Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van VX-150 te evalueren bij de behandeling van proefpersonen met pijn veroorzaakt door dunnevezelneuropathie

11 november 2021 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, 6 weken durende, parallelle studie naar de werkzaamheid en veiligheid van VX-150 bij de behandeling van proefpersonen met pijn veroorzaakt door dunnevezelneuropathie

Dit is een fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle groep, multicenter studie ter evaluatie van de werkzaamheid van VX-150 voor de behandeling van pijn veroorzaakt door dunnevezelneuropathie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

89

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Würzburg, Duitsland
        • Universitatsklinikum Wurzburg
  • Italië
      • Milano, Italië
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Nederland
      • Maastricht, Nederland
        • Maastricht UMC+
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85004
        • Xenoscience Inc. - 21st Century Neurology
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85251
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Berkeley, California, Verenigde Staten, 94705
        • Sutter Health - Alta Bates Summit Medical Center - The Jordan Research & Education Institute
      • Fresno, California, Verenigde Staten, 93710
        • Neuropain Medical Center
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Redwood City, California, Verenigde Staten, 94063
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Verenigde Staten, 80113
        • Blue Sky Neurology
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Bioclinica Research - Orlando
      • Sunrise, Florida, Verenigde Staten, 33351
        • Infinity Clinical Research
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Verenigde Staten, 62702
        • Southern Illinois University (SIU) School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
      • Overland Park, Kansas, Verenigde Staten, 66210
        • International Clinical Research Institute (ICRI)
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Verenigde Staten, 71105
        • River Cities Clinical Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center (DHMC)
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87131
        • University of New Mexico Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Albany Medical Center- Neurology Group
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • The Mount Sinai Hospital
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14618
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • University of North Carolina School of Medicine
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27103
        • Carolinas Pain Institute
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45459
        • Neurology Diagnostics, Inc
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74104
        • The Richter Clinic for Neurology and Neuro-Psychiatry
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Verenigde Staten, 24013
        • Carilion Clinic Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • University of Washington

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 76 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Body mass index (BMI) van 18,0 tot en met 31,0 kg/m2 en een totaal lichaamsgewicht >50 kg
  • Diagnose van dunnevezelneuropathie, volgens de richtlijnen van de European Federation Neurological Societies (EFNS)/American Academy of Neurology (AAN), met pijn gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening
  • Vermindering tot onder het 5e percentiel van voor geslacht en leeftijd gecorrigeerde normale waarden in epidermale zenuwvezeldichtheid op huidbiopsie op de distale plaats van het been uitgevoerd bij screening
  • Normale zenuwgeleidingsonderzoeken (NCS), inclusief aanwezigheid van surale respons.
  • Gemiddelde NRS-score tussen ≥4 en ≤9 gerapporteerd in het dagelijkse dagboek op dag -7 tot en met -1

Uitsluitingscriteria:

  • Voorgeschiedenis van maligniteit in de afgelopen 10 jaar behalve plaveiselcelkanker, basaalcelkanker en stadium 0 cervicaal carcinoom in situ
  • Geschiedenis van bindweefselaandoeningen, sarcoïdose, syndroom van Sjögren, amyloïdose, ziekte van Fabry, coeliakie, ziekte van Lyme, auto-immuunziekten
  • Een bekende of klinisch vermoede infectie met het humaan immunodeficiëntievirus of hepatitis B- of C-virussen
  • Huidige klinisch significante lever- of nierdisfunctie
  • Huidige ongecontroleerde schildklierdisfunctie
  • Een diagnose diabetes, HbA1C ≥8% bij screening
  • Voorgeschiedenis van hartritmestoornissen die behandeling(en) tegen aritmie vereisen
  • Gelijktijdige ernstige pijnaandoeningen die de zelfbeoordeling van pijn kunnen belemmeren als gevolg van dunnevezelneuropathie

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
De deelnemers kregen gedurende 6 weken een placebo dat overeenkwam met VX-150.
Experimenteel: VX-150
Geneesmiddel: VX-150
Deelnemers kregen VX-150 1250 milligram (mg) eenmaal daags (qd) oraal gedurende 6 weken.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in wekelijks gemiddelde van dagelijkse pijnintensiteit op de 11-punts NRS
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 6
Pijnintensiteit werd geëvalueerd met behulp van de 11-punts NRS (waarbij 0 geen pijn betekende en 10 de ergst denkbare pijn betekende) gedurende de laatste 24 uur op de NRS elke avond. Een hogere score geeft meer pijn aan.
Vanaf baseline in week 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met meer dan of gelijk aan (>=) 30 procent (%) vermindering van het wekelijkse gemiddelde van dagelijkse pijnintensiteit op de 11-punts NRS
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 6
Pijnintensiteit werd geëvalueerd met behulp van de 11-punts NRS (waarbij 0 geen pijn betekende en 10 de ergst denkbare pijn betekende) gedurende de laatste 24 uur op de NRS elke avond. Een hogere score geeft meer pijn aan. Percentage deelnemers>= 30% vermindering van het wekelijkse gemiddelde van dagelijkse pijnintensiteit op de 11-punts NRS werd gerapporteerd.
Vanaf baseline in week 6
Percentage deelnemers met >=50% vermindering van het wekelijkse gemiddelde van dagelijkse pijnintensiteit op de 11-punts NRS
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 6
Pijnintensiteit werd geëvalueerd met behulp van de 11-punts NRS (waarbij 0 geen pijn betekende en 10 de ergst denkbare pijn betekende) gedurende de laatste 24 uur op de NRS elke avond. Een hogere score geeft meer pijn aan. Percentage deelnemers>= 50% vermindering van het wekelijkse gemiddelde van dagelijkse pijnintensiteit op de 11-punts NRS werd gerapporteerd.
Vanaf baseline in week 6
Verandering in de Daily Sleep Interference Scale (DSIS)
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 6
Pijngerelateerde slaapverstoring werd beoordeeld met behulp van DSIS, gebaseerd op een 11-puntsschaal (waarbij 0 geen betekent: pijn verstoort de slaap niet en 10 betekent ernstig: pijn verstoort de slaap volledig, niet in staat om te slapen). Een hogere score duidt op meer pijngerelateerde slaapverstoring.
Vanaf baseline in week 6
Percentage deelnemers gecategoriseerd als verbeterd op de Patient Global Impression of Change (PGIC)-schaal
Tijdsspanne: In week 6
De PGIC-schaal evalueerde de verandering in activiteitsbeperkingen, symptomen, emoties en algehele kwaliteit van leven (QoL) gerelateerd aan de pijnlijke toestand van de deelnemer op een 7-puntsschaal van 1 (verbeterd) tot 7 (slechter). Deelnemers werden als volgt gecategoriseerd: schaal van 1 - 2 werd gecategoriseerd als "verbeterd", schaal van 3 - 4 als "geen verandering" en schaal van 5 - 7 werd gecategoriseerd als "slechter". Percentage van deelnemers gecategoriseerd als verbeterd op PGIC-schaal in week 6 werd gerapporteerd voor deze uitkomstmaat.
In week 6
Verandering in pijnintensiteit op de 11-punts NRS
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 6
Pijnintensiteit werd geëvalueerd met behulp van de 11-punts NRS (waarbij 0 geen pijn betekende en 10 de ergst denkbare pijn betekende) gedurende de laatste 24 uur op de NRS elke avond. Een hogere score geeft meer pijn aan. Een hogere score geeft meer pijn aan.
Vanaf baseline in week 6
Pre-dosis plasmaconcentratie (Ctrough) van VRT-1207355 en de metaboliet VRT-1268114
Tijdsspanne: Voordosering op dag 7
Voordosering op dag 7
Aantal deelnemers met klinisch betekenisvolle bevindingen in antwoorden op de Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 10
De C-SSRS is een op interviews gebaseerde beoordelingsschaal die werd geëvalueerd door middel van een reeks vragen over zelfmoordgedachten en -gedragingen met de mogelijke antwoorden ja of nee. Ja vertegenwoordigt een slechter resultaat. Klinische betekenis van C-SSRS-reacties werd door de onderzoeker beoordeeld op basis van antwoorden van deelnemers.
Dag 1 tot week 10
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 10
Dag 1 tot week 10

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 september 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 oktober 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

8 november 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 september 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 oktober 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 oktober 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 november 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 november 2021

Laatst geverifieerd

1 november 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX16-150-102
  • 2017-001042-10 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Dunnevezelneuropathie

Klinische onderzoeken op VX-150

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ghana

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren