Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Busulfaani, melfalaani ja kantasolusiirto kemoterapian jälkeen hoidettaessa potilaita, joilla on äskettäin diagnosoitu korkean riskin neuroblastooma

maanantai 11. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Children's Oncology Group

Pilottitutkimus, jossa käytettiin myeloablatiivista busulfaani/melfalaani (BuMel) konsolidaatiota induktiokemoterapian jälkeen potilaille, joilla on äskettäin diagnosoitu korkean riskin neuroblastooma

Tämä kliininen pilottitutkimus tutkii busulfaania, melfalaania ja kantasolusiirtoa kemoterapian jälkeen hoidettaessa potilaita, joilla on äskettäin diagnosoitu neuroblastooma, joka todennäköisesti palaa tai leviää. Kemoterapian antaminen koko keholle ennen kantasolusiirtoa pysäyttää kasvainsolujen kasvun estämällä niitä jakautumasta tai tappamasta niitä. Hoidon jälkeen kantasolut kerätään potilaan verestä ja varastoidaan. Lisää kemoterapiaa tai sädehoitoa annetaan luuytimen valmistelemiseksi kantasolusiirtoa varten. Kantasolut palautetaan sitten potilaalle korvaamaan kemoterapian tuhoamat verta muodostavat solut.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ENSISIJAISET TAVOITTEET:

I. Selvitetään, onko autologisen kantasolusiirron akuutti toksisuus busulfaani-melfalaaniin (BuMel) perustuvalla hoito-ohjelmalla siedettävä, kun sitä annetaan suuren riskin neuroblastooman konsolidointihoitona.

TUTKIMUSTAVOITTEET:

I. Määrittää ei-hematologisen elintoksisuuden ilmaantuvuus (aste 3 ja korkeampi) ja kaikista syistä johtuva kuolleisuus potilailla, joille tehdään autologinen kantasolusiirto BuMel-pohjaisella hoito-ohjelmalla, jota seuraa paikallinen sädehoito korkean riskin neuroblastooman hoitoon.

II. Kuvaamaan vasteprosenttia, tapahtumatonta eloonjäämistä (EFS) ja kokonaiseloonjäämistä (OS) potilailla, jotka saavat induktiohoitoa, jota seuraa konsolidointi myeloablatiivisella BuMel-valmisteella ja paikallisella sädehoidolla korkean riskin neuroblastooman hoitoon.

III. Busulfaanin farmakokinetiikan ja ei-hematologisen toksisuuden korreloimiseksi BuMel-pohjaisen autologisen siirto-ohjelman jälkeen sekä tapahtumattomaan eloonjäämiseen ja kokonaiseloonjäämiseen.

IV. Curie-pisteiden suorittamisen "reaaliajassa" toteutettavuuden määrittämiseksi, joka on arvioitu keskusskannauskomitean katsauksella 123 I-meta-jodibentsyyliguanidiinin (MIBG) skannauksesta, joka saatiin induktiohoidon syklin 4 jälkeen.

V. Tutkia keskitettyjen arvioijien ja instituutioiden arvioijien välistä yhteensopivuutta Curie-pisteytyksen suorittamisessa diagnoosin yhteydessä ja induktioterapian syklin 4 jälkeen.

VI. Sen määrittämiseksi, onko mahdollista havaita poikkeavuuksia anaplastisen lymfoomakinaasin (ALK) geenissä kasvaimissa, jotka on saatu diagnoosihetkellä potilailla, joilla on korkean riskin neuroblastooma.

VII. Selvittää diagnoosihetkellä saatujen neuroblastoomakasvaimien molekyyliprofiloinnin toteutettavuus potilailla, joilla on korkean riskin neuroblastooma.

VIII. Melfalaanin farmakokinetiikan korreloimiseksi ei-hematologiseen toksisuuteen BuMel-pohjaisen autologisen siirto-ohjelman jälkeen sekä tapahtumattomaan eloonjäämiseen ja kokonaiseloonjäämiseen.

YHTEENVETO:

INDUKTIOHOITO:

KURSSIT 1-2: Potilaat saavat syklofosfamidia suonensisäisesti (IV) 15-30 minuutin ajan, topotekaanihydrokloridia IV 30 minuutin ajan päivinä 1-5 ja filgrastiimia subkutaanisesti (SC) tai IV kerran päivässä (QD) päivästä 6 alkaen tai pegfilgrastiimi SQ:ta kerran päivänä 6. Hoito toistetaan 3 viikon välein 2 hoitojakson ajan.

KURSSIT 3 JA 5: Potilaat saavat sisplatiini IV 1 tunnin ajan päivinä 1-4 ja etoposidi IV 1-2 tuntia päivinä 1-3 ja filgrastiimi ihonalaisesti (SC) tai IV kerran päivässä (QD) päivästä 6 alkaen tai pegfilgrastim SQ kerran päivänä 6. Hoito toistetaan 3 viikon välein 2 hoitojakson ajan.

KURSSI 4: Potilaat saavat syklofosfamidi IV 1-6 tunnin ajan päivinä 1-2, vinkristiinisulfaatti IV 1 minuutin ajan päivinä 1-3, doksorubisiinihydrokloridi IV 24 tunnin ajan päivinä 1-3 ja mesna IV 15-30 minuutin ajan. päivinä 1-2 ja filgrastiimia ihonalaisesti (SC) tai IV kerran päivässä (QD) päivästä 6 alkaen tai pegfilgrastiimi SQ kerran päivästä 6. Hoito toistetaan 3 viikon välein 1 hoitojakson ajan.

Hoitoa jatketaan ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.

KONSOLIDOINTIHOITO: Alkaen 4-8 viikkoa viidennen induktiohoitojakson jälkeen, potilaat saavat busulfaani IV 3 tunnin ajan päivinä -6 - -3 ja melfalaani IV päivänä -1. Potilaille tehdään autologinen kantasolusiirto (ASCT) päivänä 0 ja filgrastiimi SC tai IV alkaen päivästä 0 toipumiseen asti.

Jotkut potilaat saavat myös ulkoisen sädehoidon (EBRT) induktion ja konsolidoinnin jälkeen.

Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan 3 kuukauden välein 1 vuoden ajan ja sen jälkeen 6 kuukauden välein 4 vuoden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

150

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital For Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Uusi Seelanti
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Uusi Seelanti, 1145
        • Starship Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Downey, California, Yhdysvallat, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • UCSF Medical Center-Parnassus
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Yhdysvallat, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Fort Myers, Florida, Yhdysvallat, 33901
        • Lee Memorial Health System
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33176
        • Miami Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Pensacola, Florida, Yhdysvallat, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Augusta University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Yhdysvallat, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood, Illinois, Yhdysvallat, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Yhdysvallat, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Yhdysvallat, 50309
        • Blank Children's Hospital
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Yhdysvallat, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
        • Tufts Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Kalamazoo, Michigan, Yhdysvallat, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65201
        • Columbia Regional
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89169
        • Nevada Cancer Research Foundation NCORP
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Livingston, New Jersey, Yhdysvallat, 07039
        • Saint Barnabas Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
      • Paterson, New Jersey, Yhdysvallat, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87102
        • University of New Mexico Cancer Center
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Yhdysvallat, 28801
        • Mission Hospital
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43608
        • Mercy Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18017
        • Lehigh Valley Hospital - Muhlenberg
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Yhdysvallat, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Virginia
      • Portsmouth, Virginia, Yhdysvallat, 23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Marshfield, Wisconsin, Yhdysvallat, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 30 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilailla on oltava neuroblastooman (International Classification of Diseases for Oncology [ICD-O] morfologia 9500/3) tai ganglioneuroblastooman (kyhmyinen tai sekoitettu) diagnoosi, joka on varmistettu histologialla tai osoittamalla, että luuytimessä on kasvainsoluja, joissa on kohonneita virtsan katekoliamiinimetaboliitteja; potilaat, joilla on diagnoosin yhteydessä seuraavat sairausvaiheet, ovat kelvollisia, jos he täyttävät muut määritellyt kriteerit

  • Potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu neuroblastooma ja kansainvälisen neuroblastoomavaiheen järjestelmän (INSS) vaihe 4, ovat oikeutettuja seuraaviin:

    • V-myc-lintujen myelosytomatoosiviruksen onkogeenin neuroblastoomaperäinen homologi (MYCN) -amplifikaatio (> 4-kertainen lisääntyminen MYCN-signaaleissa vertailusignaaleihin verrattuna), iästä tai muista biologisista ominaisuuksista tai
    • Ikä > 18 kuukautta (> 547 päivää) riippumatta biologisista ominaisuuksista tai
    • Ikä 12-18 kuukautta (365-547 päivää), jolla on jokin seuraavista kolmesta epäsuotuisasta biologisesta ominaisuudesta (MYCN:n monistuminen, epäsuotuisa patologia ja/tai deoksiribonukleiinihappo [DNA]-indeksi = 1) tai mikä tahansa biologinen ominaisuus, joka on määrittelemätön/epätyydyttävä/tuntematon

  • Potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu neuroblastooma INSS-vaiheen 3 kanssa, ovat oikeutettuja seuraaviin:

    • MYCN-vahvistus (> 4-kertainen kasvu MYCN-signaaleissa vertailusignaaleihin verrattuna) iästä tai muista biologisista ominaisuuksista tai
    • Ikä > 18 kuukautta (> 547 päivää), jolla on epäsuotuisa patologia MYCN-tilasta riippumatta
  • Potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu neuroblastooma INSS-vaiheessa 2A/2B ja MYCN-vahvistus (> 4-kertainen lisääntyminen MYCN-signaaleissa vertailusignaaleihin verrattuna), iästä tai muista biologisista ominaisuuksista riippumatta
  • Potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu neuroblastooma INSS-vaiheessa 4S ja MYCN-vahvistus (> 4-kertainen kasvu MYCN-ilmentymissignaaleissa verrattuna vertailusignaaleihin) biologisista lisäominaisuuksista riippumatta
  • Potilaat >= 365 päivää, joilla oli alun perin diagnosoitu neuroblastooma INSS-vaiheen 1, 2, 4S, jotka etenivät vaiheeseen 4 ilman väliaikaista kemoterapiaa; näiden potilaiden on täytynyt olla mukana ANBL00B1-tutkimuksessa; ANBL12P1-tutkimukseen ilmoittautumisen on tapahduttava 4 viikon kuluessa etenemisestä vaiheeseen 4 INSS-vaiheen 1, 2, 4S
  • Potilaat eivät saa olla saaneet aikaisempaa systeemistä hoitoa paitsi paikallista hätäsäteilytystä hengenvaarallisen tai toimintaa uhkaavan sairauden paikkoihin ja/tai korkeintaan 1 kemoterapiajakso matalan tai keskisuuren riskin neuroblastoomahoitoa kohden (kuten P9641, A3961, ANBL0531 , tai vastaava) ennen MYCN-amplifikaatiostatuksen ja histologian määrittämistä

  • Kreatiniinipuhdistuma tai radioisotooppien glomerulussuodatusnopeus (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 tai seerumin kreatiniini iän/sukupuolen perusteella seuraavasti:

    • Ikä 1 kk - < 6 kuukautta: 0,4 mg/dl
    • Ikä 6 kuukaudesta < 1 vuoteen: 0,5 mg/dl
    • Ikä 1 - < 2 vuotta: 0,6 mg/dl
    • Ikä 2 - < 6 vuotta: 0,8 mg/dl
    • Ikä 6 - < 10 vuotta: 1 mg/dl
    • Ikä 10 - < 13 vuotta: 1,2 mg/dl
    • Ikä 13 - < 16 vuotta: 1,5 mg/dl (miehet), 1,4 mg/dl (naiset)
    • Ikä >= 16 vuotta: 1,7 mg/dl (miehet), 1,4 mg/dl (naiset)
  • Kokonaisbilirubiini = < 1,5 x normaalin yläraja (ULN) iän ja
  • Seerumin glutamiini-oksaloetikkahappotransaminaasi (SGOT) (aspartaattiaminotransferaasi [AST]) tai seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasi (SGPT) (alaniiniaminotransferaasi [ALT]) < 10 x ULN iän mukaan
  • Lyhennysfraktio >= 27 % kaikukardiogrammissa tai
  • Ejektiofraktio >= 50 % radionuklidiarvioinnin perusteella
  • Ei tunnettuja vasta-aiheita perifeerisen veren kantasolujen (PBSC) keräämiselle; esimerkkejä vasta-aiheista voivat olla paino tai koko pienempi kuin keräilylaitoksessa todettu olevan mahdollista, tai fyysinen tila, joka rajoittaisi lapsen kykyä afereesikatetrin asettamiseen (tarvittaessa) ja/tai afereesimenettelyyn.
  • Kaikkien potilaiden ja/tai heidän vanhempiensa tai laillisten huoltajiensa on allekirjoitettava kirjallinen tietoinen suostumus
  • Kaikki institutionaaliset, elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) ja kansallisen syöpäinstituutin (NCI) ihmistutkimuksia koskevat vaatimukset on täytettävä

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, jotka ovat 12–18 kuukauden ikäisiä, joilla on INSS-vaihe 4 ja joilla on kaikki 3 suotuisaa biologista ominaisuutta (eli ei-amplifioitunut MYCN, suotuisa patologia ja DNA-indeksi > 1), eivät ole kelvollisia.
  • Raskaana olevat naispotilaat eivät ole tukikelpoisia
  • Imettävät naiset eivät ole tukikelpoisia, elleivät he ole sopineet, että he eivät imetä lapsiaan
  • Hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat eivät ole tukikelpoisia, ellei raskaustestin tulos ole negatiivinen
  • Seksuaalisesti aktiiviset lisääntymiskykyiset potilaat eivät ole kelvollisia, elleivät he ole suostuneet käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimukseen osallistumisensa ajan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito (induktiohoito, konsolidointihoito, ASCT)

INDUKTIOHOITO:

KURSSIT 1-2: Potilaat saavat syklofosfamidi IV 15-30 minuutin ajan ja topotekaanihydrokloridi IV 30 minuutin ajan päivinä 1-5. Hoito toistetaan 3 viikon välein 2 hoitojakson ajan.

KURSSIT 3 JA 5: Potilaat saavat sisplatiini IV 1 tunnin ajan päivinä 1-4 ja etoposidi IV 1-2 tunnin ajan päivinä 1-3. Hoito toistetaan 3 viikon välein 2 hoitojakson ajan.

KURSSI 4: Potilaat saavat syklofosfamidi IV 1-6 tunnin ajan päivinä 1-2, vinkristiinisulfaatti IV 1 minuutin ajan päivinä 1-3 ja doksorubisiinihydrokloridi IV 24 tunnin ajan päivinä 1-3. Hoito toistetaan 3 viikon välein 1 hoitojakson ajan.

Hoitoa jatketaan ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.

KONSOLIDOINTIHOITO: Alkaen 4-8 viikkoa viidennen induktiohoitojakson jälkeen, potilaat saavat busulfaani IV 3 tunnin ajan päivinä -6 - -3 ja melfalaani IV päivänä -1. Potilaille tehdään ASCT päivänä 0.

Joillekin potilaille tehdään myös EBRT induktion ja konsolidoinnin jälkeen.
Lääke: Etoposidi
Koska IV
Muut nimet:
  • Demetyyliepipodofyllotoksiini etylidiiniglukosidi
  • EPEG
  • Lastet
  • Toposar
  • Vepesid
  • VP 16
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • VP16
  • VP 16213
Muut: Farmakologinen tutkimus
Korrelatiiviset tutkimukset
Lääke: Sisplatiini
Koska IV
Muut nimet:
  • CDDP
  • Cis-diamiinidikloridiplatina
  • Cismaplat
  • Sisplatina
  • Neoplatiini
  • Platinol
  • Abiplatiini
  • Blastolem
  • Briplatiini
  • Cis-diamiini-diklooriplatina
  • Cis-diamiinidikloori platina (II)
  • Cis-diamiinidiklooriplatina
  • Cis-diklooriamiini platina (II)
  • Cis-platina diamiinidikloridi
  • Cis-platina
  • Cis-platina II
  • Cis-platina II -diamiinidikloridi
  • Sisplatyyli
  • Citoplatino
  • Citosiini
  • Cysplatyna
  • DDP
  • Lederplatiini
  • Metaplatiini
  • Peyronen kloridi
  • Peyronen suola
  • Placis
  • Plastistil
  • Platamiini
  • Platiblastiini
  • Platiblastin-S
  • Platinex
  • Platinol-AQ
  • Platinol-AQ VHA Plus
  • Platinoksaani
  • Platina
  • Platina Diamminodikloridi
  • Platiran
  • Platistin
  • Platosiini
Lääke: Syklofosfamidi
Koska IV
Muut nimet:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-syklofosfamidi
  • 2H-1,3,2-oksatsafosforiini, 2-[bis(2-kloorietyyli)amino]tetrahydro-, 2-oksidi, monohydraatti
  • Carloxan
  • Siklofosfamidi
  • Sikloksaali
  • Clafen
  • Claphene
  • CP-monohydraatti
  • CYCLO-kenno
  • Sykloblastiini
  • Syklofosfami
  • Syklofosfamidimonohydraatti
  • Syklofosfamidi
  • Syklofosfaani
  • Cyclostin
  • Syklostiini
  • Sytofosfaani
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
Lääke: Vinkristiinisulfaatti
Koska IV
Muut nimet:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Leurokristiinisulfaatti
  • Leurokristiini, sulfaatti
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vinkristiini, sulfaatti
Lääke: Doksorubisiinihydrokloridi
Koska IV
Muut nimet:
  • Adriamysiini
  • 5,12-naftaseenidioni, 10-[(3-amino-2,3,6-trideoksi-alfa-L-lykso-heksopyranosyyli)oksi]-7,8,9,10-tetrahydro-6,8,11-trihydroksi -8-(hydroksiasetyyli)-1-metoksi-, hydrokloridi, (8S-cis)-(9CI)
  • ADM
  • Adriacin
  • Adriamysiinihydrokloridi
  • Adriamysiini PFS
  • Adriamysiini RDF
  • ADRIAMYSIINI, HYDROKLORIDI
  • Adriblastina
  • Adriblastiini
  • Adrimedac
  • Chloridrato de Doxorrubicina
  • DOX
  • DOXO-SOLU
  • Doxolem
  • Doksorubisiini HCl
  • Doksorubisiini.HCl
  • Doksorubiini
  • Farmiblastina
  • FI 106
  • FI-106
  • hydroksidaunorubisiini
  • Rubex
Biologinen: Filgrastim
Annettu SC tai IV
Muut nimet:
  • G-CSF
  • r-metHuG-CSF
  • Neupogen
  • Filgrastim-aafi
  • Nivestym
  • Rekombinantti metionyyli ihmisen granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä
  • rG-CSF
  • Tevagrastim
  • Filgrastim Biosimilar Filgrastim-sndz
  • Zarxio
  • Filgrastim XM02
  • Tbo-filgrastiimi
  • Granix
  • XM02
  • Filgrastim-sndz
  • Filgrastiimi Biosimilar Tbo-filgrastiimi
  • Filgrastim-ayow
  • Releuko
  • Neutraali
Säteily: Ulkoinen sädehoito
Suorita EBRT
Muut nimet:
  • EBRT
  • Lopullinen sädehoito
  • Ulkoinen säteen säteily
  • Ulkoinen sädehoito
  • Ulkoinen palkki RT
  • ulkoinen säteily
  • Ulkoinen säteilyhoito
  • ulkoisen säteen säteilyä
  • Säteily, ulkoinen säde
  • Teleradioterapia
  • Etäterapia
  • Etäterapiasäteily
  • Ulkoinen sädehoito (perinteinen)
Lääke: Topotekaanihydrokloridi
Koska IV
Muut nimet:
  • Hycamtin
  • Hykamptamiini
  • SKF S-104864-A
  • Topotekaani HCl
  • topotekaanihydrokloridi (suun kautta)
  • Potactasol
  • Evotopiini
  • Topotec
Lääke: Melphalan
Koska IV
Muut nimet:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-sarkolysiini
  • Alaniinityppisinappi
  • L-fenyylialaniini sinappi
  • L-sarkolysiini Fenyylialaniinisinappi
  • Melphalanum
  • Fenyylialaniini Sinappi
  • Fenyylialaniini Typpisinappi
  • Sarkokloriini
  • Sarkolysin
  • WR-19813
Muut: Laboratoriobiomarkkerianalyysi
Valinnaiset korrelatiiviset tutkimukset
Lääke: Mesna
Koska IV
Muut nimet:
  • Mesnex
  • 2-merkaptoetaanisulfonaatti, natriumsuola
  • Ausobronc
  • D-7093
  • Filesna
  • Merkaptoetaanisulfonaatti
  • Mesnil
  • Mesnum
  • Mexan
  • Mistabron
  • Mistabronco
  • Mitexan
  • Mukoneste
  • Mukoleeni
  • UCB 3983
  • Uromitexan
  • Ziken
Lääke: Busulfaani
Koska IV
Muut nimet:
  • Busulfex
  • Misulfaani
  • Mitosan
  • Myeloleukon
  • Myelosan
  • 1,4-bis[metaanisulfonoksi]butaani
  • BUSSI
  • Bussulfaami
  • Busulfanum
  • Busulphan
  • CB 2041
  • CB-2041
  • Glytsofroli
  • GT 41
  • GT-41
  • Joacamiini
  • Metaanisulfonihapon tetrametyleeniesteri
  • Metaanisulfonihappo, tetrametyleeniesteri
  • Mielucin
  • Misulban
  • Myeleukon
  • Mylecytan
  • Myleran
  • Sulfabutiini
  • Tetrametyleeni-bis(metaanisulfonaatti)
  • Tetrametyleenibis[metaanisulfonaatti]
  • WR-19508
  • Busilvex
Menettely: Autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto
Tee autologinen perifeerisen veren kantasolusiirto
Muut nimet:
  • Autologinen kantasolusiirto
  • AHSCT
  • Autologinen
  • Autologinen hematopoieettisten solujen siirto
  • Kantasolujen siirto, autologinen
Menettely: Perifeerisen veren kantasolujen siirto
Tee autologinen perifeerisen veren kantasolusiirto
Muut nimet:
  • PBPC-siirto
  • Perifeerisen veren progenitorisolujen siirto
  • Perifeerinen kantasolutuki
  • Perifeerinen kantasolusiirto
  • PBSCT
  • PERIFEEERINEN VEREN KANTASSOLUSIIRTO
  • Ääreisverenkierto

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
BuMel-ohjelman siedettävyys
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää konsolidaatiohoidon jälkeen, enintään 1 vuosi
Niiden potilaiden määrä, joilla on yksi tai useampia ei-hyväksyttäviä toksisia vaikutuksia (vakava sinusoidaalinen obstruktiooireyhtymä [SOS] tai asteen 4–5 keuhkotoksisuus yleisten toksisuuskriteerien [CTC] v.4.0 mukaan) hoidon konsolidointivaiheen aikana.
Jopa 28 päivää konsolidaatiohoidon jälkeen, enintään 1 vuosi

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Jopa 5 vuotta
Ei-hematologisen elintoksisuuden ilmaantuvuus (aste 3 ja korkeampi) ja kaikista syistä johtuva kuolleisuus luokiteltu CTC v4.0:n mukaan
Aikaikkuna: Jopa 180 päivää
Arvioitu kuvaavalla analyysillä asteen 3–5 ei-hematologisten toksisuuksien (CTC v4.0) ja kaikista syistä johtuvasta kuolleisuudesta konsolidointihoidon aikana. Lisäksi tutkitaan "myöhäisen" asteen 4-5 keuhko- ja maksakomplikaatioiden kuvaava analyysi, jotka ilmenevät 180 päivän sisällä konsolidointihoidon aloittamisesta riippumatta siitä, onko potilas siirtynyt muuhun hoitoon (mukaan lukien kimeerinen vasta-aine) kyseisenä aikana. 180 päivän ajanjakso.
Jopa 180 päivää
Kansainvälisten vastauskriteerien perusteella määritetty vastausprosentti
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Jopa 5 vuotta
EFS
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Jopa 5 vuotta
Busulfaanin ensimmäisen annoksen käyrän alla oleva alue (AUC) ja keskimääräinen päivittäinen AUC
Aikaikkuna: 28 päivän kuluessa yhdistämisestä
Suhde ei-hematologisten toksisuuksien esiintymiseen arvioituna kuvailevalla analyysillä. Käyrän alla olevalla pinta-alalla (AUC) mitattujen busulfaanialtistustasojen ja tapahtumattoman eloonjäämisen ja kokonaiseloonjäämisen välistä yhteyttä tutkitaan käyttämällä Coxin suhteellisia vaaroja.
28 päivän kuluessa yhdistämisestä
Keskitetysti arvioitujen 4. kurssin jälkeisten MIBG-skannausten prosenttiosuus, jotka raportoivat "reaaliajassa" määritetyn Curie-pisteen
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti (induktiohoidon kurssi 4)
Viikolle 12 asti (induktiohoidon kurssi 4)
Prosenttiosuus MIBG-skannauksista, jotka saavat laitoksen ja keskitetysti tarkastetut ja automatisoidut Advanced Assisted Scoring Platform Curie -pisteet yhden yksikön sisällä toisistaan
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti (induktiohoidon kurssi 4)
Cohenin kappa lasketaan Curie-pisteiden vastaavuuden arvioimiseksi kunkin pisteytysmenetelmän välillä kullakin aikapisteellä. Jopa 160 MIBG-skannausta odotetaan diagnoosin yhteydessä ja jopa 144 MIBG-skannausta 90 %:lta potilaista, joiden arvioitiin olevan MIBG-innokkaita, induktiohoidon 4. kurssin jälkeen, yhteensä jopa 304 MIBG-skannausta.
Viikolle 12 asti (induktiohoidon kurssi 4)
Niiden korkean riskin neuroblastoomapotilaiden osuus, joille ALK-status voidaan saada
Aikaikkuna: 6 viikon sisällä diagnoosista
6 viikon sisällä diagnoosista
Niiden korkean riskin neuroblastoomapotilaiden osuus, joilla on MYCN-vahvistumattomia kasvaimia, joille voidaan saada molekyyliprofilointituloksia
Aikaikkuna: 8 viikon sisällä diagnoosista
8 viikon sisällä diagnoosista
Melfalaanin farmakokinetiikka ja busulfaanin ja melfalaanin yhdistelmä AUC (valinnainen)
Aikaikkuna: 28 päivän sisällä konsolidoinnin jälkeen
Arvioidaan kuvaava analyysi melfalaanin farmakokinetiikan ja busulfaanin ja melfalaanin AUC-yhdistelmän ja ei-hematologisten toksisuuksien välisestä suhteesta 28 päivän kuluessa konsolidoinnin päättymisestä. Lisäksi AUC:lla mitattujen melfalaanialtistustasojen ja tapahtumattoman eloonjäämisen ja kokonaiseloonjäämisen välistä yhteyttä tutkitaan käyttämällä Coxin suhteellisia vaaroja koskevia malleja.
28 päivän sisällä konsolidoinnin jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Oncology Group

Yhteistyökumppanit

National Cancer Institute (NCI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Mary Meaghan P Granger, Children's Oncology Group

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 8. huhtikuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 28. heinäkuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 6. tammikuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 21. helmikuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 25. helmikuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 13. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ANBL12P1 (Muu tunniste: CTEP)
  • U10CA180886 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • U10CA098543 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • NCI-2012-02211 (Rekisterin tunniste: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • COG-ANBL12P1

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Vaiheen 4S neuroblastooma

Kliiniset tutkimukset Etoposidi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Greece

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa