Élaboration d'une mesure d'auto-évaluation de l'anticoagulation chez les adultes (PERSONAE)

Justification scientifique/contexte

Dans toutes les situations où les anticoagulants oraux directs ne sont pas sûrs (par exemple, les adultes souffrant de morbidités multiples), une anticoagulation optimale avec la warfarine ou d'autres antagonistes de la vitamine K (AVK) comme l'acénocoumarol ou la phenprocoumone pourrait potentiellement prévenir plus de la moitié des accidents vasculaires cérébraux associés à la fibrillation auriculaire et les remplacements valvulaires cardiaques avec un risque relativement faible de complications hémorragiques majeures (Garcia et al., 2022). À l'échelle mondiale, la proportion de patients prenant des anticoagulants oraux a augmenté (Hsu et al., 2022). Par exemple, environ 2 Italiens sur 100 prennent des anticoagulants oraux (médicaments directs et indirects) (Marchetti et al., 2020). Par conséquent, une surveillance régulière du temps de prothrombine et un ajustement posologique par un service hospitalier spécialisé, un médecin de premier recours, une infirmière autorisée, une infirmière praticienne ou un pharmacien sont nécessaires pour les personnes sous traitement avec des AVK.

Les personnes utilisant une anticoagulation orale à long terme pourraient actuellement utiliser un équipement de test au point de service (POCT) pour suivre leur temps de coagulation sanguine, qui est représenté par le rapport international normalisé (INR) (Kantito et al., 2018). Les patients qui s'autotestent ont deux options : ils peuvent s'autogérer (changer leur dose de médicament selon un calendrier dose-INR prédéterminé) ou s'autosurveiller (contacter une clinique et demander l'ajustement approprié de la dose) (Kuljis et al., 2017 ). Selon plusieurs études publiées et revues systématiques, ces approches de surveillance des anticoagulants se sont avérées aussi bonnes ou meilleures que la surveillance de routine par l'approche traditionnelle gérée par un médecin (Heneghan et al., 2016 ; Magon et al., 2020).

La qualité du contrôle de l'anticoagulation s'exprime traditionnellement par le temps dans l'intervalle thérapeutique (%TTR). Plus de temps passé par les patients dans la fourchette thérapeutique (%TTR plus élevé) entraîne une diminution des événements thromboemboliques sans augmentation correspondante des risques. Dans ce contexte, CoaguChek XS et d'autres coagulomètres sont actuellement recommandés pour les patients atteints de fibrillation auriculaire et de maladie des valves cardiaques par les conseils du National Institute for Health and Care Excellence (NICE) au Royaume-Uni (NICE diagnostics guidance [DG14]) (NICE, 2016) . Des recommandations similaires sont disponibles dans le monde entier, qui ont été déclenchées par la pandémie de COVID-19 (Kow et al., 2020).

Bien que l'autosurveillance et l'autogestion (approches d'autotest) soient étayées par un bon niveau de preuves démontrant leur efficacité et leur rapport coût-efficacité, la dernière revue Cochrane sur ce sujet a conclu que les recherches futures devraient examiner les facteurs définissant la préparation de la les décisions d'autotest (ou non) et devraient tenir compte des connaissances des consommateurs sur l'autogestion, des facteurs qui poussent les gens à consulter un médecin et des informations médicales détaillées (littératie en santé), de l'auto-efficacité ou de la confiance en soi -gérer, et le soutien perçu ou réel. L'évaluation de la préparation à l'autogestion et à l'autosurveillance est hautement stratégique pour adapter la prestation des soins de santé, renforcer son efficacité et soutenir une préparation éducative adéquate des patients appropriés pour l'autotest (Magon et al., 2016). Souligner la préparation à l'autogestion et à l'autosurveillance pourrait également être une stratégie pour renforcer la nécessité d'adopter des approches d'autotest dans les pays, comme l'Italie, où le taux d'adoption de cette approche est miné par plusieurs barrières organisationnelles et professionnelles. , comme les coûts du POCT et les craintes injustifiées de perdre un contrôle direct sur la façon dont les patients gèrent leur traitement (Magon et al., 2022).

Étudier le design

Suite aux recommandations de développement d'échelles auto-rapportées (Rattray & Jones, 2007), une étude méthodologique multiphase comprend deux phases principales.

La première phase se concentrera sur la conceptualisation de l'échelle PERSONAE et sera basée sur une approche méthodologique de développement, comprenant trois étapes principales. La première étape sera une revue de la littérature pour inclure tous les éléments liés à la préparation à l'autosurveillance et à l'autogestion de l'anticoagulation orale. La deuxième étape sera une réunion de consensus entre les développeurs pour examiner les résultats de la revue de la littérature et approuver sa synthèse. Ensuite, la troisième étape visera à opérationnaliser les situations, et un panel externe d'experts sera impliqué pour déterminer la validité apparente et de contenu de l'échelle nouvellement développée.

La deuxième phase comprendra les procédures de validation. Initialement, l'échelle PERSONAE montrant les items avec une validité de contenu acceptable sera utilisée pour la collecte de données transversales. Cette étape spécifique déterminera, à l'aide de la procédure d'analyse d'échelle de Mokken (MSA), comment les items de la première version de l'échelle PERSONAE se comporteront en réponse à différents niveaux du trait latent théorique (préparation) (Watson et al., 2012) . Le MSA est choisi par conception dans cette étude sur l'analyse exploratoire des faits, car il étudie les comportements des éléments individuels sur une seule caractéristique latente plutôt que de regarder le lien entre les éléments, permettant aux chercheurs de sélectionner les éléments avec la plus grande évolutivité vers un bref, mesure unidimensionnelle qui peut être calculée en un seul score. En d'autres termes, en n'ajoutant que les questions les plus pertinentes établies selon une méthode hiérarchique, la MSA répondait à l'objectif d'établir une évaluation rapide de la préparation à l'autosurveillance et à l'autogestion de l'anticoagulation orale. Une fois qu'une échelle PERSONAE unidimensionnelle stable est développée, une deuxième collecte de données transversales sera effectuée pour valider la structure unidimensionnelle plausible de l'échelle.

Participants et procédures

Dans la première phase, un panel de 8 à 12 experts (c. Les éléments représenteront les situations reflétant à quel point les patients se sentent prêts à commencer en toute sécurité et efficacement l'autosurveillance et l'autogestion. Les experts impliqués signeront un formulaire de consentement écrit pour permettre aux investigateurs d'utiliser leurs caractéristiques socio-démographiques et professionnelles dans le rapport scientifique car la validité du contenu est étroitement liée aux caractéristiques des experts impliqués. En d'autres termes, cette phase ne peut être anonyme pour permettre aux investigateurs d'augmenter la transparence sur les caractéristiques du panel en recueillant les variables suivantes : sexe, âge, titre académique, expérience antérieure dans des études visant à tester la validité du contenu et expérience en anticoagulation orale. .

Une fois la validité de contenu adéquate obtenue dans la phase deux, le centre de coordination de l'étude, IRCCS Policlinico San Donato, commencera la collecte de données. Ce protocole comprend deux cycles de collecte de données transversales en utilisant des enquêtes en ligne pour collecter des données en garantissant l'anonymat. Une procédure d'échantillonnage de commodité sera utilisée en utilisant les pages Web et les pages des réseaux sociaux d'associations impliquant des patients sous anticoagulation, telles que la "Federazione delle Associazioni Italiane dei Pazienti Anticoagulati" (Feder-AIPA) et "Associazione Italiana Cardiopatici Congeniti" (AICCA). Une fois le premier cycle de collecte de données terminé (c'est-à-dire lorsque la taille de l'échantillon sera atteinte), la sélection des participants pour le deuxième cycle de collecte de données sera basée sur la même approche que le premier en ajoutant une communication visant à expliquer que si un patient a déjà répondu à l'enquête, il n'est pas possible de remplir à nouveau l'enquête pour le deuxième cycle de collecte de données afin d'éviter les réponses qui se chevauchent.

Procédure d'échantillonnage

La collecte de données sera effectuée à l'aide d'un système d'enregistrement de données dans le cloud et impliquera une enquête Web diffusée par le promoteur à l'aide de campagnes sur les réseaux sociaux, de newsletters et de dépliants. La procédure d'échantillonnage sera gérée par le coordinateur local de l'étude et le chercheur de l'équipe responsable de la gestion de la procédure selon les principes de bonnes pratiques cliniques. Selon les études précédentes, un taux de réponse d'environ 60% des patients invités est attendu (Magon et al., 2020).

Taille de l'échantillon

Considérant que le nombre d'items dans l'échelle PERSONAE dépendra de la revue de la littérature et de la phase de validité du contenu, peu d'éléments dans cette étape de pré-développement sont disponibles pour exécuter des simulations Monte Carlo précises pour déterminer la taille d'échantillon requise pour atteindre au moins une puissance de 0,80 en rejetant l'hypothèse nulle selon laquelle le coefficient H de l'échelle totale = 0. Pour déterminer la taille de l'échantillon nécessaire pour effectuer l'EQM, l'étude de Straat et al. (2014) ont montré qu'un échantillon de 500 participants pourrait être suffisant pour effectuer une MSA. Des résultats similaires ont été montrés dans la simulation de Monte Carlo réalisée par Ligtvoet et al. (2010). Pour cette raison, un échantillon de 500 participants est requis pour le premier cycle de collecte de données. La procédure MSA permettra de réduire, sur la base d'une hiérarchie spécifique, le nombre d'éléments, y compris uniquement ceux qui satisferont aux hypothèses de monotonie et d'ordre invariant des éléments ; les 10 à 15 premiers items issus de la sélection définiront la préparation à l'autosurveillance et à l'autogestion de l'anticoagulation orale chez le patient adulte.

Pour cette raison, l'échantillon requis pour le deuxième cycle de collecte de données était basé sur des simulations de Monte Carlo effectuées dans Mplus 8.1 (Muthén & Muthén, 2017), en considérant plusieurs possibilités (normalité vs distribution non normale ; valeurs manquantes inférieures à 5 % vs valeurs manquantes supérieures à 5 %). En l'absence de données manquantes et de variables normalement distribuées, la plus petite taille d'échantillon pour effectuer l'AFC nécessite que 150 patients aient une puissance de 0,80 pour rejeter l'hypothèse nulle selon laquelle la corrélation des facteurs est nulle. Lorsque la probabilité de données manquantes est ajoutée au modèle de simulation, une taille d'échantillon de 175 est nécessaire pour obtenir une puissance de 0,80. Pour une puissance de 0,80 lors de l'utilisation du modèle CFA avec des éléments non normaux et aucune donnée manquante, 245 patients sont nécessaires. Tout en ajoutant la probabilité de données manquantes, une taille d'échantillon de 305 patients est nécessaire pour une puissance de 0,80 pour rejeter l'hypothèse nulle selon laquelle la corrélation factorielle est nulle. La dernière étape de la simulation fournit l'approche la plus prudente et, pour cette raison, représente la taille de l'échantillon pour le deuxième cycle de collecte de données. Pour chaque simulation, des données ont été générées à partir d'une population avec des valeurs de paramètres hypothétiques dérivées d'études antérieures avec des éléments explorant les indicateurs potentiels de préparation, tels que les connaissances concernant les AVK, la littératie en santé et l'engagement en matière de santé (Magon et al., 2018, 2021).

Critère d'éligibilité

Dans la première phase, les critères d'inclusion des experts seront liés à une expérience avérée dans la prise en charge des patients atteints d'AVK (au moins un an), au moins une maîtrise ès sciences en soins infirmiers, en pharmacie ou un diplôme de médecine, et une maîtrise de la langue italienne. Le critère d'exclusion sera lié à la présence de conflits d'intérêts concernant le sujet.

Pour la phase deux, les critères d'inclusion sont détaillés dans un tableau de sous-séquence (section "Groupes et interventions").

Outils de collecte de données

La collecte de données sera effectuée via la version de l'échelle PERSONAE dérivée de la phase de validité du contenu, un formulaire de données socio-démographiques et cliniques et une échelle de notation graphique basée sur des évaluations en 5 points (de 0 = fortement en désaccord à 5 = entièrement en accord ) pour évaluer dans quelle mesure les patients sont d'accord pour déclarer qu'ils aimeraient recevoir une éducation en utilisant une liste d'options d'apprentissage assisté par la technologie (chaque option sera cotée).

Les données socio-démographiques seront l'âge (années), le sexe (masculin, féminin, autre), l'état civil (marié, célibataire), le niveau d'études (inférieur au diplôme d'études secondaires, diplôme d'études secondaires, université) et la profession (travailleur actif , travailleur inactif). Les variables cliniques seront le temps passé sous anticoagulation orale, l'indication clinique de l'anticoagulation, le temps dans l'intervalle thérapeutique (TTR) et l'anamnèse des complications thromboemboliques ou hémorragiques au cours des trois derniers mois.

L'analyse des données

Le package "mokken" du programme statistique R (R Foundation for Statistical Computing, Vienne, Autriche) sera utilisé pour effectuer la MSA dans l'échantillon issu du premier cycle de collecte de données (Ark et al., 2021). Le MSA permet aux développeurs d'évaluer chaque élément de manière hiérarchique et de sélectionner les plus pertinents pour évaluer l'état de préparation (les 10 à 15 premiers éléments), qui est au centre de l'échelle PERSONAE. Cette approche suppose qu'un score sur un élément est uniquement fonction du niveau de trait latent (préparation) et non un score sur d'autres éléments. La procédure de sélection automatisée des items (AISP) sera utilisée dans la première étape de la MSA pour déterminer combien d'échelles possibles émergeront des données fournies. L'évolutivité des éléments sera évaluée en évaluant la fonction du coefficient d'homogénéité de Loevinger (coefH), puis en vérifiant les violations de monotonie après que les éléments de l'échelle la plus probable mesurant la préparation à l'autosurveillance et à l'autogestion de l'anticoagulation orale ont été identifiés ( seules les violations inférieures à 80 sont conformes aux exigences d'une échelle Mokken). Les coefficients d'homogénéité de Loevinger et leurs intervalles de confiance (IC) au niveau de l'échelle (Hs), au niveau de l'item (évolutivité d'un item individuel, Hi) et des paires d'items (HiJ) seront calculés. Les valeurs H égales ou supérieures à 0,30, 0,40 ou 0,50, respectivement, indiquent des échelles faibles, modérées ou fortes. L'inspection des paires d'éléments maintiendra l'exclusion de ceux qui violent la monotonie et fournira également une évaluation des effets de plancher et de plafond dans la distribution des données. Les éléments appropriés seront ensuite évalués à l'aide d'un ordre invariant d'éléments (IIO), qui comprend un algorithme de méthode de sélection d'éléments en arrière pour réduire le groupe de questions à celles qui correspondent le mieux aux exigences de l'ordre hiérarchique utilisé des répondants en fonction de l'homogénéité monotone. La procédure IIO supprimera les éléments un par un jusqu'à ce qu'aucune violation significative ne soit trouvée. Pour chaque étape suivante dans laquelle l'algorithme sera utilisé, le coefficient Htrans (HT) exprimera la précision de la sélection IIO. Un HT supérieur à 0,30 est jugé suffisant pour indiquer un processus IIO approprié et des échelles de Mokken cohérentes (Watson et al., 2012). La dernière série de questions sera utilisée pour calculer les coefficients rho calculés à l'aide de la technique Molenaar-Sijtsma pour la fiabilité.

L'analyse factorielle confirmatoire sera utilisée pour valider de manière croisée la structure unidimensionnelle plausible de l'échelle PERSONAE dérivée de la MSA (comprenant théoriquement 10-15 items) en utilisant Mplus 8.1 (Muthén & Muthén, 2017). Le premier modèle sera non restreint et non spécifié basé sur une estimation robuste du maximum de vraisemblance des paramètres. Une analyse factorielle confirmatoire avec covariables (MIMIC) pour estimer l'invariance de mesure entre les sous-groupes si des relations linéaires entre les caractéristiques des participants et le score total de l'échelle seront détectées. Dans le cas de l'utilisation de modèles MIMIC, la quantité de χ2 réduit pour chaque paramètre sera explorée à l'aide de la commande "indices de modification" qui permettra aux auteurs de détecter quels éléments pourraient causer une telle violation de l'invariance (car montrant des comportements différents entre les groupes). Les éléments provoquant une invariance seront évalués pour une éventuelle suppression de l'échelle finale. La pertinence des analyses factorielles confirmatoires pour expliquer les statistiques de l'échantillon sera évaluée à l'aide des indices suivants : χ2, χ2/degré de liberté (DF, plage acceptable : 1,5-5), l'indice d'ajustement comparatif (CFI) et l'indice de Tucker-Lewis ( TLI) (CFI et TLI > 0,90 indiquent un bon ajustement), et l'erreur quadratique moyenne d'approximation (RMSEA ; des valeurs de 0,05 ou moins indiquant un modèle bien ajusté, de 0,05 à 0,08 indiquant un ajustement adéquat, et 0,10 ou plus indiquant un ajustement sous-optimal).

Les données manquantes seront gérées à l'aide d'une approche de cas disponibles pour les données manquantes inférieures à 5 % ou d'imputations par régression pour les données manquantes égales ou supérieures à 5 % si les hypothèses manquantes aléatoires sont satisfaites de manière empirique. L'analyse sera effectuée avec une erreur de type I égale à 5 % et en utilisant Mplus, version 8.1 (Los Angeles, CA, États-Unis), IBM SPSS® Statistics pour Microsoft Windows, version 27 (IBM Corp., Armonk, NY, États-Unis) et R 4.2.1 (R Foundation for Statistical Computing, Vienne, Autriche, http://www.R-project.org/).

Considérations éthiques

La première étape de l'étude (validité du contenu) impliquera des experts qui seront invités à signer un consentement éclairé écrit. La collecte de données via des enquêtes en ligne conçues dans la deuxième partie de l'étude peut être définie comme anonyme car il est impossible d'associer un échantillon spécifique à un individu spécifique à l'aide des données collectées. Selon la législation en vigueur (Règlement européen 2016/679, Décret législatif 101/2018), l'utilisation d'un type de consentement éclairé écrit pour ce type d'étude n'est pas nécessaire car cela compromettrait l'anonymat de l'étude. En revanche, il est recommandé que les patients soient parfaitement informés avec une page de présentation simple à lire et décrivant l'objectif de l'enquête avant de remplir le questionnaire en ligne.

Implications pour la pratique clinique

Ce projet permettra aux cliniciens (infirmiers, hématologues, médecins généralistes et cardiologues) d'évaluer la préparation à l'autogestion et à l'autosurveillance des patients traités par AVK. L'évaluation de leur état de préparation pourrait avoir plusieurs implications pour la pratique clinique.

Premièrement, en Italie et dans plusieurs pays dotés d'un système de santé universel similaire, l'utilisation du POCT est sous-optimale (Magon et al., 2022), et la mise en évidence d'un chemin structuré pour préparer au mieux les patients aux approches d'auto-test pourrait optimiser l'adoption pratique de ces stratégies de gestion sûres, efficaces et rentables (autosurveillance et autogestion). Cet aspect est particulièrement significatif car il a été démontré que les patients potentiellement éligibles à l'autotest géré avec une approche traditionnelle rapportent des niveaux de santé mentale plus faibles car ils se sentent incapables d'exprimer leur contribution potentielle à la gestion de leur état (Magon et al., 2020).

Deuxièmement, la préparation à l'autogestion et à l'autosurveillance chez les patients traités par AVK pourrait guider la conception d'activités éducatives adaptées aux patients. La nécessité d'une éducation sur mesure chez les patients atteints d'AVK a été largement proposée dans la littérature, en particulier avec les restrictions introduites par la pandémie de COVID-19 (Price & Ansell, 2022). Ces approches pédagogiques devraient également favoriser la collaboration interprofessionnelle et la prise de décision partagée (Gee et al., 2022).

Troisièmement, les objectifs secondaires de ce projet fourniront une première description épidémiologique de la préparation dans le contexte italien et pourront être utilisés pour hiérarchiser les politiques de santé publique afin de combler les éventuelles lacunes émergentes. De plus, la description des options d'apprentissage assisté par la technologie les plus appréciées par les patients pourrait être instructive pour les cliniciens et les responsables de la santé publique.