Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność abataceptu u pacjentów z rozlaną twardziną układową (twardziną układową)

Twardzina układowa jest autoimmunologiczną chorobą tkanki łącznej o nieznanej etiologii, charakteryzującą się postępującym włóknieniem skóry i narządów wewnętrznych, uszkodzeniem naczyń i produkcją autoprzeciwciał. Chociaż choroba jest stosunkowo rzadka, wiąże się ze znaczną chorobowością i śmiertelnością. W ciągu ostatnich kilku dekad nastąpiła poprawa przeżycia; było to jednak związane z lepszym leczeniem naczyniowych objawów choroby, w tym przełomu nerkowego, nadciśnienia płucnego, choroby refluksowej przełyku i zjawiska Raynauda. Dotychczasowe badania kliniczne terapii modyfikujących przebieg choroby skóry były stosunkowo nieskuteczne.

Chociaż etiologia choroby pozostaje nieznana, kilka obserwacji potwierdza rolę aktywowanych komórek T zarówno we krwi, jak iw skórze chorych pacjentów. Abatacept, rekombinowane białko fuzyjne, które blokuje aktywację limfocytów T, zostało niedawno zatwierdzone przez FDA do leczenia reumatoidalnego zapalenia stawów. Stawiamy hipotezę, że hamowanie aktywacji limfocytów T za pomocą abataceptu może być skuteczne w leczeniu pacjentów z rozlaną twardziną układową. Jest to randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie kliniczne abataceptu w porównaniu z placebo u pacjentów z rozlaną twardziną układową. Zmiany w zwalidowanych pomiarach grubości skóry i aktywności choroby w ciągu 6 miesięcy leczenia zostaną porównane między pacjentami otrzymującymi abatacept a pacjentami otrzymującymi placebo. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 2:1 do grupy otrzymującej abatacept.

Protokół został zmieniony podczas badania, a miary wyniku „Zmiana profilu autoprzeciwciał w surowicy” i „Zmiana profilu cytokin w surowicy” zostały zmienione na wyniki eksploracyjne.