미만성 전신 경화증(경피증) 환자에서 아바타셉트의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 연구
전신 경화증 환자에서 아바타셉트의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 파일럿 연구
연구 개요
상세 설명
전신 경화증은 피부 및 내부 장기의 진행성 섬유화, 혈관 손상 및 자가항체 생산을 특징으로 하는 원인 불명의 자가면역 결합 조직 질환입니다. 이 질병은 상대적으로 드물지만 상당한 이환율과 사망률과 관련이 있습니다. 지난 수십 년 동안 생존율이 향상되었습니다. 그러나 이것은 신장 위기, 폐고혈압, 위식도 역류 질환 및 레이노 현상을 포함한 질병의 혈관 증상의 더 나은 관리와 관련이 있습니다. 현재까지 피부 질환에 대한 질병 수정 요법의 임상 연구는 상대적으로 성공하지 못했습니다.
질병의 병인은 알려지지 않았지만 여러 관찰 결과 영향을 받은 환자의 혈액과 피부 모두에서 활성화된 T 세포의 역할을 뒷받침합니다. T 세포 활성화를 차단하는 재조합 융합 단백질인 Abatacept는 최근 류마티스 관절염 치료제로 FDA의 승인을 받았습니다. 우리는 abatacept로 T 세포 활성화를 억제하는 것이 미만성 전신 경화증 환자의 치료에 효과적일 수 있다고 가정합니다. 이것은 미만성 전신 경화증 환자를 대상으로 아바타셉트 대 위약의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 임상 시험입니다. 아바타셉트를 투여받은 환자와 위약을 투여받은 환자 간에 치료 6개월 동안 검증된 피부 두께 및 질병 활성도의 변화를 비교합니다. 환자는 아바타셉트를 투여받기 위해 2:1로 무작위 배정됩니다.
프로토콜은 연구 중에 수정되었으며 "혈청 자가항체 프로파일의 변화" 및 "혈청 사이토카인 프로파일의 변화" 결과 측정이 탐색적 결과로 변경되었습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
California
-
Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford University School of Medicine
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 미만성 전신 경화증의 진단
- 18세 이상
- 적절한 신장, 폐 및 심혈관 기능
- 피험자가 가임기인 경우 연구 기간 동안 효과적인 피임법을 사용할 의향
제외 기준:
- MCTD, SLE, RA, 호산구성 근막염, 제한된 전신 경화증 또는 반상피병증을 포함한 기타 결합 조직 질환 또는 중복 증후군
- 메토트렉세이트, 사이클로스포린, 아자티오프린, 미코페놀레이트 모페틸, 미노사이클린, 독시사이클린, 미노사이클린, 탈리도마이드, 페니실라민, 타목시펜, 콜히친을 포함한 질병 조절제 또는 스크리닝 방문 90일 이내에 시험용 제제의 사용
- HIV, B형 간염 또는 C형 간염 감염
- 스크리닝 방문 전 28일 동안 매일 10mg보다 많은 프레드니손 사용
- 모유 수유 중이거나 임신 중인 여성
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 아바타셉트
1일, 15일, 30일에 아바타셉트(체중을 기준으로 투여)를 정맥내(IV) 투여하고 그 후 매달 총 7회 투여합니다.
|
|
|
위약 비교기: IV 유체
1일, 15일, 30일에 투여된 아바타셉트(IV 수액)와 일치하는 위약 및 그 후 매달 총 7회 투여.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Modified Rodnan Skin Score의 변화
기간: 6 개월
|
Modified Rodnan Skin Score는 피부 두께를 측정하며 0-3 척도(0=정상 피부, 1=약한 두께, 2=보통 두께, 3=집어 잡을 수 없는 심한 두께)로 평가된 17개 표면 해부학적 영역의 점수 합계입니다. 주름으로 피부).
전체 Modified Rodnan Skin Score의 범위는 0(최상의 결과)에서 51(최악의 결과)까지입니다.
|
6 개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
기준선 및 6개월의 구강 조리개
기간: 기준선 6개월
|
기준선 6개월
|
|
|
기준선 및 6개월차에 손 확장
기간: 기준선 6개월
|
기준선 6개월
|
|
|
기준선 및 6개월의 디지털 궤양
기간: 기준선 6개월
|
기준선 6개월
|
|
|
폐기능 검사의 변화
기간: 6 개월
|
FVC(Forced Vital Capacity)는 가능한 가장 깊은 호흡을 한 후 폐에서 강제로 내쉴 수 있는 공기의 양입니다.
DLCO(일산화탄소에 대한 폐의 확산 능력)는 산소가 폐에서 혈액으로 전달되는 정도입니다.
|
6 개월
|
|
경피증 건강 평가 설문지의 변경
기간: 6 개월
|
HAQ 장애 지수(HAQ-DI)는 지난 7일 동안 환자의 평소 능력을 평가하는 8가지 기능적 영역(옷 입기/몸단장하기, 일어나기, 먹기, 걷기, 위생, 손 뻗기, 잡기 및 활동)의 20개 항목을 포함합니다. 각 항목은 0-3 척도(0=어려움 없음, 1=약간 어려움 있음, 2=매우 어려움 있음, 3=할 수 없음)로 점수를 매깁니다. 모든 영역에서 보조 장치를 사용하면 영역 점수가 1점 증가하여 최대 3점이 됩니다. 전체 점수는 각 영역에서 가장 높은 항목 점수를 합산하고 합계를 8로 나누어 전체 점수를 0으로 하여 계산합니다. 장애가 없음을 나타내고 3점은 심각한 장애를 나타냅니다. 비교 시점은 기준선에서 6개월(기준선을 뺀 6개월)이었습니다. |
6 개월
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Eliza Farmer Chakravarty, Stanford University
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 100 186
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
경피증, 전신에 대한 임상 시험
-
University of Texas Southwestern Medical Center모병경피증, 국소화 | 모르피아 | Frontal Linear Scleroderma en Coup de Sabre | 경피증, 폐쇄 | 경피증, 선형미국
-
West China Hospital알려지지 않은
-
University Hospital Freiburg모병간경화 | 문맥 고혈압 | 문맥 혈전증 | 비간경변 문맥 고혈압 | 버드 키아리 증후군 | Portal Systemic Shunt독일
-
Aga Khan University알려지지 않은뇌병증, 간 | 간뇌 뇌병증 | Portal-Systemic Encephalopathy | 뇌병증, 간뇌파키스탄
위약에 대한 임상 시험
-
AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
-
University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로