

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Würzburg, Германия
        • Universitätsklinikum Würzburg
  • Италия
      • Milano, Италия
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Нидерланды
      • Maastricht, Нидерланды
        • Maastricht UMC+
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85004
        • Xenoscience Inc. - 21st Century Neurology
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85251
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Berkeley, California, Соединенные Штаты, 94705
        • Sutter Health - Alta Bates Summit Medical Center - The Jordan Research & Education Institute
      • Fresno, California, Соединенные Штаты, 93710
        • Neuropain Medical Center
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Redwood City, California, Соединенные Штаты, 94063
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Соединенные Штаты, 80113
        • Blue Sky Neurology
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
        • Bioclinica Research - Orlando
      • Sunrise, Florida, Соединенные Штаты, 33351
        • Infinity Clinical Research
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Соединенные Штаты, 62702
        • Southern Illinois University (SIU) School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
      • Overland Park, Kansas, Соединенные Штаты, 66210
        • International Clinical Research Institute (ICRI)
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Соединенные Штаты, 71105
        • River Cities Clinical Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center (DHMC)
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Соединенные Штаты, 87131
        • University of New Mexico Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Соединенные Штаты, 12208
        • Albany Medical Center- Neurology Group
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • The Mount Sinai Hospital
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14618
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
        • University of North Carolina School of Medicine
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27103
        • Carolinas Pain Institute
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Соединенные Штаты, 45459
        • Neurology Diagnostics, Inc
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Соединенные Штаты, 74104
        • The Richter Clinic for Neurology and Neuro-Psychiatry
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Соединенные Штаты, 24013
        • Carilion Clinic Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • University of Washington

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 78 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Индекс массы тела (ИМТ) от 18,0 до 31,0 кг/м2 включительно и общая масса тела >50 кг
  • Диагноз невропатии мелких волокон в соответствии с рекомендациями Европейской федерации неврологических обществ (EFNS)/Американской академии неврологии (AAN) с болью в течение как минимум 3 месяцев до скрининга
  • Снижение плотности эпидермальных нервных волокон ниже 5-го процентиля скорректированных по полу и возрасту нормальных значений плотности эпидермальных нервных волокон при пробойной биопсии кожи в дистальном участке ноги, выполненной при скрининге.
  • Исследования нормальной нервной проводимости (NCS), включая наличие икроножной реакции.
  • Средний балл NRS от ≥4 до ≤9, указанный в ежедневном дневнике в дни с -7 по -1

Критерий исключения:

  • Злокачественные новообразования в анамнезе за последние 10 лет, за исключением плоскоклеточного рака кожи, базальноклеточного рака кожи и рака шейки матки in situ стадии 0.
  • Заболевания соединительной ткани в анамнезе, саркоидоз, синдром Шегрена, амилоидоз, болезнь Фабри, глютеновая болезнь, болезнь Лайма, аутоиммунные заболевания
  • Известная или клинически подозреваемая инфекция вирусом иммунодефицита человека или вирусами гепатита В или С
  • Текущая клинически значимая дисфункция печени или почек
  • Текущая неконтролируемая дисфункция щитовидной железы
  • Диагноз сахарный диабет, HbA1C ≥8% при скрининге
  • Наличие в анамнезе сердечных аритмий, требующих антиаритмического лечения.
  • Сопутствующие тяжелые болевые состояния, которые могут ухудшить самооценку боли из-за невропатии мелких волокон.

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Участники получали плацебо, соответствующее VX-150, в течение 6 недель.
Экспериментальный: ВХ-150
Лекарство: ВХ-150
Участники получали VX-150 1250 миллиграммов (мг) один раз в день (qd) перорально в течение 6 недель.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение средненедельной ежедневной интенсивности боли по 11-балльной шкале NRS
Временное ограничение: От исходного уровня на 6 неделе
Интенсивность боли оценивалась с использованием 11-балльной шкалы NRS (где 0 баллов означало отсутствие боли, а 10 — сильная вообразимая боль) в течение последних 24 часов по шкале NRS каждый вечер. Более высокий балл указывает на более высокий уровень боли.
От исходного уровня на 6 неделе

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с более чем или равным (>=) 30-процентное (%) снижение еженедельного среднего значения ежедневной интенсивности боли по 11-балльной шкале NRS
Временное ограничение: От исходного уровня на 6 неделе
Интенсивность боли оценивалась с использованием 11-балльной шкалы NRS (где 0 баллов означало отсутствие боли, а 10 — сильная вообразимая боль) в течение последних 24 часов по шкале NRS каждый вечер. Более высокий балл указывает на более высокий уровень боли. Процент участников Сообщалось о >= 30% снижении средненедельной ежедневной интенсивности боли по 11-балльной шкале NRS.
От исходного уровня на 6 неделе
Процент участников со снижением средненедельной ежедневной интенсивности боли на >=50% по 11-балльной шкале NRS
Временное ограничение: От исходного уровня на 6 неделе
Интенсивность боли оценивалась с использованием 11-балльной шкалы NRS (где 0 баллов означало отсутствие боли, а 10 — сильная вообразимая боль) в течение последних 24 часов по шкале NRS каждый вечер. Более высокий балл указывает на более высокий уровень боли. Сообщалось о проценте участников >= 50% снижении средненедельной ежедневной интенсивности боли по 11-балльной шкале NRS.
От исходного уровня на 6 неделе
Изменение дневной шкалы помех для сна (DSIS)
Временное ограничение: От исходного уровня на 6 неделе
Нарушение сна, связанное с болью, оценивали с помощью DSIS на основе 11-балльной шкалы (где 0 означало отсутствие: боль не мешает сну, а 10 означало сильное: боль полностью мешает сну, невозможность заснуть). Более высокий балл указывает на большее нарушение сна, связанное с болью.
От исходного уровня на 6 неделе
Процент участников, отнесенных к категории улучшений по шкале общего впечатления пациента об изменениях (PGIC)
Временное ограничение: На 6 неделе
Шкала PGIC оценивала изменение ограничений активности, симптомов, эмоций и общего качества жизни (КЖ) в связи с болезненным состоянием участников по 7-балльной шкале от 1 (улучшение) до 7 (ухудшение). Участники были распределены по следующим категориям: по шкале от 1 до 2 - как «улучшение», по шкале от 3 до 4 - как «без изменений», по шкале от 5 до 7 - как «хуже». Для этого критерия исхода был указан процент участников, классифицированных как улучшенные по шкале PGIC на 6-й неделе.
На 6 неделе
Изменение интенсивности боли по 11-балльной шкале NRS
Временное ограничение: От исходного уровня на 6 неделе
Интенсивность боли оценивалась с использованием 11-балльной шкалы NRS (где 0 баллов означало отсутствие боли, а 10 — сильная вообразимая боль) в течение последних 24 часов по шкале NRS каждый вечер. Более высокий балл указывает на более высокий уровень боли. Более высокий балл указывает на более высокий уровень боли.
От исходного уровня на 6 неделе
Концентрация в плазме перед введением дозы (Ctrough) VRT-1207355 и метаболита VRT-1268114
Временное ограничение: Предварительная доза на 7-й день
Предварительная доза на 7-й день
Количество участников с клинически значимыми результатами по Колумбийской шкале оценки тяжести суицида (C-SSRS) Ответы
Временное ограничение: День 1 до недели 10
C-SSRS представляет собой рейтинговую шкалу, основанную на интервью, которая оценивалась с помощью серии вопросов о суицидальных мыслях и поведении с возможными ответами «да» или «нет». Да представляет худший результат. Клиническая значимость ответов C-SSRS оценивалась исследователем на основе ответов, полученных от участников.
День 1 до недели 10
Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями (НЯ), возникшими после лечения, и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: День 1 до недели 10
День 1 до недели 10

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 сентября 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

12 октября 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

8 ноября 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 сентября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 октября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 октября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 ноября 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 ноября 2021 г.

Последняя проверка

1 ноября 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX16-150-102
  • 2017-001042-10 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ВХ-150

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Canada

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться