接受同种异体干细胞移植的患者的 CD34+（非恶性）干细胞选择

移植物抗宿主病 (GVHD) 是由移植的供体 T 淋巴细胞对接受移植细胞的患者的身体和器官发生反应而引起的病症。 有两种形式：急性（早期）和慢性（晚期）。 急性 GVHD 可能导致皮疹、肝病、腹泻和感染风险增加。 慢性 GVHD 可出现在既往没有急性 GVHD 的患者中。 慢性 GVHD 还可能导致皮疹、肝病、腹泻和感染风险增加。 GVHD 会使患者病得很重，而患有 GVHD 会使患者更有可能无法在移植后存活下来。 在这项研究中，研究人员提出治疗供体外周血干细胞，希望这能降低接受这些干细胞的患者患 GVHD 的可能性。

本研究的患者正在接受一项实验性治疗，涉及使用 CliniMACS® 试剂系统（德国美天宜生物技术公司），这是一种 CD34+ 选择装置，用于从外周血干细胞移植中去除 T 细胞，以降低急性和慢性 GVHD。 CD34+干细胞选自捐赠者的外周血干细胞。 在这样做时，T 细胞也被移除。 T 细胞是导致移植物抗宿主病 (GVHD) 的细胞。 这项研究是针对被诊断患有非恶性疾病并接受外周血干细胞移植的患者的临床试验。 患有以下类型非恶性疾病的患者可以参加本研究：骨髓衰竭综合征（包括严重再生障碍性贫血、严重先天性中性粒细胞减少症、无巨核细胞性血小板减少症（Kostmann 综合征）、Diamond-Blackfan 贫血、Schwachman Diamond 综合征、原发性免疫缺陷综合征、获得性免疫缺陷综合症和组织细胞疾病）和血红蛋白病（包括镰状细胞性贫血和镰状/β地中海贫血）。 参加这项研究的患者将接受标准移植治疗，根据他们的疾病使用高剂量化疗药物或低剂量化疗药物。 每个疾病组内的疾病将接受针对该病症的标准化疗。

本研究中的一些患者将接受匹配相关供体的同种异体干细胞移植 (AlloSCT)。 如果患者没有匹配的相关捐赠者，将在世界上所有的骨髓库进行骨髓搜索。 然后，患者将继续接受来自部分匹配的家庭成员或无关的成人干细胞移植供体的 AlloSCT。 移植的细胞将使患者血液系统的所有正常部分得以恢复。 该治疗的实验部分涉及使用 Miltenyi CliniMACS CD34+ 选择装置从外周血干细胞移植物中去除 T 细胞，以降低急性和慢性 GVHD 的风险。 CD34+ 干细胞选择 AlloSCT 已在患有恶性和非恶性疾病并成功植入的成人中进行了研究，并显示出在 GVHD 方面有一些改善。 目前尚不清楚 CD34+ 干细胞选择是否会起到预防儿童和青少年严重 GVHD 的作用。