一项评估阿巴西普在弥漫性系统性硬化症（硬皮病）患者中的安全性和有效性的研究

系统性硬化症是一种病因不明的自身免疫性结缔组织病，其特征是皮肤和内脏进行性纤维化、血管损伤和自身抗体产生。 虽然这种疾病相对罕见，但它与相当大的发病率和死亡率有关。 在过去的几十年里，生存率有所提高；然而，这与更好地管理疾病的血管表现有关，包括肾危象、肺动脉高压、胃食管反流病和雷诺现象。 迄今为止，针对皮肤病的疾病改善疗法的临床研究相对不成功。

虽然疾病的病因仍然未知，但一些观察结果支持活化的 T 细胞在受影响患者的血液和皮肤中的作用。 阿巴西普是一种阻断 T 细胞活化的重组融合蛋白，最近已被 FDA 批准用于类风湿性关节炎。 我们假设用阿巴西普抑制 T 细胞活化可能对治疗弥漫性系统性硬化症患者有效。 这是一项在弥漫性系统性硬化症患者中比较阿巴西普与安慰剂的随机、双盲、安慰剂对照临床试验。 将比较接受阿巴西普的患者和接受安慰剂的患者在 6 个月的治疗期间皮肤厚度和疾病活动的有效测量值的变化。 患者将以 2:1 的比例随机接受阿巴西普。

该方案在研究期间被修改，结果测量“血清自身抗体谱的变化”和“血清细胞因子谱的变化”被更改为探索性结果。