Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Ez egy nyílt elnevezésű, egykarú kiterjesztési vizsgálat volt (CFTY720D2306E1) egy kettős vak, randomizált, többközpontú, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos magvizsgálathoz (CFTY720D2306) PPMS-ben. (INFORMS)

2017. május 9. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Kettős-vak, randomizált, többközpontú, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat, amely a napi egyszeri 0,5 mg fingolimod és a placebó hatásosságát és biztonságosságát hasonlítja össze elsődleges progresszív sclerosis multiplexben szenvedő betegeknél és egy nyílt, egykarú kiterjesztési vizsgálatban a Kettős-vak, Randomizált, Multicentrikus, Placebo-kontrollos, Párhuzamos csoportos Vizsgálathoz, amely a naponta egyszer orálisan adott 0,5 mg FTY720 hatékonyságát és biztonságosságát hasonlítja össze a placebóval primer progresszív sclerosis multiplexben szenvedő betegeknél

E vizsgálat célja annak értékelése, hogy az FTY720 hatékonyan késlelteti-e az SM rokkantság progresszióját a placebóhoz képest PPMS-ben szenvedő betegeknél. Ez egy nyílt elrendezésű, egykarú kiterjesztett vizsgálat volt egy kettős vak, randomizált, többközpontú, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos alapvizsgálathoz. Az alapvizsgálat befejeződött, és a jogosult betegeket a következő tervezett vagy nem tervezett alapvizsgálati vizit alkalmával bevonták a kiterjesztett vizsgálatba. Az alapvizsgálatban végzett kezelésüktől függetlenül minden beteg 0,5 mg fingolimodot kapott a kiterjesztett vizsgálatban. A kiterjesztett vizsgálatot korán befejezték, miután az alapvizsgálat eredményei elérhetővé váltak, ami azt mutatja, hogy a vizsgálat nem felelt meg az elsődleges végpontnak, amelyet ebben a populációban a rokkantság megerősített progressziójaként határoztak meg.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

970

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Ausztrália, 2050
        • Novartis Investigative Site
      • Liverpool, New South Wales, Ausztrália, 2170
        • Novartis Investigative Site
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Ausztrália, 7000
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Ausztrália, 3128
        • Novartis Investigative Site
      • Heidelberg, Victoria, Ausztrália, 3084
        • Novartis Investigative Site
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3050
        • Novartis Investigative Site
  • Belgium
      • Charleroi, Belgium, 6000
        • Novartis Investigative Site
      • Edegem, Belgium, 2650
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgium, 3000
        • Novartis Investigative Site
      • Liege, Belgium, 4000
        • Novartis Investigative Site
      • Melsbroek, Belgium, 1820
        • Novartis Investigative Site
      • Sint-Truiden, Belgium, 3800
        • Novartis Investigative Site
  • Csehország
      • Ostrava-Poruba, Csehország, 708 00
        • Novartis Investigative Site
      • Plzen, Csehország, 301 00
        • Novartis Investigative Site
      • Praha 2, Csehország, 128 08
        • Novartis Investigative Site
      • Teplice, Csehország, 415 29
        • Novartis Investigative Site
    • CZE
      • Olomouc, CZE, Csehország, 775 20
        • Novartis Investigative Site
    • Czech Republic
      • Brno, Czech Republic, Csehország, 656 91
        • Novartis Investigative Site
      • Rychnov nad Kneznou, Czech Republic, Csehország, 516 01
        • Novartis Investigative Site
  • Dánia
      • Aarhus, Dánia, 8000 C
        • Novartis Investigative Site
      • Sønderborg, Dánia, 6400
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Királyság
      • Bristol, Egyesült Királyság, BS10 5NB
        • Novartis Investigative Site
      • London, Egyesült Királyság, EC1A 7BE
        • Novartis Investigative Site
      • London, Egyesült Királyság, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
      • London, Egyesült Királyság, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • London, Egyesült Királyság, W8 6RF
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne, Egyesült Királyság, NE1 4LP
        • Novartis Investigative Site
      • Norwich, Egyesült Királyság, NR4 7UY
        • Novartis Investigative Site
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Egyesült Királyság, M6 8HD
        • Novartis Investigative Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Egyesült Királyság, S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Államok
    • California
      • Newport Beach, California, Egyesült Államok, 92660
        • Novartis Investigative Site
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Novartis Investigative Site
    • Florida
      • Pompano Beach, Florida, Egyesült Államok, 33060
        • Novartis Investigative Site
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33609
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30302
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Novartis Investigative Site
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
        • Novartis Investigative Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • Novartis Investigative Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02135
        • Novartis Investigative Site
      • Brookline, Massachusetts, Egyesült Államok, 02445
        • Novartis Investigative Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Novartis Investigative Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Novartis Investigative Site
    • New Jersey
      • Teaneck, New Jersey, Egyesült Államok, 07666
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14203
        • Novartis Investigative Site
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Novartis Investigative Site
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • Novartis Investigative Site
      • Stony Brook, New York, Egyesült Államok, 11794
        • Novartis Investigative Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28207
        • Novartis Investigative Site
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Novartis Investigative Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Novartis Investigative Site
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43221
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37934
        • Novartis Investigative Site
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37212
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390-9034
        • Novartis Investigative Site
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Novartis Investigative Site
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Novartis Investigative Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05401
        • Novartis Investigative Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22904
        • Novartis Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98122
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
        • Novartis Investigative Site
  • Finnország
      • Helsinki, Finnország, 00930
        • Novartis Investigative Site
      • Tampere, Finnország, 33100
        • Novartis Investigative Site
      • Turku, Finnország, 20520
        • Novartis Investigative Site
  • Franciaország
      • Bordeaux Cedex, Franciaország, F-33076
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Franciaország, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille cedex 05, Franciaország, 13385
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Franciaország, 34295
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes Cedex 1, Franciaország, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex 13, Franciaország, 75651
        • Novartis Investigative Site
      • Rennes, Franciaország, 35043
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Franciaország, 67091
        • Novartis Investigative Site
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
      • Eindhoven, Hollandia, 5623 EJ
        • Novartis Investigative Site
      • Nieuwegein, Hollandia, 3435 CM
        • Novartis Investigative Site
      • Nijmegen, Hollandia, 6525 GC
        • Novartis Investigative Site
      • Sittard-Geleen, Hollandia, 6162 BG
        • Novartis Investigative Site
    • CK
      • Breda, CK, Hollandia, 4818
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
        • Novartis Investigative Site
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6R 2B7
        • Novartis Investigative Site
    • British Columbia
      • Burnaby, British Columbia, Kanada, V5G 2X6
        • Novartis Investigative Site
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • Novartis Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 4K4
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Gatineau, Quebec, Kanada, J9J 0A5
        • Novartis Investigative Site
      • Greenfield Park, Quebec, Kanada, J4V 2J2
        • Novartis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • Novartis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Novartis Investigative Site
    • Saskatchewan
      • Regina, Saskatchewan, Kanada, S4T 1A5
        • Novartis Investigative Site
  • Lengyelország
      • Lodz, Lengyelország, 90-153
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Lengyelország, 20-954
        • Novartis Investigative Site
      • Warszawa, Lengyelország, 02-097
        • Novartis Investigative Site
      • Warszawa, Lengyelország, 02-957
        • Novartis Investigative Site
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország, 1145
        • Novartis Investigative Site
      • Budapest, Magyarország, 1076
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Magyarország, 4032
        • Novartis Investigative Site
      • Gyor, Magyarország, 9024
        • Novartis Investigative Site
      • Miskolc, Magyarország, 3526
        • Novartis Investigative Site
      • Veszprem, Magyarország, H-8200
        • Novartis Investigative Site
  • Németország
      • Berlin, Németország, 10713
        • Novartis Investigative Site
      • Berlin, Németország, 13347
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum, Németország, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Németország, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Duesseldorf, Németország, D-40225
        • Novartis Investigative Site
      • Erlangen, Németország, 91054
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Németország, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Freiburg, Németország, 79106
        • Novartis Investigative Site
      • Hannover, Németország, 30625
        • Novartis Investigative Site
      • Hennigsdorf, Németország, 16761
        • Novartis Investigative Site
      • Magdeburg, Németország, 39120
        • Novartis Investigative Site
      • Muenchen, Németország, 81675
        • Novartis Investigative Site
      • Muenster, Németország, 48149
        • Novartis Investigative Site
      • Munchen, Németország, 81377
        • Novartis Investigative Site
      • Teupitz, Németország, 15755
        • Novartis Investigative Site
      • Trier, Németország, 54292
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Németország, 97080
        • Novartis Investigative Site
  • Olaszország
    • BA
      • Bari, BA, Olaszország, 70124
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Montichiari, BS, Olaszország, 25018
        • Novartis Investigative Site
    • CH
      • Chieti, CH, Olaszország, 66100
        • Novartis Investigative Site
    • CT
      • Catania, CT, Olaszország, 95123
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Olaszország, 16132
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Olaszország, 20132
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, MI, Olaszország, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Cefalù, PA, Olaszország, 90015
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova, PD, Olaszország, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Olaszország, 00133
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Olaszország, 00189
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Olaszország, 10043
        • Novartis Investigative Site
    • VA
      • Gallarate, VA, Olaszország, 21013
        • Novartis Investigative Site
  • Pulyka
      • Ankara, Pulyka, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Atakum / Samsun, Pulyka, 55139
        • Novartis Investigative Site
      • Balcova / Izmir, Pulyka, 35340
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Pulyka, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Yenisehir / Izmir, Pulyka
        • Novartis Investigative Site
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28046
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanyolország, 28040
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Sevilla, Andalucia, Spanyolország, 41009
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Badalona, Catalunya, Spanyolország, 08916
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Catalunya, Spanyolország, 08035
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Catalunya, Spanyolország, 08036
        • Novartis Investigative Site
      • Girona, Catalunya, Spanyolország, 17007
        • Novartis Investigative Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Catalunya, Spanyolország, 08907
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida, Catalunya, Spanyolország, 25198
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spanyolország, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanyolország, 28222
        • Novartis Investigative Site
    • Pais Vasco
      • Bilbao, Pais Vasco, Spanyolország, 48013
        • Novartis Investigative Site
  • Svájc
      • Basel, Svájc, 4031
        • Novartis Investigative Site
      • Bern, Svájc, 3010
        • Novartis Investigative Site
      • Lausanne, Svájc, 1011
        • Novartis Investigative Site
      • Lugano, Svájc, 6900
        • Novartis Investigative Site
      • Zuerich, Svájc, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Svédország
      • Goeteborg, Svédország, 413 45
        • Novartis Investigative Site
      • Stockholm, Svédország, 17176
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

25 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

Tábornok

  1. írásos beleegyező nyilatkozatot ír alá a vizsgálatban való részvétel előtt
  2. 25-65 éves korig

  3. a fogamzóképes korú nőknek:

    • negatív terhességi teszttel kell rendelkeznie az alaphelyzetben (a randomizálás előtt) és
    • két hatékony fogamzásgátlási forma egyidejű alkalmazása a kezelés alatt és a vizsgálati gyógyszer abbahagyása után 3 hónapig

Primer progresszív sclerosis multiplex.

  1. primer progresszív sclerosis multiplex diagnózisa (a 2005-ben felülvizsgált McDonald kritériumok szerint):
  2. a tünetek első bejelentése óta eltelt idő 2 és 10 év között van
  3. klinikai fogyatékosság progressziójának bizonyítéka a szűrést megelőző 2 évben

  4. rokkantsági állapot a Szűrésnél

    • EDSS pontszám 3,5-6,0 inkluzív
    • piramis funkcionális rendszer pontszáma 2 vagy több
    • 25'TWT kevesebb, mint 30 másodperc

Kiterjesztési vizsgálat Bevételi kritériumok

  • Az első vizsgálati csoport részeként kezdetben 1,25 mg fingolimodra vagy placebóra randomizált betegeknek legalább 3 év vizsgálati gyógyszeres kezelést kellett végezniük a vizsgálat kiterjesztésének időpontjában.
  • A második vizsgálati csoport részeként kezdetben 0,5 mg fingolimodra vagy placebóra randomizált betegeknek addig kellett folytatniuk a vizsgálati gyógyszeres kezelést mindaddig, amíg a vizsgálatba bevont utolsó beteg el nem érte a 3 éves vizsgálati évet.

Kizárási kritériumok:

PPMS-specifikus:

  • Relapszusok/támadások története
  • A PPMS-től eltérő progresszív neurológiai rendellenesség
  • Pure cerebelláris szindróma vagy tiszta vizuális progresszív szindróma vagy tiszta
  • kognitív progresszív szindróma
  • Gerincvelő-kompresszió jelenléte az MRI szűrésen
  • A B12-vitamin-hiány vonatkozó története
  • Szifilisz vagy borreliosis bizonyítéka a szűréskor

Szív- és érrendszeri állapotok:

  • Szívinfarktus az elmúlt 6 hónapban vagy jelenlegi instabil ischaemiás szívbetegség
  • A szívkoszorúér-görcs vagy a Raynaud-jelenség miatti angina pectoris anamnézisében
  • Súlyos szívelégtelenség vagy szívmegállás
  • Tünetekkel járó bradycardia anamnézisében
  • Nyugalmi pulzus <55 bpm adagolás előtt
  • A kórtörténetben előfordult sinus-szindróma vagy sino-pitvari szívblokk
  • Másod- és harmadfokú AV-blokk anamnézisében vagy jelenléte vagy megnövekedett QT-intervallum (QTc>440 ms)
  • III. osztályú antiaritmiás gyógyszerekkel történő kezelést igénylő aritmia
  • Pozitív billentési teszt előzményei vasovagal syncope edzéséből
  • Gyógyszerekkel nem kontrollált hipertónia

Tüdő:

  • Súlyos légúti betegség vagy tüdőfibrózis
  • tuberkulózis
  • Rendellenes röntgen, amely aktív tüdőbetegségre utal
  • Kóros PFT: a FEV1 és FVC esetében a várható érték <70%-a; <60% a DLCO esetében
  • Az asztma miatt krónikus (napi) kezelésben részesülő betegek

Máj:

  • Ismert alkoholfogyasztás, krónikus máj- vagy epebetegség
  • Teljes vagy konjugált Brb > ULN, kivéve, ha Gilbert-szindrómával összefüggésben van
  • AP >1,5xULN; ALT/AST >2xULN; GGT>3xULN

Egyéb:

  • Az immunrendszer krónikus betegsége a kórtörténetben, kivéve az SM-et
  • Rosszindulatú daganat (a sikeresen kezelt SCC vagy BCC kivételével)
  • Diabetes mellitus
  • Macula ödéma jelen van a szűréskor
  • HIV, hepatitis C vagy B, egyéb aktív fertőzés
  • Teljes limfoid besugárzás vagy csontvelő-transzplantáció anamnézisében
  • Szérum kreatinin > 1,7 mg/dl
  • WBC <3500 sejt/mm3
  • Limfocitaszám <800 sejt/mm3
  • A kábítószerrel való visszaélés előzményei vagy bármely más olyan tényező, amely megzavarhatja az alany együttműködési képességét és a vizsgálati eljárások betartását
  • Nem végezhető MRI-vizsgálat
  • Részvétel bármely terápiás klinikai kutatásban a randomizációt megelőző 6 hónapban
  • Terhes vagy szoptató nők

  • Kimosódási időt igénylő gyógyszerek:

    3 hónap:

    • Szisztémás kortikoszteroidok vagy ACTH

    • INF-béta

      6 hónap:

    • Immunszuppresszív gyógyszer
    • Immunglobulinok
    • Monoklonális antitestek
  • Olyan gyógyszerek, amelyek kizárják a vizsgálatban való részvételt:
  • Kladribin
  • Ciklofoszfamid
  • Mitoxantron (kivéve: olyan betegek vehettek részt a vizsgálatban, akik több mint 5 évvel ezelőtt 60 mg/m2 kumulatív dózist kaptak)

Kiterjesztési vizsgálat Kizárási kritériumok

-A betegek nem vehettek részt a kiterjesztett vizsgálatban, ha a következő kulcsfontosságú kizárási kritériumok valamelyike ​​fennállt a kiterjesztett vizsgálat alaplátogatása során: aktív krónikus immunrendszeri betegség, kivéve az SM-et (vagy immunterápiával kezelt stabil betegség); ismert immunhiányos szindróma; aktív fertőzés; kontrollálatlan diabetes mellitus; makulaödéma; kezelés Ia vagy III osztályú antiaritmiás gyógyszerekkel; bármely meghatározott szív-, tüdő- vagy májbetegség; vagy bármilyen orvosilag instabil állapot

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: FTY720D 0,5 mg
2. kohorsz: A 0,5 mg-os csoportba azok a betegek tartoznak, akiket közvetlenül a 0,5 mg-os fingolimod (azaz. A módosítás UTÁN
Drog: FTY720
A fingolimod kapszulát 1,25 mg-os (az 5. módosítás végrehajtása előtt) és 0,5 mg-os (az 5. módosítás után) dózisban adták be szájon át naponta egyszer
Placebo Comparator: Placebo
1. és 2. kohorsz: A placebóra randomizált betegek az újrarandomizálást követően folytatták a placebót
Drog: Placebo
A megfelelő placebo kapszulákat szájon át naponta egyszer adták be
Kísérleti: FTY720D 1,25 mg váltás 0,5 mg-ra
1. kohorsz: a fingolimod 1,25 csoportba azok a betegek tartoznak, akiket kezdetben 1,25 mg fingolimodra randomizáltak, majd a 2009. novemberi módosítást követően 0,5 mg fingolimodra váltottak.
Drog: FTY720
A fingolimod kapszulát 1,25 mg-os (az 5. módosítás végrehajtása előtt) és 0,5 mg-os (az 5. módosítás után) dózisban adták be szájon át naponta egyszer

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kaplan-Meier becslése a fogyatékosság 3 hónapos megerősített progressziójának kockázatára az összetett végpont alapján
Időkeret: legfeljebb 36 hónappal az utolsó beteg véletlen besorolása után
3 hónapos tartós növekedés az EDSS kiindulási értékéhez képest (legalább 1 pont növekedés a kiindulási értékhez képest 5 vagy annál kisebb kiindulási értékkel rendelkező betegeknél, vagy legalább 0,5 pontos növekedés az alapvonalhoz képest az 5,5 vagy annál nagyobb kiindulási értékkel rendelkező betegeknél) vagy 3 hónapig az időzített 25 láb sétateszt (25' TWT) teljesítéséhez szükséges idő legalább 20%-os növekedése a BL-hez képest; vagy a 9-HPT teljesítéséhez szükséges idő 3 hónapos tartós növekedése a BL-hez képest legalább 20%-kal. A 25'-es TWT az alsó végtagok működésének kvantitatív mérőszáma. Az EDSS egy neurológiai károsodást értékelő skála, amely 8 funkcionális rendszer mindegyikének pontszámait tartalmazza: látás, agytörzs, piramis, kisagy, szenzoros, bél és hólyag, agyi és egyéb funkciók. A pontszám 0 (normál) és 10 (SM okozta halálozás) között mozog. A 9-lyukú rögzítési teszt (9-HPT) a felső végtag (kar és kéz) funkciójának kvantitatív mérése.
legfeljebb 36 hónappal az utolsó beteg véletlen besorolása után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kaplan-Meier becslése a 3 hónapos megerősített rokkantság előrehaladásának kockázatáról a kiterjesztett rokkantsági állapot skála (EDSS) alapján
Időkeret: legfeljebb 36 hónappal az utolsó beteg véletlen besorolása után
Az Expanded Disability Status Scale (EDSS) egy skála az SM neurológiai károsodásának felmérésére (Kurtzke 1983), és egy sor pontszámot tartalmaz mind a 8 funkcionális rendszerben és az EDSS lépésekben (0-tól (normál) 10-ig (halál KISASSZONY)). A funkcionális rendszerek a vizuális, agytörzsi, piramis, kisagyi, érzékszervi, bél- és húgyhólyag, agyi és egyéb funkciók. A fáradtság nem szerepel az EDSS agyi pontszámában. A pontszám 0 (normál) és 10 (SM miatti halál) között mozog
legfeljebb 36 hónappal az utolsó beteg véletlen besorolása után
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest az agytérfogatban a 36. hónapban
Időkeret: Kiindulási állapot a 36. hónapig
Az agytérfogat kiindulási értékhez viszonyított százalékos változását véletlen együtthatós modell segítségével elemeztük. A modell a következőket tartalmazza: 1) fix hatások: kezelés és régió és 2) folyamatos kovariánsok: idő, a Gd-t fokozó léziók száma az alapvonalon, a kiindulási T2 térfogat és a normalizált agytérfogat az alapvonalon. Az idő, mint folytonos kovariáns lehetővé tette a kezelési csoportok közötti különböző meredekségek és metszéspontok becslését.
Kiindulási állapot a 36. hónapig
Kaplan Meier becslése – A 9-HPT alapján 3 hónapig igazolt fogyatékossági előrehaladással rendelkező résztvevők százalékos aránya.
Időkeret: legfeljebb 36 hónappal az utolsó beteg véletlen besorolása után
A 9-HPT a felső végtagok (kar és kéz) funkciójának kvantitatív mérése, amelyet az SM betegek értékelésére terveztek és validáltak. N = Az elemzésbe bevont betegek teljes száma
legfeljebb 36 hónappal az utolsó beteg véletlen besorolása után
Kaplan Meier becslés – A 3 hónapos igazolt fogyatékossági előrehaladással rendelkező résztvevők százalékos aránya 25' TWT alapján.
Időkeret: legfeljebb 36 hónappal az utolsó beteg véletlen besorolása után
A 25' TWT az alsó végtagi funkció kvantitatív mérőszáma, amelyet az SM betegek értékelésére terveztek és validáltak. N = Az elemzésbe bevont betegek teljes száma
legfeljebb 36 hónappal az utolsó beteg véletlen besorolása után
Új/nagyobbodó T2 léziók száma évente a kiindulási állapottól a 36. hónapig mérve
Időkeret: Kiindulási állapot 36 hónapig
A gyulladásos betegséget az új vagy újonnan megnagyobbodó T2 elváltozások számával mérve az agy és a teljes gerincvelő mágneses rezonancia képalkotás (MRI) vizsgálatával értékelték. N = Az elemzésbe bevont betegek teljes száma
Kiindulási állapot 36 hónapig
A Gd-t fokozó léziók száma a 36. hónapban
Időkeret: Kiindulási állapot 36 hónapig
A gyulladásos betegséget a T1 Gd-t fokozó elváltozások számával mérve az agy és a teljes gerincvelő MRI-vizsgálatával értékelték. N = Az elemzésbe bevont betegek teljes száma
Kiindulási állapot 36 hónapig
A teljes T2 elváltozás térfogatának százalékos változása a kiindulási állapottól a 36. hónapig
Időkeret: Kiindulási állapot a 36. hónapig
A gyulladásos betegséget a teljes T2 lézió térfogatának (mm3) százalékos változásával mérve MRI-vel értékelték. N = Az elemzésbe bevont betegek teljes száma
Kiindulási állapot a 36. hónapig
Változás a kiindulási értékhez képest a szklerózis multiplexben szenvedő betegek által bejelentett indexekben (PRIMUS-QoL Score)
Időkeret: Kiindulási állapot, 36 hónap
Az életminőség skála 22 tételt tartalmaz. Minden elem 1-es vagy 0-s pontszámot kap. Az 1-es (vagy 0-s) pontszám a tünet jelenlétét (vagy hiányát) vagy a kedvezőtlen életminőséget jelzi. Mind a 22 elem pontszáma összeadódik, és 0 (jó) és 22 (rossz) közötti összpontszámot kapunk, amely a PRIMUS QoL skála pontszáma
Kiindulási állapot, 36 hónap
Változás az alapvonalról a PRIMUS-tevékenységekben
Időkeret: Kiindulási állapot, 36 hónap
A PRIMUS tevékenységek alskálája 15 tételből áll, és minden tétel 0-s (nehézségek nélkül képes önállóan végezni), 1-es (nehézségekkel képes önállóan végezni) vagy 2-es (nem tud önállóan) pontszámot kapni. Mind a 15 tételt összeadtuk, így 0 (jó) és 30 (rossz) közötti összpontszámot kaptunk.
Kiindulási állapot, 36 hónap
Változás az alapvonalhoz képest az egydimenziós fáradtsági hatás (U-FIS) pontszámában
Időkeret: Kiindulási állapot, 36 hónap
Az egydimenziós fáradtsági hatás skála (U-FIS) 22, a betegek által jelentett elemet tartalmaz, amelyek felmérik a fáradtság hatását a kognitív, fizikai és pszichoszociális működésre. A válaszok egyetlen egydimenziós skálát alkottak a fáradtság hatásának mérésére. Az U-FIS kiszámítása és elemzése az U-FIS pontozási kézikönyve szerint történt. Az U-FIS skála 22 tételt tartalmaz, minden tételhez 5 lehetséges kimenetel. Két válaszkategóriát (körülbelül az idő felében és nagy részében) 1 kategóriába vontak össze, hogy 4 lehetséges eredményt kapjunk: 0 (soha), 1 (egy kis ideig), 2 (körülbelül fele idő/sok esetben) az idő), és 3 (mindig). A 22 sűrített elem pontszámát összeadtuk, így a 0-tól (nincs fáradtság) és 66-ig (súlyos fáradtsági hatás) terjedő összpontszámot kaptunk.
Kiindulási állapot, 36 hónap
Változás az alapvonalhoz képest az európai életminőségben – 5 dimenzió (EQ-5D pontszám)
Időkeret: Kiindulási állapot, 36 hónap
EQ-5D: a résztvevők által értékelt kérdőív az egészséggel összefüggő életminőség értékelésére egyetlen hasznossági pontszám alapján. Az Health State Profile komponens 5 területen méri fel az aktuális egészségi állapotot: mobilitás, önellátás, szokásos tevékenységek, fájdalom és kényelmetlenség, valamint szorongás és depresszió; 1 jobb egészségi állapotot jelez (nincs probléma); A 3 a legrosszabb egészségi állapotot jelzi (ágyhoz kötött állapotban). Az EuroQoL Group által kifejlesztett pontozási képlet a profil minden tartományához rendel egy hasznossági értéket. A pontszám átalakul, és -0,594 és 1,000 közötti összpontszámot eredményez; a magasabb pontszám jobb egészségi állapotot jelez.
Kiindulási állapot, 36 hónap
Változás az alapvonalhoz képest a sclerosis multiplex járási skálájában (MSWS-12 pontszám)
Időkeret: Kiindulási állapot, 36 hónap
A sclerosis multiplex gyaloglási skála a járás minőségének mérőszáma (Hobart és mtsai, 2003), amely 12 tételből áll, és arra kérték a betegeket, hogy értékeljék az SM járási képességükre gyakorolt ​​hatását. A válaszokat egy 1-től (egyáltalán nem) 3-ig (nagyon) terjedő 3 fokozatú skálán rögzítettük az 1-től 3-ig terjedő tételeknél, és egy 5-ös skálán, amely 1-től (nem korlátozott) 5-ig (rendkívül) terjed a 4-es tételeknél. 12-re. Mind a 12 item pontszámát összeadtuk, hogy 12 (jó) és 54 (rossz) közötti összpontszámot kapjunk, ami az MSWS-12 skála pontszáma. Az összpontszámot 0-tól 100-ig terjedő skálapontszámmá alakítottuk át. Az MSWS-12 skála pontszáma 0-100 skálapontszámra lesz átalakítva, mielőtt bármilyen összegzést vagy statisztikai elemzést végeznének. A transzformált pontszámot úgy kapjuk meg, hogy kivonjuk 12-t, elosztjuk 42-vel, és megszorozzuk 100-zal (azaz transzformált skála pontszám = (nyers skálapontszám- 12)/42*100).
Kiindulási állapot, 36 hónap
A fingolimod és a fingolimod-foszfát vérkoncentrációja
Időkeret: 3. hónaptól 36 hónapig

A fingolimod és a fingolimod-foszfát koncentrációját a teljes vérben validált folyadékkromatográfiás módszerekkel, tandem tömegspektrometriával határoztuk meg. A mennyiségi meghatározás alsó határa 0,08 ng/ml volt a fingolimod és 0,1 ng/ml a fingolimod-foszfát esetében.

Az elemzéshez vénás vérmintákat vettünk.
3. hónaptól 36 hónapig
Változás az MSFC Z-pontszámában és az alskálás pontszámokban az alapértékről a 36. hónapra
Időkeret: Alaphelyzet a 36. hónapig
A Sclerosis Multiplex Functional Composite (MSFC) egy többdimenziós klinikai eredménymérő, amely magában foglalja a lábfunkció/ambuláció (időzített 25 láb séta), a karfunkció (9-lyukú rögzítési teszt) és a kognitív funkció (Paced Auditory Serial Addition Test) kvantitatív tesztjeit. ). A teljes MSFC z-pontszám a három standardizált pontszám átlagaként, amelyet referenciapopulációként az egyes kezelési karon összevont kiindulási adatokból származtattak. A magasabb pontszámok jobb neurológiai funkciót jeleznek, a kiindulási értékhez képest pozitív változás pedig javulást jelez.
Alaphelyzet a 36. hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2008. július 28.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. június 22.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2015. június 22.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. augusztus 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. augusztus 7.

Első közzététel (Becslés)

2008. augusztus 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. június 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 9.

Utolsó ellenőrzés

2017. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CFTY720D2306
  • 2007-002627-32 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

IPD terv leírása

A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatokból származó klinikai dokumentumokhoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján egy független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.

A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a FTY720

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Paraguay

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel