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Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança do VX-150 no tratamento de indivíduos com dor causada por neuropatia de fibras pequenas

11 de novembro de 2021 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo de fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de 6 semanas, de design paralelo da eficácia e segurança do VX-150 no tratamento de indivíduos com dor causada por neuropatia de fibras pequenas

Este é um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 2, avaliando a eficácia do VX-150 para o tratamento da dor causada por neuropatia de fibras pequenas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

89

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Würzburg, Alemanha
        • Universitatsklinikum Wurzburg
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85004
        • Xenoscience Inc. - 21st Century Neurology
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Berkeley, California, Estados Unidos, 94705
        • Sutter Health - Alta Bates Summit Medical Center - The Jordan Research & Education Institute
      • Fresno, California, Estados Unidos, 93710
        • Neuropain Medical Center
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • University Of California San Diego
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • Blue Sky Neurology
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Bioclinica Research - Orlando
      • Sunrise, Florida, Estados Unidos, 33351
        • Infinity Clinical Research
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
        • Southern Illinois University (SIU) School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
      • Overland Park, Kansas, Estados Unidos, 66210
        • International Clinical Research Institute (ICRI)
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71105
        • River Cities Clinical Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center (DHMC)
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87131
        • University of New Mexico Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical Center- Neurology Group
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • The Mount Sinai Hospital
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14618
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina School of Medicine
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27103
        • Carolinas Pain Institute
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45459
        • Neurology Diagnostics, Inc
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74104
        • The Richter Clinic for Neurology and Neuro-Psychiatry
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Estados Unidos, 24013
        • Carilion Clinic Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • University of Washington
  • Holanda
      • Maastricht, Holanda
        • Maastricht UMC+
  • Itália
      • Milano, Itália
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 76 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Índice de massa corporal (IMC) de 18,0 a 31,0 kg/m2, inclusive, e peso corporal total > 50 kg
  • Diagnóstico de neuropatia de fibras pequenas, de acordo com as diretrizes da European Federation Neurological Societies (EFNS)/American Academy of Neurology (AAN), com dor por pelo menos 3 meses antes da triagem
  • Redução abaixo do percentil 5 do sexo e valores normais ajustados para a idade na densidade das fibras nervosas epidérmicas na biópsia de pele perfurada no local distal da perna realizada na triagem
  • Estudos de condução nervosa normal (NCS), incluindo a presença de resposta sural.
  • Pontuação NRS média entre ≥4 e ≤9 relatada no diário nos Dias -7 a -1

Critério de exclusão:

  • História de malignidade nos últimos 10 anos, exceto câncer de pele de células escamosas, câncer de pele de células basais e carcinoma cervical estágio 0 in situ
  • Histórico de distúrbios do tecido conjuntivo, sarcoidose, síndrome de Sjögren, amiloidose, doença de Fabry, doença celíaca, doença de Lyme, distúrbios autoimunes
  • Uma infecção conhecida ou clinicamente suspeita com vírus da imunodeficiência humana ou vírus da hepatite B ou C
  • Disfunção hepática ou renal clinicamente significativa atual
  • Disfunção tireoidiana descontrolada atual
  • Um diagnóstico de diabetes, HbA1C ≥8% na triagem
  • História de arritmias cardíacas que requerem tratamento(s) antiarrítmico(s)
  • Condições de dor intensa concomitantes que podem prejudicar a autoavaliação da dor devido à neuropatia de fibras pequenas

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo
Os participantes receberam placebo combinado com VX-150 por 6 semanas.
Experimental: VX-150
Medicamento: VX-150
Os participantes receberam VX-150 1250 miligramas (mg) uma vez ao dia (qd) por via oral durante 6 semanas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na média semanal da intensidade diária da dor no NRS de 11 pontos
Prazo: Da linha de base na semana 6
A intensidade da dor foi avaliada usando o NRS de 11 pontos (onde 0 significa nenhuma dor e 10 significa pior dor imaginável) durante as últimas 24 horas no NRS todas as noites. Maior pontuação indica maior nível de dor.
Da linha de base na semana 6

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com redução maior ou igual a (>=) 30 por cento (%) na média semanal da intensidade diária da dor no NRS de 11 pontos
Prazo: Da linha de base na semana 6
A intensidade da dor foi avaliada usando o NRS de 11 pontos (onde 0 significa nenhuma dor e 10 significa pior dor imaginável) durante as últimas 24 horas no NRS todas as noites. Maior pontuação indica maior nível de dor. Foi relatada a porcentagem de participantes >= 30% de redução na média semanal da intensidade diária da dor no NRS de 11 pontos.
Da linha de base na semana 6
Porcentagem de participantes com >=50% de redução na média semanal da intensidade diária da dor no NRS de 11 pontos
Prazo: Da linha de base na semana 6
A intensidade da dor foi avaliada usando o NRS de 11 pontos (onde 0 significa nenhuma dor e 10 significa pior dor imaginável) durante as últimas 24 horas no NRS todas as noites. Maior pontuação indica maior nível de dor. Foi relatada a porcentagem de participantes >= 50% de redução na média semanal da intensidade diária da dor no NRS de 11 pontos.
Da linha de base na semana 6
Mudança na Escala Diária de Interferência do Sono (DSIS)
Prazo: Da linha de base na semana 6
A interferência do sono associada à dor foi avaliada usando DSIS, com base em uma escala de 11 pontos (onde 0 significa nenhum: a dor não interfere no sono e 10 significa grave: a dor interfere completamente no sono, incapaz de dormir). Escores mais altos indicam maior interferência no sono associada à dor.
Da linha de base na semana 6
Porcentagem de participantes categorizados como melhorados na escala de impressão global de mudança do paciente (PGIC)
Prazo: Na semana 6
A escala PGIC avaliou a mudança nas limitações de atividade, sintomas, emoções e qualidade de vida (QV) geral relacionada à condição dolorosa dos participantes em uma escala de 7 pontos de 1 (melhorou) a 7 (piorou). Os participantes foram categorizados da seguinte forma: a escala de 1 - 2 foi categorizada como "melhorada", a escala de 3 - 4 como "sem mudança" e a escala de 5 - 7 foi categorizada como "pior". A porcentagem de participantes classificados como melhorados na escala PGIC na semana 6 foi relatada para esta medida de resultado.
Na semana 6
Mudança na intensidade da dor no NRS de 11 pontos
Prazo: Da linha de base na semana 6
A intensidade da dor foi avaliada usando o NRS de 11 pontos (onde 0 significa nenhuma dor e 10 significa pior dor imaginável) durante as últimas 24 horas no NRS todas as noites. Maior pontuação indica maior nível de dor. Maior pontuação indica maior nível de dor.
Da linha de base na semana 6
Concentração plasmática pré-dose (Ctrough) de VRT-1207355 e o metabólito VRT-1268114
Prazo: Pré-dose no dia 7
Pré-dose no dia 7
Número de participantes com achados clinicamente significativos nas respostas da Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS)
Prazo: Dia 1 até a semana 10
O C-SSRS é uma escala de avaliação baseada em entrevista que foi avaliada por meio de uma série de perguntas sobre pensamentos e comportamentos suicidas com as possíveis respostas sim ou não. Sim representa um resultado pior. A significância clínica das respostas do C-SSRS foi julgada pelo investigador com base nas respostas recebidas dos participantes.
Dia 1 até a semana 10
Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até a semana 10
Dia 1 até a semana 10

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de setembro de 2017

Conclusão Primária (Real)

12 de outubro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

8 de novembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de setembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de outubro de 2017

Primeira postagem (Real)

9 de outubro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de novembro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de novembro de 2021

Última verificação

1 de novembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX16-150-102
  • 2017-001042-10 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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