Posturális spirometria változásai ambuláns myotonic dystrophiás betegekben
Tüdőfunkció károsodás és testtartási spirometria változásai ambuláns myotonic dystrophiában szenvedő betegeknél
Myotonic dystrophia Az 1-es típusú (MD1, Steinert-kór), egy autoszomálisan domináns multiszisztémás betegség, a felnőttek leggyakoribb izomdisztrófiája, európai prevalenciája 3-15/100 000. A betegség lefolyása progresszív, izomgyengeséggel, sorvadással és izomtóniával jár. Gyakori a légzési diszfunkció, amely korlátozó légzési rendellenességgel és alveoláris hipoventilációval jár, ami a légzőizom gyengeségéből ered. Tüdőfunkciójuk károsodásának mértékétől függően az MD1-es betegek életminősége és prognózisa nagyon változó lehet. Az ilyen légzésfunkciós zavarok időbeli lefolyását és gyakoriságát azonban nem azonosították egyértelműen. Ennél is fontosabb, hogy a rossz légzési kimenetel előrejelzésére alkalmas tényezőket nem határozták meg, ezért a korai prognózis nem értékelhető ezen betegek nyomon követése során. Más neuromuszkuláris betegségekben, különösen az amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) a testtartási spirometriát javasolták a rekeszizom érintettségének javítására, és egyes szerzők azt javasolták, hogy a kényszeres vitális kapacitás hanyatt fekvő csökkenése felhasználható noninvazív pozitív nyomású lélegeztetés elindítására. néhány légúti tünet.
Az MD1-es ambuláns betegek egy mintáján vizsgálatunkat úgy terveztük, hogy prospektív módon két célt érjünk el: 1) a lélegeztetési restrikciós mintázat, a légzőizom-gyengeség, a hipoxémia és a hypercapnia prevalenciájának felmérése és 2) annak értékelése, hogy a tüdőtérfogatban vannak-e testtartási változások. hozzájárulnak a légzési gyengeség diagnózisának érzékennyé tételéhez, és felhasználhatók a rossz légzésfunkció előrejelzőjeként, beleértve a hipoxémiát, a hypercapniát és a restriktív légzési betegségeket.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Anyagok és metódusok :
Tárgyak:
Az I. típusú myotóniás dystrophia klinikai diagnózisával rendelkező felnőtt ambuláns (18 éves és idősebb) betegeket prospektíven vizsgálták rutinkövetés részeként, 2008 áprilisától 2010 júniusáig. A betegeket a Nancy Egyetemi Kórház "Belgyógyászati" osztályán, a tüdőfunkciót pedig a "Tüdőfunkció-vizsgálat" osztályán értékelték klinikailag. Pulmonális vizsgálatokat rendeltek el klinikai indikációk alapján, nem része a vizsgálati protokollnak. A fekvő helyzetben végzett értékelést a hagyományos tüdőfunkciós vizsgálathoz adtuk. Minden egyént megvizsgáltunk és kategorizáltunk egy szabványos, ötfokú izomkárosodást értékelő skála szerint, amelyben az 1-es pontszám azt jelzi, hogy nincs izomkárosodás, 2 minimális tünet disztális gyengeség nélkül, kivéve a ujjhajlítókat, 3 disztális gyengeség proximális gyengeség nélkül, kivéve a könyököt. extensorok, 4 mérsékelt proximális gyengeség és 5 súlyos gyengeség (MIRS).
A tüdő és a légzőizmok működése:
Minden tüdőfunkciós teszt megfelelt vagy meghaladja az Európai Légzőgyógyászati Társaság / American Thoracic Society vonatkozó szabványait.
A spirometriát függőlegesen ülő helyzetben és fekvő helyzetben végeztük. A légzésfunkciós adatokat összehasonlították az Európai Közösség által az acélra és szénre vonatkozóan kapott, a normál érték százalékában kifejezett előre jelzett normálértékekkel. Az áramlás/térfogat görbét és a tüdőtérfogatot nyílt rendszerű spirometriával és pletizmográfiával értékeltük.
A maximális belégzési nyomást (MIP) és a maximális kilégzési nyomást (MEP) egyaránt mértük ülő helyzetben egy szabványos karimás fúvókával. A MIP-et a maradéktérfogatból (RV), a MEP-et pedig a teljes tüdőkapacitásból (TLC) mértük. szabványos módon. A manővereket legalább háromszor megismételtük, vagy amíg két azonos leolvasást nem kaptunk, és a legjobb értéket nem vettük fel. A légzési izomerőt (RMS) a MIP és a MEP átlagaként határozták meg, az előrejelzett értékek százalékában kifejezve.
Artériás mintavétel és vérgáz elemzés:
Az artériás vérgázokat nyugalomban vettük a nem domináns kar radiális artériájából, miközben a beteg kényelmesen ült legalább 10 percig. Steril, öntöltő és eldobható előheparinizált rendszerrel 1,5 ml artériás vért vettünk.
Az artériás oxigén parciális nyomást (PaO2) és az artériás szén-dioxid parciális nyomást (PaCO2) a mintavétel után 10 percen belül meghatároztuk. A szobahőmérsékletet és a légnyomást napi rendszerességgel rögzítettük, és a kalibrálások és mérések beállítására használták. A vérgáz berendezés minőségellenőrzését naponta kétszer végeztük standard oldattal.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Vandoeuvre-lès-Nancy, Franciaország, 54511
- University Hospital of Nancy
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az 1-es típusú myotonic dystrophia klinikai diagnózisa
- 18 éves és idősebb
- képesnek kell lennie reprodukálható lélegeztetési manőverek végrehajtására
Kizárási kritériumok:
- non-invazív lélegeztetés szükséges
- nem reprodukálható spirometriai eredmények
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Diagnosztikai
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A tüdőfunkció károsodásának bizonyítéka
Időkeret: Átlagosan 1 év (éves rendszeres utánkövetés)
|
A tüdőfunkciós vizsgálattal értékelt lélegeztetési korlátozás, vagy az artériás vérgázok elemzésével megállapított hipoxémia vagy hypercapnia bizonyítéka
|
Átlagosan 1 év (éves rendszeres utánkövetés)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A tüdőfunkció károsodásának prediktív tényezői
Időkeret: Átlagosan 1 év (éves rendszeres utánkövetés)
|
Az álló és fekvő spirometria eredményeit felhasználva olyan változókat kívánunk meghatározni, amelyek előre jelezhetik a rossz légzési kimenetet
|
Átlagosan 1 év (éves rendszeres utánkövetés)
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Bruno Chenuel, MD, PhD, University of Nancy
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- UNBC-11102010
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .