Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

CD34+ (nem rosszindulatú) őssejt szelekció allogén őssejt-transzplantációban részesülő betegek számára

2025. augusztus 11. frissítette: Diane George

CD34+ őssejt szelekció nem rosszindulatú betegség miatt egyező vagy részben egyező családi vagy nem rokon felnőtt donor allogén őssejt transzplantációban részesülő betegek számára

A tanulmány célja az akut graft versus host betegség gyakoriságának és súlyosságának meghatározása, az elsődleges és másodlagos graft kilökődés előfordulásának értékelése, az eseménymentes túlélés és a teljes túlélés felmérése, a neutrofil és thrombocyta beültetésig eltelt idő meghatározása, az idő meghatározása az immunrendszer helyreállítására (beleértve a T, B és a természetes gyilkos (NK) sejtrepertoár normalizálását és az immunglobulin G termelést), valamint a fertőző szövődmények előfordulási gyakoriságának megállapítására, beleértve a bakteriális, vírusos, gombás és atipikus mikobakteriális és egyéb fertőzéseket a CD34+ szelekciót követően gyermekeknél, olyan serdülők és fiatal felnőttek, akik nem rosszindulatú betegség miatt családtagjuktól vagy nem rokon felnőtt donortól allogén perifériás vér őssejt-transzplantációt kapnak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A graft-versus-host betegség (GVHD) olyan állapot, amely a transzplantált donor T-limfocitáknak a beültetett sejteket fogadó beteg teste és szervei elleni reakció eredménye. Két formája van: akut (korai) és krónikus (késői). Az akut GVHD bőrkiütéseket, májbetegséget, hasmenést és fokozott fertőzésveszélyt okozhat. A krónikus GVHD olyan betegeknél jelentkezhet, akiknél korábban nem volt akut GVHD. A krónikus GVHD bőrkiütéseket, májbetegséget, hasmenést és fokozott fertőzésveszélyt is okozhat. A GVHD nagyon megbetegítheti a betegeket, a GVHD esetén pedig valószínűbb, hogy a betegek nem élik túl a transzplantációt. Ebben a tanulmányban a kutatók felajánlják a donor perifériás vér őssejtjeinek kezelését, abban a reményben, hogy ez csökkenti annak valószínűségét, hogy az őket kapó beteg GVHD-t kapjon.

A vizsgálatban részt vevő betegeknek kísérleti kezelést ajánlanak fel a CliniMACS® Reagent System (Miltenyi Biotec, Németország) használatával. Ez egy CD34+ szelekciós eszköz a T-sejtek eltávolítására a perifériás vér őssejt-transzplantációjából az akut fertőzés kockázatának csökkentése érdekében. és krónikus GVHD. A CD34+ őssejteket a donor perifériás vérének őssejtjei közül választják ki. Ennek során a T-sejteket is eltávolítják. A T-sejtek azok a sejtek, amelyek felelősek a graft versus host betegségért (GVHD). Ez a vizsgálat egy nem rosszindulatú betegséggel diagnosztizált betegek klinikai vizsgálata, akik perifériás vér őssejt-transzplantációban részesülnek. A következő típusú nem rosszindulatú betegségekben szenvedő betegek vehetnek részt ebben a vizsgálatban: csontvelő-elégtelenség szindrómák (beleértve a súlyos aplasztikus anémiát, súlyos veleszületett neutropéniát, amegakariocitás thrombocytopeniát (Kostmann-szindróma), Diamond-Blackfan anémia, Schwachman gyémánt szindróma, primerficiencia szindróma Szerzett immunhiányos szindrómák és hisztiocitikus rendellenességek) és hemoglobinopátiák (beleértve a sarlósejtes vérszegénységet és a sarlós/béta-talaszémiát). A vizsgálatban részt vevő betegek a betegségüktől függően standard transzplantációs terápiát kapnak nagy dózisú kemoterápiás gyógyszerekkel vagy alacsonyabb dózisú kemoterápiás gyógyszerekkel. Az egyes betegségcsoportokon belüli betegségek olyan kemoterápiát kapnak, amely az adott állapotra szabványos.

Ebben a vizsgálatban néhány beteg allogén őssejt-transzplantációt (AlloSCT) kap egy megfelelő rokon donortól. Ha a betegnek nincs megfelelő rokon donora, csontvelő-kutatást végeznek a világ összes csontvelőbankjában. A páciens ezután AlloSCT-t kap egy részben egyező családtagtól vagy egy nem rokon felnőtt őssejt-transzplantációs donortól. Az átültetett sejtek lehetővé teszik a páciens vérrendszerének összes normális részének helyreállítását. A kezelés kísérleti része egy Miltenyi CliniMACS CD34+ szelekciós eszközzel eltávolítja a T-sejteket a perifériás vér őssejt transzplantációjából az akut és krónikus GVHD kockázatának csökkentése érdekében. A CD34+ őssejt-szelekció Az AlloSCT-t rosszindulatú és nem rosszindulatú betegségben szenvedő felnőtteknél tanulmányozták sikeres beültetés mellett, és némi javulást mutatott a GVHD-ben. Nem ismert, hogy a CD34+ őssejt-szelekció működik-e a súlyos GVHD megelőzésében gyermekeknél és serdülőknél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

37

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital, New York-Presbyterian, Columbia University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 36 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Általános jogosultság (minden beteg)

    • A betegnek legalább 40 évesnek kell lennie. A sarlósejtes vérszegénységben szenvedő betegeknek legalább 2 évesnek kell lenniük.
    • A betegnek vagy a beteg törvényesen felhatalmazott gyámjának teljes körű tájékoztatást kell kapnia betegségéről és a vizsgálati protokoll vizsgálati jellegéről (beleértve az előrelátható kockázatokat és a lehetséges mellékhatásokat), és alá kell írnia egy tájékozott beleegyező nyilatkozatot az Egyesült Államok Egészségügyi Minisztériuma által jóváhagyott intézményi szabályzattal összhangban. és Humán szolgáltatások.
    • A kezelési protokoll használatához az egyes intézmények Emberi Jogi Bizottságától jóváhagyást kell szerezni, az Egyesült Államok Egészségügyi és Humánszolgáltatási Minisztériumának intézményi biztosítási szabályzatával összhangban.

    • A humán leukocita antigén (HLA) tipizálását nagy felbontású molekuláris DNS tipizálással végzik el a HLA I. osztályú A, B és C, valamint a HLA II. osztályú DRB1 és DQB1 allélek esetében.

      • Nem rokon donor: 8/10, 9/10 vagy 10/10 egyező független felnőtt donor (MUD) szükséges a vizsgálatba való belépéshez.
      • Kapcsolódó donor: A vizsgálatba való belépéshez 5/10, 6/10, 7/10, 8/10, 9/10 vagy 10/10 megfelelő (vagy részben egyező) családdonorra lesz szükség.
    • Nem rosszindulatú betegségek protokoll szerint.
    • Hemoglobinopátiák protokoll szerint.
    • A CD34+ őssejt-szelekció követelménye rokon vagy nem rokon felnőtt donortól származó allogén őssejt-transzplantációt követő második őssejt-infúzióhoz.

  • További jogosultság a myeloablatív kondicionálásban részesülő, nem rosszindulatú betegségben szenvedő betegek számára

    • Megfelelő vesefunkció az intézményi normál tartományban meghatározottak szerint.
    • Megfelelő májfunkció protokoll szerint.
    • Megfelelő szívműködés, amelyet radionucleotid angiogram vagy echocardiogram határoz meg.
    • Megfelelő tüdőfunkció tüdőfunkciós teszttel. Az együttműködésre nem hajlandó gyermekek esetében nincs bizonyíték nyugalmi nehézlégzésre, nincs testmozgás intolerancia, és pulzoximetria >94% a szoba levegőjén.

  • További jogosultság a nem rosszindulatú betegségben szenvedő betegek számára, akik csökkentett intenzitású kondicionálást kapnak

    • Megfelelő vesefunkció az intézményi normál tartományban meghatározottak szerint.
    • Megfelelő májfunkció protokoll szerint.
    • Megfelelő szívműködés protokoll szerint.
    • Megfelelő tüdőfunkció protokoll szerint.

Kizárási kritériumok:

  • A vizsgálatba való belépés időpontjában dokumentáltan ellenőrizetlen fertőzésben szenvedő betegek nem vehetők igénybe.

  • Terhesség/szoptatás Azok a nők, akik a vizsgálatba való belépés időpontjában terhesek vagy szoptatnak, nem vehetők igénybe.

    -- A sarlósejtes vérszegénységben szenvedő betegek esetében a következő további kizárási kritériumok a következő kizárási kritériumok is érvényesek

  • Áthidaló fibrózisban vagy májcirrhosisban szenvedő betegek.
  • Kontrollálatlan bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés az elmúlt hónapban.
  • HIV szeropozitivitás.
  • Azok a betegek, akik előzetesen hematokrit-értéket (HCT) kaptak a csökkentett intenzitású kezelésre való beiratkozást követő három hónapon belül, és hat hónapon belül myeloablatív/csökkentett toxicitású kezelési rendre.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: CliniMACS PLUS, majd kemoterápia
A betegek transzplantáció előtti kondicionáló kezelést kapnak Busulfan Fludarabine és Alemtuzumab formájában. A transzplantáció előtti májműködési zavarban szenvedő betegeknél a Busulfan helyett a Melphalant kell alkalmazni. A második transzplantációban vagy "boost"-ban részesülő betegeknél a transzplantáció előtti kondicionálást a páciens klinikai állapota alapján a vezető kutató és a páciens csontvelő-transzplantációs (BMT) orvosa határozza meg. A donor perifériás vér őssejtjeit CD34+ szelekción (Biológiai/Vakcina: CD34 Stem Cell Selection Therapy) végzik. A CliniMACS (PLUS) reagensrendszert a T-sejtek eltávolítására használják a perifériás vér őssejt-transzplantációjából, hogy csökkentsék az akut és krónikus graft versus host betegség (GVHD) kockázatát.
Biológiai: CD34 őssejt szelekciós terápia
A CliniMACS (PLUS) reagensrendszert (Miltenyi CliniMACS CD34+ Cell Selection Device) használják a T-sejtek eltávolítására a perifériás vér őssejt transzplantációjából az akut és krónikus graft versus host betegség (GVHD) kockázatának csökkentése érdekében.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az akut graft versus host betegség (GVHD) előfordulása
Időkeret: 100 nap
Határozza meg az akut GVHD előfordulását és súlyosságát.
100 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az elsődleges graft elégtelenség előfordulása
Időkeret: 1 év
Számszerűsítse az elsődleges és másodlagos graft-elégtelenség előfordulását.
1 év
Túlélési arány
Időkeret: 5 év
Az eseménymentes túlélés és a teljes túlélés értékelése
5 év
A neutrofilek és a vérlemezkék beültetési ideje
Időkeret: 1 év
A neutrofil és thrombocyta-beültetés időpontjának meghatározása
1 év
Ideje az immunrendszer helyreállításának
Időkeret: 2 év
Az immunrendszer helyreállításáig eltelt idő meghatározása (beleértve a T, B és NK sejtrepertoár normalizálását és az immunglobulin G termelést)
2 év
A fertőző szövődmények előfordulása
Időkeret: 2 év
A fertőző szövődmények előfordulási gyakoriságának megállapítása, beleértve a bakteriális, vírusos, gombás és atipikus mikobakteriális és egyéb fertőzéseket
2 év
Másodlagos graft-elégtelenség előfordulása
Időkeret: 1 év
Számszerűsítse az elsődleges és másodlagos graft-elégtelenség előfordulását.
1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Diane George

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Diane George, MD, Columbia University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2013. március 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2030. február 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2030. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. október 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. október 17.

Első közzététel (Becsült)

2013. október 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. augusztus 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. augusztus 11.

Utolsó ellenőrzés

2025. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AAAL0156

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel