CD34+ (icke-maligna) stamcellsurval för patienter som får allogen stamcellstransplantation

Graft-versus-host-sjukdom (GVHD) är ett tillstånd som beror på en reaktion av transplanterade donator-T-lymfocyter mot kroppen och organen hos patienten som tar emot de transplanterade cellerna. Det finns två former: akut (tidig) och kronisk (sen). Akut GVHD kan ge hudutslag, leversjukdom, diarré och en ökad risk för infektion. Kronisk GVHD kan uppträda hos patienter utan föregående akut GVHD. Kronisk GVHD kan också ge hudutslag, leversjukdom, diarré och ökad risk för infektion. GVHD kan göra patienter mycket sjuka, och GVHD kan göra det mer sannolikt att patienter inte kommer att överleva sin transplantation. I denna studie erbjuder utredarna att behandla donatorns perifera blodstamceller i hopp om att det kommer att göra det mindre troligt för patienten som får dem från att ha GVHD.

Patienter i denna studie erbjuds en experimentell behandling som involverar användning av CliniMACS® Reagent System (Miltenyi Biotec, Tyskland), en CD34+-selektionsenhet för att ta bort T-celler från perifert blodstamcellstransplantation för att minska risken för akuta och kronisk GVHD. CD34+ stamceller väljs från givarens perifera blodstamceller. Genom att göra detta tas också T-celler bort. T-celler är de celler som är ansvariga för transplantat mot värdsjukdom (GVHD). Denna studie är en klinisk prövning för patienter som diagnostiserats med en icke-malign sjukdom som kommer att få en perifer blodstamcellstransplantation. Patienter med följande typer av icke-maligna sjukdomar kan delta i denna studie: Benmärgssviktsyndrom (inklusive svår aplastisk anemi, svår medfödd neutropeni, amegakaryocytisk trombocytopeni (Kostmanns syndrom), Diamond-Blackfan Anemia, Schwachman Diamond Syndrome, Priencyydro-syndrom, Priencymarydrome. Förvärvade immunbristsyndrom och histiocytiska störningar) och hemoglobinopatier (inklusive sicklecellanemi och sickle/beta-talassemi). Patienter i denna studie kommer att ges standardtransplantationsterapi med antingen höga doser av kemoterapiläkemedel eller lägre doser av kemoterapiläkemedel, beroende på deras sjukdom. Sjukdomar inom varje sjukdomsgrupp kommer att få kemoterapi som är standard för det tillståndet.

Vissa patienter i denna studie kommer att få en allogen stamcellstransplantation (AlloSCT) från en matchad relaterad givare. Om en patient inte har en matchad relaterad donator kommer en benmärgssökning att göras vid alla benmärgsbanker i världen. Patienten kommer sedan att få en AlloSCT från antingen en delvis matchad familjemedlem eller en icke-närstående donator av vuxen stamcellstransplantation. De transplanterade cellerna kommer att tillåta alla normala delar av patientens blodsystem att återhämta sig. Den experimentella delen av denna behandling involverar användningen av en Miltenyi CliniMACS CD34+-selektionsenhet för att avlägsna T-celler från stamcellstransplantationen av perifert blod för att minska risken för akut och kronisk GVHD. CD34+ stamcellsurval AlloSCT har studerats hos vuxna med den maligna och icke-maligna sjukdomen med framgångsrik engraftment och har visat en viss förbättring av GVHD. Det är okänt om CD34+ stamcellsurval kommer att fungera för att förhindra allvarlig GVHD hos barn och ungdomar.