En aktiv övervakningsstudie efter auktorisation för att karakterisera säkerheten för tofacitinib hos patienter med måttligt till allvarligt aktiv ulcerös kolit i den verkliga miljön med hjälp av data från United Registries for Clinical Assessment and Research (UR-CARE) i Europeiska unionen ( EU) (PASS TOFA)

Motiv och bakgrund:

Tofacitinib, en hämmare av kinasfamiljen Janus kinas (JAK), godkändes i Europeiska unionen (EU) i juli 2018 i en dos av 5 mg två gånger dagligen eller 10 mg två gånger dagligen för behandling av vuxna med måttlig till- svår ulcerös kolit (UC), som har haft ett otillräckligt svar, förlorat svar eller varit intoleranta mot antingen konventionell terapi eller ett biologiskt medel. Malignitet exklusive icke-melanom hudcancer (NMSC) är en viktig potentiell risk och venös tromboembolism (VTE) är en viktig identifierad risk förknippad med användningen av tofacitinib, och uppföljning av stora kohorter av patienter under en lång period behövs för att utvärdera riskerna med dessa säkerhetshändelser, såväl som andra potentiella säkerhetshändelser av intresse, som kan vara associerade med tofacitinibbehandling. Pfizer kommer att implementera en aktiv övervakningsstudie efter godkännande av tofacitinib-exponerade och oexponerade patienter med aktivt insamlade prospektiva data som ingår i UR-CARE-plattformen.

Forskningsfråga:

Vad är incidensen av säkerhetshändelser av intresse hos vuxna patienter med UC som behandlats med tofacitinib i rutinmässig klinisk vård, jämfört med incidensen hos patienter med UC som behandlats med andra godkända systemiska medel, och patienter med UC som är naiva för biologiska läkemedel och immunmodulatorer/ immunsuppressiva medel (hädanefter kallade immunsuppressiva medel)?

Studera design:

Detta är en aktiv kohortstudie av vuxna patienter med UC i åldern ≥18 år som behandlats med tofacitinib jämfört med patienter som får alternativ behandling eller ej. Studien kommer att använda sekundära data som samlats in i UR-CARE-plattformen, som är en pågående, prospektiv, observationskohort av Europeiska unionens (EU) patienter med inflammatorisk tarmsjukdom (IBD) med det primära syftet att underlätta daglig patientvård och forskningsstudier vid IBD. Denna studie kommer endast att fokusera på patienter med UC inskrivna i UR-CARE-plattformen.

Variabler:

Studievariablerna inkluderar baslinjepatientegenskaper (d.v.s. kliniska och demografiska egenskaper, samsjukligheter och nuvarande och tidigare terapier), de primära resultaten av intresse och andra säkerhetshändelser av intresse.

Datakällor:UR-CARE kommer att användas som enda datakälla.

Studiestorlek:

Denna studie är beskrivande och alla kvalificerade patienter i UR-CARE-registret under studieperioden som har samtyckt till att delta i studien kommer att inkluderas, utan någon övre gräns för urvalsstorleken.

Dataanalys:

All statistisk analys kommer att utföras av GETECCU med SAS programvara v9.4, SAS Institute Inc, Cary, NC, USA. Detaljerad metodik för sammanfattningar och statistiska analyser av data som samlats in i denna studie kommer att dokumenteras i en statistisk analysplan (SAP).