Pancrecarb® MS-16 在囊性纤维化中的安全性和有效性评估
2012年2月21日 更新者：Digestive Care, Inc.
一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、交叉研究，以评估 PANCRECARB® MS-16（胰脂肪酶）在减少患有囊性纤维化的儿童和成人脂肪泻方面的有效性和安全性
本研究的主要目的是确定 PANCRECARB® MS-16（胰脂肪酶）是否安全有效地减少患有囊性纤维化和胰腺功能不全的儿童和成人的脂肪泻（通过 72 小时粪便脂肪测定来衡量）。
研究概览
详细说明
胰腺功能不全 (PI) 是一种常见的病理状况，发生在大约 90% 的囊性纤维化 (CF) 患者中。 胰腺功能不全的特征在于胰酶和碳酸氢盐不足。 因此，会发生消化不良，并且多种必需营养素会通过粪便流失，尤其是脂肪和脂溶性维生素。 结果，患者经常出现生长障碍和营养不良。 有效纠正消化不良对这些患者的生存和健康至关重要。
十多年来，CF 患者已经获得并使用了 PANCRECARB®（胰脂肪酶）的多种优势（即 MS4、MS8、MS16）。 PANCRECARB®（胰脂肪酶）中的消化酶在胃肠道局部起作用。 活性酶将脂肪水解成甘油和脂肪酸，将蛋白质水解成肽和氨基酸，将淀粉水解成糊精和麦芽糖。 PANCRECARB®（胰脂肪酶）具有通过高效脂肪消化促进脂肪酶活性增加的潜力。 有效的脂肪消化在 CF 中很重要，因为它可以改善营养和肺部状况，并最终改善生活质量和提高生存率。
已将 PANCRECARB® MS-8（胰脂肪酶）与不含碳酸氢盐的肠溶包衣胰酶进行比较，以了解其在减少 CF 患者脂肪泻方面的功效。 使用线性模型比较当受试者接受 PANCRECARB® MS-8（胰脂肪酶）与不含碳酸氢盐的肠溶酶时脂肪排泄的差异。 与不含碳酸氢盐的肠溶酶相比，接受 PANCRECARB® MS-8（胰脂肪酶）的受试者的平均脂肪排泄量显着降低。
本研究是根据 FDA 2006 年胰腺外分泌功能不全药物产品指南设计的。 假设这项研究的结果表明，在患有 CF 和胰腺功能不全的受试者中，PANCRECARB® MS-16（胰脂肪酶）治疗导致脂肪吸收在临床上和统计学上显着改善，相对于安慰剂，研究结果将作为提交的一部分PANCRECARB®（胰脂肪酶）的上市许可。
该研究包括两个治疗期，其中 72 小时的粪便收集被清除期隔开。 研究对象将被要求食用脂肪含量高的饮食。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
29
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、美国、44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
7年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- ≥ 7 岁的男性或女性
- 根据以下标准确诊 CF：一项或多项符合 CF 表型的临床特征，和 汗液氯化物阳性 ≥ 60 mEq/L（通过毛果芸香碱离子电渗疗法），或 基因型有两个与 CF 一致的可识别突变
- 基于 BMI 的充足营养状况：年龄 7 岁至 20 岁，身体质量指数百分位数 ≥ 第 5 个百分位数；年龄>20岁，女性体重指数≥16.0，男性体重指数≥16.5
- 随机分组时粪便弹性蛋白酶 1 (FE 1) <= 100 微克/克粪便记录的胰腺功能不全
- 目前正在接受使用市售胰酶的胰酶替代疗法
- 可吞服 0 号胶囊
- 临床稳定，没有急性疾病的证据
- 能够理解并签署书面知情同意书或同意并遵守研究要求
排除标准：
- 纤维化结肠病史
- 大肠切除史
- 胰腺酶替代疗法难治性病史
- 实体器官移植
- 过去五 (5) 年内进行过腹部手术
- 当前诊断或过去六 (6) 个月内有远端肠梗阻综合征 (DIOS) 病史，或过去十二 (12) 个月内有 2 次或更多次 DIOS 发作
- 已知会增加粪便脂肪流失的疾病包括：炎症性肠病、乳糜泻、克罗恩病、热带口炎性腹泻、惠普尔病
- 已知对猪胰酶或食用染料（即 FD&C 蓝色 2 号）有禁忌症、敏感性或超敏性
- 活动性肝病伴肝酶（谷丙转氨酶 (ALT/SGPT)、天冬氨酸转氨酶 (AST/SGOT) 或胆红素≥正常上限的 3 倍
- 急性胰腺炎或慢性胰腺炎急性加重
- 筛选前两 (2) 周使用任何全身性（口服或静脉注射）抗生素进行急性治疗
- 用红霉素治疗并且不愿在筛选前两（2）周停止治疗。 （允许使用阿奇霉素）
- 试验期间全身性（口服和静脉注射）抗生素慢性治疗的变化 注意：研究对象可能继续接受全身性（口服或静脉注射）抗生素（红霉素除外）的慢性治疗，如果他/她开始使用抗生素至少 2在研究筛选前几周，在筛选时处于他/她通常的排便模式，并且在研究期间没有停止或改变这些抗生素。
- 在研究期间接受肠内管饲
- 预计无法配合或不遵守规定的学习程序
- 在参与研究期间怀孕、哺乳或不愿实施节育（对于有生育能力的女性）
- 使用麻醉品
- 糖尿病控制不佳
- 在筛选访问后 30 天内参与目前未获准上市的药物、生物制品或设备的调查研究
- 研究者认为严重到足以干扰研究患者参与试验的能力或干扰评估酶疗法对脂肪吸收的影响的医疗状况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：2个
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胶囊
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有源比较器：1个
Pancrecarb(R) MS-16 胶囊
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胶囊
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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脂肪吸收百分比系数 (% CFA)
大体时间：根据 72 小时粪便收集和饮食记录计算
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根据 72 小时粪便收集和饮食记录计算
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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氮吸收百分比系数 (% CNA)
大体时间：根据 72 小时粪便收集和饮食记录计算
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根据 72 小时粪便收集和饮食记录计算
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大便频率和大便重量的变化
大体时间：在 72 小时的粪便收集期间记录
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在 72 小时的粪便收集期间记录
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Michael W Konstan, MD、University Hospitals Cleveland Medical Center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Miller MR, Hankinson J, Brusasco V, Burgos F, Casaburi R, Coates A, Crapo R, Enright P, van der Grinten CP, Gustafsson P, Jensen R, Johnson DC, MacIntyre N, McKay R, Navajas D, Pedersen OF, Pellegrino R, Viegi G, Wanger J; ATS/ERS Task Force. Standardisation of spirometry. Eur Respir J. 2005 Aug;26(2):319-38. doi: 10.1183/09031936.05.00034805. No abstract available.
- Borowitz DS, Grand RJ, Durie PR. Use of pancreatic enzyme supplements for patients with cystic fibrosis in the context of fibrosing colonopathy. Consensus Committee. J Pediatr. 1995 Nov;127(5):681-4. doi: 10.1016/s0022-3476(95)70153-2. No abstract available.
- Borowitz D, Baker SS, Duffy L, Baker RD, Fitzpatrick L, Gyamfi J, Jarembek K. Use of fecal elastase-1 to classify pancreatic status in patients with cystic fibrosis. J Pediatr. 2004 Sep;145(3):322-6. doi: 10.1016/j.jpeds.2004.04.049.
- Pellegrino R, Viegi G, Brusasco V, Crapo RO, Burgos F, Casaburi R, Coates A, van der Grinten CP, Gustafsson P, Hankinson J, Jensen R, Johnson DC, MacIntyre N, McKay R, Miller MR, Navajas D, Pedersen OF, Wanger J. Interpretative strategies for lung function tests. Eur Respir J. 2005 Nov;26(5):948-68. doi: 10.1183/09031936.05.00035205. No abstract available.
- Davis PB, Drumm M, Konstan MW. Cystic fibrosis. Am J Respir Crit Care Med. 1996 Nov;154(5):1229-56. doi: 10.1164/ajrccm.154.5.8912731. No abstract available.
- Borowitz D, Baker RD, Stallings V. Consensus report on nutrition for pediatric patients with cystic fibrosis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2002 Sep;35(3):246-59. doi: 10.1097/00005176-200209000-00004. No abstract available.
- Brady MS, Garson JL, Krug SK, Kaul A, Rickard KA, Caffrey HH, Fineberg N, Balistreri WF, Stevens JC. An enteric-coated high-buffered pancrelipase reduces steatorrhea in patients with cystic fibrosis: a prospective, randomized study. J Am Diet Assoc. 2006 Aug;106(8):1181-6. doi: 10.1016/j.jada.2006.05.011.
- Konstan MW, Stern RC, Trout JR, Sherman JM, Eigen H, Wagener JS, Duggan C, Wohl ME, Colin P. Ultrase MT12 and Ultrase MT20 in the treatment of exocrine pancreatic insufficiency in cystic fibrosis: safety and efficacy. Aliment Pharmacol Ther. 2004 Dec;20(11-12):1365-71. doi: 10.1111/j.1365-2036.2004.02261.x.
- Rosenstein BJ, Cutting GR. The diagnosis of cystic fibrosis: a consensus statement. Cystic Fibrosis Foundation Consensus Panel. J Pediatr. 1998 Apr;132(4):589-95. doi: 10.1016/s0022-3476(98)70344-0.
- Stern RC, Eisenberg JD, Wagener JS, Ahrens R, Rock M, doPico G, Orenstein DM. A comparison of the efficacy and tolerance of pancrelipase and placebo in the treatment of steatorrhea in cystic fibrosis patients with clinical exocrine pancreatic insufficiency. Am J Gastroenterol. 2000 Aug;95(8):1932-8. doi: 10.1111/j.1572-0241.2000.02244.x.
- VAN DE KAMER JH, TEN BOKKEL HUININK H, WEYERS HA. Rapid method for the determination of fat in feces. J Biol Chem. 1949 Jan;177(1):347-55. No abstract available.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2007年1月1日
初级完成 (实际的)
2007年9月1日
研究完成 (实际的)
2007年9月1日
研究注册日期
首次提交
2007年2月7日
首先提交符合 QC 标准的
2007年2月7日
首次发布 (估计)
2007年2月8日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2012年2月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2012年2月21日
最后验证
2012年2月1日
更多信息
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安慰剂的临床试验
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