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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza del VX-150 nel trattamento di soggetti con dolore causato dalla neuropatia delle piccole fibre

11 novembre 2021 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di 6 settimane, con disegno parallelo sull'efficacia e la sicurezza del VX-150 nel trattamento di soggetti con dolore causato dalla neuropatia delle piccole fibre

Questo è uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, multicentrico che valuta l'efficacia di VX-150 per il trattamento del dolore causato dalla neuropatia delle piccole fibre.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

89

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Würzburg, Germania
        • Universitatsklinikum Wurzburg
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Olanda
      • Maastricht, Olanda
        • Maastricht UMC+
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85004
        • Xenoscience Inc. - 21st Century Neurology
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Berkeley, California, Stati Uniti, 94705
        • Sutter Health - Alta Bates Summit Medical Center - The Jordan Research & Education Institute
      • Fresno, California, Stati Uniti, 93710
        • Neuropain Medical Center
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • Blue Sky Neurology
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Bioclinica Research - Orlando
      • Sunrise, Florida, Stati Uniti, 33351
        • Infinity Clinical Research
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Stati Uniti, 62702
        • Southern Illinois University (SIU) School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
      • Overland Park, Kansas, Stati Uniti, 66210
        • International Clinical Research Institute (ICRI)
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71105
        • River Cities Clinical Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center (DHMC)
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87131
        • University of New Mexico Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical Center- Neurology Group
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • The Mount Sinai Hospital
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14618
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • University of North Carolina School of Medicine
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27103
        • Carolinas Pain Institute
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45459
        • Neurology Diagnostics, Inc
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74104
        • The Richter Clinic for Neurology and Neuro-Psychiatry
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Stati Uniti, 24013
        • Carilion Clinic Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • University of Washington

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 78 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Indice di massa corporea (BMI) da 18,0 a 31,0 kg/m2 inclusi e peso corporeo totale >50 kg
  • Diagnosi di neuropatia delle piccole fibre, secondo le linee guida della European Federation Neurological Societies (EFNS)/American Academy of Neurology (AAN), con dolore per almeno 3 mesi prima dello screening
  • Riduzione al di sotto del 5° percentile del sesso e dei valori normali aggiustati per l'età nella densità delle fibre nervose epidermiche sulla biopsia cutanea del punch nel sito distale della gamba eseguita allo screening
  • Normale studi di conduzione nervosa (NCS), compresa la presenza di risposta surale.
  • Punteggio NRS medio compreso tra ≥4 e ≤9 riportato nel diario giornaliero nei giorni da -7 a -1

Criteri di esclusione:

  • Anamnesi negli ultimi 10 anni di tumore maligno ad eccezione del carcinoma cutaneo a cellule squamose, del carcinoma cutaneo basocellulare e del carcinoma cervicale allo stadio 0 in situ
  • Storia di disturbi del tessuto connettivo, sarcoidosi, sindrome di Sjögren, amiloidosi, malattia di Fabry, celiachia, malattia di Lyme, malattie autoimmuni
  • Un'infezione nota o clinicamente sospetta da virus dell'immunodeficienza umana o virus dell'epatite B o C
  • Disfunzione epatica o renale clinicamente significativa in atto
  • Disfunzione tiroidea incontrollata attuale
  • Una diagnosi di diabete, HbA1C ≥8% allo screening
  • Storia di aritmie cardiache che richiedono trattamento(i) antiaritmico(i)
  • Condizioni di dolore severo concomitanti che possono compromettere l'autovalutazione del dolore a causa della neuropatia delle piccole fibre

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto placebo abbinato a VX-150 per 6 settimane.
Sperimentale: VX-150
Droga: VX-150
I partecipanti hanno ricevuto VX-150 1250 milligrammi (mg) una volta al giorno (qd) per via orale per 6 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della media settimanale dell'intensità del dolore giornaliera sull'NRS a 11 punti
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6
L'intensità del dolore è stata valutata utilizzando l'NRS a 11 punti (dove 0 indicava nessun dolore e 10 indicava il peggior dolore immaginabile) durante le ultime 24 ore sull'NRS ogni sera. Un punteggio più alto indica un livello maggiore di dolore.
Dal basale alla settimana 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con una riduzione maggiore o uguale a (>=) del 30 percento (%) nella media settimanale dell'intensità del dolore giornaliera nell'NRS a 11 punti
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6
L'intensità del dolore è stata valutata utilizzando l'NRS a 11 punti (dove 0 indicava nessun dolore e 10 indicava il peggior dolore immaginabile) durante le ultime 24 ore sull'NRS ogni sera. Un punteggio più alto indica un livello maggiore di dolore. È stata segnalata una percentuale di partecipanti >= 30% di riduzione della media settimanale dell'intensità del dolore giornaliero sulla NRS a 11 punti.
Dal basale alla settimana 6
Percentuale di partecipanti con >=50% di riduzione della media settimanale dell'intensità del dolore giornaliero sulla NRS a 11 punti
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6
L'intensità del dolore è stata valutata utilizzando l'NRS a 11 punti (dove 0 indicava nessun dolore e 10 indicava il peggior dolore immaginabile) durante le ultime 24 ore sull'NRS ogni sera. Un punteggio più alto indica un livello maggiore di dolore. È stata segnalata una percentuale di partecipanti >= 50% di riduzione della media settimanale dell'intensità del dolore giornaliero sulla NRS a 11 punti.
Dal basale alla settimana 6
Modifica della scala giornaliera di interferenza del sonno (DSIS)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6
L'interferenza del sonno associata al dolore è stata valutata utilizzando DSIS, sulla base di una scala a 11 punti (dove 0 significa nessuno: il dolore non interferisce con il sonno e 10 significa grave: il dolore interferisce completamente con il sonno, incapace di dormire). Un punteggio più alto indica una maggiore interferenza del sonno associata al dolore.
Dal basale alla settimana 6
Percentuale di partecipanti classificati come migliorati sulla scala Patient Global Impression of Change (PGIC).
Lasso di tempo: Alla settimana 6
La scala PGIC ha valutato il cambiamento delle limitazioni dell'attività, dei sintomi, delle emozioni e della qualità complessiva della vita (QoL) in relazione alla condizione dolorosa dei partecipanti su una scala a 7 punti da 1 (migliorato) a 7 (peggiore). I partecipanti sono stati classificati come segue: la scala da 1 a 2 è stata classificata come "migliorata", la scala da 3 a 4 come "nessun cambiamento" e la scala da 5 a 7 è stata classificata come "peggiore". Per questa misura di esito è stata riportata la percentuale di partecipanti classificati come migliorati sulla scala PGIC alla settimana 6.
Alla settimana 6
Variazione dell'intensità del dolore sulla NRS a 11 punti
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6
L'intensità del dolore è stata valutata utilizzando l'NRS a 11 punti (dove 0 indicava nessun dolore e 10 indicava il peggior dolore immaginabile) durante le ultime 24 ore sull'NRS ogni sera. Un punteggio più alto indica un livello maggiore di dolore. Un punteggio più alto indica un livello maggiore di dolore.
Dal basale alla settimana 6
Concentrazione plasmatica pre-dose (Ctrough) di VRT-1207355 e del metabolita VRT-1268114
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno 7
Pre-dose al giorno 7
Numero di partecipanti con risultati clinicamente significativi nelle risposte della Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 10
Il C-SSRS è una scala di valutazione basata su interviste che è stata valutata attraverso una serie di domande su pensieri e comportamenti suicidari con le possibili risposte sì o no. Sì rappresenta un risultato peggiore. La significatività clinica delle risposte C-SSRS è stata giudicata dallo sperimentatore sulla base delle risposte ricevute dai partecipanti.
Dal giorno 1 alla settimana 10
Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 10
Dal giorno 1 alla settimana 10

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 settembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

12 ottobre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

8 novembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 settembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 ottobre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

9 ottobre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 novembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 novembre 2021

Ultimo verificato

1 novembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX16-150-102
  • 2017-001042-10 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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