Vizsgálat az abatacept biztonságosságának és hatásosságának értékelésére diffúz szisztémás szklerózisban (szkleroderma) szenvedő betegeknél

A szisztémás szklerózis egy ismeretlen etiológiájú autoimmun kötőszöveti betegség, amelyet a bőr és a belső szervek progresszív fibrózisa, érkárosodás és autoantitest termelés jellemez. Bár a betegség viszonylag ritka, jelentős morbiditással és mortalitással jár. Az elmúlt néhány évtizedben javult a túlélés; ez azonban összefüggésbe hozható a betegségek vaszkuláris megnyilvánulásainak jobb kezelésével, beleértve a veseválságot, a pulmonális hipertóniát, a gastrooesophagealis reflux betegséget és a Raynaud-jelenséget. A bőrbetegségek betegségmódosító terápiáival kapcsolatos klinikai vizsgálatok eddig viszonylag sikertelenek voltak.

Bár a betegség etiológiája továbbra is ismeretlen, számos megfigyelés alátámasztja az aktivált T-sejtek szerepét az érintett betegek vérében és bőrében egyaránt. Az abatacept, egy rekombináns fúziós fehérje, amely blokkolja a T-sejtek aktiválását, nemrégiben jóváhagyta az FDA a rheumatoid arthritis kezelésére. Feltételezzük, hogy a T-sejt-aktiváció abatacepttel történő gátlása hatékony lehet diffúz szisztémás szklerózisban szenvedő betegek kezelésében. Ez egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos klinikai vizsgálat az abatacept és a placebó között diffúz szisztémás szklerózisban szenvedő betegeken. A bőrvastagság és a betegségaktivitás validált mérőszámainak változásait a 6 hónapos kezelés során összehasonlítják az abataceptet és a placebót kapó betegek között. A betegeket 2:1 arányban randomizálják, hogy abataceptet kapjanak.

A protokollt a vizsgálat során módosították, és a „Szérum autoantitestprofil változása” és „Változás a szérum citokinprofiljában” eredményeket feltáró eredményekre cserélték.