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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VX-150 bei der Behandlung von Patienten mit Schmerzen, die durch Small Fiber Neuropathie verursacht werden

11. November 2021 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte, 6-wöchige Paralleldesign-Studie der Phase 2 zur Wirksamkeit und Sicherheit von VX-150 bei der Behandlung von Patienten mit Schmerzen, die durch Small-Fiber-Neuropathie verursacht werden

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Parallelgruppenstudie der Phase 2 zur Bewertung der Wirksamkeit von VX-150 zur Behandlung von Schmerzen, die durch Small-Fiber-Neuropathie verursacht werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

89

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Würzburg, Deutschland
        • Universitatsklinikum Wurzburg
  • Italien
      • Milano, Italien
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Niederlande
      • Maastricht, Niederlande
        • Maastricht UMC+
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85004
        • Xenoscience Inc. - 21st Century Neurology
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85251
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Berkeley, California, Vereinigte Staaten, 94705
        • Sutter Health - Alta Bates Summit Medical Center - The Jordan Research & Education Institute
      • Fresno, California, Vereinigte Staaten, 93710
        • Neuropain Medical Center
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • University Of California San Diego
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Redwood City, California, Vereinigte Staaten, 94063
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80113
        • Blue Sky Neurology
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Bioclinica Research - Orlando
      • Sunrise, Florida, Vereinigte Staaten, 33351
        • Infinity Clinical Research
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Vereinigte Staaten, 62702
        • Southern Illinois University (SIU) School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
      • Overland Park, Kansas, Vereinigte Staaten, 66210
        • International Clinical Research Institute (ICRI)
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Vereinigte Staaten, 71105
        • River Cities Clinical Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center (DHMC)
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten, 87131
        • University of New Mexico Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten, 12208
        • Albany Medical Center- Neurology Group
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • The Mount Sinai Hospital
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14618
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • University of North Carolina School of Medicine
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27103
        • Carolinas Pain Institute
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45459
        • Neurology Diagnostics, Inc
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 74104
        • The Richter Clinic for Neurology and Neuro-Psychiatry
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Vereinigte Staaten, 24013
        • Carilion Clinic Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • University of Washington

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 76 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Body-Mass-Index (BMI) von 18,0 bis einschließlich 31,0 kg/m2 und ein Gesamtkörpergewicht > 50 kg
  • Diagnose einer Small-Fiber-Neuropathie gemäß den Richtlinien der European Federation Neurological Societies (EFNS)/American Academy of Neurology (AAN) mit Schmerzen für mindestens 3 Monate vor dem Screening
  • Reduktion unter das 5. Perzentil der geschlechts- und altersangepassten Normalwerte der epidermalen Nervenfaserdichte bei der beim Screening durchgeführten Stanzhautbiopsie an der distalen Stelle des Beins
  • Normale Nervenleitungsstudien (NCS), einschließlich Vorhandensein einer Suralreaktion.
  • Durchschnittlicher NRS-Score zwischen ≥ 4 und ≤ 9, der im täglichen Tagebuch an den Tagen -7 bis -1 angegeben ist

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte in den letzten 10 Jahren von Malignität mit Ausnahme von Plattenepithel-Hautkrebs, Basalzell-Hautkrebs und Zervixkarzinom im Stadium 0 in situ
  • Vorgeschichte von Bindegewebserkrankungen, Sarkoidose, Sjögren-Syndrom, Amyloidose, Morbus Fabry, Zöliakie, Lyme-Borreliose, Autoimmunerkrankungen
  • Eine bekannte oder klinisch vermutete Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus oder Hepatitis-B- oder -C-Viren
  • Aktuelle klinisch signifikante Leber- oder Nierenfunktionsstörung
  • Aktuelle unkontrollierte Schilddrüsenfunktionsstörung
  • Eine Diagnose von Diabetes, HbA1C ≥ 8 % beim Screening
  • Vorgeschichte von Herzrhythmusstörungen, die eine(n) Antiarrhythmiebehandlung(en) erforderten
  • Begleitende starke Schmerzzustände, die aufgrund einer Small-Fiber-Neuropathie die Selbsteinschätzung von Schmerzen beeinträchtigen können

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Die Teilnehmer erhielten 6 Wochen lang ein auf VX-150 abgestimmtes Placebo.
Experimental: VX-150
Arzneimittel: VX-150
Die Teilnehmer erhielten VX-150 1250 Milligramm (mg) einmal täglich (qd) oral für 6 Wochen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des wöchentlichen Durchschnitts der täglichen Schmerzintensität auf dem 11-Punkte-NRS
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 6
Die Schmerzintensität wurde anhand des 11-Punkte-NRS (wobei 0 keinen Schmerz und 10 den schlimmsten vorstellbaren Schmerz bedeutet) während der letzten 24 Stunden auf dem NRS jeden Abend bewertet. Eine höhere Punktzahl weist auf ein stärkeres Schmerzniveau hin.
Ab Baseline in Woche 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit mehr als oder gleich (>=) 30 Prozent (%) Reduktion der wöchentlichen durchschnittlichen täglichen Schmerzintensität auf dem 11-Punkte-NRS
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 6
Die Schmerzintensität wurde anhand des 11-Punkte-NRS (wobei 0 keinen Schmerz und 10 den schlimmsten vorstellbaren Schmerz bedeutet) während der letzten 24 Stunden auf dem NRS jeden Abend bewertet. Eine höhere Punktzahl weist auf ein stärkeres Schmerzniveau hin. Prozentsatz der Teilnehmer >= 30 % Verringerung des wöchentlichen Durchschnitts der täglichen Schmerzintensität auf dem 11-Punkte-NRS wurde berichtet.
Ab Baseline in Woche 6
Prozentsatz der Teilnehmer mit >=50 % Reduktion des Wochendurchschnitts der täglichen Schmerzintensität auf dem 11-Punkte-NRS
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 6
Die Schmerzintensität wurde anhand des 11-Punkte-NRS (wobei 0 keinen Schmerz und 10 den schlimmsten vorstellbaren Schmerz bedeutet) während der letzten 24 Stunden auf dem NRS jeden Abend bewertet. Eine höhere Punktzahl weist auf ein stärkeres Schmerzniveau hin. Prozentsatz der Teilnehmer >= 50 % Verringerung des wöchentlichen Durchschnitts der täglichen Schmerzintensität auf dem 11-Punkte-NRS wurde berichtet.
Ab Baseline in Woche 6
Änderung der Daily Sleep Interference Scale (DSIS)
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 6
Schmerzbedingte Schlafstörungen wurden mit DSIS bewertet, basierend auf einer 11-Punkte-Skala (wobei 0 keine bedeutet: Schmerz stört nicht den Schlaf und 10 bedeutet stark: Schmerz stört den Schlaf vollständig, kann nicht schlafen). Eine höhere Punktzahl weist auf eine stärkere schmerzbedingte Schlafstörung hin.
Ab Baseline in Woche 6
Prozentsatz der Teilnehmer, die auf der PGIC-Skala (Patient Global Impression of Change) als verbessert eingestuft wurden
Zeitfenster: In Woche 6
Die PGIC-Skala bewertete die Veränderung der Aktivitätseinschränkungen, Symptome, Emotionen und der allgemeinen Lebensqualität (QoL) im Zusammenhang mit dem schmerzhaften Zustand der Teilnehmer auf einer 7-Punkte-Skala von 1 (verbessert) bis 7 (schlechter). Die Teilnehmer wurden wie folgt kategorisiert: Skala von 1 - 2 wurde als "verbessert", Skala von 3 - 4 als "keine Veränderung" und Skala von 5 - 7 als "schlechter" eingestuft. Der Prozentsatz der Teilnehmer, die in Woche 6 auf der PGIC-Skala als verbessert eingestuft wurden, wurde für diese Ergebnismessung angegeben.
In Woche 6
Änderung der Schmerzintensität auf dem 11-Punkte-NRS
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 6
Die Schmerzintensität wurde anhand des 11-Punkte-NRS (wobei 0 keinen Schmerz und 10 den schlimmsten vorstellbaren Schmerz bedeutet) während der letzten 24 Stunden auf dem NRS jeden Abend bewertet. Eine höhere Punktzahl weist auf ein stärkeres Schmerzniveau hin. Eine höhere Punktzahl weist auf ein stärkeres Schmerzniveau hin.
Ab Baseline in Woche 6
Plasmakonzentration vor der Dosierung (Ctrough) von VRT-1207355 und dem Metaboliten VRT-1268114
Zeitfenster: Vordosierung an Tag 7
Vordosierung an Tag 7
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch bedeutsamen Ergebnissen in den Antworten auf der Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 10
Die C-SSRS ist eine interviewbasierte Bewertungsskala, die anhand einer Reihe von Fragen zu Suizidgedanken und -verhalten mit den möglichen Antworten Ja oder Nein bewertet wurde. Ja steht für ein schlechteres Ergebnis. Die klinische Aussagekraft der C-SSRS-Antworten wurde vom Prüfarzt anhand der von den Teilnehmern erhaltenen Antworten beurteilt.
Tag 1 bis Woche 10
Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 10
Tag 1 bis Woche 10

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. September 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. Oktober 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. November 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. September 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Oktober 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Oktober 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. November 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. November 2021

Zuletzt verifiziert

1. November 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX16-150-102
  • 2017-001042-10 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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