Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Busulfan, melfalan i przeszczep komórek macierzystych po chemioterapii w leczeniu pacjentów z nowo rozpoznanym nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka

11 marca 2024 zaktualizowane przez: Children's Oncology Group

Badanie pilotażowe z zastosowaniem konsolidacji mieloablacyjnego busulfanu/melphalanu (BuMel) po chemioterapii indukcyjnej u pacjentów z nowo rozpoznanym nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka

To pilotażowe badanie kliniczne dotyczy busulfanu, melfalanu i przeszczepu komórek macierzystych po chemioterapii w leczeniu pacjentów z nowo zdiagnozowanym nerwiakiem niedojrzałym, który prawdopodobnie nawróci lub rozprzestrzeni się. Podanie chemioterapii całego organizmu przed przeszczepem komórek macierzystych zatrzymuje wzrost komórek nowotworowych, powstrzymując ich dzielenie lub zabijanie. Po zabiegu komórki macierzyste są pobierane z krwi pacjenta i przechowywane. W celu przygotowania szpiku kostnego do przeszczepu komórek macierzystych podaje się więcej chemioterapii lub radioterapii. Komórki macierzyste są następnie zwracane pacjentowi w celu zastąpienia komórek krwiotwórczych, które zostały zniszczone przez chemioterapię.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE NAJWAŻNIEJSZE:

I. Określenie, czy ostra toksyczność autologicznego przeszczepu komórek macierzystych w schemacie opartym na busulfanie-melfalanie (BuMel) jest tolerowana, gdy jest stosowana jako terapia konsolidacyjna nerwiaka niedojrzałego wysokiego ryzyka.

CELE EKSPLORACYJNE:

I. Określenie częstości występowania niehematologicznej toksyczności narządowej (stopień 3. i wyższy) oraz śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny u pacjentów poddawanych autologicznemu przeszczepowi komórek macierzystych według schematu opartego na BuMel, a następnie miejscowej radioterapii w leczeniu nerwiaka niedojrzałego wysokiego ryzyka.

II. Opisanie wskaźników odpowiedzi, przeżycia wolnego od zdarzeń (EFS) i przeżycia całkowitego (OS) u pacjentów poddawanych terapii indukcyjnej, a następnie konsolidacji za pomocą mieloablacyjnego schematu preparatywnego BuMel i miejscowej radioterapii w leczeniu nerwiaka niedojrzałego wysokiego ryzyka.

III. Skorelowanie farmakokinetyki busulfanu z toksycznością niehematologiczną po autologicznym schemacie przeszczepu opartym na BuMel oraz przeżyciem wolnym od zdarzeń i całkowitym przeżyciem.

IV. Aby określić wykonalność wykonywania skali Curie w „czasie rzeczywistym”, zgodnie z oceną dokonaną przez centralną komisję ds. skanowania, dokonano przeglądu skanu 123 I-meta-jodobenzyloguanidyny (MIBG) uzyskanego po 4. cyklu terapii indukcyjnej.

V. Zbadanie zgodności między recenzentami centralnymi a recenzentami instytucjonalnymi w wykonywaniu oceny Curie w momencie rozpoznania i po 4. cyklu terapii indukcyjnej.

VI. Określenie możliwości wykrycia aberracji w genie kinazy chłoniaka anaplastycznego (ALK) w guzach uzyskanych w momencie rozpoznania u pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka.

VII. Określenie możliwości wykonania profilowania molekularnego guzów nerwiaka niedojrzałego uzyskanych w momencie rozpoznania u pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka.

VIII. Skorelowanie farmakokinetyki melfalanu z toksycznością niehematologiczną po autologicznym schemacie przeszczepu opartym na BuMel oraz przeżyciem wolnym od zdarzeń i całkowitym przeżyciem.

ZARYS:

TERAPIA INDUKCYJNA:

KURSY 1-2: Pacjenci otrzymują cyklofosfamid dożylnie (IV) przez 15-30 minut, chlorowodorek topotekanu IV przez 30 minut w dniach 1-5 i filgrastym podskórnie (SC) lub IV raz dziennie (QD) począwszy od dnia 6 lub pegfilgrastim SQ raz w dniu 6. Kurację powtarza się co 3 tygodnie przez 2 kursy.

KURSY 3 I 5: Pacjenci otrzymują cisplatynę IV przez 1 godzinę w dniach 1-4 i etopozyd IV przez 1-2 godziny w dniach 1-3 oraz filgrastym podskórnie (SC) lub IV raz dziennie (QD) począwszy od dnia 6 lub pegfilgrastim SQ raz w dniu 6. Kurację powtarza się co 3 tygodnie przez 2 kursy.

KURS 4: Pacjenci otrzymują cyklofosfamid IV przez 1-6 godzin w dniach 1-2, siarczan winkrystyny ​​IV przez 1 minutę w dniach 1-3, chlorowodorek doksorubicyny IV przez 24 godziny w dniach 1-3 i mesna IV przez 15-30 minut dni 1-2 i filgrastym podskórnie (sc) lub dożylnie raz na dobę (QD) począwszy od dnia 6 lub pegfilgrastym SQ raz w dniu 6. Kurację powtarza się co 3 tygodnie na 1 kurs.

Leczenie jest kontynuowane przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

TERAPIA KONSOLIDACYJNA: Począwszy od 4-8 tygodni po piątym kursie terapii indukcyjnej, pacjenci otrzymują busulfan IV przez 3 godziny w dniach -6 do -3 i melfalan IV w dniu -1. Pacjenci poddawani są autologicznemu przeszczepieniu komórek macierzystych (ASCT) w dniu 0, a filgrastym podskórnie lub dożylnie począwszy od dnia 0 aż do wyzdrowienia.

Niektórzy pacjenci przechodzą również radioterapię wiązką zewnętrzną (EBRT) po indukcji i konsolidacji.

Po zakończeniu leczenia badanego pacjenci są poddawani obserwacji co 3 miesiące przez 1 rok, a następnie co 6 miesięcy przez 4 lata.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

150

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Nowa Zelandia
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nowa Zelandia, 1145
        • Starship Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Downey, California, Stany Zjednoczone, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • UCSF Medical Center-Parnassus
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Stany Zjednoczone, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Fort Myers, Florida, Stany Zjednoczone, 33901
        • Lee Memorial Health System
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33176
        • Miami Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Stany Zjednoczone, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood, Illinois, Stany Zjednoczone, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Stany Zjednoczone, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Stany Zjednoczone, 50309
        • Blank Children's Hospital
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Stany Zjednoczone, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Tufts Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Kalamazoo, Michigan, Stany Zjednoczone, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65201
        • Columbia Regional
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89169
        • Nevada Cancer Research Foundation NCORP
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Livingston, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07039
        • Saint Barnabas Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
      • Paterson, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87102
        • University of New Mexico Cancer Center
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28801
        • Mission Hospital
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43608
        • Mercy Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18017
        • Lehigh Valley Hospital - Muhlenberg
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Virginia
      • Portsmouth, Virginia, Stany Zjednoczone, 23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Marshfield, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 30 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci muszą mieć rozpoznanie nerwiaka niedojrzałego (morfologia Międzynarodowej Klasyfikacji Chorób Onkologicznych [ICD-O] 9500/3) lub nerwiaka zarodkowego (guzkowatego lub mieszanego) potwierdzonego histologicznie lub wykazującego skupiska komórek nowotworowych w szpiku kostnym z podwyższonym stężeniem metabolitów katecholamin w moczu; kwalifikują się pacjenci z następującymi stadiami choroby w chwili rozpoznania, jeśli spełniają inne określone kryteria

  • Pacjenci z nowo zdiagnozowanym nerwiakiem niedojrzałym w stadium 4 według International Neuroblastoma Staging System (INSS) kwalifikują się do:

    • Amplifikacja homologu pochodzącego z nerwiaka zarodkowego V-myc ptasiej myelocytomatozy (> 4-krotny wzrost sygnałów MYCN w porównaniu z sygnałami referencyjnymi), niezależnie od wieku lub dodatkowych cech biologicznych lub
    • Wiek > 18 miesięcy (> 547 dni) niezależnie od cech biologicznych lub
    • Wiek 12-18 miesięcy (365-547 dni) z którąkolwiek z następujących 3 niekorzystnych cech biologicznych (amplifikacja MYCN, niekorzystna patologia i/lub wskaźnik kwasu dezoksyrybonukleinowego [DNA] = 1) lub jakakolwiek cecha biologiczna, która jest nieokreślona/niezadowalająca/nieznana

  • Pacjenci z nowo zdiagnozowanym nerwiakiem niedojrzałym w stadium 3 według INSS kwalifikują się do:

    • Amplifikacja MYCN (> 4-krotny wzrost sygnałów MYCN w porównaniu z sygnałami referencyjnymi), niezależnie od wieku lub dodatkowych cech biologicznych lub
    • Wiek > 18 miesięcy (> 547 dni) z niekorzystną patologią, niezależnie od statusu MYCN
  • Pacjenci z nowo rozpoznanym nerwiakiem zarodkowym w stadium INSS 2A/2B z amplifikacją MYCN (> 4-krotny wzrost sygnałów MYCN w porównaniu z sygnałami referencyjnymi), niezależnie od wieku i dodatkowych cech biologicznych
  • Pacjenci z nowo rozpoznanym nerwiakiem zarodkowym w stadium INSS 4S z amplifikacją MYCN (> 4-krotny wzrost sygnałów ekspresji MYCN w porównaniu z sygnałami referencyjnymi), niezależnie od dodatkowych cech biologicznych
  • Pacjenci >= 365 dni, u których początkowo zdiagnozowano nerwiaka niedojrzałego INSS w stadium 1, 2, 4S, u których doszło do progresji do stadium 4 bez chemioterapii interwałowej; ci pacjenci musieli być włączeni do ANBL00B1; włączenie do badania ANBL12P1 musi nastąpić w ciągu 4 tygodni od progresji do etapu 4 w przypadku INSS etap 1, 2, 4S
  • Pacjenci nie mogą mieć wcześniejszej terapii ogólnoustrojowej, z wyjątkiem miejscowej radioterapii w miejscach występowania choroby zagrażającej życiu lub funkcji i/lub nie więcej niż 1 cykl chemioterapii na schemat leczenia nerwiaka niedojrzałego niskiego lub pośredniego ryzyka (zgodnie z P9641, A3961, ANBL0531 lub podobny) przed określeniem statusu amplifikacji MYCN i histologii

  • Klirens kreatyniny lub współczynnik przesączania kłębuszkowego radioizotopu (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 lub stężenie kreatyniny w surowicy w zależności od wieku/płci w następujący sposób:

    • Wiek od 1 miesiąca do < 6 miesięcy: 0,4 mg/dl
    • Wiek od 6 miesięcy do < 1 roku: 0,5 mg/dl
    • Wiek od 1 do < 2 lat: 0,6 mg/dl
    • Wiek od 2 do < 6 lat: 0,8 mg/dl
    • Wiek od 6 do < 10 lat: 1 mg/dl
    • Wiek od 10 do < 13 lat: 1,2 mg/dl
    • Wiek od 13 do < 16 lat: 1,5 mg/dl (mężczyźni), 1,4 mg/dl (kobiety)
    • Wiek >= 16 lat: 1,7 mg/dL (mężczyźni), 1,4 mg/dL (kobiety)
  • Bilirubina całkowita =< 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku i
  • Stężenie transaminazy glutaminowo-szczawiooctowej (SGOT) (aminotransferaza asparaginianowa [AST]) lub transaminaza glutaminiano-pirogronianowa (SGPT) (aminotransferaza alaninowa [ALT]) < 10 x GGN dla wieku
  • Frakcja skrócenia >= 27% w badaniu echokardiograficznym lub
  • Frakcja wyrzutowa >= 50% według oceny radionuklidów
  • Brak znanych przeciwwskazań do pobrania komórek macierzystych krwi obwodowej (PBSC); przykładami przeciwwskazań może być waga lub rozmiar mniejszy niż ten, który uznano za możliwy do wykonania w instytucji pobierającej lub stan fizyczny, który ograniczałby zdolność dziecka do poddania się zabiegowi założenia cewnika do aferezy (jeśli to konieczne) i/lub procedury aferezy
  • Wszyscy pacjenci i/lub ich rodzice lub opiekunowie prawni muszą podpisać pisemną świadomą zgodę
  • Wszystkie wymagania instytucjonalne, Food and Drug Administration (FDA) i National Cancer Institute (NCI) dotyczące badań na ludziach muszą być spełnione

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci w wieku 12-18 miesięcy z INSS w stadium 4 i wszystkimi 3 korzystnymi cechami biologicznymi (tj. bez amplifikacji MYCN, korzystna patologia i indeks DNA > 1) nie kwalifikują się
  • Pacjentki, które są w ciąży, nie kwalifikują się
  • Karmiące samice nie kwalifikują się, chyba że zgodziły się nie karmić piersią swoich niemowląt
  • Pacjentki w wieku rozrodczym nie kwalifikują się, chyba że uzyskano negatywny wynik testu ciążowego
  • Aktywne seksualnie pacjentki o potencjale rozrodczym nie kwalifikują się, chyba że zgodziły się na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji w czasie udziału w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie (terapia indukcyjna, terapia konsolidacyjna, ASCT)

TERAPIA INDUKCYJNA:

KURSY 1-2: Pacjenci otrzymują cyklofosfamid IV przez 15-30 minut i chlorowodorek topotekanu IV przez 30 minut w dniach 1-5. Kurację powtarza się co 3 tygodnie przez 2 kursy.

KURSY 3 I 5: Pacjenci otrzymują cisplatynę IV przez 1 godzinę w dniach 1-4 i etopozyd IV przez 1-2 godziny w dniach 1-3. Kurację powtarza się co 3 tygodnie przez 2 kursy.

KURS 4: Pacjenci otrzymują cyklofosfamid IV przez 1-6 godzin w dniach 1-2, siarczan winkrystyny ​​IV przez 1 minutę w dniach 1-3 i chlorowodorek doksorubicyny IV przez 24 godziny w dniach 1-3. Kurację powtarza się co 3 tygodnie na 1 kurs.

Leczenie jest kontynuowane przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

TERAPIA KONSOLIDACYJNA: Począwszy od 4-8 tygodni po piątym kursie terapii indukcyjnej, pacjenci otrzymują busulfan IV przez 3 godziny w dniach -6 do -3 i melfalan IV w dniu -1. Pacjenci przechodzą ASCT w dniu 0.

Niektórzy pacjenci poddawani są również EBRT po indukcji i konsolidacji.
Lek: Etopozyd
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Demetylo Epipodofilotoksyna Glukozyd etylidyny
  • EPEG
  • Ostatnie
  • Toposar
  • Vepesid
  • WP 16
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • VP16
  • VP 16213
Inny: Badanie farmakologiczne
Badania korelacyjne
Lek: Cisplatyna
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • CDDP
  • Cis-diaminodichloridoplatyna
  • Cismaplat
  • Cisplatyna
  • Neoplatyna
  • Platynol
  • Abiplatyna
  • Blastolem
  • Bryplatyna
  • Cis-diamino-dichloroplatyna
  • Cis-diaminodichloro Platyna (II)
  • Cis-diaminodichloroplatyna
  • Cis-dichloroamina Platyna (II)
  • Cis-platynowy dichlorek diaminy
  • Cis-platyna
  • Cis-platyna II
  • Dichlorek diaminy cis-platyny II
  • Cisplatyl
  • Citoplatyno
  • Cytozyna
  • Cysplatyna
  • DDP
  • Lederplatyna
  • Metaplatyna
  • Chlorek Peyrone'a
  • Sól Peyrone'a
  • Placis
  • Plastistil
  • Platamina
  • Platyblastyna
  • Platiblastyna-S
  • Platinex
  • Platinol- AQ
  • Platinol-AQ
  • Platinol-AQ VHA Plus
  • Platynoksan
  • Platyna
  • Diaminochlorek platyny
  • Platiran
  • Platistyna
  • Platosin
Lek: Cyklofosfamid
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Cytoksan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-Oksazafosforyna, 2-[bis(2-chloroetylo)amino]tetrahydro-, 2-tlenek, monohydrat
  • Karloksan
  • Cyklofosfamida
  • Cyklofosfamid
  • Cykloksal
  • Clafen
  • Klafen
  • Monohydrat CP
  • Ogniwo CYCLO
  • Cykloblastyna
  • Cyklofosfam
  • Monohydrat cyklofosfamidu
  • Cyklofosfan
  • Cyklostyna
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoksal
  • Genuxal
  • Ledoksyna
  • Mitoksan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamid
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
Lek: Siarczan winkrystyny
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Siarczan Leurokrystyny
  • Leurokrystyna, siarczan
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Winkrystyna, siarczan
Lek: Chlorowodorek doksorubicyny
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Adriamycyna
  • 5,12-Naftacenodion, 10-[(3-amino-2,3,6-trideoksy-alfa-L-lyxo-hexopiranosyl)oxy]-7,8,9,10-tetrahydro-6,8,11-trihydroksy -8-(hydroksyacetylo)-1-metoksy-, chlorowodorek, (8S-cis)- (9CI)
  • ADM
  • Adriacin
  • Chlorowodorek adriamycyny
  • Adriamycyna PFS
  • Adriamycyna RDF
  • ADRIAMYCYNA, CHLOROWODOREK
  • Adriblastina
  • Adriblastyna
  • Adrimedac
  • Chloridrato de Doxorrubicina
  • DOX
  • DOXO-CELL
  • Doksolem
  • Chlorowodorek doksorubicyny
  • Doksorubina
  • Farmiblastina
  • FI 106
  • FI-106
  • hydroksydaunorubicyna
  • Rubex
Biologiczny: Filgrastym
Biorąc pod uwagę SC lub IV
Inne nazwy:
  • G-CSF
  • r-metHuG-CSF
  • Neupogen
  • Filgrastym-aafi
  • Nivestym
  • Rekombinowany metionylowy czynnik stymulujący tworzenie kolonii ludzkich granulocytów
  • rG-CSF
  • Tewagrastym
  • Filgrastim Biopodobny Filgrastim-sndz
  • Zarxio
  • Filgrastym XM02
  • Tbo-filgrastym
  • Granix
  • XM02
  • Filgrastim-sndz
  • Filgrastym Biopodobny Tbo-filgrastym
  • Filgrastym-ayow
  • Releuko
  • Neutroval
Promieniowanie: Terapia promieniowaniem wiązką zewnętrzną
Poddaj się EBRT
Inne nazwy:
  • EBRT
  • Ostateczna radioterapia
  • Promieniowanie wiązki zewnętrznej
  • Radioterapia wiązką zewnętrzną
  • Wiązka zewnętrzna RT
  • promieniowanie zewnętrzne
  • Zewnętrzna radioterapia
  • promieniowanie wiązki zewnętrznej
  • Promieniowanie, wiązka zewnętrzna
  • Teleradioterapia
  • Teleterapia
  • Promieniowanie teleterapeutyczne
  • Radioterapia wiązką zewnętrzną (konwencjonalna)
Lek: Chlorowodorek topotekanu
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Hycamtin
  • Hykamptamina
  • SKF S-104864-A
  • Topotekan HCl
  • chlorowodorek topotekanu (doustnie)
  • Potaktasolu
  • Ewotopina
  • Topotec
Lek: Melfalan
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-sarkolizyna
  • Musztarda Alaninowo-Azotowa
  • Musztarda L-fenyloalanina
  • L-Sarcolysin Fenyloalanina musztarda
  • Melfalan
  • Musztarda fenyloalaninowa
  • Fenyloalanina Iperyt Azotowy
  • Sarkokloryna
  • Sarkolysin
  • WR-19813
Inny: Laboratoryjna analiza biomarkerów
Opcjonalne badania korelacyjne
Lek: Mesna
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Mesnex
  • Sól sodowa 2-merkaptoetanosulfonianu
  • Ausobronc
  • D-7093
  • Plikina
  • Sulfonian merkaptoetanu
  • Merkaptoetanosulfonian
  • Mesnil
  • Mesnum
  • Meksykanin
  • Mistabron
  • Mistabronco
  • Miteksański
  • Płyn śluzowy
  • Mukolen
  • UCB 3983
  • Uromiteksan
  • Ziken
Lek: Busulfan
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Busulfex
  • Misulfan
  • Mitozan
  • Mieleleukon
  • Mielosan
  • 1,4-bis[metanosulfonoksy]butan
  • AUTOBUS
  • Bussulfam
  • Busulfan
  • CB 2041
  • CB-2041
  • Glizofrol
  • GT41
  • GT-41
  • Joakamina
  • Ester tetrametylenowy kwasu metanosulfonowego
  • Kwas metanosulfonowy, ester tetrametylenowy
  • Mielucin
  • Misulban
  • Mieleukon
  • Mylecytan
  • Myleran
  • Sulfabutyna
  • Bis(metanosulfonian) tetrametylenu
  • Bis[metanosulfonian] tetrametylenu
  • WR-19508
  • Busilvex
Procedura: Autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych
Poddaj się autologicznemu przeszczepowi komórek macierzystych krwi obwodowej
Inne nazwy:
  • Autologiczny przeszczep komórek macierzystych
  • AHSCT
  • Autologiczny
  • Autologiczne przeszczepy komórek krwiotwórczych
  • Transplantacja komórek macierzystych, autologicznych
Procedura: Transplantacja komórek macierzystych krwi obwodowej
Poddaj się autologicznemu przeszczepowi komórek macierzystych krwi obwodowej
Inne nazwy:
  • Transplantacja PBPC
  • Transplantacja komórek progenitorowych krwi obwodowej
  • Wsparcie obwodowych komórek macierzystych
  • Transplantacja Obwodowych Komórek Macierzystych
  • PBSCT
  • Przeszczep Obwodowych Komórek Macierzystych
  • PRZESZCZEP KOMÓREK MACIERZYSTYCH KRWI OBWODOWYCH
  • Krew obwodowa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Tolerancja schematu BuMel
Ramy czasowe: Do 28 dni po terapii konsolidacyjnej, do 1 roku
Liczba pacjentów, u których wystąpiła co najmniej jedna niedopuszczalna toksyczność (zespół ciężkiej niedrożności zatok zatokowych [SOS] lub toksyczność płucna stopnia 4-5 według Common Toxicity Criteria [CTC] v.4.0) podczas fazy konsolidacji terapii.
Do 28 dni po terapii konsolidacyjnej, do 1 roku

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Częstość występowania niehematologicznej toksyczności narządowej (stopień 3. i wyższy) oraz śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny klasyfikowana zgodnie z CTC v4.0
Ramy czasowe: Do 180 dni
Oceniane na podstawie analizy opisowej częstości występowania toksyczności niehematologicznej stopnia 3-5 (CTC v4.0) i śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny podczas terapii konsolidacyjnej. Ponadto przeprowadzona zostanie opisowa analiza „późnych” powikłań płucnych i wątrobowych stopnia 4-5 o późnym początku, które wystąpią w ciągu 180 dni od rozpoczęcia terapii konsolidacyjnej, niezależnie od tego, czy pacjent przechodził w tym czasie inną terapię (w tym przeciwciała chimeryczne). Okres 180 dni.
Do 180 dni
Wskaźnik odpowiedzi określony za pomocą międzynarodowych kryteriów odpowiedzi
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
EFS
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Obszar pod krzywą (AUC) pierwszej dawki i średnia dobowa wartość AUC dla busulfanu
Ramy czasowe: W ciągu 28 dni po konsolidacji
Związek z występowaniem toksyczności niehematologicznej oceniany na podstawie analizy opisowej. Związek między poziomami narażenia na busulfan mierzony za pomocą pola pod krzywą (AUC) a przeżyciem wolnym od zdarzeń i całkowitym przeżyciem zostanie zbadany przy użyciu modeli proporcjonalnego ryzyka Coxa.
W ciągu 28 dni po konsolidacji
Odsetek skanów MIBG poddanych centralnej ocenie po kursie 4 zgłaszających wynik Curie uznany za określony w „czasie rzeczywistym”
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia (kurs 4 terapii indukcyjnej)
Do 12 tygodnia (kurs 4 terapii indukcyjnej)
Odsetek skanów MIBG, które otrzymały ocenę instytucjonalną i centralną oraz zautomatyzowaną platformę oceny Curie z zaawansowanym wspomaganiem w zakresie 1 jednostki od siebie
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia (kurs 4 terapii indukcyjnej)
Kappa Cohena zostanie obliczona w celu oceny zgodności wyników Curie między każdą z metod punktacji w każdym punkcie czasowym. Oczekuje się do 160 skanów MIBG w chwili rozpoznania i do 144 skanów MIBG od 90% pacjentów, u których szacuje się, że są zapaleni do MIBG, po 4. kursie terapii indukcyjnej, co daje łącznie do 304 skanów MIBG.
Do 12 tygodnia (kurs 4 terapii indukcyjnej)
Odsetek pacjentów z nerwiakiem zarodkowym wysokiego ryzyka, u których można uzyskać status ALK
Ramy czasowe: W ciągu 6 tygodni od diagnozy
W ciągu 6 tygodni od diagnozy
Odsetek pacjentów z nerwiakiem zarodkowym wysokiego ryzyka z guzami bez amplifikacji MYCN, u których można uzyskać wyniki profilowania molekularnego
Ramy czasowe: W ciągu 8 tygodni od diagnozy
W ciągu 8 tygodni od diagnozy
Farmakokinetyka melfalanu i kombinacja AUC busulfanu i melfalanu (opcjonalnie)
Ramy czasowe: W ciągu 28 dni po konsolidacji
Oceniona zostanie opisowa analiza związku między farmakokinetyką melfalanu a AUC busulfanu i melfalanu w skojarzeniu z występowaniem toksyczności niehematologicznej w ciągu 28 dni po zakończeniu konsolidacji. Ponadto, za pomocą modeli proporcjonalnego ryzyka Coxa zostanie zbadany związek między poziomami ekspozycji na melfalan, mierzony za pomocą AUC, a przeżyciem wolnym od zdarzeń i całkowitym przeżyciem.
W ciągu 28 dni po konsolidacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Oncology Group

Współpracownicy

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Mary Meaghan P Granger, Children's Oncology Group

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 lipca 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 stycznia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 lutego 2013

Pierwszy wysłany (Szacowany)

25 lutego 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ANBL12P1 (Inny identyfikator: CTEP)
  • U10CA180886 (Grant/umowa NIH USA)
  • U10CA098543 (Grant/umowa NIH USA)
  • NCI-2012-02211 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • COG-ANBL12P1

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Neuroblastoma stopnia 4S

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj