Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera säkerheten och effekten av Abatacept hos patienter med diffus systemisk skleros (sklerodermi)

28 september 2017 uppdaterad av: Lorinda S Chung, Stanford University

En pilotstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av Abatacept hos patienter med systemisk skleros

Systemisk skleros (sklerodermi) är en autoimmun bindvävssjukdom som involverar huden och andra inre organ för vilka det finns få effektiva behandlingsalternativ. Vi antar att behandling med abatacept, en ny behandling som nyligen godkänts för behandling av reumatoid artrit, kan minska utvecklingen av hudförtjockning och fibros hos personer med sklerodermi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Systemisk skleros är en autoimmun bindvävssjukdom av okänd etiologi som kännetecknas av progressiv fibros i huden och inre organ, vaskulär skada och produktion av autoantikroppar. Även om sjukdomen är relativt sällsynt är den förknippad med betydande sjuklighet och dödlighet. Det har skett förbättringar i överlevnad under de senaste decennierna; dock har detta varit relaterat till bättre hantering av vaskulära manifestationer av sjukdom, inklusive njurkris, pulmonell hypertoni, gastroesofageal refluxsjukdom och Raynauds fenomen. Kliniska studier av sjukdomsmodifierande terapier för kutan sjukdom har hittills varit relativt misslyckade.

Även om etiologin för sjukdomen fortfarande är okänd stödjer flera observationer rollen av aktiverade T-celler i både blod och hud hos drabbade patienter. Abatacept, ett rekombinant fusionsprotein som blockerar T-cellsaktivering, har nyligen godkänts av FDA för reumatoid artrit. Vi antar att hämning av T-cellsaktivering med abatacept kan vara effektiv vid behandling av patienter med diffus systemisk skleros. Detta är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad klinisk prövning av abatacept kontra placebo hos patienter med diffus systemisk skleros. Förändringar i validerade mått på hudtjocklek och sjukdomsaktivitet under 6 månaders behandling kommer att jämföras mellan patienter som får abatacept och de som får placebo. Patienterna kommer att randomiseras 2:1 för att få abatacept.

Protokollet ändrades under studien och utfallsmåtten "Change in Serum Autoantibody Profile" och "Change in Serum Cytokine Profile" ändrades till explorativa resultat.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av diffus systemisk skleros
  • ålder 18 år eller äldre
  • Tillräcklig njur-, lung- och kardiovaskulär funktion
  • Villighet att använda effektiva preventivmedel under hela studien om försökspersonen är i fertil ålder

Exklusions kriterier:

  • Andra bindvävssjukdomar eller överlappningssyndrom inklusive MCTD, SLE, RA, eosinofil fasciit och begränsad systemisk skleros eller morphea
  • Användning av sjukdomsmodifierande medel inklusive metotrexat, cyklosporin, azatioprin, mykofenolatmofetil, minocyklin, doxycyklin, minocyklin, talidomid, penicillamin, tamoxifen, kolchicin eller undersökningsmedel inom 90 dagar efter screeningbesöket
  • HIV, Hepatit B eller Hepatit C infektion
  • användning av prednison mer än 10 mg dagligen i 28 dagar före screeningbesöket
  • kvinnor som ammar eller är gravida

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Abatacept
Abatacept (doserat på vikt) administrerat intravenöst (IV) på dagarna 1, 15, 30 och en gång i månaden därefter för totalt 7 doser.
Läkemedel: Abatacept
Placebo-jämförare: IV vätska
Placebo för att matcha abatacept (IV-vätska) administrerat dag 1, 15, 30 och månadsvis därefter för totalt 7 doser.
Läkemedel: Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i Modified Rodnan Skin Score
Tidsram: 6 månader
Modifierad Rodnan Skin Score mäter hudens tjocklek och är summan av poängen från 17 ytanatomiska områden bedömda på en skala 0-3 (0=normal hud; 1=mild tjocklek; 2=måttlig tjocklek; 3=svår tjocklek med oförmåga att klämma ihop huden i ett veck). Totalt modifierat Rodnan Skin Score varierar från 0 (bästa möjliga resultat) till 51 (sämsta möjliga resultat).
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Oral bländare vid baslinjen och månad 6
Tidsram: Baslinje; Månad 6
Baslinje; Månad 6
Handförlängning vid baslinjen och månad 6
Tidsram: Baslinje; Månad 6
Baslinje; Månad 6
Digitala sår vid baslinjen och månad 6
Tidsram: Baslinje; Månad 6
Baslinje; Månad 6
Förändring i lungfunktionstester
Tidsram: 6 månader
FVC (Forced Vital Capacity) är den mängd luft som med tvång kan andas ut från lungorna efter att ha tagit djupast möjliga andetag. DLCO (Lungans diffusionskapacitet för kolmonoxid) är i vilken utsträckning syre passerar från lungorna till blodet.
6 månader
Förändring i sklerodermi hälsobedömning frågeformulär
Tidsram: 6 månader

HAQ Disability Index (HAQ-DI) inkluderar 20 objekt i 8 funktionella domäner (klä på sig/skötsel, uppträda, äta, gå, hygien, räckvidd, grepp och aktiviteter) som bedömer patientens vanliga förmågor under de senaste sju dagarna. Varje objekt poängsätts på en skala 0-3 (0=utan svårighet; 1=med viss svårighet; 2=med mycket svårighet; 3=kan inte göra). Användning av hjälpmedel för alla domäner ökar domänpoängen med 1 poäng till maximalt 3. Totalpoängen beräknas genom att summera den högsta punktpoängen i var och en av domänerna och dividera summan med 8, med en totalpoäng på 0 indikerar inget funktionshinder, och ett poäng på 3 indikerar allvarlig funktionsnedsättning.

Tidpunkterna som jämfördes var 6 månader till baslinjen (6 månader minus baslinjen).
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Stanford University

Samarbetspartners

Bristol-Myers Squibb

Utredare

  • Huvudutredare: Eliza Farmer Chakravarty, Stanford University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2008

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juni 2011

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2011

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 mars 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 mars 2007

Första postat (Uppskatta)

2 mars 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

31 oktober 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 september 2017

Senast verifierad

1 september 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 100 186

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sklerodermi, systemisk

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Moldova

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera