Seleção de células-tronco CD34+ (não malignas) para pacientes que recebem transplante de células-tronco alogênicas

A doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) é uma condição que resulta de uma reação dos linfócitos T de doadores transplantados contra o corpo e os órgãos do paciente que recebe as células transplantadas. Existem duas formas: aguda (precoce) e crônica (tardia). A DECH aguda pode produzir erupções cutâneas, doença hepática, diarreia e um risco aumentado de infecção. A DECH crônica pode aparecer em pacientes sem DECH aguda prévia. A DECH crônica também pode produzir erupções cutâneas, doença hepática, diarréia e aumento do risco de infecção. A GVHD pode deixar os pacientes muito doentes, e ter GVHD pode tornar mais provável que os pacientes não sobrevivam ao transplante. Neste estudo, os investigadores estão se oferecendo para tratar as células-tronco do sangue periférico do doador na esperança de que isso torne menos provável para o paciente que as recebe ter GVHD.

Aos pacientes deste estudo está sendo oferecido um tratamento experimental envolvendo o uso do CliniMACS® Reagent System (Miltenyi Biotec, Alemanha), um dispositivo de seleção de CD34+ para remover células T do transplante de células-tronco do sangue periférico, a fim de diminuir o risco de e DECH crônica. As células-tronco CD34+ são selecionadas das células-tronco do sangue periférico do doador. Ao fazer isso, as células T também são removidas. As células T são as células responsáveis ​​pela doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD). Este estudo é um ensaio clínico para pacientes diagnosticados com uma doença não maligna que receberão um transplante de células-tronco do sangue periférico. Pacientes com os seguintes tipos de doenças não malignas podem participar deste estudo: síndromes de insuficiência da medula óssea (incluindo anemia aplástica grave, neutropenia congênita grave, trombocitopenia amegacariocítica (síndrome de Kostmann), anemia de Diamond-Blackfan, síndrome de Schwachman Diamond, síndromes de imunodeficiência primária, Síndromes de Imunodeficiência Adquirida e Distúrbios Histiocíticos) e Hemoglobinopatias (incluindo Anemia Falciforme e Falciforme/Beta Talassemia). Os pacientes neste estudo receberão terapia de transplante padrão com altas doses de drogas quimioterápicas ou doses mais baixas de drogas quimioterápicas, dependendo de sua doença. As doenças dentro de cada grupo de doenças receberão quimioterapia padrão para essa condição.

Alguns pacientes neste estudo receberão um transplante alogênico de células-tronco (AlloSCT) de um doador aparentado compatível. Se um paciente não tiver um doador compatível, uma pesquisa de medula óssea será feita em todos os bancos de medula óssea do mundo. O paciente receberá um AlloSCT de um membro da família parcialmente compatível ou de um doador de transplante de células-tronco adulto não aparentado. As células transplantadas permitirão que todas as partes normais do sistema sanguíneo do paciente se recuperem. A parte experimental deste tratamento envolve o uso de um dispositivo de seleção Miltenyi CliniMACS CD34+ para remover células T do transplante de células-tronco do sangue periférico, a fim de diminuir o risco de GVHD aguda e crônica. Seleção de células-tronco CD34+ O AlloSCT foi estudado em adultos com doença maligna e não maligna com enxerto bem-sucedido e mostrou alguma melhora na GVHD. Não se sabe se a seleção de células-tronco CD34+ funcionará para prevenir GVHD grave em crianças e adolescentes.