Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​Abatacept hos patienter med diffus systemisk sklerose (sklerodermi)

28. september 2017 opdateret af: Lorinda S Chung, Stanford University

En pilotundersøgelse til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Abatacept hos patienter med systemisk sklerose

Systemisk sklerose (sklerodermi) er en autoimmun bindevævssygdom, der involverer huden og andre indre organer, for hvilke der er få effektive behandlingsmuligheder. Vi antager, at behandling med abatacept, en ny behandling for nylig godkendt til behandling af leddegigt, kan reducere progressionen af ​​hudfortykkelse og fibrose hos mennesker med sklerodermi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Systemisk sklerose er en autoimmun bindevævssygdom af ukendt ætiologi karakteriseret ved progressiv fibrose af huden og indre organer, vaskulær skade og autoantistofproduktion. Selvom sygdommen er relativt sjælden, er den forbundet med betydelig sygelighed og dødelighed. Der er sket forbedringer i overlevelse i løbet af de sidste par årtier; dette har imidlertid været relateret til bedre håndtering af vaskulære manifestationer af sygdom, herunder nyrekrise, pulmonal hypertension, gastroøsofageal reflukssygdom og Raynauds fænomen. Kliniske undersøgelser af sygdomsmodificerende behandlinger for kutan sygdom har hidtil været relativt mislykkede.

Selvom ætiologien af ​​sygdommen forbliver ukendt, understøtter adskillige observationer rollen af ​​aktiverede T-celler i både blodet og huden hos de berørte patienter. Abatacept, et rekombinant fusionsprotein, der blokerer T-celleaktivering, er for nylig blevet godkendt af FDA til reumatoid arthritis. Vi antager, at hæmning af T-celleaktivering med abatacept kan være effektiv i behandlingen af ​​patienter med diffus systemisk sklerose. Dette er et randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret klinisk forsøg med abatacept versus placebo hos patienter med diffus systemisk sklerose. Ændringer i validerede mål for hudtykkelse og sygdomsaktivitet over 6 måneders behandling vil blive sammenlignet mellem patienter, der får abatacept, og dem, der får placebo. Patienter vil blive randomiseret 2:1 til at modtage abatacept.

Protokollen blev ændret under undersøgelsen, og resultatmålene "Ændring i serumautoantistofprofil" og "Ændring i serumcytokinprofil" blev ændret til eksplorative resultater.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af diffus systemisk sklerose
  • alder 18 år eller ældre
  • Tilstrækkelig nyre-, lunge- og kardiovaskulær funktion
  • Vilje til at bruge effektiv prævention i hele undersøgelsens varighed, hvis forsøgspersonen er i den fødedygtige alder

Ekskluderingskriterier:

  • Andre bindevævssygdomme eller overlapningssyndromer, herunder MCTD, SLE, RA, eosinofil fasciitis og begrænset systemisk sklerose eller morphea
  • Brug af sygdomsmodificerende midler, herunder methotrexat, cyclosporin, azathioprin, mycophenolatmofetil, minocyclin, doxycyclin, minocyclin, thalidomid, penicillamin, tamoxifen, colchicin eller forsøgsmiddel inden for 90 dage efter screeningsbesøget
  • HIV, Hepatitis B eller Hepatitis C infektion
  • brug af prednison mere end 10 mg dagligt i 28 dage før screeningsbesøget
  • kvinder, der ammer eller er gravide

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Abatacept
Abatacept (doseret baseret på vægt) administreret intravenøst ​​(IV) på dag 1, 15, 30 og derefter hver måned i i alt 7 doser.
Medicin: Abatacept
Placebo komparator: IV væske
Placebo til at matche abatacept (IV-væske) indgivet på dag 1, 15, 30 og månedligt derefter i i alt 7 doser.
Medicin: Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Modificeret Rodnan Skin Score
Tidsramme: 6 måneder
Modificeret Rodnan Skin Score måler hudtykkelse og er summen af ​​score fra 17 overfladeanatomiske områder vurderet på en 0-3 skala (0=normal hud; 1=mild tykkelse; 2=moderat tykkelse; 3=svær tykkelse med manglende evne til at klemme hud i en fold). Samlet ændret Rodnan Skin Score varierer fra 0 (bedst mulige resultat) til 51 (værst mulige resultat).
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Oral blænde ved baseline og måned 6
Tidsramme: Baseline; Måned 6
Baseline; Måned 6
Håndforlængelse ved baseline og måned 6
Tidsramme: Baseline; Måned 6
Baseline; Måned 6
Digitale sår ved baseline og måned 6
Tidsramme: Baseline; Måned 6
Baseline; Måned 6
Ændring i lungefunktionstests
Tidsramme: 6 måneder
FVC (Forced Vital Capacity) er den mængde luft, der kan udåndes med magt fra lungerne efter at have taget den dybeste indånding. DLCO (Lungens diffusionskapacitet for kulilte) er det omfang, i hvilket ilt passerer fra lungerne til blodet.
6 måneder
Ændring i sklerodermi sundhedsvurderingsspørgeskema
Tidsramme: 6 måneder

HAQ Disability Index (HAQ-DI) omfatter 20 punkter i 8 funktionelle domæner (påklædning/pleje, opstå, spise, gå, hygiejne, rækkevidde, greb og aktiviteter), der vurderer patientens sædvanlige evner inden for de seneste syv dage. Hvert emne bedømmes på en skala fra 0-3 (0=uden besvær; 1=med lidt besvær; 2=med meget besvær; 3=ikke i stand til at gøre). Brugen af ​​hjælpemidler til ethvert domæne øger domæne-scoren med 1 point til maksimalt 3. Den samlede score beregnes ved at summere den højeste item-score i hvert af domænerne og dividere summen med 8, med en samlet score på 0 indikerer ingen handicap, og en score på 3 indikerer alvorlig handicap.

De sammenlignede tidspunkter var 6 måneder til baseline (6 måneder minus baseline).
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Stanford University

Samarbejdspartnere

Bristol-Myers Squibb

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Eliza Farmer Chakravarty, Stanford University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. marts 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. marts 2007

Først opslået (Skøn)

2. marts 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. oktober 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. september 2017

Sidst verificeret

1. september 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 100 186

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sklerodermi, systemisk

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jamaica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner