Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Busulfan, melfalan a transplantace kmenových buněk po chemoterapii při léčbě pacientů s nově diagnostikovaným vysoce rizikovým neuroblastomem

11. března 2024 aktualizováno: Children's Oncology Group

Pilotní studie s použitím myeloablativní konsolidace busulfan/melfalan (BuMel) po indukční chemoterapii u pacientů s nově diagnostikovaným vysoce rizikovým neuroblastomem

Tato pilotní klinická studie studuje busulfan, melfalan a transplantaci kmenových buněk po chemoterapii při léčbě pacientů s nově diagnostikovaným neuroblastomem, který se pravděpodobně vrátí nebo rozšíří. Podávání chemoterapie celému tělu před transplantací kmenových buněk zastaví růst nádorových buněk tím, že jim zabrání dělit je nebo je zabíjet. Po léčbě se kmenové buňky odebírají z krve pacienta a skladují. K přípravě kostní dřeně na transplantaci kmenových buněk se podává více chemoterapie nebo radiační terapie. Kmenové buňky jsou pak vráceny pacientovi, aby nahradily krvetvorné buňky, které byly zničeny chemoterapií.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PRIMÁRNÍ CÍLE:

I. Zjistit, zda je akutní toxicita transplantace autologních kmenových buněk s režimem založeným na busulfan-melfalanu (BuMel) tolerovatelná, pokud je podávána jako konsolidační terapie pro vysoce rizikový neuroblastom.

PRŮZKUMNÉ CÍLE:

I. Stanovit incidenci nehematologické orgánové toxicity (stupeň 3 a vyšší) a mortalitu ze všech příčin u pacientů podstupujících autologní transplantaci kmenových buněk s režimem založeným na BuMel s následnou lokální radioterapií pro léčbu vysoce rizikového neuroblastomu.

II. Popsat četnost odpovědí, přežití bez příznaků (EFS) a celkové přežití (OS) u pacientů podstupujících indukční terapii následovanou konsolidací myeloablativním přípravným režimem BuMel a lokální radioterapií pro léčbu vysoce rizikového neuroblastomu.

III. Korelovat farmakokinetiku busulfanu s nehematologickou toxicitou po režimu autologní transplantace založeném na BuMel a přežití bez příhody a celkové přežití.

IV. Stanovit proveditelnost provádění Curieho skóre v „reálném čase“, jak bylo posouzeno centrálním kontrolním výborem pro kontrolu skenu 123I-meta-jodbenzylguanidinu (MIBG) získaného po cyklu 4 indukční terapie.

V. Zkoumat shodu mezi centrálními recenzenty a institucionálními recenzenty při provádění Curieho skóre při diagnóze a po cyklu 4 indukční terapie.

VI. Zjistit proveditelnost detekce aberací v genu kinázy anaplastického lymfomu (ALK) v nádorech získaných v době diagnózy u pacientů s vysoce rizikovým neuroblastomem.

VII. Zjistit proveditelnost provedení molekulárního profilování nádorů neuroblastomu získaných v době diagnózy u pacientů s vysoce rizikovým neuroblastomem.

VIII. Korelovat farmakokinetiku melfalanu s nehematologickou toxicitou po autologním transplantačním režimu založeném na BuMel a přežitím bez příhody a celkovým přežitím.

OBRYS:

INDUKČNÍ TERAPIE:

KURZY 1-2: Pacienti dostávají cyklofosfamid intravenózně (IV) po dobu 15-30 minut, topotekan hydrochlorid IV po dobu 30 minut ve dnech 1-5 a filgrastim subkutánně (SC) nebo IV jednou denně (QD) počínaje 6. dnem nebo pegfilgrastim SQ jednou v den 6. Léčba se opakuje každé 3 týdny ve 2 cyklech.

KURZY 3 A 5: Pacienti dostávají cisplatinu IV po dobu 1 hodiny ve dnech 1-4 a etoposid IV po dobu 1-2 hodin ve dnech 1-3 a filgrastim subkutánně (SC) nebo IV jednou denně (QD) počínaje 6. dnem nebo pegfilgrastim SQ jednou v den 6. Léčba se opakuje každé 3 týdny ve 2 cyklech.

KURZ 4: Pacienti dostávají cyklofosfamid IV po dobu 1-6 hodin ve dnech 1-2, vinkristin sulfát IV po dobu 1 minuty ve dnech 1-3, doxorubicin hydrochlorid IV po dobu 24 hodin ve dnech 1-3 a mesna IV po dobu 15-30 minut. dny 1-2 a filgrastim subkutánně (SC) nebo IV jednou denně (QD) počínaje 6. dnem nebo pegfilgrastim SQ jednou 6. den. Léčba se opakuje každé 3 týdny po dobu 1 kurzu.

Léčba pokračuje bez progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.

KONSOLIDAČNÍ TERAPIE: Počínaje 4-8 týdny po 5. cyklu indukční terapie dostávají pacienti busulfan IV po dobu 3 hodin ve dnech -6 až -3 a melfalan IV v den -1. Pacienti podstoupí autologní transplantaci kmenových buněk (ASCT) v den 0 a filgrastim SC nebo IV počínaje dnem 0 až do zotavení.

Někteří pacienti také podstupují po indukci a konsolidaci externí radiační terapii (EBRT).

Po ukončení studijní léčby jsou pacienti sledováni každé 3 měsíce po dobu 1 roku a poté každých 6 měsíců po dobu 4 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

150

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrálie, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Nový Zéland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nový Zéland, 1145
        • Starship Children's Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Downey, California, Spojené státy, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Spojené státy, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • UCSF Medical Center-Parnassus
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Spojené státy, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Fort Myers, Florida, Spojené státy, 33901
        • Lee Memorial Health System
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33176
        • Miami Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Spojené státy, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood, Illinois, Spojené státy, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Spojené státy, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Spojené státy, 50309
        • Blank Children's Hospital
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Spojené státy, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • Tufts Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Kalamazoo, Michigan, Spojené státy, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65201
        • Columbia Regional
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89169
        • Nevada Cancer Research Foundation NCORP
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Livingston, New Jersey, Spojené státy, 07039
        • Saint Barnabas Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
      • Paterson, New Jersey, Spojené státy, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87102
        • University of New Mexico Cancer Center
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Mineola, New York, Spojené státy, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Spojené státy, 28801
        • Mission Hospital
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43608
        • Mercy Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Spojené státy, 18017
        • Lehigh Valley Hospital - Muhlenberg
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Spojené státy, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Virginia
      • Portsmouth, Virginia, Spojené státy, 23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Marshfield, Wisconsin, Spojené státy, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 30 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti musí mít diagnózu neuroblastomu (International Classification of Diseases for Oncology [ICD-O] morfologie 9500/3) nebo ganglioneuroblastom (nodulární nebo smíšený) ověřenou histologií nebo průkazem shluků nádorových buněk v kostní dřeni se zvýšenými metabolity katecholaminů v moči; pacienti s následujícími stadia onemocnění při diagnóze jsou způsobilí, pokud splňují další specifikovaná kritéria

  • Pacienti s nově diagnostikovaným neuroblastomem s International Neuroblastoma Staging System (INSS) stadia 4 jsou způsobilí pro následující:

    • Amplifikace homologu (MYCN) odvozeného od virového onkogenu neuroblastomu V-myc (> 4násobné zvýšení signálů MYCN ve srovnání s referenčními signály), bez ohledu na věk nebo další biologické znaky nebo
    • Věk > 18 měsíců (> 547 dní) bez ohledu na biologické vlastnosti resp
    • Věk 12-18 měsíců (365-547 dní) s kterýmkoli z následujících 3 nepříznivých biologických rysů (amplifikace MYCN, nepříznivá patologie a/nebo index deoxyribonukleové kyseliny [DNA] = 1) nebo s jakýmkoli biologickým rysem, který je neurčitý/neuspokojivý/neznámý

  • Pacienti s nově diagnostikovaným neuroblastomem s INSS stádia 3 jsou způsobilí pro následující:

    • Amplifikace MYCN (> 4násobné zvýšení signálů MYCN ve srovnání s referenčními signály), bez ohledu na věk nebo další biologické vlastnosti nebo
    • Věk > 18 měsíců (> 547 dní) s nepříznivou patologií, bez ohledu na stav MYCN
  • Pacienti s nově diagnostikovaným neuroblastomem s INSS stadiem 2A/2B s amplifikací MYCN (> 4násobný nárůst signálů MYCN ve srovnání s referenčními signály), bez ohledu na věk nebo další biologické znaky
  • Pacienti s nově diagnostikovaným neuroblastomem s INSS stadiem 4S s amplifikací MYCN (> 4násobný nárůst expresních signálů MYCN ve srovnání s referenčními signály), bez ohledu na další biologické rysy
  • Pacienti >= 365 dní, u kterých byl původně diagnostikován neuroblastom INSS stadium 1, 2, 4S, kteří progredovali do stadia 4 bez intervalové chemoterapie; tito pacienti museli být zařazeni do ANBL00B1; zařazení do studie na ANBL12P1 musí proběhnout do 4 týdnů od progrese do stadia 4 pro INSS stadium 1, 2, 4S
  • Pacienti nesmějí mít předchozí systémovou léčbu s výjimkou lokalizovaného nouzového ozařování na místa život ohrožujícího nebo funkci ohrožujícího onemocnění a/nebo ne více než 1 cyklus chemoterapie v režimu neuroblastomu s nízkým nebo středním rizikem (podle P9641, A3961, ANBL0531 nebo podobně) před určením stavu amplifikace MYCN a histologie

  • Clearance kreatininu nebo rychlost glomerulární filtrace radioizotopů (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 nebo sérový kreatinin na základě věku/pohlaví takto:

    • Věk 1 měsíc až < 6 měsíců: 0,4 mg/dl
    • Věk 6 měsíců až < 1 rok: 0,5 mg/dl
    • Věk 1 až < 2 roky: 0,6 mg/dl
    • Věk 2 až < 6 let: 0,8 mg/dl
    • Věk 6 až < 10 let: 1 mg/dl
    • Věk 10 až < 13 let: 1,2 mg/dl
    • Věk 13 až < 16 let: 1,5 mg/dl (muži), 1,4 mg/dl (ženy)
    • Věk >= 16 let: 1,7 mg/dl (muži), 1,4 mg/dl (ženy)
  • Celkový bilirubin =< 1,5 x horní hranice normy (ULN) pro věk a
  • Sérová glutamát-oxalooctová transamináza (SGOT) (aspartátaminotransferáza [AST]) nebo sérová glutamátpyruváttransamináza (SGPT) (alaninaminotransferáza [ALT]) < 10 x ULN pro věk
  • Zkrácení frakce >= 27 % podle echokardiogramu, popř
  • Ejekční frakce >= 50 % podle hodnocení radionuklidů
  • Žádná známá kontraindikace odběru kmenových buněk z periferní krve (PBSC); příklady kontraindikací mohou být hmotnost nebo velikost menší, než jaká byla stanovena jako proveditelná ve sběrné instituci, nebo fyzický stav, který by omezoval schopnost dítěte podstoupit zavedení aferézního katétru (je-li to nutné) a/nebo aferézní postup
  • Všichni pacienti a/nebo jejich rodiče nebo zákonní zástupci musí podepsat písemný informovaný souhlas
  • Musí být splněny všechny institucionální požadavky, Food and Drug Administration (FDA) a National Cancer Institute (NCI) pro studie na lidech

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti ve věku 12–18 měsíců se 4. stádiem INSS a všemi 3 příznivými biologickými rysy (tj. neamplifikovaná MYCN, příznivá patologie a index DNA > 1) nejsou způsobilí.
  • Ženy, které jsou těhotné, nejsou způsobilé
  • Kojící ženy nejsou způsobilé, pokud nesouhlasily s tím, že nebudou kojit své děti
  • Pacientky ve fertilním věku nejsou způsobilé, pokud nebyly získány negativní výsledky těhotenského testu
  • Sexuálně aktivní pacienti s reprodukčním potenciálem nejsou způsobilí, pokud nesouhlasili s používáním účinné antikoncepční metody po dobu jejich účasti ve studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba (indukční terapie, konsolidační terapie, ASCT)

INDUKČNÍ TERAPIE:

KURZY 1-2: Pacienti dostávají cyklofosfamid IV po dobu 15-30 minut a hydrochlorid topotekanu IV po dobu 30 minut ve dnech 1-5. Léčba se opakuje každé 3 týdny ve 2 cyklech.

KURZY 3 A 5: Pacienti dostávají cisplatinu IV po dobu 1 hodiny ve dnech 1-4 a etoposid IV po dobu 1-2 hodin ve dnech 1-3. Léčba se opakuje každé 3 týdny ve 2 cyklech.

KURZ 4: Pacienti dostávají cyklofosfamid IV po dobu 1-6 hodin ve dnech 1-2, vinkristin sulfát IV po dobu 1 minuty ve dnech 1-3 a doxorubicin hydrochlorid IV po dobu 24 hodin ve dnech 1-3. Léčba se opakuje každé 3 týdny po dobu 1 kurzu.

Léčba pokračuje bez progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.

KONSOLIDAČNÍ TERAPIE: Počínaje 4-8 týdny po 5. cyklu indukční terapie dostávají pacienti busulfan IV po dobu 3 hodin ve dnech -6 až -3 a melfalan IV v den -1. Pacienti podstoupí ASCT v den 0.

Někteří pacienti také podstupují EBRT po indukci a konsolidaci.
Lék: Etoposid
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Demethyl epipodofylotoxin Ethylidin glukosid
  • EPEG
  • Lastet
  • Toposar
  • Vepesid
  • VP 16
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • VP16
  • VP 16213
Jiný: Farmakologická studie
Korelační studie
Lék: Cisplatina
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • CDDP
  • Cis-diamindichloridoplatina
  • Cismaplat
  • Cisplatina
  • Neoplatin
  • Platinol
  • Abiplatina
  • Blastolem
  • Briplatina
  • Cis-diamin-dichloroplatina
  • Cis-diamindichloroplatina (II)
  • Cis-diamindichloroplatina
  • Cis-dichlorammin platina (II)
  • Cis-platinový diamindichlorid
  • Cis-platina
  • Cis-platina II
  • Cis-platina II diamindichlorid
  • Cisplatyl
  • Citoplatino
  • Citosin
  • Cysplatyna
  • DDP
  • Lederplatina
  • Metaplatina
  • Peyronův chlorid
  • Peyronova sůl
  • Placis
  • Plastistil
  • Platamin
  • Platiblastin
  • Platiblastin-S
  • Platinex
  • Platinol-AQ
  • Platinol-AQ VHA Plus
  • Platinoxan
  • Platina
  • Diaminodichlorid platiny
  • Platiran
  • Platistin
  • Platosin
Lék: Cyklofosfamid
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-oxazafosforin, 2-[bis(2-chlorethyl)amino]tetrahydro-,2-oxid, monohydrát
  • Carloxan
  • Cyklofosfamida
  • Cyklofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrát
  • CYCLO-buňka
  • Cykloblastin
  • Cyklofosfam
  • Monohydrát cyklofosfamidu
  • Cyklofosfamid monohydrát
  • Cyklofosfamidum
  • Cyklofosfan
  • Cyklostin
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxální
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimunitní
  • Syklofosfamid
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
Lék: Vinkristin sulfát
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Leurokristin sulfát
  • Leurokristin, sulfát
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vinkristin, sulfát
Lék: Doxorubicin hydrochlorid
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Adriamycin
  • 5,12-naftacendion, 10-[(3-amino-2,3,6-trideoxy-alfa-L-lyxo-hexopyranosyl)oxy]-7,8,9,10-tetrahydro-6,8,11-trihydroxy -8-(hydroxyacetyl)-1-methoxy-, hydrochlorid, (8S-cis)- (9CI)
  • ADM
  • Adriacin
  • Adriamycin hydrochlorid
  • Adriamycin PFS
  • Adriamycin RDF
  • ADRIAMYCIN, HYDROCHLORID
  • Adriblastina
  • Adriblastin
  • Adrimedac
  • Chloridrato de Doxorrubicina
  • DOX
  • DOXO-CELL
  • Doxolem
  • Doxorubicin HCl
  • Doxorubicin.HCl
  • Doxorubin
  • Farmiblastina
  • FI 106
  • FI-106
  • hydroxydaunorubicin
  • Rubex
Biologický: Filgrastim
Daný SC nebo IV
Ostatní jména:
  • G-CSF
  • r-metHuG-CSF
  • Neupogen
  • Filgrastim-aafi
  • Nivestym
  • Rekombinantní methionylový faktor stimulující kolonie lidských granulocytů
  • rG-CSF
  • Tevagrastim
  • Filgrastim Biosimilar Filgrastim-sndz
  • Zarxio
  • Filgrastim XM02
  • Tbo-filgrastim
  • Granix
  • XM02
  • Filgrastim-sndz
  • Filgrastim Biosimilární Tbo-filgrastim
  • Filgrastim - ahoj
  • Releuko
  • Neutroval
Záření: Externí radiační terapie
Podstoupit EBRT
Ostatní jména:
  • EBRT
  • Definitivní radiační terapie
  • Externí záření
  • Externí radioterapie
  • Externí paprsek RT
  • vnější záření
  • Externí radiační terapie
  • záření vnějším paprskem
  • Záření, vnější paprsek
  • Teleradioterapie
  • Teleterapie
  • Teleterapeutické záření
  • Externí radioterapie (konvenční)
Lék: Topotekan hydrochlorid
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Hycamtin
  • Hycamptamin
  • SKF S-104864-A
  • Topotekan HCl
  • topotekan hydrochlorid (perorální)
  • Potactasol
  • Evotopin
  • Topotec
Lék: Melfalan
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-Sarcolysin
  • Alaninová dusíkatá hořčice
  • L-fenylalanin hořčice
  • L-Sarcolysin Fenylalanin hořčice
  • L-Sarkolysin
  • Melphalanum
  • Fenylalaninová hořčice
  • Fenylalanin dusíkatá hořčice
  • Sarcoclorin
  • Sarkolysin
  • WR-19813
Jiný: Laboratorní analýza biomarkerů
Nepovinné korelační studie
Lék: Mesna
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Mesnex
  • 2-merkaptoethansulfonát, sodná sůl
  • Ausobronc
  • D-7093
  • Filesna
  • Merkaptoethansulfonát
  • Mesnil
  • Mesnum
  • Mexan
  • Mistabron
  • Mistabronco
  • Mitexan
  • Mucofluid
  • Mukolen
  • UCB 3983
  • Uromitexan
  • Ziken
Lék: Busulfan
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Busulfex
  • Misulfan
  • Mitosan
  • Myeloleukon
  • Myelosan
  • 1,4-bis[methansulfonoxy]butan
  • AUTOBUS
  • Bussulfam
  • Busulfanum
  • Busulfan
  • CB 2041
  • CB-2041
  • Glyzophrol
  • GT 41
  • GT-41
  • Joacamine
  • Tetramethylenester kyseliny methansulfonové
  • Kyselina methansulfonová, tetramethylenester
  • Mielucin
  • Misulban
  • Myeleukon
  • Mylecytan
  • Myleran
  • Sulfabutin
  • Tetramethylen bis (methansulfonát)
  • Tetramethylen bis[methansulfonát]
  • WR-19508
  • Busilvex
Postup: Autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk
Podstoupit autologní transplantaci periferních kmenových buněk
Ostatní jména:
  • Autologní transplantace kmenových buněk
  • AHSCT
  • Autologní
  • Autologní transplantace hematopoetických buněk
  • Transplantace kmenových buněk, autologní
Postup: Transplantace kmenových buněk periferní krve
Podstoupit autologní transplantaci periferních kmenových buněk
Ostatní jména:
  • Transplantace PBPC
  • Transplantace progenitorových buněk periferní krve
  • Podpora periferních kmenových buněk
  • Transplantace periferních kmenových buněk
  • PBSCT
  • TRANSPLANTACE KMENOVÝCH BUNĚK PERIFERNÍ KRVE
  • Periferní krev

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snášenlivost režimu BuMel
Časové okno: Až 28 dní po konsolidační terapii, až 1 rok
Počet pacientů, u kterých se během konsolidační fáze terapie vyskytla jedna nebo více nepřijatelných toxicit (syndrom těžké sinusoidální obstrukce [SOS] nebo plicní toxicita stupně 4-5 podle Common Toxicity Criteria [CTC] v.4.0).
Až 28 dní po konsolidační terapii, až 1 rok

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let
Výskyt nehematologické orgánové toxicity (stupeň 3 a vyšší) a mortalita ze všech příčin klasifikovaná podle CTC v4.0
Časové okno: Až 180 dní
Hodnoceno deskriptivní analýzou výskytu nehematologické toxicity stupně 3-5 (CTC v4.0) a mortality ze všech příčin během konsolidační terapie. Kromě toho bude zkoumána deskriptivní analýza plicních a jaterních komplikací stupně 4-5 s „pozdním“ nástupem, které se vyskytnou do 180 dnů od zahájení konsolidační terapie, bez ohledu na to, zda pacient během této doby přešel na jinou terapii (včetně chimérické protilátky). 180 denní lhůta.
Až 180 dní
Rychlost odezvy stanovená pomocí mezinárodních kritérií odezvy
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let
EFS
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let
Plocha první dávky pod křivkou (AUC) a průměrná denní AUC busulfanu
Časové okno: Do 28 dnů po konsolidaci
Souvislost s výskytem nehematologických toxicit hodnocená deskriptivní analýzou. Asociace mezi hladinami expozice busulfanu měřenými plochou pod křivkou (AUC) a přežitím bez příhody a celkovým přežitím bude zkoumána pomocí Coxových modelů proporcionálních rizik.
Do 28 dnů po konsolidaci
Procento centrálně zkontrolovaných MIBG skenů po kurzu 4 Hlášení skóre Curie, které bylo považováno za stanovené v „reálném čase“
Časové okno: Až do 12. týdne (kurz 4 indukční terapie)
Až do 12. týdne (kurz 4 indukční terapie)
Procento skenů MIBG přijímaných institucionálně a centrálně kontrolovaných a automatizovaných Advanced Assisted Scoring Platform Curie Scores v rámci 1 jednotky navzájem
Časové okno: Až do 12. týdne (kurz 4 indukční terapie)
Cohenův kappa bude vypočítán pro vyhodnocení shody v Curieových skóre mezi každou z skórovacích metod v každém časovém bodě. Při diagnóze se očekává až 160 skenů MIBG a až 144 skenů MIBG od 90 % pacientů, u nichž se odhaduje, že jsou avidní na MIBG, se předpokládá po 4. kurzu indukční terapie, celkem tedy až 304 skenů MIBG.
Až do 12. týdne (kurz 4 indukční terapie)
Podíl vysoce rizikových pacientů s neuroblastomem, pro které lze získat status ALK
Časové okno: Do 6 týdnů od diagnózy
Do 6 týdnů od diagnózy
Podíl vysoce rizikových pacientů s neuroblastomem s neamplifikovanými nádory MYCN, u kterých lze získat výsledky molekulárního profilování
Časové okno: Do 8 týdnů od diagnózy
Do 8 týdnů od diagnózy
Farmakokinetika melfalanu a kombinace busulfanu a AUC melfalanu (volitelné)
Časové okno: Do 28 dnů po konsolidaci
Bude hodnocena deskriptivní analýza vztahu mezi farmakokinetikou melfalanu a kombinací busulfanu a AUC melfalanu s výskytem nehematologických toxicit během 28 dnů po dokončení konsolidace. Kromě toho bude pomocí Coxových modelů proporcionálních rizik zkoumána souvislost mezi hladinami expozice melfalanu měřenými pomocí AUC a přežitím bez příhody a celkovým přežitím.
Do 28 dnů po konsolidaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Oncology Group

Spolupracovníci

National Cancer Institute (NCI)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mary Meaghan P Granger, Children's Oncology Group

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. dubna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

28. července 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. ledna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. února 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

25. února 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ANBL12P1 (Jiný identifikátor: CTEP)
  • U10CA180886 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U10CA098543 (Grant/smlouva NIH USA)
  • NCI-2012-02211 (Identifikátor registru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • COG-ANBL12P1

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neuroblastom stadia 4S

Klinické studie na Etoposid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gabon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit