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Auswahl von CD34+ (nicht bösartigen) Stammzellen für Patienten, die eine allogene Stammzelltransplantation erhalten

11. August 2025 aktualisiert von: Diane George

Auswahl von CD34+-Stammzellen für Patienten, die eine allogene Stammzelltransplantation einer übereinstimmenden oder teilweise übereinstimmenden Familie oder eines nicht verwandten erwachsenen Spenders für eine nicht maligne Erkrankung erhalten

Das Ziel dieser Studie ist es, die Häufigkeit und Schwere der akuten Graft-versus-Host-Erkrankung zu bestimmen, das Auftreten von primärer und sekundärer Transplantatabstoßung zu bewerten, das ereignisfreie Überleben und das Gesamtüberleben zu bewerten, die Zeit bis zur Transplantation von Neutrophilen und Blutplättchen zu bestimmen, die Zeit zu bestimmen zur Immunrekonstitution (einschließlich Normalisierung des Repertoires von T-, B- und natürlichen Killerzellen (NK) und der Produktion von Immunglobulin G) und zur Feststellung der Inzidenz infektiöser Komplikationen, einschließlich bakterieller, viraler, pilzartiger und atypischer mykobakterieller und anderer Infektionen nach CD34+-Selektion bei Kindern, Jugendliche und junge Erwachsene, die eine allogene Transplantation peripherer Blutstammzellen von einem Familienmitglied oder einem nicht verwandten erwachsenen Spender wegen einer nicht bösartigen Erkrankung erhalten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Graft-versus-Host-Krankheit (GVHD) ist ein Zustand, der aus einer Reaktion von transplantierten Spender-T-Lymphozyten gegen den Körper und die Organe des Patienten resultiert, der die transplantierten Zellen erhält. Es gibt zwei Formen: akut (früh) und chronisch (spät). Akute GVHD kann Hautausschläge, Lebererkrankungen, Durchfall und ein erhöhtes Infektionsrisiko hervorrufen. Chronische GVHD kann bei Patienten ohne vorherige akute GVHD auftreten. Chronische GVHD kann auch Hautausschläge, Lebererkrankungen, Durchfall und ein erhöhtes Infektionsrisiko hervorrufen. GVHD kann Patienten sehr krank machen, und eine GVHD kann es wahrscheinlicher machen, dass Patienten ihre Transplantation nicht überleben. In dieser Studie bieten die Forscher an, die peripheren Blutstammzellen des Spenders zu behandeln, in der Hoffnung, dass es für den Patienten, der sie erhält, weniger wahrscheinlich wird, an GvHD zu erkranken.

Den Patienten dieser Studie wird eine experimentelle Behandlung angeboten, bei der das CliniMACS® Reagent System (Miltenyi Biotec, Deutschland), ein CD34+-Selektionsgerät zur Entfernung von T-Zellen aus der Transplantation peripherer Blutstammzellen zur Verringerung des akuten Risikos eingesetzt wird und chronische GVHD. CD34+ Stammzellen werden aus den peripheren Blutstammzellen des Spenders ausgewählt. Dabei werden auch T-Zellen entfernt. T-Zellen sind die Zellen, die für die Graft-versus-Host-Disease (GVHD) verantwortlich sind. Diese Studie ist eine klinische Studie für Patienten, bei denen eine nicht maligne Erkrankung diagnostiziert wurde und die eine Transplantation peripherer Blutstammzellen erhalten. Patienten mit den folgenden Arten von nicht-malignen Erkrankungen können an dieser Studie teilnehmen: Knochenmarkinsuffizienzsyndrome (einschließlich schwerer aplastischer Anämie, schwerer angeborener Neutropenie, amegakaryozytärer Thrombozytopenie (Kostmann-Syndrom), Diamond-Blackfan-Anämie, Schwachman-Diamond-Syndrom, primäre Immunschwächesyndrome, Erworbene Immunschwächesyndrome und histiozytäre Erkrankungen) und Hämoglobinopathien (einschließlich Sichelzellenanämie und Sichel-/Beta-Thalassämie). Patienten in dieser Studie erhalten je nach Krankheit eine Standard-Transplantationstherapie mit entweder hohen Dosen von Chemotherapeutika oder niedrigeren Dosen von Chemotherapeutika. Krankheiten innerhalb jeder Krankheitsgruppe erhalten eine Chemotherapie, die für diese Erkrankung Standard ist.

Einige Patienten in dieser Studie erhalten eine allogene Stammzelltransplantation (AlloSCT) von einem passenden verwandten Spender. Wenn ein Patient keinen passenden verwandten Spender hat, wird eine Knochenmarksuche in allen Knochenmarkbanken der Welt durchgeführt. Der Patient erhält dann eine AlloSCT von entweder einem teilweise übereinstimmenden Familienmitglied oder einem nicht verwandten erwachsenen Stammzelltransplantatspender. Die transplantierten Zellen werden es allen normalen Teilen des Blutsystems des Patienten ermöglichen, sich zu erholen. Der experimentelle Teil dieser Behandlung umfasst die Verwendung eines Miltenyi CliniMACS CD34+-Selektionsgeräts zur Entfernung von T-Zellen aus der Transplantation peripherer Blutstammzellen, um das Risiko einer akuten und chronischen GVHD zu verringern. Selektion von CD34+-Stammzellen AlloSCT wurde bei Erwachsenen mit bösartigen und nicht bösartigen Erkrankungen mit erfolgreicher Transplantation untersucht und hat eine gewisse Verbesserung der GVHD gezeigt. Es ist nicht bekannt, ob die Selektion von CD34+-Stammzellen dazu beitragen wird, eine schwere GVHD bei Kindern und Jugendlichen zu verhindern.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

37

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital, New York-Presbyterian, Columbia University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 36 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Allgemeine Eignung (alle Patienten)

    • Der Patient muss < oder = 40 Jahre alt sein. Patienten mit Sichelzellenanämie müssen mindestens 2 Jahre alt sein.
    • Der Patient oder der gesetzlich ermächtigte Vormund des Patienten muss vollständig über seine Krankheit und den Untersuchungscharakter des Studienprotokolls (einschließlich vorhersehbarer Risiken und möglicher Nebenwirkungen) informiert werden und eine Einverständniserklärung gemäß den vom US-Gesundheitsministerium genehmigten institutionellen Richtlinien unterzeichnen und menschliche Dienste.
    • Die Genehmigung für die Verwendung dieses Behandlungsprotokolls durch das Menschenrechtskomitee der jeweiligen Institution muss in Übereinstimmung mit den institutionellen Sicherheitsrichtlinien des US-Gesundheitsministeriums eingeholt werden.

    • Die Typisierung des humanen Leukozyten-Antigens (HLA) wird durch hochauflösende molekulare DNA-Typisierung für HLA-Klasse-I-A-, -B- und -C- und HLA-Klasse-II-DRB1- und -DQB1-Allele durchgeführt.

      • Nicht verwandter Spender: Ein 8/10, 9/10 oder 10/10 passender nicht verwandter erwachsener Spender (MUD) wird für die Aufnahme in die Studie benötigt.
      • Verwandter Spender: Ein 5/10, 6/10, 7/10, 8/10, 9/10 oder 10/10 passender (oder teilweise passender) Familienspender wird für die Aufnahme in die Studie benötigt.
    • Nicht maligne Erkrankungen gemäß Protokoll.
    • Hämoglobinopathien pro Protokoll.
    • Erfordernis der Auswahl von CD34+-Stammzellen für eine zweite Infusion von Stammzellen nach einer allogenen Stammzelltransplantation von einem verwandten oder nicht verwandten erwachsenen Spender.

  • Zusätzliche Eignung für Patienten mit nicht-malignen Erkrankungen, die eine myeloablative Konditionierung erhalten

    • Angemessene Nierenfunktion, bestimmt durch den institutionellen Normalbereich.
    • Angemessene Leberfunktion gemäß Protokoll.
    • Angemessene Herzfunktion, definiert durch Radionukleotid-Angiogramm oder Echokardiogramm.
    • Ausreichende Lungenfunktion durch Lungenfunktionstest. Bei Kindern, die nicht kooperativ sind, kein Hinweis auf Dyspnoe in Ruhe, keine Belastungsintoleranz und eine Pulsoximetrie von >94 % bei Raumluft.

  • Zusätzliche Eignung für Patienten mit nicht-malignen Erkrankungen, die eine Konditionierung mit reduzierter Intensität erhalten

    • Angemessene Nierenfunktion, bestimmt durch den institutionellen Normalbereich.
    • Angemessene Leberfunktion gemäß Protokoll.
    • Angemessene Herzfunktion gemäß Protokoll.
    • Angemessene Lungenfunktion gemäß Protokoll.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit dokumentierter unkontrollierter Infektion zum Zeitpunkt des Studieneintritts sind nicht teilnahmeberechtigt.

  • Schwangerschaft/Stillzeit Frauen, die zum Zeitpunkt des Studieneintritts schwanger sind oder stillen, sind nicht teilnahmeberechtigt.

    -- Die folgenden zusätzlichen Ausschlusskriterien Für Patienten mit Sichelzellenanämie gelten auch die folgenden Ausschlusskriterien

  • Patienten mit überbrückender Fibrose oder Leberzirrhose.
  • Unkontrollierte bakterielle, virale oder Pilzinfektion im letzten Monat.
  • Seropositivität für HIV.
  • Patienten, die innerhalb von drei Monaten nach der Registrierung für ein Regime mit reduzierter Intensität und innerhalb von sechs Monaten für ein myeloablatives Regime/Regime mit reduzierter Toxizität einen vorherigen Hämatokrit (HCT) erhalten haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CliniMACS PLUS gefolgt von einer Chemotherapie
Die Patienten erhalten vor der Transplantation ein Konditionierungsschema mit Busulfan Fludarabin und Alemtuzumab. Bei Patienten mit Leberfunktionsstörungen vor der Transplantation wird Busulfan durch Melphalan ersetzt. Bei Patienten, die eine zweite Transplantation oder eine „Auffrischung“ erhalten, wird die Konditionierung vor der Transplantation basierend auf dem klinischen Zustand des Patienten vom leitenden Prüfarzt und dem Knochenmarktransplantationsarzt (BMT) des Patienten festgelegt. Die peripheren Blutstammzellen des Spenders werden einer CD34+-Selektion unterzogen (Biologisch/Impfstoff: CD34-Stammzellen-Selektionstherapie). Das CliniMACS (PLUS)-Reagenzsystem wird zur Entfernung von T-Zellen aus der peripheren Blutstammzelltransplantation verwendet, um das Risiko einer akuten und chronischen Graft-versus-Host-Disease (GVHD) zu verringern.
Biologisch: CD34-Stammzellauswahltherapie
Das CliniMACS (PLUS) Reagenzsystem (Miltenyi CliniMACS CD34+ Cell Selection Device) wird zur Entfernung von T-Zellen aus der Transplantation peripherer Blutstammzellen verwendet, um das Risiko einer akuten und chronischen Graft-versus-Host-Disease (GVHD) zu verringern.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz einer akuten Graft-versus-Host-Disease (GVHD)
Zeitfenster: 100 Tage
Bestimmen Sie die Inzidenz und den Schweregrad einer akuten GVHD.
100 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz eines primären Transplantatversagens
Zeitfenster: 1 Jahr
Quantifizieren Sie das Auftreten von primärem und sekundärem Transplantatversagen.
1 Jahr
Überlebensrate
Zeitfenster: 5 Jahre
Zur Beurteilung des ereignisfreien Überlebens und des Gesamtüberlebens
5 Jahre
Zeit bis zur Transplantation von Neutrophilen und Blutplättchen
Zeitfenster: 1 Jahr
Bestimmung der Zeit bis zur Anreicherung von Neutrophilen und Blutplättchen
1 Jahr
Zeit bis zur Immunrekonstitution
Zeitfenster: 2 Jahre
Zur Bestimmung der Zeit bis zur Immunrekonstitution (einschließlich Normalisierung des T-, B- und NK-Zellrepertoires und der Produktion von Immunglobulin G)
2 Jahre
Inzidenz infektiöser Komplikationen
Zeitfenster: 2 Jahre
Feststellung der Inzidenz infektiöser Komplikationen, einschließlich bakterieller, viraler, pilzartiger und atypischer mykobakterieller und anderer Infektionen
2 Jahre
Auftreten von sekundärem Transplantatversagen
Zeitfenster: 1 Jahr
Quantifizieren Sie das Auftreten von primärem und sekundärem Transplantatversagen.
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Diane George

Ermittler

  • Hauptermittler: Diane George, MD, Columbia University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. März 2013

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Oktober 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Oktober 2013

Zuerst gepostet (Geschätzt)

21. Oktober 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AAAL0156

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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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