A Pancrecarb® MS-16 biztonságosságának és hatékonyságának értékelése cisztás fibrózisban
Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos, többközpontú, keresztezett vizsgálat a PANCRECARB® MS-16 (Pancrelipase) hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére a steatorrhea csökkentésében cisztás fibrózisban szenvedő gyermekeknél és felnőtteknél
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A hasnyálmirigy-elégtelenség (PI) gyakori kóros állapot, amely a cisztás fibrózisban (CF) szenvedő betegek körülbelül 90%-ánál fordul elő. A hasnyálmirigy-elégtelenséget mind a hasnyálmirigy enzim-, mind a bikarbonát-elégtelenség jellemzi. Következésképpen rossz emésztés lép fel, és számos alapvető tápanyag elveszik a széklettel, különösen a zsírban és zsírban oldódó vitaminok. Ennek eredményeként a betegek gyakran tapasztalnak növekedési kudarcot és alultápláltságot. Az emésztési zavar hatékony korrekciója kritikus fontosságú ezeknek a betegeknek a túlélése és jóléte szempontjából.
A PANCRECARB® (pancrelipáz) számos erőssége (azaz MS4, MS8, MS16) több mint egy évtizede elérhető és használatos a CF-ben szenvedő betegek számára. A PANCRECARB® emésztőenzimei (pancrelipáz) helyileg hatnak a gyomor-bél traktusban. Az aktív enzimek a zsírokat glicerinné és zsírsavakká, a fehérjéket peptidekké és aminosavakká, a keményítőket dextrinekké és maltózzá hidrolizálják. A PANCRECARB® (pancrelipase) képes elősegíteni a fokozott lipázaktivitást a hatékony zsíremésztés mellett. A hatékony zsíremésztés fontos a CF-ben, mert javulhat a tápláltság és a tüdő állapota, végső soron pedig az életminőség és a túlélés javulása.
A PANCRECARB® MS-8-at (pancrelipáz) összehasonlították a bikarbonát nélküli, bélben oldódó bevonatú hasnyálmirigy enzimekkel a CF-ben szenvedő betegek steatorrhoea csökkentésében. A zsírkiválasztás különbségeit, amikor az alanyok PANCRECARB® MS-8-at (pancrelipázt) kaptak, és a bélben oldódó bevonatú, bikarbonát nélküli enzimeket, lineáris modellezéssel hasonlították össze. Az átlagos zsírkiválasztás szignifikánsan csökkent azoknál az alanyoknál, akik PANCRECARB® MS-8-at (pancrelipázt) kaptak, összehasonlítva a bikarbonát nélküli, bélben oldódó bevonatú enzimekkel.
Ezt a tanulmányt az FDA 2006-os, az exokrin hasnyálmirigy-elégtelenség gyógyszerkészítményeire vonatkozó iránymutatásai szerint tervezték. Feltéve, hogy ennek a vizsgálatnak az eredményei azt mutatják, hogy a PANCRECARB® MS-16 (pancrelipáz) terápia klinikailag és statisztikailag szignifikánsan javítja a zsírfelszívódást a placebóhoz képest CF-ben és hasnyálmirigy-elégtelenségben szenvedő betegeknél, a vizsgálati eredmények a beadvány részét képezik majd a PANCRECARB® (pancrelipáz) forgalomba hozatali engedélye.
A vizsgálat két kezelési periódusból áll, 72 órás székletgyűjtéssel, amelyeket kimosási periódus választ el. A vizsgálati alanyoknak magas zsírtartalmú étrendet kell fogyasztaniuk.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy nő életkora ≥ 7 év
- A CF megerősített diagnózisa a következő kritériumok alapján: Egy vagy több klinikai tünet, amely megfelel a CF fenotípusnak, ÉS Pozitív verejték-klorid ≥ 60 mekv/liter (pilokarpin iontoforézissel), VAGY genotípus két azonosítható mutációval, amely összhangban van a CF-vel
- Megfelelő tápláltsági állapot a BMI alapján: Életkor 7 év és 20 év között, a testtömegindex százaléka ≥ 5. percentilis; 20 év feletti életkor, nők testtömegindexe ≥ 16,0, férfiak testtömegindexe ≥ 16,5
- Helyi széklet elasztáz-1 (FE 1) által dokumentált hasnyálmirigy-elégtelenség <= 100 mikrogramm/g széklet a randomizálás időpontjában
- Jelenleg hasnyálmirigy enzimpótló terápiában részesül egy kereskedelmi forgalomban kapható hasnyálmirigy enzimmel
- 0 méretű kapszula lenyelésére képes
- Klinikailag stabil, akut egészségügyi állapotra utaló jelek nélkül
- Képes megérteni és aláírni az írásos, tájékozott hozzájárulást vagy hozzájárulást, és megfelelni a vizsgálat követelményeinek
Kizárási kritériumok:
- A fibrózisos kolonopátia története
- Jelentős bélreszekció története
- A kórtörténetben a hasnyálmirigy enzimpótló terápiára refrakter
- Szilárd szervátültetés
- Hasi műtét az elmúlt öt (5) évben
- Az elmúlt hat (6) hónapban distalis bélelzáródás szindróma (DIOS) jelenlegi diagnózisa vagy anamnézisében, vagy 2 vagy több DIOS epizód az elmúlt tizenkét (12) hónapban
- Olyan állapotok, amelyekről ismert, hogy fokozzák a széklet zsírvesztését, beleértve: gyulladásos bélbetegség, cöliákia, Crohn-betegség, trópusi Sprue, Whipple-kór
- Ismert ellenjavallat, érzékenység vagy túlérzékenység a sertés hasnyálmirigy enzimjeivel vagy élelmiszerfestékeivel szemben (azaz FD&C Blue No. 2)
- Aktív májbetegség májenzimekkel (alanin-aminotranszferáz (ALT/SGPT), aszpartát-aminotranszferáz (AST/SGOT) vagy a bilirubin a normálérték felső határának ≥ 3-szorosa
- Akut pancreatitis vagy krónikus hasnyálmirigy-gyulladás akut exacerbációja
- Akut kezelés bármely szisztémás (orális vagy IV) antibiotikummal két (2) héttel a szűrés előtt
- Eritromicin kezelés, és nem hajlandó abbahagyni a kezelést két (2) héttel a szűrés előtt. (az azitromicin megengedett)
- Változás a szisztémás (orális és IV) antibiotikumokkal végzett krónikus kezelésben a vizsgálat során MEGJEGYZÉS: A vizsgálati alany továbbra is szisztémás (orális vagy IV) antibiotikumok (az eritromicin kivételével) krónikus kezelésében maradhat, ha legalább 2 alkalommal elkezdte az antibiotikumot. héttel a vizsgálati szűrést megelőzően, a szűrés időpontjában a szokásos bélrendszerében volt, és nem hagyja abba vagy változtatja meg ezeket az antibiotikumokat a vizsgálati időszak alatt.
- Enterális szondatáplálás fogadása a vizsgálat során
- Várhatóan képtelen együttműködni a szükséges tanulmányi eljárásokkal, vagy nem tartja be azokat
- Terhes, szoptat vagy nem hajlandó fogamzásgátlást gyakorolni (fogamzóképes korú nők esetében) a vizsgálatban való részvétel alatt
- Kábítószerek használata
- Rosszul szabályozott cukorbetegség
- Részvétel egy jelenleg forgalomba hozatalra nem engedélyezett gyógyszer, biológiai anyag vagy eszköz vizsgálati vizsgálatában a szűrővizsgálatot követő 30 napon belül
- Olyan egészségügyi állapot, amelyet a vizsgáló kellően jelentősnek ítél ahhoz, hogy megzavarja a vizsgálati páciens azon képességét, hogy részt vegyen a vizsgálatban, vagy megzavarja az enzimterápia zsírfelszívódásra gyakorolt hatásának értékelését.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: 2
|
Kapszulák
|
|
Aktív összehasonlító: 1
Pancrecarb(R) MS-16 kapszula
|
Kapszulák
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
százalékos zsírfelszívódási együttható (% CFA)
Időkeret: a 72 órás székletgyűjtésből és étrendi nyilvántartásból számítva
|
a 72 órás székletgyűjtésből és étrendi nyilvántartásból számítva
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
százalékos nitrogén-abszorpciós együttható (% CNA)
Időkeret: a 72 órás székletgyűjtésből és étrendi nyilvántartásból számítva
|
a 72 órás székletgyűjtésből és étrendi nyilvántartásból számítva
|
|
a széklet gyakoriságának és a széklet tömegének változása
Időkeret: a 72 órás székletgyűjtési időszak alatt rögzítették
|
a 72 órás székletgyűjtési időszak alatt rögzítették
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Michael W Konstan, MD, University Hospitals Cleveland Medical Center
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Miller MR, Hankinson J, Brusasco V, Burgos F, Casaburi R, Coates A, Crapo R, Enright P, van der Grinten CP, Gustafsson P, Jensen R, Johnson DC, MacIntyre N, McKay R, Navajas D, Pedersen OF, Pellegrino R, Viegi G, Wanger J; ATS/ERS Task Force. Standardisation of spirometry. Eur Respir J. 2005 Aug;26(2):319-38. doi: 10.1183/09031936.05.00034805. No abstract available.
- Borowitz DS, Grand RJ, Durie PR. Use of pancreatic enzyme supplements for patients with cystic fibrosis in the context of fibrosing colonopathy. Consensus Committee. J Pediatr. 1995 Nov;127(5):681-4. doi: 10.1016/s0022-3476(95)70153-2. No abstract available.
- Borowitz D, Baker SS, Duffy L, Baker RD, Fitzpatrick L, Gyamfi J, Jarembek K. Use of fecal elastase-1 to classify pancreatic status in patients with cystic fibrosis. J Pediatr. 2004 Sep;145(3):322-6. doi: 10.1016/j.jpeds.2004.04.049.
- Pellegrino R, Viegi G, Brusasco V, Crapo RO, Burgos F, Casaburi R, Coates A, van der Grinten CP, Gustafsson P, Hankinson J, Jensen R, Johnson DC, MacIntyre N, McKay R, Miller MR, Navajas D, Pedersen OF, Wanger J. Interpretative strategies for lung function tests. Eur Respir J. 2005 Nov;26(5):948-68. doi: 10.1183/09031936.05.00035205. No abstract available.
- Davis PB, Drumm M, Konstan MW. Cystic fibrosis. Am J Respir Crit Care Med. 1996 Nov;154(5):1229-56. doi: 10.1164/ajrccm.154.5.8912731. No abstract available.
- Borowitz D, Baker RD, Stallings V. Consensus report on nutrition for pediatric patients with cystic fibrosis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2002 Sep;35(3):246-59. doi: 10.1097/00005176-200209000-00004. No abstract available.
- Brady MS, Garson JL, Krug SK, Kaul A, Rickard KA, Caffrey HH, Fineberg N, Balistreri WF, Stevens JC. An enteric-coated high-buffered pancrelipase reduces steatorrhea in patients with cystic fibrosis: a prospective, randomized study. J Am Diet Assoc. 2006 Aug;106(8):1181-6. doi: 10.1016/j.jada.2006.05.011.
- Konstan MW, Stern RC, Trout JR, Sherman JM, Eigen H, Wagener JS, Duggan C, Wohl ME, Colin P. Ultrase MT12 and Ultrase MT20 in the treatment of exocrine pancreatic insufficiency in cystic fibrosis: safety and efficacy. Aliment Pharmacol Ther. 2004 Dec;20(11-12):1365-71. doi: 10.1111/j.1365-2036.2004.02261.x.
- Rosenstein BJ, Cutting GR. The diagnosis of cystic fibrosis: a consensus statement. Cystic Fibrosis Foundation Consensus Panel. J Pediatr. 1998 Apr;132(4):589-95. doi: 10.1016/s0022-3476(98)70344-0.
- Stern RC, Eisenberg JD, Wagener JS, Ahrens R, Rock M, doPico G, Orenstein DM. A comparison of the efficacy and tolerance of pancrelipase and placebo in the treatment of steatorrhea in cystic fibrosis patients with clinical exocrine pancreatic insufficiency. Am J Gastroenterol. 2000 Aug;95(8):1932-8. doi: 10.1111/j.1572-0241.2000.02244.x.
- VAN DE KAMER JH, TEN BOKKEL HUININK H, WEYERS HA. Rapid method for the determination of fat in feces. J Biol Chem. 1949 Jan;177(1):347-55. No abstract available.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Pancrecarb
- DCI 06-001
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Befejezve
-
Rabin Medical CenterIsmeretlenBleb Vascularity | Bleb Fibrosis | Trabeculectomiás kudarcIzrael
-
Altamash Institute of Dental MedicineBefejezveTumor | Pentoxifillin | Triamcinolon | E vitamin | Orális submucosa fibrosisPakisztán
-
Danish Breast Cancer Cooperative GroupDanish Cancer Society; Danish Center for Interventional Research in Radiation Oncology...ToborzásFájdalom | Halál | Sebhely | PROM | Telangiectasia | Helyi neoplazma kiújulása | Távolról áttétes rosszindulatú daganat | Fibrosis mell | A bőr depigmentációja/hiperpigmentációjaDánia, Svédország, Norvégia, Chile