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FGF23 et angiotensine-(1-7) dans l'hypophosphatémie (GAP) (GAP)

4 août 2022 mis à jour par: Wake Forest University Health Sciences

Interaction du FGF23 et de l'angiotensine-(1-7) dans l'hypophosphatémie (GAP)

L'hypophosphatémie héréditaire englobe des maladies génétiques rares caractérisées par une perte rénale de phosphate. L'augmentation des taux circulants de facteur de croissance des fibroblastes 23 (FGF23), un régulateur clé du métabolisme du phosphore, est essentielle à la physiopathologie de ces maladies, notamment dans l'hypophosphatémie liée à l'X (XLH). L'augmentation du FGF23 induit une hypertrophie et des cicatrices dans le cœur en partie en stimulant la voie traditionnelle du système rénine-angiotensine (RAS), l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ACE)/angiotensine (Ang II), en particulier chez les patients atteints d'insuffisance rénale chronique, mais l'effet de Le FGF23 sur le cœur chez les patients atteints de maladies hypophosphatémiques liées au FGF23 est inconnu. De plus, la relation entre le FGF23 et la voie de l'enzyme de conversion de l'angiotensine 2 (ACE2)/angiotensine-(1-7) (Ang-(1-7) du SRA est inconnue.

L'objectif de cette étude est de décrire la relation entre le FGF23, qui provoque de faibles niveaux de phosphore, et les composants du RAS dans le sang et l'urine pour aider les chercheurs à comprendre pourquoi la maladie survient et comment mieux la traiter.

Les sujets seront identifiés en interrogeant le dossier médical électronique en fonction du diagnostic médical. Trente sujets, âgés de 2 à 24 ans, seront recrutés dans les cliniques de soins tertiaires d'endocrinologie pédiatrique et de néphrologie pédiatrique du Brenner Children's Hospital. Les critères d'inclusion comprennent un diagnostic confirmé d'hypophosphatémie héréditaire liée au FGF23. Les données cliniques seront obtenues à partir du dossier médical électronique. Chaque sujet subira des évaluations d'étude au départ, 6 mois et 1 an qui comprendront des analyses de sang, un échocardiogramme et des mesures de la pression artérielle.

L'hypothèse principale est que les sujets avec des niveaux élevés d'Ang-(1-7) ont des taux plus faibles d'hypertrophie cardiaque et sont donc protégés contre des niveaux élevés de FGF23. L'hypothèse secondaire est que les sujets avec des niveaux d'Ang-(1-7) plus élevés ont une pression artérielle systolique plus basse.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les données cliniques seront recueillies à partir du dossier médical électronique, y compris l'âge, le sexe, la race déclarée par les parents, les antécédents médicaux et familiaux et les médicaments actuels. Les enquêteurs calculeront l'indice de masse corporelle et définiront le surpoids/l'obésité comme un indice de masse corporelle ≥ 85 % centile pour l'âge et le sexe. Les enquêteurs calculeront le taux de filtration glomérulaire estimé pour mesurer la fonction rénale en fonction de la créatinine sérique standardisée en fonction de l'âge, du sexe et de la taille.

Des échantillons de sang (moins de 5 ml) et d'urine seront prélevés à chaque visite d'étude en même temps que les laboratoires cliniques de routine. Ang ll et Ang-(1-7) seront mesurés dans le plasma et l'urine à l'aide de dosages radio-immunologiques dans un laboratoire certifié CLIA au sein du noyau analytique de recherche sur l'hypertension et les biomarqueurs vasculaires de la Wake Forest School of Medicine. Les enquêteurs calculeront le rapport des deux peptides et, dans l'urine, normaliseront leurs valeurs à la créatinine urinaire. Dans le sang, la créatinine, le calcium, le phosphore et la vitamine D seront collectés et dans l'urine, l'albumine, le calcium, le phosphore et la créatinine seront collectés selon les normes de soins. FGF23 et klotho seront analysés dans le Core via des ELISA disponibles dans le commerce.

Tous les patients reçoivent des échocardiogrammes de référence et, s'ils sont anormaux, de suivi pour évaluer l'hypertrophie ventriculaire gauche.

La tension artérielle sera mesurée lors des visites à la clinique. Étant donné que l'âge, le sexe et la taille définissent des valeurs pédiatriques normatives, les chercheurs normaliseront la pression artérielle avec des scores z.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

8

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 24 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les sujets atteints d'hypophosphatémie héréditaire liée au FGF23 seront recrutés dans les cliniques de soins tertiaires d'endocrinologie pédiatrique et de néphrologie pédiatrique du Brenner Children's Hospital.

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic confirmé d'hypophosphatémie héréditaire liée au FGF23

Critère d'exclusion:

  • Hypophosphatémie acquise liée au FGF23
  • Âge inférieur à 2 ans
  • Âge supérieur à 24 ans
  • Incapacité à fournir un échantillon d'urine

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Maladies hypophosphatémiques liées au FGF23
Les tests de diagnostic Ang II, Ang-(1-7), FGF23 et klotho seront mesurés dans la cohorte. Les patients de la cohorte seront atteints d'hypophosphatémie liée à l'X (XLH), de rachitisme hypophosphatémique autosomique dominant (ADHR), de rachitisme hypophosphatémique autosomique récessif de type 1 (ARHR1), de rachitisme hypophosphatémique autosomique récessif de type 2 (ARHR2), de dysplasie ostéoglophonique, de type Jansen chondrodysplasie métaphysaire, syndrome de Raine, syndrome de McCune-Alright et syndrome du naevus épidermique (ENS).
Test diagnostique: Ang II et Ang-(1-7)
Mesuré dans le plasma et l'urine à l'aide de dosages radio-immunologiques.
Test diagnostique: FGF23 et klotho
Mesuré à l'aide d'ELISA.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Hypertrophie ventriculaire gauche
Délai: 1 an
Des niveaux plus élevés d'Ang-(1-7) seront associés à une diminution du taux d'hypertrophie ventriculaire gauche
1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Hypertension artérielle
Délai: 1 an
Des niveaux plus élevés d'Ang-(1-7) seront associés à une pression artérielle systolique plus basse
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Wake Forest University Health Sciences

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 décembre 2018

Achèvement primaire (Réel)

23 décembre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

23 décembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 mars 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 mars 2018

Première publication (Réel)

6 avril 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 août 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 août 2022

Dernière vérification

1 mars 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IRB00049606

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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