Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Busulfan, melfalan och stamcellstransplantation efter kemoterapi vid behandling av patienter med nydiagnostiserade högriskneuroblastom

11 mars 2024 uppdaterad av: Children's Oncology Group

Pilotstudie med Myeloablativ Busulfan/Melphalan (BuMel) konsolidering efter induktionskemoterapi för patienter med nydiagnostiserade högriskneuroblastom

Denna kliniska pilotstudie studerar busulfan-, melfalan- och stamcellstransplantation efter kemoterapi vid behandling av patienter med nydiagnostiserade neuroblastom som sannolikt kommer tillbaka eller sprids. Att ge kemoterapi till hela kroppen innan en stamcellstransplantation stoppar tillväxten av tumörceller genom att stoppa dem från att dela eller döda dem. Efter behandlingen samlas stamceller från patientens blod och lagras. Mer kemoterapi eller strålbehandling ges för att förbereda benmärgen för stamcellstransplantationen. Stamcellerna återförs sedan till patienten för att ersätta de blodbildande celler som förstördes av kemoterapin.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PRIMÄRA MÅL:

I. Att avgöra om den akuta toxiciteten av en autolog stamcellstransplantation med en busulfan-melfalan (BuMel)-baserad regim är tolerabel när den ges som konsolideringsterapi för högriskneuroblastom.

UNDERSÖKANDE MÅL:

I. Att fastställa förekomsten av icke-hematologisk organtoxicitet (grad 3 och högre) och alla orsaka dödlighet hos patienter som genomgår autolog stamcellstransplantation med en BuMel-baserad regim följt av lokal strålbehandling för behandling av högriskneuroblastom.

II. För att beskriva svarsfrekvens, händelsefri överlevnad (EFS) och total överlevnad (OS) för patienter som genomgår induktionsterapi följt av konsolidering med myeloablativ BuMel förberedande regim och lokal strålbehandling för behandling av högriskneuroblastom.

III. Att korrelera busulfans farmakokinetik med icke-hematologisk toxicitet efter en BuMel-baserad autolog transplantationsregim och händelsefri överlevnad och total överlevnad.

IV. För att fastställa genomförbarheten av att utföra Curie-poäng i "realtid", som bedömts av den centrala skanningskommitténs granskning av en 123I-meta-jodbensylguanidin (MIBG)-skanning erhållen efter cykel 4 av induktionsterapi.

V. Att undersöka överensstämmelsen mellan centrala granskare och institutionella granskare när det gäller att utföra Curie-score vid diagnos och efter cykel 4 av induktionsterapi.

VI. Att bestämma genomförbarheten av att upptäcka avvikelser i genen för anaplastiskt lymfomkinas (ALK) i tumörer som erhålls vid tidpunkten för diagnos hos patienter med högriskneuroblastom.

VII. För att bestämma möjligheten att utföra molekylär profilering av neuroblastomtumörer erhållna vid tidpunkten för diagnos hos patienter med högriskneuroblastom.

VIII. Att korrelera melfalans farmakokinetik med icke-hematologisk toxicitet efter en BuMel-baserad autolog transplantationsregim och händelsefri överlevnad och total överlevnad.

SKISSERA:

INDUKTIONSTERAPI:

KURS 1-2: Patienterna får cyklofosfamid intravenöst (IV) under 15-30 minuter, topotekanhydroklorid IV under 30 minuter dag 1-5 och filgrastim subkutant (SC) eller IV en gång dagligen (QD) med början dag 6 eller pegfilgrastim SQ en gång på dag 6. Behandlingen upprepas var 3:e vecka i 2 kurer.

KURS 3 OCH 5: Patienterna får cisplatin IV under 1 timme dag 1-4 och etoposid IV under 1-2 timmar dag 1-3 och filgrastim subkutant (SC) eller IV en gång dagligen (QD) med början dag 6 eller pegfilgrastim SQ en gång på dag 6. Behandlingen upprepas var 3:e vecka i 2 kurer.

KURS 4: Patienterna får cyklofosfamid IV under 1-6 timmar dag 1-2, vinkristinsulfat IV under 1 minut dag 1-3, doxorubicinhydroklorid IV under 24 timmar dag 1-3 och mesna IV under 15-30 minuter dag 1-2 och filgrastim subkutant (SC) eller IV en gång dagligen (QD) med början på dag 6 eller pegfilgrastim SQ en gång på dag 6. Behandlingen upprepas var tredje vecka i 1 kurs.

Behandlingen fortsätter i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.

KONSOLIDERINGSBEHANDLING: Med början 4-8 veckor efter den 5:e kuren av induktionsterapi, får patienterna busulfan IV under 3 timmar på dagarna -6 till -3 och melfalan IV på dag -1. Patienter genomgår autolog stamcellstransplantation (ASCT) dag 0 och filgrastim SC eller IV med början på dag 0 tills de återhämtar sig.

Vissa patienter genomgår även extern strålbehandling (EBRT) efter induktion och konsolidering.

Efter avslutad studiebehandling följs patienter upp var 3:e månad under 1 år och därefter var 6:e ​​månad i 4 år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

150

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Downey, California, Förenta staterna, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Förenta staterna, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • UCSF Medical Center-Parnassus
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
        • Medstar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Förenta staterna, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Fort Myers, Florida, Förenta staterna, 33901
        • Lee Memorial Health System
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Förenta staterna, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33176
        • Miami Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Pensacola, Florida, Förenta staterna, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Augusta University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Förenta staterna, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood, Illinois, Förenta staterna, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Förenta staterna, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Förenta staterna, 50309
        • Blank Children's Hospital
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Förenta staterna, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
        • Tufts Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Kalamazoo, Michigan, Förenta staterna, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65201
        • Columbia Regional
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89169
        • Nevada Cancer Research Foundation NCORP
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Livingston, New Jersey, Förenta staterna, 07039
        • Saint Barnabas Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Newark, New Jersey, Förenta staterna, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
      • Paterson, New Jersey, Förenta staterna, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Förenta staterna, 87102
        • University of New Mexico Cancer Center
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Mineola, New York, Förenta staterna, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Förenta staterna, 28801
        • Mission Hospital
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43608
        • Mercy Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Förenta staterna, 18017
        • Lehigh Valley Hospital - Muhlenberg
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Förenta staterna, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Förenta staterna, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Virginia
      • Portsmouth, Virginia, Förenta staterna, 23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Marshfield, Wisconsin, Förenta staterna, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Nya Zeeland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nya Zeeland, 1145
        • Starship Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 30 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter måste ha diagnosen neuroblastom (International Classification of Diseases for Oncology [ICD-O] morfologi 9500/3) eller ganglioneuroblastom (nodulär eller blandad) verifierad genom histologi eller demonstration av klumpar av tumörceller i benmärgen med förhöjda katekolaminmetaboliter i urinen; Patienter med följande sjukdomsstadier vid diagnos är berättigade, om de uppfyller de andra specificerade kriterierna

  • Patienter med nyligen diagnostiserat neuroblastom med International Neuroblastoma Staging System (INSS) steg 4 är berättigade med följande:

    • V-myc aviär myelocytomatosis viral onkogen neuroblastom-derived homolog (MYCN) amplifiering (> 4-faldig ökning av MYCN-signaler jämfört med referenssignaler), oavsett ålder eller ytterligare biologiska egenskaper eller
    • Ålder > 18 månader (> 547 dagar) oavsett biologiska egenskaper eller
    • Ålder 12-18 månader (365-547 dagar) med någon av följande 3 ogynnsamma biologiska egenskaper (MYCN-förstärkning, ogynnsam patologi och/eller deoxiribonukleinsyra [DNA]-index = 1) eller någon biologisk egenskap som är obestämd/otillfredsställande/okänt

  • Patienter med nyligen diagnostiserat neuroblastom med INSS steg 3 är berättigade med följande:

    • MYCN-förstärkning (> 4-faldig ökning av MYCN-signaler jämfört med referenssignaler), oavsett ålder eller ytterligare biologiska egenskaper eller
    • Ålder > 18 månader (> 547 dagar) med ogynnsam patologi, oavsett MYCN-status
  • Patienter med nyligen diagnostiserat neuroblastom med INSS stadium 2A/2B med MYCN-förstärkning (> 4-faldig ökning av MYCN-signaler jämfört med referenssignaler), oavsett ålder eller ytterligare biologiska egenskaper
  • Patienter med nyligen diagnostiserat neuroblastom med INSS stadium 4S med MYCN-amplifiering (> 4-faldig ökning av MYCN-uttryckssignaler jämfört med referenssignaler), oavsett ytterligare biologiska egenskaper
  • Patienter >= 365 dagar initialt diagnostiserade med neuroblastom INSS stadium 1, 2, 4S som utvecklades till ett stadium 4 utan intervallkemoterapi; dessa patienter måste ha varit inskrivna på ANBL00B1; studieregistrering på ANBL12P1 måste ske inom 4 veckor efter progression till steg 4 för INSS steg 1, 2, 4S
  • Patienter får inte ha tidigare genomgått systemisk terapi förutom lokaliserad nödstrålning till platser med livshotande eller funktionshotande sjukdom och/eller inte mer än 1 cykel av kemoterapi per en neuroblastomregim med låg eller medelhög risk (enligt P9641, A3961, ANBL0531) eller liknande) före bestämning av MYCN-amplifieringsstatus och histologi

  • Kreatininclearance eller radioisotop glomerulär filtrationshastighet (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 eller ett serumkreatinin baserat på ålder/kön enligt följande:

    • Ålder 1 månad till < 6 månader: 0,4 mg/dL
    • Ålder 6 månader till < 1 år: 0,5 mg/dL
    • Ålder 1 till < 2 år: 0,6 mg/dL
    • Ålder 2 till < 6 år: 0,8 mg/dL
    • Ålder 6 till < 10 år: 1 mg/dL
    • Ålder 10 till < 13 år: 1,2 mg/dL
    • Ålder 13 till < 16 år: 1,5 mg/dL (män), 1,4 mg/dL (kvinnor)
    • Ålder >= 16 år: 1,7 mg/dL (män), 1,4 mg/dL (kvinnor)
  • Totalt bilirubin =< 1,5 x övre normalgräns (ULN) för ålder, och
  • Serumglutamin-oxaloättiksyratransaminas (SGOT) (aspartataminotransferas [AST]) eller serumglutamatpyruvattransaminas (SGPT) (alaninaminotransferas [ALT]) < 10 x ULN för ålder
  • Förkortningsfraktion på >= 27% genom ekokardiogram, eller
  • Ejektionsfraktion på >= 50 % genom radionuklidutvärdering
  • Ingen känd kontraindikation för insamling av stamceller från perifert blod (PBSC); exempel på kontraindikationer kan vara en vikt eller storlek som är mindre än vad som fastställts vara genomförbart på insamlingsanstalten, eller ett fysiskt tillstånd som skulle begränsa barnets förmåga att genomgå aferes kateterplacering (om nödvändigt) och/eller aferesproceduren
  • Alla patienter och/eller deras föräldrar eller vårdnadshavare måste underteckna ett skriftligt informerat samtycke
  • Alla institutionella krav, Food and Drug Administration (FDA) och National Cancer Institute (NCI) krav för humanstudier måste uppfyllas

Exklusions kriterier:

  • Patienter som är 12-18 månader gamla med INSS stadium 4 och alla 3 gynnsamma biologiska egenskaper (dvs icke-amplifierad MYCN, gynnsam patologi och DNA-index > 1) är inte kvalificerade
  • Kvinnliga patienter som är gravida är inte berättigade
  • Ammande kvinnor är inte berättigade om de inte har gått med på att inte amma sina spädbarn
  • Kvinnliga patienter i fertil ålder är inte behöriga om inte ett negativt graviditetstestresultat har erhållits
  • Sexuellt aktiva patienter med reproduktionspotential är inte kvalificerade om de inte har gått med på att använda en effektiv preventivmetod under hela studiedeltagandet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling (induktionsterapi, konsolideringsterapi, ASCT)

INDUKTIONSTERAPI:

KURS 1-2: Patienterna får cyklofosfamid IV under 15-30 minuter och topotekanhydroklorid IV under 30 minuter dag 1-5. Behandlingen upprepas var 3:e vecka i 2 kurer.

KURS 3 OCH 5: Patienterna får cisplatin IV under 1 timme dag 1-4 och etoposid IV under 1-2 timmar dag 1-3. Behandlingen upprepas var 3:e vecka i 2 kurer.

KURS 4: Patienterna får cyklofosfamid IV under 1-6 timmar dag 1-2, vinkristinsulfat IV under 1 minut dag 1-3 och doxorubicinhydroklorid IV under 24 timmar dag 1-3. Behandlingen upprepas var tredje vecka i 1 kurs.

Behandlingen fortsätter i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.

KONSOLIDERINGSBEHANDLING: Med början 4-8 veckor efter den 5:e kuren av induktionsterapi, får patienterna busulfan IV under 3 timmar på dagarna -6 till -3 och melfalan IV på dag -1. Patienter genomgår ASCT på dag 0.

Vissa patienter genomgår också EBRT efter induktion och konsolidering.
Läkemedel: Etoposid
Givet IV
Andra namn:
  • Demetyl Epipodofyllotoxin Etylidin Glukosid
  • EPEG
  • Lastet
  • Toposar
  • Vepesid
  • VP 16
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • VP16
  • VP 16213
Övrig: Farmakologisk studie
Korrelativa studier
Läkemedel: Cisplatin
Givet IV
Andra namn:
  • CDDP
  • Cis-diammindikloridoplatina
  • Cismaplat
  • Cisplatina
  • Neoplatin
  • Platinol
  • Abiplatin
  • Blastolem
  • Briplatin
  • Cis-diammin-diklorplatina
  • Cis-diamindiklor Platina (II)
  • Cis-diamindiklorplatina
  • Cis-dikloramin Platina (II)
  • Cis-platinös diamindiklorid
  • Cis-platina
  • Cis-platina II
  • Cis-platina II diamindiklorid
  • Cisplatyl
  • Citoplatino
  • Citosin
  • Cysplatyna
  • DDP
  • Lederplatin
  • Metaplatin
  • Peyrones klorid
  • Peyrones salt
  • Placis
  • Plastistil
  • Platamin
  • Platiblastin
  • Platiblastin-S
  • Platinex
  • Platinol-AQ
  • Platinol-AQ VHA Plus
  • Platinoxan
  • Platina
  • Platina diaminodiklorid
  • Platiran
  • Platistin
  • Platosin
Läkemedel: Cyklofosfamid
Givet IV
Andra namn:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-oxazafosforin, 2-[bis(2-kloretyl)amino]tetrahydro-, 2-oxid, monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciklofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrat
  • CYKLO-cell
  • Cykloblastin
  • Cyklofosfam
  • Cyklofosfamidmonohydrat
  • Cyclophosphamidum
  • Cyklofosfan
  • Cyklofosfanum
  • Cyclostin
  • Cyklostin
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamid
  • WR- 138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • WR-138719
Läkemedel: Vinkristinsulfat
Givet IV
Andra namn:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Leurocristine Sulfate
  • Leurocristine, sulfat
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vinkristin, sulfat
Läkemedel: Doxorubicinhydroklorid
Givet IV
Andra namn:
  • Adriamycin
  • 5,12-naftacendion, 10-[(3-amino-2,3,6-trideoxi-alfa-L-lyxo-hexopyranosyl)oxi]-7,8, 9,10-tetrahydro-6,8,11-trihydroxi -8-(hydroxiacetyl)-1-metoxi-, hydroklorid, (8S-cis)- (9Cl)
  • ADM
  • Adriacin
  • Adriamycinhydroklorid
  • Adriamycin PFS
  • Adriamycin RDF
  • ADRIAMYCIN, HYDROKLORID
  • Adriblastina
  • Adriblastin
  • Adrimedac
  • Chloridrato de Doxorrubicina
  • DOX
  • DOXO-CELL
  • Doxolem
  • Doxorubicin HCl
  • Doxorubicin.HCl
  • Doxorubin
  • Farmiblastina
  • FI 106
  • FI-106
  • hydroxidaunorubicin
  • Rubex
Biologisk: Filgrastim
Givet SC eller IV
Andra namn:
  • G-CSF
  • r-metHuG-CSF
  • Neupogen
  • Filgrastim-aafi
  • Nivestym
  • Rekombinant metionyl human granulocytkolonistimulerande faktor
  • rG-CSF
  • Tevagrastim
  • Filgrastim Biosimilar Filgrastim-sndz
  • Zarxio
  • Filgrastim XM02
  • Tbo-filgrastim
  • Granix
  • XM02
  • Filgrastim-sndz
  • Filgrastim Biosimilar Tbo-filgrastim
  • Filgrastim-ayow
  • Releuko
  • Neutroval
Strålning: Extern strålbehandling
Genomgå EBRT
Andra namn:
  • EBRT
  • Definitiv strålbehandling
  • Extern strålstrålning
  • Extern strålbehandling
  • Extern Beam RT
  • yttre strålning
  • extern strålning
  • Strålning, extern stråle
  • Teleradioterapi
  • Teleterapi
  • Teleterapistrålning
  • Extern strålbehandling (konventionell)
Läkemedel: Topotekanhydroklorid
Givet IV
Andra namn:
  • Hycamtin
  • Hycamptamin
  • SKF S-104864-A
  • Topotecan HCl
  • topotekanhydroklorid (oral)
  • Potactasol
  • Evotopin
  • Topotec
Läkemedel: Melphalan
Givet IV
Andra namn:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-Sarcolysin
  • Alaninkvävesenap
  • L-Fenylalanin Senap
  • L-Sarcolysin Fenylalanin senap
  • L-sarkolysin
  • Melphalanum
  • Fenylalanin senap
  • Fenylalaninkväve senap
  • Sarkoklorin
  • Sarkolysin
  • WR-19813
Övrig: Laboratoriebiomarköranalys
Valfria korrelativa studier
Läkemedel: Mesna
Givet IV
Andra namn:
  • Mesnex
  • 2-merkaptoetansulfonat, natriumsalt
  • Ausobronc
  • D-7093
  • Filesna
  • Merkaptoetansulfonat
  • Mesnil
  • Mesnum
  • Mexan
  • Mistabron
  • Mistabronco
  • Mitexan
  • Mukofluid
  • Mucolene
  • UCB 3983
  • Uromitexan
  • Ziken
Läkemedel: Busulfan
Givet IV
Andra namn:
  • Busulfex
  • Misulfan
  • Mitosan
  • Myeloleukon
  • Myelosan
  • 1,4-bis[metansulfonoxi]butan
  • BUSS
  • Bussulfam
  • Busulfanum
  • Busulfan
  • CB 2041
  • CB-2041
  • Glyzophrol
  • GT 41
  • GT-41
  • Joacamine
  • Metansulfonsyra-tetrametylenester
  • Metansulfonsyra, tetrametylenester
  • Mielucin
  • Misulban
  • Myeleukon
  • Mylecytan
  • Myleran
  • Sulfabutin
  • Tetrametylenbis(metansulfonat)
  • Tetrametylenbis[metansulfonat]
  • WR-19508
  • Busilvex
Procedur: Autolog hematopoetisk stamcellstransplantation
Genomgå autolog stamcellstransplantation av perifert blod
Andra namn:
  • Autolog stamcellstransplantation
  • AHSCT
  • Autolog
  • Autolog hematopoetisk celltransplantation
  • Stamcellstransplantation, autolog
Procedur: Perifer blodstamcellstransplantation
Genomgå autolog stamcellstransplantation av perifert blod
Andra namn:
  • PBPC-transplantation
  • Transplantation av perifert blodprogenitorcell
  • Perifert stamcellsstöd
  • Perifer stamcellstransplantation
  • PBSCT
  • TRANSPLANTERING AV PERIFERT BLODSTAMCELL
  • Perifert blod

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tolerabiliteten av BuMel Regimen
Tidsram: Upp till 28 dagar efter konsolideringsterapi, upp till 1 år
Antal patienter som upplever en eller flera oacceptabla toxiciteter (svår sinusoidal obstruktionssyndrom [SOS] eller grad 4-5 pulmonell toxicitet enligt Common Toxicity Criteria [CTC] v.4.0) under konsolideringsfasen av behandlingen.
Upp till 28 dagar efter konsolideringsterapi, upp till 1 år

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total överlevnad
Tidsram: Upp till 5 år
Upp till 5 år
Incidensen av icke-hematologisk organtoxicitet (grad 3 och högre) och dödlighet av alla orsaker graderad enligt CTC v4.0
Tidsram: Upp till 180 dagar
Bedömd genom en beskrivande analys av förekomsten av grad 3-5 icke-hematologiska toxiciteter (CTC v4.0) och dödlighet av alla orsaker under konsolideringsterapi. Dessutom kommer en beskrivande analys av "sen" debut av grad 4-5 lung- och leverkomplikationer som inträffar inom 180 dagar efter starten av konsolideringsterapin att undersökas, oavsett om patienten har gått vidare till annan behandling (inklusive chimär antikropp) under den. 180 dagars period.
Upp till 180 dagar
Svarsfrekvens bestäms med hjälp av de internationella svarskriterierna
Tidsram: Upp till 5 år
Upp till 5 år
EFS
Tidsram: Upp till 5 år
Upp till 5 år
Första dosområdet under kurvan (AUC) och genomsnittlig daglig AUC för Busulfan
Tidsram: Inom 28 dagar efter konsolidering
Samband med förekomst av icke-hematologiska toxiciteter bedömt med en beskrivande analys. Sambandet mellan exponeringsnivåer för busulfan mätt med arean under kurvan (AUC) och händelsefri överlevnad och total överlevnad kommer att undersökas med hjälp av Cox proportional hazards-modeller.
Inom 28 dagar efter konsolidering
Andel av centralt granskade MIBG-skanningar efter kurs 4 som rapporterar ett Curie-resultat som anses ha fastställts i "realtid"
Tidsram: Upp till vecka 12 (kurs 4 i induktionsterapi)
Upp till vecka 12 (kurs 4 i induktionsterapi)
Andel av MIBG-skanningar som tar emot institutionellt och centralt granskade och automatiserade avancerade Assisted Scoring Platform Curie-poäng inom 1 enhet från varandra
Tidsram: Upp till vecka 12 (kurs 4 i induktionsterapi)
Cohens kappa kommer att beräknas för att utvärdera överensstämmelsen i Curie-poäng mellan var och en av poängmetoderna vid varje tidpunkt. Upp till 160 MIBG-skanningar förväntas vid diagnos och upp till 144 MIBG-skanningar från de 90 % av patienterna som uppskattas vara MIBG-avid projiceras efter kurs 4 av induktionsterapi, för totalt upp till 304 MIBG-skanningar.
Upp till vecka 12 (kurs 4 i induktionsterapi)
Andel neuroblastompatienter med hög risk för vilka ALK-status kan erhållas
Tidsram: Inom 6 veckor efter diagnos
Inom 6 veckor efter diagnos
Andel högriskneuroblastompatienter med MYCN icke-förstärkta tumörer för vilka molekylära profileringsresultat kan erhållas
Tidsram: Inom 8 veckor efter diagnos
Inom 8 veckor efter diagnos
Melfalans farmakokinetik och kombinationen av AUC för busulfan och melfalan (valfritt)
Tidsram: Inom 28 dagar efter konsolidering
En beskrivande analys av sambandet mellan melfalans farmakokinetik och kombinationen av busulfan och melfalan AUC med förekomsten av icke-hematologiska toxiciteter inom 28 dagar efter avslutad konsolidering kommer att utvärderas. Dessutom kommer sambandet mellan exponeringsnivåer för melfalan mätt med AUC och händelsefri överlevnad och total överlevnad att undersökas med hjälp av Cox proportional hazards-modeller.
Inom 28 dagar efter konsolidering

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Oncology Group

Samarbetspartners

National Cancer Institute (NCI)

Utredare

  • Huvudutredare: Mary Meaghan P Granger, Children's Oncology Group

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 april 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

28 juli 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 januari 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 februari 2013

Första postat (Beräknad)

25 februari 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ANBL12P1 (Annan identifierare: CTEP)
  • U10CA180886 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
  • U10CA098543 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
  • NCI-2012-02211 (Registeridentifierare: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • COG-ANBL12P1

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Steg 4S neuroblastom

Kliniska prövningar på Etoposid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera