Un estudio de vigilancia activa posterior a la autorización para caracterizar la seguridad de tofacitinib en pacientes con colitis ulcerosa activa de moderada a grave en el mundo real utilizando datos de los Registros Unidos para la Evaluación e Investigación Clínica (UR-CARE) en la Unión Europea ( UE) (PASS TOFA)

Justificación y antecedentes:

Tofacitinib, un inhibidor de la familia de quinasas Janus quinasa (JAK), fue aprobado en la Unión Europea (UE) en julio de 2018 en una dosis de 5 mg dos veces al día o 10 mg dos veces al día para el tratamiento de adultos con enfermedad de moderada a grave. colitis ulcerosa (CU) grave, que han tenido una respuesta inadecuada, han perdido respuesta o han sido intolerantes a la terapia convencional o a un agente biológico. La malignidad, excluyendo el cáncer de piel no melanoma (NMSC), es un riesgo potencial importante y el tromboembolismo venoso (TEV) es un riesgo identificado importante asociado con el uso de tofacitinib, y es necesario el seguimiento de grandes cohortes de pacientes durante un período prolongado para evaluarlo. los riesgos de estos eventos de seguridad, así como otros posibles eventos de seguridad de interés, que pueden estar asociados con el tratamiento con tofacitinib. Pfizer implementará un estudio de vigilancia activa posterior a la aprobación de pacientes expuestos y no expuestos a tofacitinib utilizando datos prospectivos recopilados activamente incluidos en la plataforma UR-CARE.

Pregunta de investigación:

¿Cuáles son las tasas de incidencia de eventos de seguridad de interés en pacientes adultos con CU tratados con tofacitinib en la atención clínica de rutina, en comparación con las tasas de incidencia en pacientes con CU tratados con otros agentes sistémicos aprobados y pacientes con CU que nunca habían recibido biológicos e inmunomoduladores? inmunosupresores (en adelante denominados inmunosupresores)?

Diseño del estudio:

Este es un estudio de cohorte activo de pacientes adultos con CU de ≥18 años tratados con tofacitinib en comparación con pacientes que reciben tratamiento alternativo o no. El estudio utilizará datos secundarios recopilados en la plataforma UR-CARE, que es una cohorte observacional, prospectiva y en curso de pacientes de la Unión Europea (UE) con enfermedad inflamatoria intestinal (EII) con el objetivo principal de facilitar la atención diaria del paciente y los estudios de investigación. en EII. Este estudio se centrará únicamente en pacientes con CU inscritos en la plataforma UR-CARE.

Variables:

Las variables del estudio incluyen características iniciales del paciente (es decir, características clínicas y demográficas, comorbilidades y terapias actuales y pasadas), los resultados primarios de interés y otros eventos de seguridad de interés.

Fuentes de datos: UR-CARE se utilizará como única fuente de datos.

Tamaño del estudio:

Este estudio es descriptivo y se incluirán todos los pacientes elegibles en el registro UR-CARE durante el período del estudio que hayan dado su consentimiento para participar en el estudio, sin límite superior en el tamaño de la muestra.

Análisis de los datos:

Todo el análisis estadístico será realizado por GETECCU utilizando el software SAS v9.4, SAS Institute Inc, Cary, Carolina del Norte, EE. UU. La metodología detallada para los análisis resumidos y estadísticos de los datos recopilados en este estudio se documentará en un plan de análisis estadístico (SAP).