Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til VX-150 ved behandling av personer med smerter forårsaket av småfibernevropati

11. november 2021 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, 6-ukers, parallelldesignstudie av effektiviteten og sikkerheten til VX-150 ved behandling av pasienter med smerter forårsaket av småfibernevropati

Dette er en fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppe, multisenterstudie som evaluerer effekten av VX-150 for behandling av smerte forårsaket av småfibernevropati.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

89

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85004
        • Xenoscience Inc. - 21st Century Neurology
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85251
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Berkeley, California, Forente stater, 94705
        • Sutter Health - Alta Bates Summit Medical Center - The Jordan Research & Education Institute
      • Fresno, California, Forente stater, 93710
        • Neuropain Medical Center
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • University Of California San Diego
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Redwood City, California, Forente stater, 94063
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forente stater, 80113
        • Blue Sky Neurology
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Bioclinica Research - Orlando
      • Sunrise, Florida, Forente stater, 33351
        • Infinity Clinical Research
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Forente stater, 62702
        • Southern Illinois University (SIU) School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
      • Overland Park, Kansas, Forente stater, 66210
        • International Clinical Research Institute (ICRI)
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Forente stater, 71105
        • River Cities Clinical Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center (DHMC)
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87131
        • University of New Mexico Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Albany Medical Center- Neurology Group
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • The Mount Sinai Hospital
      • Rochester, New York, Forente stater, 14618
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • University of North Carolina School of Medicine
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27103
        • Carolinas Pain Institute
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45459
        • Neurology Diagnostics, Inc
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74104
        • The Richter Clinic for Neurology and Neuro-Psychiatry
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Forente stater, 24013
        • Carilion Clinic Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • University of Washington
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Nederland
      • Maastricht, Nederland
        • Maastricht UMC+
  • Tyskland
      • Würzburg, Tyskland
        • Universitatsklinikum Wurzburg

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 76 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kroppsmasseindeks (BMI) på 18,0 til 31,0 kg/m2, inkludert, og en total kroppsvekt >50 kg
  • Diagnose av småfibernevropati, i henhold til retningslinjer fra European Federation Neurological Societies (EFNS)/American Academy of Neurology (AAN), med smerte i minst 3 måneder før screening
  • Reduksjon under 5. persentilen av kjønn og aldersjusterte normalverdier i epidermal nervefibertetthet på punch skin biopsi på det distale stedet av benet utført ved screening
  • Normal nerveledningsstudier (NCS), inkludert tilstedeværelse av sural respons.
  • Gjennomsnittlig NRS-score mellom ≥4 og ≤9 rapportert i den daglige dagboken på dag -7 til -1

Ekskluderingskriterier:

  • Historie de siste 10 årene med malignitet bortsett fra plateepitelhudkreft, basalcellehudkreft og stadium 0 cervical carcinoma in situ
  • Anamnese med bindevevssykdommer, sarkoidose, Sjögrens syndrom, amyloidose, Fabrys sykdom, cøliaki, borreliose, autoimmune lidelser
  • En kjent eller klinisk mistenkt infeksjon med humant immunsviktvirus eller hepatitt B- eller C-virus
  • Gjeldende klinisk signifikant lever- eller nyredysfunksjon
  • Nåværende ukontrollert skjoldbruskdysfunksjon
  • En diagnose av diabetes, HbA1C ≥8 % ved screening
  • Anamnese med hjerterytmeforstyrrelser som krever antiarytmibehandling(er)
  • Samtidig alvorlige smertetilstander som kan svekke selvevaluering av smerte på grunn av småfibernevropati

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Deltakerne fikk placebo matchet med VX-150 i 6 uker.
Eksperimentell: VX-150
Legemiddel: VX-150
Deltakerne fikk VX-150 1250 milligram (mg) en gang daglig (qd) oralt i 6 uker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i ukentlig gjennomsnitt av daglig smerteintensitet på 11-punkts NRS
Tidsramme: Fra baseline i uke 6
Smerteintensiteten ble evaluert ved å bruke 11-punkts NRS (hvor 0 antydet ingen smerte og 10 antydet verst tenkelig smerte) i løpet av de siste 24 timene på NRS hver kveld. Høyere poengsum indikerer høyere smertenivå.
Fra baseline i uke 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med større enn eller lik (>=) 30 prosent (%) reduksjon i det ukentlige gjennomsnittet av daglig smerteintensitet på 11-punkts NRS
Tidsramme: Fra baseline i uke 6
Smerteintensiteten ble evaluert ved å bruke 11-punkts NRS (hvor 0 antydet ingen smerte og 10 antydet verst tenkelig smerte) i løpet av de siste 24 timene på NRS hver kveld. Høyere poengsum indikerer høyere smertenivå. Prosentandel av deltakere >= 30 % reduksjon i det ukentlige gjennomsnittet av daglig smerteintensitet på 11-punkts NRS ble rapportert.
Fra baseline i uke 6
Prosentandel av deltakere med >=50 % reduksjon i det ukentlige gjennomsnittet av daglig smerteintensitet på 11-punkts NRS
Tidsramme: Fra baseline i uke 6
Smerteintensiteten ble evaluert ved å bruke 11-punkts NRS (hvor 0 antydet ingen smerte og 10 antydet verst tenkelig smerte) i løpet av de siste 24 timene på NRS hver kveld. Høyere poengsum indikerer høyere smertenivå. Prosentandel av deltakere >= 50 % reduksjon i det ukentlige gjennomsnittet av daglig smerteintensitet på 11-punkts NRS ble rapportert.
Fra baseline i uke 6
Endring i Daily Sleep Interference Scale (DSIS)
Tidsramme: Fra baseline i uke 6
Smerteassosiert søvnforstyrrelse ble vurdert ved bruk av DSIS, basert på en 11-punkts skala (hvor 0 antydet ingen: smerte forstyrrer ikke søvnen og 10 betegnet alvorlig: smerte forstyrrer fullstendig søvn, ute av stand til å sove). Høyere poengsum indikerer større smerteassosiert søvnforstyrrelse.
Fra baseline i uke 6
Prosentandel av deltakere kategorisert som forbedret på skalaen Patient Global Impression of Change (PGIC)
Tidsramme: I uke 6
PGIC-skalaen evaluerte endringen i aktivitetsbegrensninger, symptomer, følelser og generell livskvalitet (QoL) relatert til deltakernes smertefulle tilstand på en 7-punkts skala fra 1 (forbedret) til 7 (verre). Deltakerne ble kategorisert som følgende: skala fra 1 - 2 ble kategorisert som "forbedret", skala fra 3 - 4 som "ingen endring" og skala fra 5 - 7 ble kategorisert som "verre". Prosentandelen av deltakerne kategorisert som forbedret på PGIC-skalaen ved uke 6 ble rapportert for dette utfallsmålet.
I uke 6
Endring i smerteintensitet på 11-punkts NRS
Tidsramme: Fra baseline i uke 6
Smerteintensiteten ble evaluert ved å bruke 11-punkts NRS (hvor 0 antydet ingen smerte og 10 antydet verst tenkelig smerte) i løpet av de siste 24 timene på NRS hver kveld. Høyere poengsum indikerer høyere smertenivå. Høyere poengsum indikerer høyere smertenivå.
Fra baseline i uke 6
Plasmakonsentrasjon før dose (Ctrough) av VRT-1207355 og Metabolite VRT-1268114
Tidsramme: Fordosering på dag 7
Fordosering på dag 7
Antall deltakere med klinisk meningsfulle funn i Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) svar
Tidsramme: Dag 1 til uke 10
C-SSRS er en intervjubasert vurderingsskala som ble evaluert gjennom en serie spørsmål om selvmordstanker og -atferd med mulige svar ja eller nei. Ja representerer et dårligere resultat. Klinisk meningsfullhet av C-SSRS-svar ble bedømt av etterforskeren basert på svar mottatt fra deltakerne.
Dag 1 til uke 10
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til uke 10
Dag 1 til uke 10

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. september 2017

Primær fullføring (Faktiske)

12. oktober 2018

Studiet fullført (Faktiske)

8. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. september 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. oktober 2017

Først lagt ut (Faktiske)

9. oktober 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. november 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. november 2021

Sist bekreftet

1. november 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX16-150-102
  • 2017-001042-10 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Småfibernevropati

Kliniske studier på VX-150

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Belgium

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere