- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01966367
Sélection de cellules souches CD34+ (non malignes) pour les patients recevant une greffe de cellules souches allogéniques
Sélection de cellules souches CD34+ pour les patients recevant une greffe allogénique de cellules souches d'un donneur familial ou adulte non apparenté apparié ou partiellement apparié pour une maladie non maligne
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
- Drépanocytose
- Hémoglobinopathies
- Neutropénie congénitale sévère
- Anémie Diamond-Blackfan
- Anémie aplasique sévère
- Syndrome d'activation des macrophages
- Syndrome d'insuffisance de la moelle osseuse
- Thrombocytopénie amégacaryocytaire
- Syndrome du diamant de Schwachman
- Syndromes d'immunodéficience primaire
- Syndromes d'immunodéficience acquise
- Syndrome histiocytaire
- Lymphocytose hémophagocytaire familiale
- Lymphohistiocytose
- Histiocytose à cellules de Langerhans (LCH)
- Drépanocytose-bêta-thalassémie
Intervention / Traitement
Description détaillée
La maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) est une affection qui résulte d'une réaction des lymphocytes T du donneur transplanté contre le corps et les organes du patient recevant les cellules transplantées. Il existe deux formes : aiguë (précoce) et chronique (tardive). La GVHD aiguë peut produire des éruptions cutanées, une maladie du foie, de la diarrhée et un risque accru d'infection. La GVHD chronique peut apparaître chez des patients sans antécédents de GVHD aiguë. La GVHD chronique peut également produire des éruptions cutanées, une maladie du foie, de la diarrhée et un risque accru d'infection. La GVHD peut rendre les patients très malades, et la GVHD peut rendre plus probable que les patients ne survivent pas à leur greffe. Dans cette étude, les chercheurs proposent de traiter les cellules souches du sang périphérique du donneur dans l'espoir que cela le rendra moins probable pour le patient qui les reçoit d'avoir la GVHD.
Les patients de cette étude se voient proposer un traitement expérimental impliquant l'utilisation du système de réactifs CliniMACS® (Miltenyi Biotec, Allemagne), un dispositif de sélection CD34 + pour éliminer les lymphocytes T de la greffe de cellules souches du sang périphérique afin de réduire le risque de maladie aiguë. et GVHD chronique. Les cellules souches CD34+ sont sélectionnées parmi les cellules souches du sang périphérique du donneur. Ce faisant, les lymphocytes T sont également supprimés. Les lymphocytes T sont les cellules responsables de la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD). Cette étude est un essai clinique pour les patients diagnostiqués avec une maladie non maligne qui recevront une greffe de cellules souches du sang périphérique. Les patients atteints des types suivants de maladies non malignes peuvent participer à cette étude : syndromes d'insuffisance médullaire (y compris anémie aplasique sévère, neutropénie congénitale sévère, thrombocytopénie amégacaryocytaire (syndrome de Kostmann), anémie Diamond-Blackfan, syndrome de Schwachman Diamond, syndromes d'immunodéficience primaire, les syndromes d'immunodéficience acquise et les troubles histiocytaires) et les hémoglobinopathies (y compris la drépanocytose et la drépanocytose/bêta-thalassémie). Les patients de cette étude recevront une thérapie de greffe standard avec soit des doses élevées de médicaments de chimiothérapie, soit des doses plus faibles de médicaments de chimiothérapie, en fonction de leur maladie. Les maladies de chaque groupe de maladies recevront une chimiothérapie standard pour cette condition.
Certains patients de cette étude recevront une allogreffe de cellules souches (AlloSCT) d'un donneur apparenté compatible. Si un patient n'a pas de donneur apparenté compatible, une recherche de moelle osseuse sera effectuée dans toutes les banques de moelle osseuse du monde. Le patient recevra ensuite un AlloSCT d'un membre de la famille partiellement compatible ou d'un donneur de greffe de cellules souches adulte non apparenté. Les cellules transplantées permettront à toutes les parties normales du système sanguin du patient de récupérer. La partie expérimentale de ce traitement implique l'utilisation d'un dispositif de sélection Miltenyi CliniMACS CD34+ pour éliminer les lymphocytes T de la greffe de cellules souches du sang périphérique afin de réduire le risque de GVHD aiguë et chronique. Sélection de cellules souches CD34+ AlloSCT a été étudié chez des adultes atteints de la maladie maligne et non maligne avec une prise de greffe réussie et a montré une certaine amélioration de la GVHD. On ne sait pas si la sélection des cellules souches CD34+ fonctionnera pour prévenir la grave GVHD chez les enfants et les adolescents.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
New York
-
New York, New York, États-Unis, 10032
- Morgan Stanley Children's Hospital, New York-Presbyterian, Columbia University
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
Admissibilité générale (tous les patients)
- Le patient doit avoir < ou = 40 ans. Les patients atteints d'anémie falciforme doivent être âgés d'au moins 2 ans.
- Le patient ou son tuteur légalement autorisé doit être pleinement informé de sa maladie et de la nature expérimentale du protocole d'étude (y compris les risques prévisibles et les effets secondaires possibles) et doit signer un consentement éclairé conformément aux politiques institutionnelles approuvées par le Département américain de la santé et Services à la personne.
- L'approbation de l'utilisation de ce protocole de traitement par le comité des droits de l'homme de l'établissement doit être obtenue, conformément aux politiques d'assurance institutionnelle du département américain de la santé et des services sociaux.
Le typage de l'antigène leucocytaire humain (HLA) sera effectué par typage ADN moléculaire à haute résolution pour les allèles HLA Classe I A, B et C et HLA Classe II DRB1 et DQB1.
- Donneur non apparenté : un donneur adulte non apparenté compatible 8/10, 9/10 ou 10/10 sera requis pour l'entrée à l'étude.
- Donneur apparenté : Un donneur familial 5/10, 6/10, 7/10, 8/10, 9/10 ou 10/10 compatible (ou partiellement compatible) sera requis pour l'entrée à l'étude.
- Troubles non malins selon le protocole.
- Hémoglobinopathies selon le protocole.
- Exigence de sélection de cellules souches CD34+ pour une deuxième infusion de cellules souches suite à une allogreffe de cellules souches provenant d'un donneur adulte apparenté ou non apparenté.
Éligibilité supplémentaire pour les patients atteints de troubles non malins recevant un conditionnement myéloablatif
- Fonction rénale adéquate telle que déterminée par la plage normale de l'établissement.
- Fonction hépatique adéquate selon le protocole.
- Fonction cardiaque adéquate définie par angiographie radionucléotidique ou échocardiogramme.
- Fonction pulmonaire adéquate par test de la fonction pulmonaire. Pour les enfants qui ne coopèrent pas, aucun signe de dyspnée au repos, aucune intolérance à l'exercice et une oxymétrie de pouls > 94 % à l'air ambiant.
Éligibilité supplémentaire pour les patients atteints de troubles non malins recevant un conditionnement à intensité réduite
- Fonction rénale adéquate telle que déterminée par la plage normale de l'établissement.
- Fonction hépatique adéquate selon le protocole.
- Fonction cardiaque adéquate selon le protocole.
- Fonction pulmonaire adéquate selon le protocole.
Critère d'exclusion:
- Les patients présentant une infection non contrôlée documentée au moment de l'entrée dans l'étude ne sont pas éligibles.
Grossesse/Allaitement Les femmes qui sont enceintes ou qui allaitent au moment de l'inscription à l'étude ne sont pas éligibles.
-- Les critères d'exclusion supplémentaires suivants pour les patients atteints d'anémie falciforme les critères d'exclusion suivants s'appliquent également
- Patients atteints de fibrose en pont ou de cirrhose du foie.
- Infection bactérienne, virale ou fongique non maîtrisée au cours du dernier mois.
- Séropositivité pour le VIH.
- Patients ayant reçu un hématocrite antérieur (HCT) dans les trois mois suivant l'inscription pour le régime d'intensité réduite et dans les six mois pour le régime myéloablatif/les régimes à toxicité réduite.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
Expérimental: CliniMACS PLUS suivi d'une chimiothérapie
Les patients recevront un régime de conditionnement pré-transplantation de Busulfan Fludarabine et Alemtuzumab.
Pour les patients présentant un dysfonctionnement hépatique pré-greffe, le Melphalan sera substitué au Busulfan.
Pour les patients recevant une deuxième greffe ou un "boost", le conditionnement pré-greffe basé sur l'état clinique du patient sera déterminé par l'investigateur principal et le médecin de la greffe de moelle osseuse (BMT) du patient.
Les cellules souches du sang périphérique du donneur seront soumises à une sélection CD34+ (biologique/vaccin : CD34 Stem Cell Selection Therapy).
Le système de réactifs CliniMACS (PLUS) sera utilisé pour éliminer les lymphocytes T de la greffe de cellules souches du sang périphérique afin de réduire le risque de maladie aiguë et chronique du greffon contre l'hôte (GVHD).
|
Le système de réactifs CliniMACS (PLUS) (Miltenyi CliniMACS CD34+ Cell Selection Device) sera utilisé pour éliminer les cellules T de la greffe de cellules souches du sang périphérique afin de réduire le risque de maladie aiguë et chronique du greffon contre l'hôte (GVHD).
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Incidence de la réaction aiguë du greffon contre l'hôte (GVHD)
Délai: 100 jours
|
Déterminer l'incidence et la gravité de la GVHD aiguë.
|
100 jours
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence de l'échec primaire du greffon
Délai: 1 an
|
Quantifier l'incidence de l'échec primaire et secondaire du greffon.
|
1 an
|
Taux de survie
Délai: 5 années
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Pour évaluer la survie sans événement et la survie globale
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5 années
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Délai de prise de greffe de neutrophiles et de plaquettes
Délai: 1 an
|
Pour déterminer le temps nécessaire à la prise de greffe de neutrophiles et de plaquettes
|
1 an
|
Temps de reconstitution immunitaire
Délai: 2 années
|
Pour déterminer le temps de reconstitution immunitaire (y compris la normalisation du répertoire des cellules T, B et NK et la production d'immunoglobuline G)
|
2 années
|
Incidence des complications infectieuses
Délai: 2 années
|
Établir l'incidence des complications infectieuses, y compris les infections bactériennes, virales, fongiques et mycobactériennes atypiques et autres
|
2 années
|
Incidence de l'échec secondaire du greffon
Délai: 1 an
|
Quantifier l'incidence de l'échec primaire et secondaire du greffon.
|
1 an
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Diane George, MD, Columbia University
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
- Syndrome immunodéficitaire acquis
- Drépanocytose
- Histiocytose à cellules de Langerhans (LCH)
- Anémie aplasique sévère
- Maladie non maligne
- Anémie Diamond-Blackfan
- Hémoglobinopathies
- Greffe de donneur non apparenté
- Syndrome d'insuffisance médullaire
- Greffe de donneur haploidentique
- Greffe de cellules souches du sang périphérique
- Sélection CD34+
- Neutropénie congénitale sévère
- Thrombocytopénie amégacaryocytaire
- Syndrome du diamant de Schwachman
- Syndrome d'immunodéficience primaire
- Syndrome histiocytaire
- Lymphocytose hémophagocytaire familiale
- Lymphohistiocytose
- Syndrome d'activation des macrophages
- Drépanocytose-bêta-thalassémie
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système digestif
- Processus pathologiques
- Maladies métaboliques
- Infections par virus à ARN
- Maladies virales
- Infections
- Maladies des voies respiratoires
- Infections transmissibles par le sang
- Maladies transmissibles
- Maladies sexuellement transmissibles, virales
- Maladies sexuellement transmissibles
- Infections à lentivirus
- Infections à rétroviridae
- Maladies du système immunitaire
- Troubles lymphoprolifératifs
- Maladies lymphatiques
- Troubles immunoprolifératifs
- Maladies pulmonaires
- Maladie
- Maladies de la moelle osseuse
- Maladies hématologiques
- Maladies génétiques, innées
- Troubles du métabolisme lipidique
- Troubles des plaquettes sanguines
- Agranulocytose
- Leucopénie
- Troubles leucocytaires
- Maladies pancréatiques
- Maladies à virus lents
- Maladies pulmonaires interstitielles
- Anémie, hémolytique, congénitale
- Anémie, hémolytique
- Anémie hypoplasique congénitale
- Syndromes d'insuffisance médullaire congénitale
- Histiocytose, non à cellules de Langerhans
- Aplasie des globules rouges, pure
- Lipomatose
- Insuffisance pancréatique exocrine
- Leucocytose
- Infections à VIH
- Syndrome
- Neutropénie
- Syndrome immunodéficitaire acquis
- Syndromes d'immunodéficience
- Maladies d'immunodéficience primaire
- Anémie
- Anémie, Drépanocytose
- Thrombocytopénie
- Thalassémie
- bêta-thalassémie
- Anémie, aplasie
- Histiocytose, cellule de Langerhans
- Histiocytose
- Hémoglobinopathies
- Lymphohistiocytose, hémophagocytaire
- Troubles d'insuffisance de la moelle osseuse
- Pancytopénie
- Anémie, Diamond-Blackfan
- Syndrome de Shwachman-Diamond
- Syndrome d'activation des macrophages
- Lymphocytose
Autres numéros d'identification d'étude
- AAAL0156
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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