Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Buszulfán, melfalán és őssejt-transzplantáció kemoterápia után újonnan diagnosztizált, magas kockázatú neuroblasztómában szenvedő betegek kezelésében

2024. március 11. frissítette: Children's Oncology Group

Kísérleti vizsgálat mieloablatív buszulfán/melfalán (BuMel) konszolidációjával indukciós kemoterápiát követően újonnan diagnosztizált, magas kockázatú neuroblasztómában szenvedő betegeknél

Ez a kísérleti klinikai vizsgálat a buszulfánt, a melfalánt és az őssejt-transzplantációt vizsgálja kemoterápia után újonnan diagnosztizált neuroblasztómában szenvedő betegek kezelésében, amelyek valószínűleg visszatérnek vagy elterjednek. Ha az egész szervezetet kemoterápiával kezelik az őssejt-transzplantáció előtt, leállítják a daganatsejtek növekedését azáltal, hogy megakadályozzák osztódásukat vagy elpusztításukat. A kezelés után a beteg véréből őssejteket gyűjtenek és tárolnak. Több kemoterápiát vagy sugárterápiát adnak a csontvelő előkészítésére az őssejt-transzplantációhoz. Az őssejteket ezután visszaadják a páciensnek, hogy pótolják a kemoterápia által elpusztult vérképző sejteket.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

ELSŐDLEGES CÉLKITŰZÉSEK:

I. Annak megállapítása, hogy a buszulfán-melfalán (BuMel) alapú sémával végzett autológ őssejt-transzplantáció akut toxicitása tolerálható-e, ha magas kockázatú neuroblasztóma konszolidációs terápiájaként adják.

FELTÁRÁSI CÉLKITŰZÉSEK:

I. Meghatározni a nem hematológiai szervi toxicitás (3. és magasabb fokozatú) előfordulási gyakoriságát és az összes okból bekövetkező mortalitást BuMel alapú kezeléssel, majd helyi sugárkezeléssel a magas kockázatú neuroblasztóma kezelésére autológ őssejt transzplantáción átesett betegeknél.

II. A válaszarányok, az eseménymentes túlélés (EFS) és a teljes túlélés (OS) leírása azoknál a betegeknél, akik indukciós terápiában részesülnek, majd a mieloablatív BuMel preparatív sémával és helyi sugárkezeléssel konszolidálják a magas kockázatú neuroblasztóma kezelésére.

III. A buszulfán farmakokinetikája és a nem hematológiai toxicitás összefüggésbe hozása BuMel alapú autológ transzplantációs séma és eseménymentes túlélés és teljes túlélés után.

IV. Annak meghatározása, hogy a Curie-pontszámok „valós időben” valósíthatók-e meg, az indukciós terápia 4. ciklusa után kapott 123 I-meta-jód-benzilguanidin (MIBG) szkennelés központi szkennelési bizottsága által értékelve.

V. Megvizsgálni a központi értékelők és az intézményi bírálók közötti összhangot a Curie-pontozás elvégzésében a diagnózis felállításakor és az indukciós terápia 4. ciklusa után.

VI. Az anaplasztikus limfóma kináz (ALK) gén aberrációinak kimutatásának megvalósíthatóságának meghatározása a diagnózis időpontjában nyert daganatokban magas kockázatú neuroblasztómában szenvedő betegeknél.

VII. A diagnózis időpontjában kapott neuroblasztóma daganatok molekuláris profilalkotásának megvalósíthatóságának meghatározása magas kockázatú neuroblasztómában szenvedő betegeknél.

VIII. A melfalán farmakokinetikája és a nem hematológiai toxicitás összefüggésbe hozása BuMel-alapú autológ transzplantációs rendet, valamint eseménymentes túlélést és teljes túlélést követően.

VÁZLAT:

INDUKCIÓS TERÁPIA:

1-2. KÉPZÉS: A betegek ciklofoszfamidot kapnak intravénásan (IV) 15-30 percen keresztül, topotekán-hidrokloridot IV 30 percen keresztül az 1-5. napon, és filgrasztimot subcutan (SC) vagy intravénásan naponta egyszer (QD) a 6. naptól kezdve, vagy pegfilgrastim SQ-t egyszer a 6. napon. A kezelést 3 hetente ismételjük 2 tanfolyamon keresztül.

3. ÉS 5. KÉPZÉS: A betegek az 1-4. napon 1 órán át ciszplatint, az 1-3. napon pedig 1-2 órán át etopozidot kapnak, és a 6. naptól kezdődően naponta egyszer filgrasztimot (SC) vagy IV. egyszer a 6. napon. A kezelést 3 hetente ismételjük 2 tanfolyamon keresztül.

4. PÁLYA: A betegek ciklofoszfamid IV-et kapnak 1-6 órán keresztül az 1-2. napon, vinkrisztin-szulfát IV-et 1 percen keresztül az 1-3. napon, doxorubicin-hidroklorid IV-et 24 órán keresztül az 1-3. napon és mesna IV-et 15-30 percen keresztül. napon, és filgrasztimot szubkután (SC) vagy iv. naponta egyszer (QD) a 6. napon kezdődően, vagy pegfilgrastim SQ-t egyszer a 6. napon. A kezelést 3 hetente ismételjük 1 kúra erejéig.

A kezelés a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában folytatódik.

KONSZOLIDÁCIÓS TERÁPIA: Az 5. indukciós terápia után 4-8 héttel kezdődően a betegek buszulfán IV-et kapnak 3 órán keresztül a -6. és -3. napon, és melfalán IV-et a -1. napon. A betegek a 0. napon autológ őssejt-transzplantáción (ASCT), a 0. napon kezdődően pedig filgrasztim SC vagy IV kezelésen esnek át a gyógyulásig.

Néhány beteg külső sugárterápián (EBRT) is átesik az indukció és a konszolidáció után.

A vizsgálati kezelés befejezése után a betegeket 1 éven keresztül 3 havonta, majd 4 éven keresztül 6 havonta követik nyomon.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

150

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Ausztrália, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Downey, California, Egyesült Államok, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Egyesült Államok, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • UCSF Medical Center-Parnassus
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Egyesült Államok, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Egyesült Államok, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Fort Myers, Florida, Egyesült Államok, 33901
        • Lee Memorial Health System
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Egyesült Államok, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33176
        • Miami Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Pensacola, Florida, Egyesült Államok, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
        • Augusta University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Egyesült Államok, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood, Illinois, Egyesült Államok, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Egyesült Államok, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Egyesült Államok, 50309
        • Blank Children's Hospital
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Egyesült Államok, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02111
        • Tufts Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Kalamazoo, Michigan, Egyesült Államok, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Egyesült Államok, 65201
        • Columbia Regional
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89169
        • Nevada Cancer Research Foundation NCORP
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Livingston, New Jersey, Egyesült Államok, 07039
        • Saint Barnabas Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Newark, New Jersey, Egyesült Államok, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
      • Paterson, New Jersey, Egyesült Államok, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Egyesült Államok, 87102
        • University of New Mexico Cancer Center
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Mineola, New York, Egyesült Államok, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Egyesült Államok, 28801
        • Mission Hospital
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Egyesült Államok, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43608
        • Mercy Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Egyesült Államok, 18017
        • Lehigh Valley Hospital - Muhlenberg
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Egyesült Államok, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Egyesült Államok, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Egyesült Államok, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Virginia
      • Portsmouth, Virginia, Egyesült Államok, 23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Marshfield, Wisconsin, Egyesült Államok, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Új Zéland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Új Zéland, 1145
        • Starship Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 30 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A betegeknél neuroblasztóma (International Classification of Diseases for Oncology [ICD-O] morfológia 9500/3) vagy ganglioneuroblasztóma (noduláris vagy kevert) diagnózisa kell legyen, amelyet szövettani vizsgálattal vagy a csontvelőben lévő daganatos sejtcsomók kimutatásával kell igazolni, emelkedett vizelet katekolamin metabolitokkal; A diagnózis felállítása során a következő betegségi stádiumban szenvedő betegek jogosultak, ha megfelelnek a többi meghatározott kritériumnak

  • Azok a betegek, akiknél újonnan diagnosztizáltak a Nemzetközi Neuroblasztóma Stádiumrendszer (INSS) 4. stádiumában szenvedő neuroblasztómát, a következőkre jogosultak:

    • V-myc avian myelocytomatosis vírus onkogén neuroblasztóma eredetű homológ (MYCN) amplifikációja (a MYCN jelek > 4-szeres növekedése a referencia jelekhez képest), függetlenül az életkortól vagy további biológiai jellemzőktől, ill.
    • Életkor > 18 hónap (> 547 nap) függetlenül a biológiai jellemzőktől ill
    • 12-18 hónapos (365-547 napos) életkor az alábbi 3 kedvezőtlen biológiai jellemző valamelyikével (MYCN amplifikáció, kedvezőtlen patológia és/vagy dezoxiribonukleinsav [DNS] index = 1), vagy bármely meghatározatlan/nem kielégítő/ismeretlen biológiai jellemzővel

  • Az újonnan diagnosztizált, INSS 3. stádiumú neuroblasztómában szenvedő betegek a következőkre jogosultak:

    • MYCN erősítés (>4-szeres növekedés a MYCN jelekben a referencia jelekhez képest), függetlenül az életkortól vagy a további biológiai jellemzőktől, ill.
    • 18 hónap feletti életkor (> 547 nap) kedvezőtlen patológiával, függetlenül a MYCN státuszától
  • Újonnan diagnosztizált, INSS 2A/2B stádiumú neuroblasztómában szenvedő betegek MYCN amplifikációval (>4-szeres növekedés a MYCN jelekben a referencia jelekhez képest), életkortól vagy további biológiai jellemzőktől függetlenül
  • Újonnan diagnosztizált, INSS 4S stádiumú neuroblasztómában szenvedő betegek MYCN amplifikációval (>4-szeres növekedés a MYCN expressziós jelekben a referencia jelekhez képest), függetlenül a további biológiai jellemzőktől
  • Azok a betegek, akiknek kezdetben 365 napnál idősebb, INSS 1., 2., 4S. stádiumú neuroblasztóma diagnosztizáltak, akik intervallum kemoterápia nélkül 4. stádiumba fejlődtek; ezeket a betegeket be kell vonni az ANBL00B1-be; az ANBL12P1 vizsgálatba való beiratkozásnak az INSS 1., 2., 4S stádiumában a 4. stádiumba való előrehaladástól számított 4 héten belül meg kell történnie
  • A betegek nem részesülhettek előzetes szisztémás terápiában, kivéve az életveszélyes vagy a funkciót veszélyeztető betegség helyén végzett lokalizált sürgősségi besugárzást és/vagy legfeljebb 1 kemoterápiás ciklust alacsony vagy közepes kockázatú neuroblasztóma sémánként (a P9641, A3961, ANBL0531 szerint , vagy hasonló) a MYCN amplifikációs állapot és a szövettan meghatározása előtt

  • Kreatinin-clearance vagy radioizotóp glomeruláris filtrációs ráta (GFR) >= 70 ml/perc/1,73 m^2 vagy szérum kreatinin kor/nem alapján, az alábbiak szerint:

    • 1 hónapos kortól < 6 hónapig: 0,4 mg/dl
    • 6 hónapos kortól < 1 éves korig: 0,5 mg/dl
    • 1-2 éves korig: 0,6 mg/dl
    • 2 éves kortól < 6 éves korig: 0,8 mg/dl
    • 6 éves kortól < 10 éves korig: 1 mg/dl
    • 10 éves kortól < 13 éves korig: 1,2 mg/dl
    • 13-16 éves korig: 1,5 mg/dl (férfiak), 1,4 mg/dl (nők)
    • Életkor >= 16 év: 1,7 mg/dl (férfiak), 1,4 mg/dl (nők)
  • Összes bilirubin =< 1,5 x a normál felső határ (ULN) az életkor szerint, és
  • A szérum glutamin-oxálecetsav-transzamináz (SGOT) (aszpartát-aminotranszferáz [AST]) vagy szérum-glutamát-piruvát-transzamináz (SGPT) (alanin-aminotranszferáz [ALT]) < 10-szerese az életkor szerinti felső határértéknek
  • Echocardiogram alapján >= 27%-os rövidülési frakció, ill
  • Az ejekciós frakció >= 50% radionuklid értékelés alapján
  • Nincs ismert ellenjavallat a perifériás vér őssejt (PBSC) gyűjtésének; az ellenjavallatokra példa lehet a gyűjtőintézményben lehetségesnek ítéltnél kisebb súly vagy méret, vagy olyan fizikai állapot, amely korlátozza a gyermek képességét az aferézis katéter behelyezésére (ha szükséges) és/vagy az aferézis eljárásra.
  • Minden betegnek és/vagy szüleinek vagy törvényes gyámjának írásos beleegyezését kell aláírnia
  • Minden intézményi, Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) és Nemzeti Rákkutató Intézet (NCI) humán vizsgálatokra vonatkozó követelményét teljesíteni kell.

Kizárási kritériumok:

  • Azok a 12-18 hónapos betegek, akiknek az INSS 4. stádiuma és mind a 3 kedvező biológiai tulajdonsága (pl. nem-amplifikált MYCN, kedvező patológia és 1-nél nagyobb DNS-index) nem jogosult.
  • A terhes nőbetegek nem jogosultak
  • A szoptató nőstények csak abban az esetben vehetnek részt, ha beleegyeztek, hogy nem szoptatják csecsemőjüket
  • Fogamzóképes nőbetegek csak akkor vehetők igénybe, ha negatív terhességi teszt eredménye
  • A reproduktív potenciállal rendelkező, szexuálisan aktív betegek nem jogosultak a részvételre, kivéve, ha beleegyeztek, hogy hatékony fogamzásgátló módszert alkalmaznak a vizsgálatban való részvételük idejére.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelés (indukciós terápia, konszolidációs terápia, ASCT)

INDUKCIÓS TERÁPIA:

1-2. KÉPZÉS: A betegek ciklofoszfamid IV-et 15-30 percen keresztül és topotekán-hidroklorid IV-et 30 percen keresztül kapnak az 1-5. napon. A kezelést 3 hetente ismételjük 2 tanfolyamon keresztül.

3. ÉS 5. KÉPZÉS: A betegek ciszplatint IV kapnak 1 órán keresztül az 1-4. napon és etopozid IV-et 1-2 órán keresztül az 1-3. napon. A kezelést 3 hetente ismételjük 2 tanfolyamon keresztül.

4. PÁLYA: A betegek az 1-2. napon 1-6 órán át ciklofoszfamid IV-et kapnak, az 1-3. napon 1 percen át a IV-es vinkrisztin-szulfátot, az 1-3. napon pedig a IV. doxorubicin-hidrokloridot 24 órán keresztül. A kezelést 3 hetente ismételjük 1 kúra erejéig.

A kezelés a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában folytatódik.

KONSZOLIDÁCIÓS TERÁPIA: Az 5. indukciós terápia után 4-8 héttel kezdődően a betegek buszulfán IV-et kapnak 3 órán keresztül a -6. és -3. napon, és melfalán IV-et a -1. napon. A betegek ASCT-n esnek át a 0. napon.

Néhány beteg EBRT-n is átesik az indukció és a konszolidáció után.
Drog: Etoposide
Adott IV
Más nevek:
  • Demetil-epipodofillotoxin Etilidin-glükozid
  • EPEG
  • Lastet
  • Toposar
  • Vepesid
  • VP 16
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • VP16
  • VP 16213
Egyéb: Farmakológiai tanulmány
Korrelatív vizsgálatok
Drog: Ciszplatin
Adott IV
Más nevek:
  • CDDP
  • Cisz-diamin-diklorid-platina
  • Cismaplat
  • Ciszplatina
  • Neoplatin
  • Platinol
  • Abiplatin
  • Blastolem
  • Briplatin
  • Cisz-diamin-diklór-platina
  • Cisz-diamin-diklór-platina (II)
  • Cisz-diklór-amin, platina (II)
  • Cisz-platina diamin-diklorid
  • Cisz-platina
  • Cisz-platina II
  • Cisz-platina II Diamin-diklorid
  • Ciszplatil
  • Citoplatino
  • Citozin
  • Cysplatyna
  • DDP
  • Lederplatin
  • Metaplatin
  • Peyrone kloridja
  • Peyrone sója
  • Placis
  • Plastistil
  • Platamin
  • Platiblasztin
  • Platiblastin-S
  • Platinex
  • Platinol-AQ
  • Platinol-AQ VHA Plus
  • Platinoxán
  • Platina
  • Platina Diamminodiklorid
  • Platiran
  • Platisztin
  • Platosin
Drog: Ciklofoszfamid
Adott IV
Más nevek:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-Ciklofoszfamid
  • 2H-1,3,2-oxazafoszforin, 2-[bisz(2-klór-etil)-amino]-tetrahidro-, 2-oxid, monohidrát
  • Carloxan
  • Ciklofoszfamid
  • Cikloxál
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohidrát
  • CYCLO-cella
  • Cikloblasztin
  • Ciklofoszfam
  • Ciklofoszfamid-monohidrát
  • Cyclophosphamidum
  • Ciklofoszfán
  • Ciklostin
  • Ciklosztin
  • Citofoszfán
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofoszfamid
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
Drog: Vincrisztin-szulfát
Adott IV
Más nevek:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Leurokrisztin-szulfát
  • Leurokrisztin, szulfát
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vinkrisztin, szulfát
Drog: Doxorubicin-hidroklorid
Adott IV
Más nevek:
  • Adriamycin
  • 5,12-naftacéndion, 10-[(3-amino-2,3,6-trideoxi-alfa-L-lixo-hexopiranozil)-oxi]-7,8,9,10-tetrahidro-6,8,11-trihidroxi -8-(hidroxi-acetil)-1-metoxi-hidroklorid, (8S-cisz)-(9CI)
  • ADM
  • Adriacin
  • Adriamicin-hidroklorid
  • Adriamycin PFS
  • Adriamycin RDF
  • ADRIAMICIN, HIDROKLORID
  • Adriamicin
  • Adriblasztina
  • Adriblasztin
  • Adrimedac
  • Chloridrato de Doxorrubicina
  • DOX
  • DOXO-SEJT
  • Doxolem
  • Doxorubicin HCl
  • Doxorubicin.HCl
  • Doxorubin
  • Farmiblasztina
  • FI 106
  • FI-106
  • hidroxi-daunorubicin
  • Rubex
Biológiai: Filgrastim
Adott SC vagy IV
Más nevek:
  • G-CSF
  • r-metHuG-CSF
  • Neupogen
  • Filgrastim-aafi
  • Nivestym
  • Rekombináns metionil humán granulocita kolónia stimuláló faktor
  • rG-CSF
  • Tevagrastim
  • Filgrastim Biohasonló Filgrastim-sndz
  • Zarxio
  • Filgrastim XM02
  • Tbo-filgrasztim
  • Granix
  • XM02
  • Filgrastim-sndz
  • Filgrastim Biohasonló Tbo-filgrasztim
  • Filgrastim-ayow
  • Releuko
  • Semleges
Sugárzás: Külső sugárterápia
Végezze el az EBRT-t
Más nevek:
  • EBRT
  • Végleges sugárterápia
  • Külső sugársugárzás
  • Külső sugárterápia
  • Külső gerenda RT
  • külső sugárzás
  • külső sugársugárzás
  • Sugárzás, külső sugár
  • Teleradioterápia
  • Teleterápia
  • Teleterápiás sugárzás
  • Külső sugárterápia (hagyományos)
Drog: Topotekán-hidroklorid
Adott IV
Más nevek:
  • Hycamtin
  • Hycamptamin
  • SKF S-104864-A
  • Topotekán HCl
  • topotekán-hidroklorid (orális)
  • Potactasol
  • Evotopin
  • Topotec
Drog: Melphalan
Adott IV
Más nevek:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-szarkolizin
  • Alanin nitrogén mustár
  • L-fenilalanin mustár
  • L-Szarkolizin Fenilalanin mustár
  • Melphalanum
  • Fenilalanin mustár
  • Fenilalanin nitrogén mustár
  • Szarkoklorin
  • Sarkolysin
  • WR-19813
Egyéb: Laboratóriumi biomarker elemzés
Választható korrelatív vizsgálatok
Drog: Mesna
Adott IV
Más nevek:
  • Mesnex
  • 2-merkapto-etánszulfonát, nátriumsó
  • Ausobronc
  • D-7093
  • Filesna
  • Merkaptoetán-szulfonát
  • Merkaptoetánszulfonát
  • Mesnil
  • Mesnum
  • Mexan
  • Mistabron
  • Mistabronco
  • Mitexan
  • Mucofluid
  • Mukolén
  • UCB 3983
  • Uromitexan
  • Ziken
Drog: Buszulfán
Adott IV
Más nevek:
  • Busulfex
  • Miszulfán
  • Mitosan
  • Myeloleukon
  • Myelosan
  • 1,4-bisz[metánszulfonoxi]bután
  • BUSZ
  • Busszulfam
  • Busulfanum
  • Busulphan
  • CB 2041
  • CB-2041
  • Glyzophrol
  • GT 41
  • GT-41
  • Joacamin
  • Metánszulfonsav-tetrametilén-észter
  • Metánszulfonsav, tetrametilén-észter
  • Mielucin
  • Misulban
  • Myeleukon
  • Mylecytan
  • Myleran
  • Szulfabutin
  • Tetrametilén-bisz(metánszulfonát)
  • Tetrametilén-bisz[metánszulfonát]
  • WR-19508
  • Busilvex
Eljárás: Autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció
Autológ perifériás vér őssejt transzplantáción kell átesni
Más nevek:
  • Autológ őssejt transzplantáció
  • AHSCT
  • Autológ
  • Autológ hematopoietikus sejttranszplantáció
  • Őssejt transzplantáció, autológ
Eljárás: Perifériás vér őssejt transzplantáció
Autológ perifériás vér őssejt transzplantáción kell átesni
Más nevek:
  • PBPC transzplantáció
  • Perifériás vér progenitor sejt transzplantáció
  • Perifériás őssejttámogatás
  • Perifériás őssejt transzplantáció
  • PBSCT
  • PERIFÉRIÁLIS VÉRŐSSEJT TRANSPLANTÁCIÓ
  • Perifériás vér

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A BuMel-kezelés tolerálhatósága
Időkeret: Legfeljebb 28 nap a konszolidációs terápia után, legfeljebb 1 év
Azon betegek száma, akik egy vagy több elfogadhatatlan toxicitást tapasztalnak (súlyos szinuszos obstrukciós szindróma [SOS] vagy 4-5. fokozatú pulmonális toxicitás a közös toxicitási kritériumok szerint [CTC] v.4.0) a terápia konszolidációs szakaszában.
Legfeljebb 28 nap a konszolidációs terápia után, legfeljebb 1 év

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Általános túlélés
Időkeret: Akár 5 év
Akár 5 év
A nem hematológiai szervi toxicitás előfordulása (3. és magasabb fokozat) és a CTC v4.0 szerint besorolt ​​összes halálozás
Időkeret: Akár 180 nap
A 3-5. fokozatú nem hematológiai toxicitások (CTC v4.0) előfordulási gyakoriságának és a konszolidációs terápia során bekövetkező minden okból bekövetkező mortalitás leíró elemzésével értékelték. Ezenkívül megvizsgálják a „késői” 4-5. fokozatú tüdő- és májszövődmények leíró elemzését, amelyek a konszolidációs terápia megkezdését követő 180 napon belül jelentkeznek, függetlenül attól, hogy a beteg az adott időszakban más terápiát (beleértve a kiméra antitestet is) folytatta-e. 180 napos időszak.
Akár 180 nap
A nemzetközi válaszadási kritériumok alapján meghatározott válaszarány
Időkeret: Akár 5 év
Akár 5 év
EFS
Időkeret: Akár 5 év
Akár 5 év
A Buszulfán első adag görbe alatti területe (AUC) és átlagos napi AUC
Időkeret: A konszolidációt követő 28 napon belül
Leíró elemzéssel értékelt kapcsolat a nem hematológiai toxicitások előfordulásával. A görbe alatti területtel (AUC) mért buszulfán expozíciós szintek és az eseménymentes túlélés és a teljes túlélés közötti összefüggést Cox-arányos veszélymodellek segítségével vizsgálják.
A konszolidációt követő 28 napon belül
A „valós időben” meghatározott Curie-pontszámot jelentő, központilag ellenőrzött 4. tanfolyam utáni MIBG-vizsgálatok százalékos aránya
Időkeret: A 12. hétig (az indukciós terápia 4. tanfolyama)
A 12. hétig (az indukciós terápia 4. tanfolyama)
Azon MIBG-vizsgálatok százalékos aránya, amelyek intézményesen és központilag ellenőrzött és automatizált, speciálisan támogatott Curie-pontszámokat kapnak egymástól 1 egységen belül
Időkeret: A 12. hétig (az indukciós terápia 4. tanfolyama)
A Cohen-kappa kiszámítása az egyes pontozási módszerek Curie-pontszámainak konkordanciájának értékelésére szolgál minden egyes időpontban. Legfeljebb 160 MIBG-vizsgálatot várnak a diagnózis felállításakor, és a becslések szerint MIBG-szenvedélyes betegek 90%-ától akár 144 MIBG-vizsgálatot is előrevetítenek az indukciós terápia 4. tanfolyama után, összesen legfeljebb 304 MIBG-vizsgálatot.
A 12. hétig (az indukciós terápia 4. tanfolyama)
Azon magas kockázatú neuroblasztómás betegek aránya, akiknél ALK-státusz érhető el
Időkeret: A diagnózistól számított 6 héten belül
A diagnózistól számított 6 héten belül
A MYCN nem amplifikált daganatokkal rendelkező, magas kockázatú neuroblasztómás betegek aránya, akiknél molekuláris profilalkotási eredmények érhetők el
Időkeret: A diagnózistól számított 8 héten belül
A diagnózistól számított 8 héten belül
A melfalán farmakokinetikája és a buszulfán és a melfalán AUC kombinációja (opcionális)
Időkeret: A konszolidációt követő 28 napon belül
Leíró elemzést kell végezni a melfalán farmakokinetikája és a buszulfán és melfalán AUC kombinációja és a nem hematológiai toxicitások előfordulása között a konszolidáció befejezését követő 28 napon belül. Ezenkívül az AUC által mért melfalán expozíciós szintek és az eseménymentes túlélés és a teljes túlélés közötti összefüggést Cox-arányos veszélymodellek segítségével vizsgálják.
A konszolidációt követő 28 napon belül

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Oncology Group

Együttműködők

National Cancer Institute (NCI)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Mary Meaghan P Granger, Children's Oncology Group

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2013. április 8.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. július 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. január 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. február 21.

Első közzététel (Becsült)

2013. február 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 11.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ANBL12P1 (Egyéb azonosító: CTEP)
  • U10CA180886 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • U10CA098543 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • NCI-2012-02211 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • COG-ANBL12P1

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a 4S stádiumú neuroblasztóma

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Malawi

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel