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Une étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'abatacept chez les patients atteints de sclérose systémique diffuse (sclérodermie)

28 septembre 2017 mis à jour par: Lorinda S Chung, Stanford University

Une étude pilote pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'abatacept chez les patients atteints de sclérose systémique

La sclérodermie systémique (sclérodermie) est une maladie auto-immune du tissu conjonctif qui touche la peau et d'autres organes internes pour laquelle il existe peu d'options de traitement efficaces. Nous émettons l'hypothèse que le traitement par l'abatacept, une nouvelle thérapie récemment approuvée pour le traitement de la polyarthrite rhumatoïde, pourrait réduire la progression de l'épaississement de la peau et de la fibrose chez les personnes atteintes de sclérodermie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La sclérodermie systémique est une maladie auto-immune du tissu conjonctif d'étiologie inconnue caractérisée par une fibrose progressive de la peau et des organes internes, des lésions vasculaires et la production d'auto-anticorps. Bien que la maladie soit relativement rare, elle est associée à une morbidité et une mortalité considérables. Il y a eu des améliorations dans la survie au cours des dernières décennies; cependant, cela a été lié à une meilleure gestion des manifestations vasculaires de la maladie, y compris la crise rénale, l'hypertension pulmonaire, le reflux gastro-œsophagien et le phénomène de Raynaud. À ce jour, les études cliniques sur les thérapies modificatrices de la maladie pour les maladies cutanées ont été relativement infructueuses.

Bien que l'étiologie de la maladie reste inconnue, plusieurs observations soutiennent le rôle des lymphocytes T activés à la fois dans le sang et la peau des patients atteints. L'abatacept, une protéine de fusion recombinante qui bloque l'activation des lymphocytes T, a récemment été approuvée par la FDA pour la polyarthrite rhumatoïde. Nous émettons l'hypothèse que l'inhibition de l'activation des lymphocytes T avec l'abatacept peut être efficace dans le traitement des patients atteints de sclérose systémique diffuse. Il s'agit d'un essai clinique randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo comparant l'abatacept à un placebo chez des patients atteints de sclérose systémique diffuse. Les changements dans les mesures validées de l'épaisseur de la peau et de l'activité de la maladie sur 6 mois de traitement seront comparés entre les patients recevant l'abatacept et ceux recevant le placebo. Les patients seront randomisés 2:1 pour recevoir l'abatacept.

Le protocole a été modifié au cours de l'étude et les mesures de résultats "Changement du profil des auto-anticorps sériques" et "Changement du profil des cytokines sériques" ont été changées en résultats exploratoires.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

10

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de la sclérose systémique diffuse
  • 18 ans ou plus
  • Fonction rénale, pulmonaire et cardiovasculaire adéquate
  • Volonté d'utiliser une contraception efficace pendant toute la durée de l'étude si le sujet est en âge de procréer

Critère d'exclusion:

  • Autres maladies des tissus conjonctifs ou syndromes de chevauchement, y compris MCTD, SLE, RA, fasciite à éosinophiles et sclérodermie systémique limitée ou morphée
  • Utilisation d'agents modificateurs de la maladie, y compris le méthotrexate, la cyclosporine, l'azathioprine, le mycophénolate mofétil, la minocycline, la doxycycline, la minocycline, la thalidomide, la pénicillamine, le tamoxifène, la colchicine ou un agent expérimental dans les 90 jours suivant la visite de dépistage
  • Infection par le VIH, l'hépatite B ou l'hépatite C
  • utilisation de prednisone supérieure à 10 mg par jour pendant 28 jours avant la visite de dépistage
  • femmes qui allaitent ou enceintes

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Abatacept
Abatacept (dosé en fonction du poids) administré par voie intraveineuse (IV) les jours 1, 15, 30 et mensuellement par la suite pour un total de 7 doses.
Médicament: Abatacept
Comparateur placebo: Liquide intraveineux
Placebo correspondant à l'abatacept (liquide IV) administré les jours 1, 15, 30 et tous les mois par la suite pour un total de 7 doses.
Médicament: Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du score de peau de Rodnan modifié
Délai: 6 mois
Le score cutané de Rodnan modifié mesure l'épaisseur de la peau et est la somme des scores de 17 zones anatomiques de surface évaluées sur une échelle de 0 à 3 (0=peau normale ; 1=épaisseur légère ; 2=épaisseur modérée ; 3=épaisseur sévère avec incapacité à pincer la peau dans un pli). Le Rodnan Skin Score total modifié va de 0 (meilleur résultat possible) à 51 (pire résultat possible).
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Ouverture orale au départ et au mois 6
Délai: Base de référence ; Mois 6
Base de référence ; Mois 6
Extension de la main au départ et au mois 6
Délai: Base de référence ; Mois 6
Base de référence ; Mois 6
Ulcérations digitales au départ et au mois 6
Délai: Base de référence ; Mois 6
Base de référence ; Mois 6
Modification des tests de la fonction pulmonaire
Délai: 6 mois
FVC (Forced Vital Capacity) est la quantité d'air qui peut être exhalée de force des poumons après avoir pris la respiration la plus profonde possible. La DLCO (Capacité de diffusion du monoxyde de carbone dans les poumons) est la mesure dans laquelle l'oxygène passe des poumons au sang.
6 mois
Modification du questionnaire d'évaluation de la santé de la sclérodermie
Délai: 6 mois

Le HAQ Disability Index (HAQ-DI) comprend 20 éléments dans 8 domaines fonctionnels (habillage/toilette, lever, alimentation, marche, hygiène, portée, préhension et activités) évaluant les capacités habituelles du patient au cours des sept derniers jours. Chaque item est noté sur une échelle de 0 à 3 (0=sans aucune difficulté ; 1=avec quelques difficultés ; 2=avec beaucoup de difficultés ; 3=incapable de faire). L'utilisation d'appareils fonctionnels pour n'importe quel domaine augmente le score du domaine de 1 point jusqu'à un maximum de 3. Le score global est calculé en additionnant le score d'élément le plus élevé dans chacun des domaines et en divisant la somme par 8, avec un score global de 0 indiquant aucune incapacité et un score de 3 indiquant une incapacité grave.

Les points de temps comparés étaient de 6 mois à la ligne de base (6 mois moins la ligne de base).
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Stanford University

Collaborateurs

Bristol-Myers Squibb

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Eliza Farmer Chakravarty, Stanford University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2008

Achèvement primaire (Réel)

1 juin 2011

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juin 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 mars 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 mars 2007

Première publication (Estimation)

2 mars 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 octobre 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 septembre 2017

Dernière vérification

1 septembre 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 100 186

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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