Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Busulfan, Melphalan og stamcelletransplantation efter kemoterapi til behandling af patienter med nyligt diagnosticeret højrisiko neuroblastom

11. marts 2024 opdateret af: Children's Oncology Group

Pilotundersøgelse med myeloablativ Busulfan/Melphalan (BuMel) konsolidering efter induktionskemoterapi til patienter med nyligt diagnosticeret højrisikoneuroblastom

Dette kliniske pilotforsøg studerer busulfan-, melphalan- og stamcelletransplantation efter kemoterapi til behandling af patienter med nyligt diagnosticeret neuroblastom, der sandsynligvis vil vende tilbage eller sprede sig. At give kemoterapi til hele kroppen før en stamcelletransplantation stopper væksten af ​​tumorceller ved at forhindre dem i at dele eller dræbe dem. Efter behandlingen opsamles stamceller fra patientens blod og opbevares. Mere kemoterapi eller strålebehandling gives for at forberede knoglemarven til stamcelletransplantationen. Stamcellerne returneres derefter til patienten for at erstatte de bloddannende celler, der blev ødelagt af kemoterapien.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. At bestemme, om den akutte toksicitet af en autolog stamcelletransplantation med et busulfan-melphalan (BuMel)-baseret regime er tolerabelt, når det gives som konsolideringsterapi for højrisikoneuroblastom.

UNDERSØGENDE MÅL:

I. At bestemme forekomsten af ​​ikke-hæmatologisk organtoksicitet (grad 3 og højere) og alle forårsager dødelighed hos patienter, der gennemgår autolog stamcelletransplantation med et BuMel-baseret regime efterfulgt af lokal strålebehandling til behandling af højrisikoneuroblastom.

II. Til at beskrive responsrater, hændelsesfri overlevelse (EFS) og samlet overlevelse (OS) for patienter, der gennemgår induktionsterapi efterfulgt af konsolidering med myeloablativ BuMel præparativ regime og lokal strålebehandling til behandling af højrisiko neuroblastom.

III. At korrelere busulfans farmakokinetik med ikke-hæmatologisk toksicitet efter et BuMel-baseret autologt transplantationsregime og hændelsesfri overlevelse og samlet overlevelse.

IV. For at bestemme gennemførligheden af ​​at udføre Curie-scoringer i "realtid", som vurderet ved central scanningskomitégennemgang af en 123I-meta-iodbenzylguanidin (MIBG)-scanning opnået efter cyklus 4 af induktionsterapi.

V. At undersøge overensstemmelsen mellem centrale bedømmere og institutionelle bedømmere i udførelse af Curie-scoring ved diagnose og efter cyklus 4 af induktionsterapi.

VI. At bestemme gennemførligheden af ​​at påvise afvigelser i genet for anaplastisk lymfomkinase (ALK) i tumorer opnået på diagnosetidspunktet hos patienter med højrisikoneuroblastom.

VII. For at bestemme gennemførligheden af ​​at udføre molekylær profilering af neuroblastom tumorer opnået på tidspunktet for diagnosen hos patienter med højrisiko neuroblastom.

VIII. At korrelere melphalans farmakokinetik med ikke-hæmatologisk toksicitet efter et BuMel-baseret autologt transplantationsregime og hændelsesfri overlevelse og samlet overlevelse.

OMRIDS:

INDUKTIONSTERAPI:

KURSER 1-2: Patienterne får cyclophosphamid intravenøst ​​(IV) over 15-30 minutter, topotecanhydrochlorid IV over 30 minutter på dag 1-5 og filgrastim subkutant (SC) eller IV én gang dagligt (QD) begyndende på dag 6 eller pegfilgrastim SQ én gang på dag 6. Behandlingen gentages hver 3. uge i 2 forløb.

KURSER 3 OG 5: Patienterne får cisplatin IV over 1 time på dag 1-4 og etoposid IV over 1-2 timer på dag 1-3 og filgrastim subkutant (SC) eller IV én gang dagligt (QD) begyndende på dag 6 eller pegfilgrastim SQ en gang på dag 6. Behandlingen gentages hver 3. uge i 2 forløb.

KURSUS 4: Patienterne får cyclophosphamid IV over 1-6 timer på dag 1-2, vincristinsulfat IV over 1 minut på dag 1-3, doxorubicin hydrochlorid IV over 24 timer på dag 1-3 og mesna IV over 15-30 minutter på dag 1-2 og filgrastim subkutant (SC) eller IV én gang dagligt (QD) begyndende på dag 6 eller pegfilgrastim SQ én gang på dag 6. Behandlingen gentages hver 3. uge i 1 kursus.

Behandlingen fortsætter i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

KONSOLIDERINGSBEHANDLING: Begyndende 4-8 uger efter det 5. forløb med induktionsterapi, får patienterne busulfan IV over 3 timer på dag -6 til -3 og melphalan IV på dag -1. Patienter gennemgår autolog stamcelletransplantation (ASCT) på dag 0 og filgrastim SC eller IV begyndende på dag 0 indtil genopretning.

Nogle patienter gennemgår også ekstern strålebehandling (EBRT) efter induktion og konsolidering.

Efter afsluttet undersøgelsesbehandling følges patienterne hver 3. måned i 1 år og derefter hver 6. måned i 4 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

150

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Downey, California, Forenede Stater, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • UCSF Medical Center-Parnassus
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Forenede Stater, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Fort Myers, Florida, Forenede Stater, 33901
        • Lee Memorial Health System
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33176
        • Miami Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Forenede Stater, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood, Illinois, Forenede Stater, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Forenede Stater, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Forenede Stater, 50309
        • Blank Children's Hospital
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Forenede Stater, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Tufts Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Kalamazoo, Michigan, Forenede Stater, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65201
        • Columbia Regional
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89169
        • Nevada Cancer Research Foundation NCORP
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Livingston, New Jersey, Forenede Stater, 07039
        • Saint Barnabas Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
      • Paterson, New Jersey, Forenede Stater, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87102
        • University of New Mexico Cancer Center
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forenede Stater, 28801
        • Mission Hospital
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43608
        • Mercy Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Forenede Stater, 18017
        • Lehigh Valley Hospital - Muhlenberg
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Forenede Stater, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Virginia
      • Portsmouth, Virginia, Forenede Stater, 23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Marshfield, Wisconsin, Forenede Stater, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
  • New Zealand
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, New Zealand, 1145
        • Starship Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 30 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter skal have en diagnose af neuroblastom (International Classification of Diseases for Oncology [ICD-O] morfologi 9500/3) eller ganglioneuroblastom (nodulær eller blandet) verificeret ved histologi eller påvisning af klumper af tumorceller i knoglemarv med forhøjede katekolaminmetabolitter i urinen; patienter med følgende sygdomsstadier ved diagnosen er berettigede, hvis de opfylder de øvrige specificerede kriterier

  • Patienter med nyligt diagnosticeret neuroblastom med International Neuroblastoma Staging System (INSS) trin 4 er berettiget til følgende:

    • V-myc aviær myelocytomatosis viral onkogen neuroblastom afledt homolog (MYCN) amplifikation (> 4 gange stigning i MYCN-signaler sammenlignet med referencesignaler), uanset alder eller yderligere biologiske egenskaber eller
    • Alder > 18 måneder (> 547 dage) uanset biologiske egenskaber eller
    • Alder 12-18 måneder (365-547 dage) med et af følgende 3 ugunstige biologiske træk (MYCN-amplifikation, ugunstig patologi og/eller deoxyribonukleinsyre [DNA]-indeks = 1) eller ethvert biologisk træk, der er ubestemmeligt/utilfredsstillende/ukendt

  • Patienter med nyligt diagnosticeret neuroblastom med INSS trin 3 er berettiget til følgende:

    • MYCN-forstærkning (> 4 gange stigning i MYCN-signaler sammenlignet med referencesignaler), uanset alder eller yderligere biologiske egenskaber eller
    • Alder > 18 måneder (> 547 dage) med ugunstig patologi, uanset MYCN-status
  • Patienter med nyligt diagnosticeret neuroblastom med INSS stadium 2A/2B med MYCN-amplifikation (> 4 gange stigning i MYCN-signaler sammenlignet med referencesignaler), uanset alder eller yderligere biologiske træk
  • Patienter med nyligt diagnosticeret neuroblastom med INSS stadium 4S med MYCN-amplifikation (> 4 gange stigning i MYCN-ekspressionssignaler sammenlignet med referencesignaler), uanset yderligere biologiske træk
  • Patienter >= 365 dage initialt diagnosticeret med neuroblastom INSS stadium 1, 2, 4S, som udviklede sig til et stadium 4 uden interval kemoterapi; disse patienter skal have været indskrevet på ANBL00B1; studietilmelding på ANBL12P1 skal ske inden for 4 uger efter progression til trin 4 for INSS trin 1, 2, 4S
  • Patienter må ikke have haft tidligere systemisk terapi bortset fra lokaliseret nødbestråling til steder med livstruende eller funktionstruende sygdom og/eller ikke mere end 1 cyklus kemoterapi pr. lav- eller mellemrisiko neuroblastom-regime (i henhold til P9641, A3961, ANBL0531 eller lignende) før bestemmelse af MYCN-amplifikationsstatus og histologi

  • Kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrationshastighed (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 eller serumkreatinin baseret på alder/køn som følger:

    • Alder 1 måned til < 6 måneder: 0,4 mg/dL
    • Alder 6 måneder til < 1 år: 0,5 mg/dL
    • Alder 1 til < 2 år: 0,6 mg/dL
    • Alder 2 til < 6 år: 0,8 mg/dL
    • Alder 6 til < 10 år: 1 mg/dL
    • Alder 10 til < 13 år: 1,2 mg/dL
    • Alder 13 til < 16 år: 1,5 mg/dL (mænd), 1,4 mg/dL (hun)
    • Alder >= 16 år: 1,7 mg/dL (mænd), 1,4 mg/dL (hun)
  • Total bilirubin =< 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder, og
  • Serumglutamin-oxaloeddikesyretransaminase (SGOT) (aspartataminotransferase [AST]) eller serumglutamatpyruvattransaminase (SGPT) (alaninaminotransferase [ALT]) < 10 x ULN for alder
  • Afkortningsfraktion på >= 27% ved ekkokardiogram, eller
  • Ejektionsfraktion på >= 50 % ved radionuklidvurdering
  • Ingen kendt kontraindikation til indsamling af perifere blodstamceller (PBSC); Eksempler på kontraindikationer kan være en vægt eller størrelse, der er mindre end den, der vurderes at være mulig på indsamlingsinstitutionen, eller en fysisk tilstand, der ville begrænse barnets evne til at gennemgå aferese-kateterplacering (hvis nødvendigt) og/eller afereseproceduren
  • Alle patienter og/eller deres forældre eller værger skal underskrive et skriftligt informeret samtykke
  • Alle institutionelle krav, Food and Drug Administration (FDA) og National Cancer Institute (NCI) krav til humane undersøgelser skal være opfyldt

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der er 12-18 måneder gamle med INSS trin 4 og alle 3 gunstige biologiske egenskaber (dvs. ikke-amplificeret MYCN, gunstig patologi og DNA-indeks > 1) er ikke kvalificerede
  • Kvindelige patienter, der er gravide, er ikke berettigede
  • Ammende hunner er ikke berettigede, medmindre de har indvilget i ikke at amme deres spædbørn
  • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder er ikke berettigede, medmindre et negativt graviditetstestresultat er opnået
  • Seksuelt aktive patienter med reproduktionspotentiale er ikke kvalificerede, medmindre de har accepteret at bruge en effektiv præventionsmetode i løbet af deres undersøgelsesdeltagelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling (induktionsterapi, konsolideringsterapi, ASCT)

INDUKTIONSTERAPI:

KURSER 1-2: Patienterne får cyclophosphamid IV over 15-30 minutter og topotecanhydrochlorid IV over 30 minutter på dag 1-5. Behandlingen gentages hver 3. uge i 2 forløb.

KURSER 3 OG 5: Patienterne får cisplatin IV over 1 time på dag 1-4 og etoposid IV over 1-2 timer på dag 1-3. Behandlingen gentages hver 3. uge i 2 forløb.

KURSUS 4: Patienterne får cyclophosphamid IV over 1-6 timer på dag 1-2, vincristinsulfat IV over 1 minut på dag 1-3 og doxorubicin hydrochlorid IV over 24 timer på dag 1-3. Behandlingen gentages hver 3. uge i 1 kursus.

Behandlingen fortsætter i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

KONSOLIDERINGSBEHANDLING: Begyndende 4-8 uger efter det 5. forløb med induktionsterapi, får patienterne busulfan IV over 3 timer på dag -6 til -3 og melphalan IV på dag -1. Patienter gennemgår ASCT på dag 0.

Nogle patienter gennemgår også EBRT efter induktion og konsolidering.
Medicin: Etoposid
Givet IV
Andre navne:
  • Demethyl Epipodophyllotoxin Ethylidin Glucoside
  • EPEG
  • Lastet
  • Toposar
  • Vepesid
  • VP 16
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • VP16
  • VP 16213
Andet: Farmakologisk undersøgelse
Korrelative undersøgelser
Medicin: Cisplatin
Givet IV
Andre navne:
  • CDDP
  • Cis-diammindichloridoplatin
  • Cismaplat
  • Cisplatin
  • Neoplatin
  • Platinol
  • Abiplatin
  • Blastolem
  • Briplatin
  • Cis-diammin-dichlorplatin
  • Cis-diammindichlor platin (II)
  • Cis-diamindichlorplatin
  • Cis-dichloramin Platin (II)
  • Cis-platinøst diamin dichlorid
  • Cis-platin
  • Cis-platin II
  • Cis-platin II diamin dichlorid
  • Cisplatina
  • Cisplatyl
  • Citoplatino
  • Citosin
  • Cysplatyna
  • DDP
  • Lederplatin
  • Metaplatin
  • Peyrones klorid
  • Peyrones salt
  • Placis
  • Plastistil
  • Platamin
  • Platiblastin
  • Platiblastin-S
  • Platinex
  • Platinol-AQ
  • Platinol-AQ VHA Plus
  • Platinoxan
  • Platin
  • Platindiaminodichlorid
  • Platiran
  • Platistin
  • Platosin
Medicin: Cyclofosfamid
Givet IV
Andre navne:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-Cyclophosphamid
  • 2H-1,3,2-Oxazaphosphorin, 2-[bis(2-chlorethyl)amino]tetrahydro-, 2-oxid, monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciclofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrat
  • CYCLO-celle
  • Cykloblastin
  • Cycloblastin
  • Cyclofosfam
  • Cyclophosphamid monohydrat
  • Cyclophosphamid Monohydrat
  • Cyclophospamidum
  • Cyclofosfan
  • Cyclophosphanum
  • Cyclostin
  • Cytophosphan
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimune
  • Syklofosfamid
  • WR- 138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • WR-138719
Medicin: Vincristinsulfat
Givet IV
Andre navne:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Leurocristinsulfat
  • Leurocristin, sulfat
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vincristin, sulfat
Medicin: Doxorubicin Hydrochlorid
Givet IV
Andre navne:
  • Adriamycin
  • 5,12-naphthacendion, 10-[(3-amino-2,3,6-trideoxy-alfa-L-lyxo-hexopyranosyl)oxy]-7,8, 9,10-tetrahydro-6,8,11-trihydroxy -8-(hydroxyacetyl)-1-methoxy-, hydrochlorid, (8S-cis)- (9Cl)
  • ADM
  • Adriacin
  • Adriamycin hydrochlorid
  • Adriamycin PFS
  • Adriamycin RDF
  • ADRIAMYCIN, HYDROCHLORID
  • Adriblastina
  • Adriblastin
  • Adrimedac
  • Chloridrato de Doxorrubicina
  • DOX
  • DOXO-CELL
  • Doxolem
  • Doxorubicin HCl
  • Doxorubicin.HCl
  • Doxorubin
  • Farmiblastina
  • FI 106
  • FI-106
  • hydroxydaunorubicin
  • Rubex
Biologisk: Filgrastim
Givet SC eller IV
Andre navne:
  • G-CSF
  • r-metHuG-CSF
  • Neupogen
  • Filgrastim-aafi
  • Nivestym
  • Rekombinant methionyl human granulocytkolonistimulerende faktor
  • rG-CSF
  • Tevagrastim
  • Filgrastim Biosimilar Filgrastim-sndz
  • Zarxio
  • Filgrastim XM02
  • Tbo-filgrastim
  • Granix
  • XM02
  • Filgrastim-sndz
  • Filgrastim Biosimilar Tbo-filgrastim
  • Filgrastim-ayow
  • Releuko
  • Neutroval
Stråling: Ekstern strålebehandling
Gennemgå EBRT
Andre navne:
  • EBRT
  • Definitiv strålebehandling
  • Ekstern strålestråling
  • Ekstern strålebehandling
  • Ekstern Beam RT
  • ekstern stråling
  • ekstern strålestråling
  • Stråling, ekstern stråle
  • Teleradioterapi
  • Teleterapi
  • Teleterapi stråling
  • Ekstern strålebehandling (konventionel)
Medicin: Topotecanhydrochlorid
Givet IV
Andre navne:
  • Hycamtin
  • Hycamptamin
  • SKF S-104864-A
  • Topotecan HCl
  • topotecan hydrochlorid (oral)
  • Potactasol
  • Evotopin
  • Topotec
Medicin: Melphalan
Givet IV
Andre navne:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-Sarcolysin
  • Alanin nitrogen sennep
  • L-phenylalanin sennep
  • L-Sarcolysin Phenylalanin sennep
  • L-sarcolysin
  • Melphalanum
  • Phenylalanin sennep
  • Phenylalanin nitrogen sennep
  • Sarcoclorin
  • Sarkolysin
  • WR-19813
Andet: Laboratoriebiomarkøranalyse
Valgfri korrelative undersøgelser
Medicin: Mesna
Givet IV
Andre navne:
  • Mesnex
  • 2-Mercaptoethansulfonat, natriumsalt
  • Ausobronc
  • D-7093
  • Filesna
  • Mercaptoetansulfonat
  • Mercaptoethansulfonat
  • Mesnil
  • Mesnum
  • Mexansk
  • Mistabron
  • Mistabronco
  • Mitexan
  • Mucofluid
  • Mucolene
  • UCB 3983
  • Uromitexan
  • Ziken
Medicin: Busulfan
Givet IV
Andre navne:
  • Busulfex
  • Misulfan
  • Mitosan
  • Myeloleukon
  • Myelosan
  • 1,4-bis[methansulfonoxy]butan
  • BUS
  • Bussulfam
  • Busulfanum
  • Busulfan
  • CB 2041
  • CB-2041
  • Glyzophrol
  • GT 41
  • GT-41
  • Joacamine
  • Methansulfonsyre-tetramethylenester
  • Methansulfonsyre, tetramethylenester
  • Mielucin
  • Misulban
  • Myeleukon
  • Mylecytan
  • Myleran
  • Sulfabutin
  • Tetramethylen Bis(methansulfonat)
  • Tetramethylen bis[methansulfonat]
  • WR-19508
  • Busilvex
Procedure: Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Gennemgå autolog perifert blodstamcelletransplantation
Andre navne:
  • Autolog stamcelletransplantation
  • AHSCT
  • Autolog
  • Autolog hæmatopoietisk celletransplantation
  • Stamcelletransplantation, autolog
Procedure: Perifer blodstamcelletransplantation
Gennemgå autolog perifert blodstamcelletransplantation
Andre navne:
  • PBPC transplantation
  • Perifer blodprogenitorcelletransplantation
  • Perifer stamcellestøtte
  • Perifer stamcelletransplantation
  • PBSCT
  • PERIFER BLODSTAMCELLE TRANSPLANTERING
  • Perifert blod

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tolerabiliteten af ​​BuMel-regimen
Tidsramme: Op til 28 dage efter konsolideringsterapi, op til 1 år
Antal patienter, der oplever en eller flere uacceptable toksiciteter (svært sinusoidal obstruktionssyndrom [SOS] eller grad 4-5 pulmonal toksicitet ifølge Common Toxicity Criteria [CTC] v.4.0) under konsolideringsfasen af ​​behandlingen.
Op til 28 dage efter konsolideringsterapi, op til 1 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Forekomst af ikke-hæmatologisk organtoksicitet (grad 3 og højere) og dødelighed af alle årsager graderet i henhold til CTC v4.0
Tidsramme: Op til 180 dage
Vurderet ved en beskrivende analyse af forekomsten af ​​grad 3-5 ikke-hæmatologisk toksicitet (CTC v4.0) og dødelighed af alle årsager under konsolideringsterapi. Derudover vil en beskrivende analyse af "sen" indsættende grad 4-5 lunge- og leverkomplikationer, der opstår inden for 180 dage efter påbegyndelsen af ​​konsolideringsterapien, blive undersøgt, uanset om patienten er gået videre til anden behandling (inklusive kimærisk antistof) i løbet af den pågældende periode. 180 dages periode.
Op til 180 dage
Svarfrekvens bestemt ved hjælp af de internationale svarkriterier
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
EFS
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Første dosisområde under kurven (AUC) og gennemsnitlig daglig AUC for Busulfan
Tidsramme: Inden for 28 dage efter konsolidering
Sammenhæng med forekomst af ikke-hæmatologisk toksicitet vurderet ved en beskrivende analyse. Sammenhæng mellem busulfan eksponeringsniveauer målt ved arealet under kurven (AUC) og hændelsesfri overlevelse og samlet overlevelse vil blive undersøgt ved hjælp af Cox proportional hazards modeller.
Inden for 28 dage efter konsolidering
Procentdel af centralt gennemgåede MIBG-scanninger efter kursus 4, der rapporterer en Curie-score, der anses for at være blevet bestemt i "realtid"
Tidsramme: Op til uge 12 (kursus 4 i induktionsterapi)
Op til uge 12 (kursus 4 i induktionsterapi)
Procentdel af MIBG-scanninger, der modtager institutionelt og centralt gennemgået og automatiseret Advanced Assisted Scoring Platform Curie-scores inden for 1 enhed af hinanden
Tidsramme: Op til uge 12 (kursus 4 i induktionsterapi)
Cohens kappa vil blive beregnet for at evaluere overensstemmelsen i Curie-score mellem hver af scoringsmetoderne på hvert tidspunkt. Op til 160 MIBG-scanninger forventes ved diagnose, og op til 144 MIBG-scanninger fra de 90 % af patienterne, der vurderes at være MIBG-ivrige, forventes efter 4. forløb med induktionsterapi, for i alt op til 304 MIBG-scanninger.
Op til uge 12 (kursus 4 i induktionsterapi)
Andel af højrisiko neuroblastompatienter, for hvem ALK-status kan opnås
Tidsramme: Inden for 6 uger efter diagnosen
Inden for 6 uger efter diagnosen
Andel af højrisiko neuroblastompatienter med MYCN ikke-amplificerede tumorer, for hvem der kan opnås molekylære profileringsresultater
Tidsramme: Inden for 8 uger efter diagnosen
Inden for 8 uger efter diagnosen
Melphalan farmakokinetik og kombinationen af ​​Busulfan og Melphalan AUC (valgfrit)
Tidsramme: Inden for 28 dage efter konsolidering
En beskrivende analyse af forholdet mellem melphalans farmakokinetik og kombinationen af ​​busulfan og melphalan AUC med forekomsten af ​​ikke-hæmatologisk toksicitet inden for 28 dage efter afslutning af konsolideringen vil blive vurderet. Derudover vil sammenhængen mellem melphalan eksponeringsniveauer målt ved AUC og hændelsesfri overlevelse og samlet overlevelse blive undersøgt ved hjælp af Cox proportional hazards modeller.
Inden for 28 dage efter konsolidering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Oncology Group

Samarbejdspartnere

National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Mary Meaghan P Granger, Children's Oncology Group

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. april 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. juli 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. januar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. februar 2013

Først opslået (Anslået)

25. februar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ANBL12P1 (Anden identifikator: CTEP)
  • U10CA180886 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U10CA098543 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • NCI-2012-02211 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • COG-ANBL12P1

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Stadie 4S neuroblastom

Kliniske forsøg med Etoposid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner