낭포성 섬유증에서 Pancrecarb® MS-16의 안전성 및 유효성 평가

포함 기준:

• 남성 또는 여성 연령 ≥ 7세
• 다음 기준에 따라 CF의 확인된 진단: CF 표현형과 일치하는 하나 이상의 임상 특징, AND 양성 땀 염화물 ≥ 60 mEq/리터(필로카르핀 이온영동법에 의해), 또는 CF와 일치하는 두 개의 확인 가능한 돌연변이가 있는 유전자형
• BMI에 기반한 적절한 영양 상태: 7세~20세, 체질량 지수 백분위수 ≥ 5번째 백분위수; 연령 > 20세, 여성의 체질량 지수 ≥ 16.0, 남성의 체질량 지수 ≥ 16.5
• 무작위배정 당시 스폿 대변 엘라스타제-1(FE 1) <= 100마이크로그램/g 대변으로 기록된 췌장 기능 부전
• 현재 시판되는 췌장 효소로 췌장 효소 대체 요법을 받고 있다.
• 크기 0 캡슐을 삼킬 수 있음
• 급성 의학적 상태의 증거 없이 임상적으로 안정적임
• 서면 동의서를 이해하고 서명할 수 있으며 연구 요구 사항을 준수할 수 있습니다.

제외 기준:

• 섬유화 결장병의 병력
• 중요한 장 절제술의 역사
• 췌장 효소 대체 요법에 대한 불응력의 역사
• 고형 장기 이식
• 지난 5년 이내에 복부 수술
• 지난 6개월 동안 원위 장 폐쇄 증후군(DIOS)의 현재 진단 또는 병력 또는 지난 12개월 동안 DIOS의 2회 이상의 에피소드
• 대변 ​​지방 손실을 증가시키는 것으로 알려진 상태: 염증성 장 질환, 체강 질병, 크론병, 트로피컬 스프루, 휘플병
• 돼지 췌장 효소 또는 식품 염료(즉, FD&C Blue No. 2)에 대해 알려진 금기 사항, 민감성 또는 과민성
• 간 효소(알라닌 아미노전이효소(ALT/SGPT), 아스파르테이트 아미노전이효소(AST/SGOT) 또는 빌리루빈이 정상 상한치의 3배 이상인 활동성 간 질환
• 급성 췌장염 또는 만성 췌장염의 급성 악화
• 스크리닝 2주 전에 임의의 전신(경구 또는 IV) 항생제를 사용한 급성 치료
• 에리스로마이신으로 치료하고 스크리닝 2주 전에 치료를 중단할 의사가 없음. (아지스로마이신 허용)
• 시험 기간 동안 전신(경구 및 IV) 항생제를 사용한 만성 치료의 변화 참고: 연구 피험자는 항생제를 최소 2일 이상 시작한 경우 전신(경구 또는 IV) 항생제(에리스로마이신 제외)의 만성 요법을 유지할 수 있습니다. 연구 스크리닝 몇 주 전에 스크리닝 당시 평소 배변 패턴이었으며 연구 기간 동안 이러한 항생제를 중단하거나 변경하지 않았습니다.
• 연구 기간 동안 경장 튜브 공급을 받음
• 필수 연구 절차에 협조하지 않거나 준수하지 않을 것으로 예상됨
• 연구에 참여하는 동안 임신, 모유 수유 또는 피임(출산 가능성이 있는 여성의 경우)을 실천하지 않으려는 경우
• 마약 사용
• 잘 조절되지 않는 당뇨병
• 스크리닝 방문 후 30일 이내에 현재 판매용으로 승인되지 않은 약물, 생물학적 제제 또는 장치에 대한 조사 연구에 참여
• 연구자가 연구 환자가 시험에 참여하는 능력을 방해하거나 지방 흡수에 대한 효소 요법의 효과 평가를 방해할 만큼 충분히 중요하다고 생각하는 의학적 상태