Une étude de surveillance active post-autorisation pour caractériser l'innocuité du tofacitinib chez les patients atteints de colite ulcéreuse modérément à sévèrement active dans un contexte réel à l'aide des données des registres unis pour l'évaluation et la recherche cliniques (UR-CARE) de l'Union européenne ( UE) (PASS TOFA)

Justification et contexte :

Le tofacitinib, un inhibiteur de la famille des kinases Janus kinase (JAK), a été approuvé dans l'Union européenne (UE) en juillet 2018 à la dose de 5 mg deux fois par jour ou de 10 mg deux fois par jour pour le traitement des adultes atteints de colite ulcéreuse (CU) sévère, qui ont eu une réponse inadéquate, une perte de réponse ou une intolérance au traitement conventionnel ou à un agent biologique. Les tumeurs malignes à l'exclusion du cancer de la peau autre que le mélanome (NMSC) constituent un risque potentiel important et la thromboembolie veineuse (TEV) est un risque identifié important associé à l'utilisation du tofacitinib, et un suivi de grandes cohortes de patients sur une longue période est nécessaire pour évaluer les risques de ces événements de sécurité, ainsi que d'autres événements potentiels d'intérêt en matière de sécurité, qui peuvent être associés au traitement par tofacitinib. Pfizer mettra en œuvre une étude de surveillance active post-approbation des patients exposés et non exposés au tofacitinib en utilisant des données prospectives activement collectées et incluses dans la plateforme UR-CARE.

Question de recherche:

Quels sont les taux d'incidence des événements d'innocuité d'intérêt chez les patients adultes atteints de RCH traités par tofacitinib dans le cadre de soins cliniques de routine, par rapport aux taux d'incidence chez les patients atteints de RCH traités par d'autres agents systémiques approuvés et chez les patients atteints de RCH naïfs de produits biologiques et d'immunomodulateurs/ immunosuppresseurs (ci-après dénommés immunosuppresseurs) ?

Étudier le design:

Il s'agit d'une étude de cohorte active portant sur des patients adultes atteints de CU âgés de ≥ 18 ans traités par tofacitinib par rapport aux patients recevant ou non un traitement alternatif. L'étude utilisera des données secondaires collectées dans la plateforme UR-CARE, qui est une cohorte continue, prospective et observationnelle de patients de l'Union européenne (UE) atteints d'une maladie inflammatoire de l'intestin (MII) dans le but principal de faciliter les soins quotidiens des patients et les études de recherche. dans les MII. Cette étude se concentrera uniquement sur les patients atteints de CU inscrits dans la plateforme UR-CARE.

Variables :

Les variables de l'étude comprennent les caractéristiques de base du patient (c'est-à-dire les caractéristiques cliniques et démographiques, les comorbidités et les thérapies actuelles et passées), les principaux résultats d'intérêt et d'autres événements d'intérêt en matière de sécurité.

Sources de données : UR-CARE sera utilisé comme seule source de données.

Taille de l'étude :

Cette étude est descriptive et tous les patients éligibles du registre UR-CARE pendant la période d'étude qui ont consenti à participer à l'étude seront inclus, sans limite supérieure sur la taille de l'échantillon.

L'analyse des données:

Toutes les analyses statistiques seront effectuées par GETECCU à l'aide du logiciel SAS v9.4, SAS Institute Inc, Cary, Caroline du Nord, États-Unis. Une méthodologie détaillée pour les analyses récapitulatives et statistiques des données collectées dans cette étude sera documentée dans un plan d'analyse statistique (SAP).