Selección de células madre CD34+ (no malignas) para pacientes que reciben trasplante alogénico de células madre

La enfermedad de injerto contra huésped (GVHD, por sus siglas en inglés) es una afección que resulta de una reacción de los linfocitos T del donante trasplantado contra el cuerpo y los órganos del paciente que recibe las células trasplantadas. Hay dos formas: aguda (temprana) y crónica (tardía). La GVHD aguda puede producir erupciones cutáneas, enfermedad hepática, diarrea y un mayor riesgo de infección. La EICH crónica puede aparecer en pacientes sin EICH aguda previa. La GVHD crónica también puede producir erupciones cutáneas, enfermedad hepática, diarrea y un mayor riesgo de infección. La GVHD puede hacer que los pacientes se enfermen gravemente, y tener GVHD puede hacer que sea más probable que los pacientes no sobrevivan al trasplante. En este estudio, los investigadores ofrecen tratar las células madre de sangre periférica del donante con la esperanza de que sea menos probable que el paciente que las recibe tenga GVHD.

A los pacientes de este estudio se les ofrece un tratamiento experimental que implica el uso del sistema de reactivos CliniMACS® (Miltenyi Biotec, Alemania), un dispositivo de selección de CD34+ para eliminar las células T del trasplante de células madre de sangre periférica a fin de disminuir el riesgo de y EICH crónica. Las células madre CD34+ se seleccionan de las células madre de sangre periférica del donante. Al hacer esto, también se eliminan las células T. Las células T son las células responsables de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH). Este estudio es un ensayo clínico para pacientes diagnosticados con una enfermedad no maligna que recibirán un trasplante de células madre de sangre periférica. Los pacientes con los siguientes tipos de enfermedades no malignas pueden participar en este estudio: síndromes de insuficiencia de la médula ósea (que incluyen anemia aplásica grave, neutropenia congénita grave, trombocitopenia amegacariocítica (síndrome de Kostmann), anemia de Diamond-Blackfan, síndrome de Schwachman Diamond, síndromes de inmunodeficiencia primaria, síndromes de inmunodeficiencia adquirida y trastornos histiocíticos) y hemoglobinopatías (incluida la anemia falciforme y la falciforme/beta talasemia). Los pacientes de este estudio recibirán terapia de trasplante estándar con dosis altas de medicamentos de quimioterapia o dosis más bajas de medicamentos de quimioterapia, según su enfermedad. Las enfermedades dentro de cada grupo de enfermedades recibirán la quimioterapia estándar para esa afección.

Algunos pacientes de este estudio recibirán un alotrasplante de células madre (AlloSCT) de un donante emparentado compatible. Si un paciente no tiene un donante relacionado compatible, se realizará una búsqueda de médula ósea en todos los bancos de médula ósea del mundo. Luego, el paciente recibirá un AlloSCT de un miembro de la familia parcialmente compatible o de un donante de trasplante de células madre adulto no emparentado. Las células trasplantadas permitirán que todas las partes normales del sistema sanguíneo del paciente se recuperen. La parte experimental de este tratamiento implica el uso de un dispositivo de selección Miltenyi CliniMACS CD34+ para eliminar las células T del trasplante de células madre de sangre periférica a fin de disminuir el riesgo de EICH aguda y crónica. La selección de células madre CD34+ AlloSCT se ha estudiado en adultos con enfermedad maligna y no maligna con injerto exitoso y ha mostrado alguna mejora en la GVHD. Se desconoce si la selección de células madre CD34+ funcionará para prevenir la EICH grave en niños y adolescentes.