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FGF23 und Angiotensin-(1-7) bei Hypophosphatämie (GAP) (GAP)

4. August 2022 aktualisiert von: Wake Forest University Health Sciences

Zusammenspiel von FGF23 und Angiotensin-(1-7) bei Hypophosphatämie (GAP)

Die hereditäre Hypophosphatämie umfasst seltene genetische Erkrankungen, die durch renalen Phosphatverlust gekennzeichnet sind. Erhöhte zirkulierende Spiegel des Fibroblasten-Wachstumsfaktors 23 (FGF23), eines Schlüsselregulators des Phosphorstoffwechsels, sind entscheidend für die Pathophysiologie dieser Erkrankungen, insbesondere bei X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH). Erhöhtes FGF23 induziert Hypertrophie und Narbenbildung im Herzen, teilweise über Stimulierung des traditionellen Renin-Angiotensin-System (RAS)-Signalwegs, Angiotensin-Converting-Enzym (ACE)/Angiotensin (Ang ll), insbesondere bei Patienten mit chronischer Nierenerkrankung, aber die Wirkung von FGF23 am Herzen bei Patienten mit FGF23-bedingten hypophosphatämischen Erkrankungen ist unbekannt. Darüber hinaus ist die Beziehung zwischen FGF23 und dem Angiotensin-Converting-Enzym 2 (ACE2)/Angiotensin-(1-7) (Ang-(1-7)-Signalweg des RAS unbekannt.

Ziel dieser Studie ist es, die Beziehung zwischen FGF23, das niedrige Phosphatspiegel verursacht, und Bestandteilen des RAS im Blut und Urin zu beschreiben, um den Forschern zu helfen, zu verstehen, warum die Krankheit auftritt und wie sie besser behandelt werden kann.

Die Probanden werden durch Abfragen der elektronischen Krankenakte gemäß der medizinischen Diagnose identifiziert. Dreißig Probanden im Alter von 2 bis 24 Jahren werden aus den Kliniken für pädiatrische Endokrinologie und pädiatrische Nephrologie der Kinderklinik Brenner rekrutiert. Einschlusskriterien sind eine bestätigte Diagnose einer hereditären FGF23-bedingten Hypophosphatämie. Klinische Daten werden aus der elektronischen Patientenakte bezogen. Jeder Proband wird zu Beginn, nach 6 Monaten und nach 1 Jahr Studienbewertungen unterzogen, die Blutuntersuchungen, ein Echokardiogramm und Blutdruckmessungen umfassen.

Die primäre Hypothese ist, dass Personen mit höheren Ang-(1-7)-Spiegeln niedrigere Raten von Herzhypertrophie aufweisen und daher vor hohen FGF23-Spiegeln geschützt sind. Die sekundäre Hypothese ist, dass Personen mit höheren Ang-(1-7)-Werten einen niedrigeren systolischen Blutdruck haben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Klinische Daten werden aus der elektronischen Krankenakte erfasst, einschließlich Alter, Geschlecht, von den Eltern gemeldete Rasse, frühere Kranken- und Familiengeschichten und aktuelle Medikamente. Die Ermittler berechnen den Body-Mass-Index und definieren Übergewicht/Adipositas als einen Body-Mass-Index von ≥85 % Perzentil für Alter und Geschlecht. Die Forscher berechnen die geschätzte glomeruläre Filtrationsrate, um die Nierenfunktion basierend auf Serumkreatinin zu messen, das auf Alter, Geschlecht und Größe standardisiert ist.

Blut- (weniger als 5 ml) und Urinproben werden bei jedem Studienbesuch zur gleichen Zeit wie routinemäßige klinische Labors entnommen. Ang ll und Ang-(1-7) werden in Plasma und Urin mittels Radioimmunoassays in einem CLIA-zertifizierten Labor innerhalb des Hypertension and Vascular Research Biomarker Analytical Core an der Wake Forest School of Medicine gemessen. Die Ermittler werden das Verhältnis der beiden Peptide berechnen und ihre Werte im Urin auf Urin-Kreatinin standardisieren. Im Blut werden Kreatinin, Kalzium, Phosphor und Vitamin D gesammelt und im Urin werden Albumin, Kalzium, Phosphor und Kreatinin gesammelt, alles je nach Behandlungsstandard. FGF23 und Klotho werden im Kern mittels kommerziell erhältlicher ELISAs analysiert.

Alle Patienten erhalten Ausgangs- und, falls auffällig, Folge-Echokardiogramme, um die linksventrikuläre Hypertrophie zu beurteilen.

Bei Arztbesuchen wird der Blutdruck gemessen. Da Alter, Geschlecht und Größe normative pädiatrische Werte definieren, standardisieren die Forscher den Blutdruck mit z-Scores.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 24 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Probanden mit hereditärer FGF23-bedingter Hypophosphatämie werden aus den Kliniken für pädiatrische Endokrinologie und pädiatrische Nephrologie der Kinderklinik Brenner rekrutiert.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose einer hereditären FGF23-bedingten Hypophosphatämie

Ausschlusskriterien:

  • Erworbene FGF23-bedingte Hypophosphatämie
  • Alter weniger als 2 Jahre
  • Alter über 24 Jahre
  • Unfähigkeit, eine Urinprobe abzugeben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
FGF23-bezogene hypophosphatämische Erkrankungen
Die diagnostischen Tests Ang II, Ang-(1-7), FGF23 und Klotho werden in der Kohorte gemessen. Patienten in der Kohorte haben die Krankheiten X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH), autosomal-dominante hypophosphatämische Rachitis (ADHR), autosomal-rezessive hypophosphatämische Rachitis Typ 1 (ARHR1), autosomal-rezessive hypophosphatämische Rachitis Typ 2 (ARHR2), osteoglophone Dysplasie, Jansen-Typ metaphysäre Chondrodysplasie, Raine-Syndrom, McCune-Alright-Syndrom und epidermales Naevus-Syndrom (ENS).
Diagnosetest: Ang II und Ang-(1-7)
Gemessen in Plasma und Urin mittels Radioimmunoassays.
Diagnosetest: FGF23 und klotho
Gemessen unter Verwendung von ELISAs.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Linke ventrikuläre Hypertrophie
Zeitfenster: 1 Jahr
Höhere Ang-(1-7)-Spiegel sind mit einer verringerten Rate der linksventrikulären Hypertrophie verbunden
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bluthochdruck
Zeitfenster: 1 Jahr
Höhere Ang-(1-7)-Werte sind mit einem niedrigeren systolischen Blutdruck verbunden
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Wake Forest University Health Sciences

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Dezember 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. Dezember 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. Dezember 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. März 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. März 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. April 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. August 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. August 2022

Zuletzt verifiziert

1. März 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB00049606

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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