Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

CD34+ (ei-pahanlaatuinen) kantasolujen valinta potilaille, jotka saavat allogeenisen kantasolusiirron

keskiviikko 17. kesäkuuta 2020 päivittänyt: Diane George

CD34+-kantasolujen valinta potilaille, jotka saavat saman tai osittain vastaavan perheen tai sukulaisensa riippumattoman aikuisen luovuttajan allogeenisen kantasolusiirron ei-pahanlaatuisen taudin vuoksi

Tämän tutkimuksen tavoitteena on määrittää akuutin käänteishyljintäsairauden esiintymistiheys ja vaikeusaste, arvioida primaarisen ja sekundaarisen siirteen hylkimisreaktion ilmaantuvuus, arvioida tapahtumaton eloonjääminen ja kokonaiseloonjääminen, määrittää aika neutrofiilien ja verihiutaleiden kiinnittymiseen, määrittää aika immuunijärjestelmän palautumiseen (mukaan lukien T-, B- ja luonnollisten tappajasolujen (NK) soluvalikoiman normalisointi ja immunoglobuliini G:n tuotanto) ja infektiokomplikaatioiden, mukaan lukien bakteeri-, virus-, sieni- ja epätyypilliset mykobakteeri- ja muut infektiot, esiintyvyys lasten CD34+-valinnan jälkeen, nuoret ja nuoret aikuiset, jotka saavat allogeenisen perifeerisen veren kantasolusiirron perheenjäseneltä tai sukulaiselta ei-pahanlaatuisen sairauden vuoksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Siirrä isäntä vastaan ​​-sairaus (GVHD) on tila, joka johtuu siirrettyjen luovuttajien T-lymfosyyttien reaktiosta siirrettyjä soluja vastaanottavan potilaan kehoa ja elimiä vastaan. On olemassa kaksi muotoa: akuutti (varhainen) ja krooninen (myöhäinen). Akuutti GVHD voi aiheuttaa ihottumaa, maksasairautta, ripulia ja lisääntynyttä infektioriskiä. Krooninen GVHD voi ilmaantua potilailla, joilla ei ole aikaisempaa akuuttia GVHD:tä. Krooninen GVHD voi myös aiheuttaa ihottumaa, maksasairautta, ripulia ja lisääntynyttä infektioriskiä. GVHD voi saada potilaat erittäin sairaiksi, ja GVHD voi tehdä todennäköisemmäksi, että potilaat eivät selviä siirrosta. Tässä tutkimuksessa tutkijat tarjoavat luovuttajan perifeerisen veren kantasolujen hoitoa siinä toivossa, että se vähentää niitä saavan potilaan GVHD:n todennäköisyyttä.

Tämän tutkimuksen potilaille tarjotaan kokeellista hoitoa, jossa käytetään CliniMACS® Reagent System -reagenssijärjestelmää (Miltenyi Biotec, Saksa), CD34+ -valintalaitetta T-solujen poistamiseksi perifeerisen veren kantasolusiirrosta akuutin riskin vähentämiseksi. ja krooninen GVHD. CD34+-kantasolut valitaan luovuttajan perifeerisen veren kantasoluista. Tällöin myös T-solut poistetaan. T-solut ovat soluja, jotka ovat vastuussa graft versus host -taudista (GVHD). Tämä tutkimus on kliininen tutkimus potilaille, joilla on diagnosoitu ei-pahanlaatuinen sairaus ja joille tehdään perifeerisen veren kantasolusiirto. Potilaat, joilla on seuraavan tyyppisiä ei-pahanlaatuisia sairauksia, voivat osallistua tähän tutkimukseen: Luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät (mukaan lukien vaikea aplastinen anemia, vaikea synnynnäinen neutropenia, amegakaryosyyttinen trombosytopenia (Kostmannin oireyhtymä), Diamond-Blackfan-anemia, Schwachmanin timanttioireyhtymä, primaarihäiriö Hankitut immuunikatooireyhtymät ja histiosyyttiset häiriöt) ja hemoglobinopatiat (mukaan lukien sirppisoluanemia ja sirppi-/beetatalassemia). Tässä tutkimuksessa oleville potilaille annetaan tavanomainen elinsiirtohoito joko suurilla kemoterapia-annoksilla tai pienempinä annoksina kemoterapialääkkeitä sairaudestaan ​​riippuen. Kunkin sairausryhmän sairaudet saavat kemoterapiaa, joka on vakiona kyseiselle sairaudelle.

Jotkut tässä tutkimuksessa mukana olevat potilaat saavat allogeenisen kantasolusiirron (AlloSCT) vastaavalta sukulaiselta luovuttajalta. Jos potilaalla ei ole vastaavaa luovuttajaa, luuydintutkimus tehdään kaikista maailman luuydinpankeista. Tämän jälkeen potilas saa AlloSCT:n joko osittain samankaltaiselta perheenjäseneltä tai sukulaiselta aikuiselta kantasolusiirtoluovuttajalta. Siirretyt solut mahdollistavat potilaan verijärjestelmän kaikkien normaalien osien palautumisen. Tämän hoidon kokeellinen osa sisältää Miltenyi CliniMACS CD34+ -valintalaitteen käytön T-solujen poistamiseksi perifeerisen veren kantasolusiirrosta akuutin ja kroonisen GVHD:n riskin vähentämiseksi. CD34+-kantasolujen valinta AlloSCT:tä on tutkittu aikuisilla, joilla on pahanlaatuinen ja ei-pahanlaatuinen sairaus, joiden siirtäminen on onnistunut, ja se on osoittanut jonkin verran paranemista GVHD:ssä. Ei tiedetä, toimiiko CD34+-kantasolujen valinta estämään vakavaa GVHD:tä lapsilla ja nuorilla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

37

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital, New York-Presbyterian, Columbia University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 38 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Yleinen kelpoisuus (kaikki potilaat)

    • Potilaan tulee olla < tai = 40-vuotias. Sirppisoluanemiaa sairastavien potilaiden on oltava vähintään 2-vuotiaita.
    • Potilaan tai potilaan laillisesti valtuutetun huoltajan on oltava täysin tietoinen sairaudestaan ​​ja tutkimusprotokollan tutkittavasta luonteesta (mukaan lukien ennakoitavat riskit ja mahdolliset sivuvaikutukset) ja hänen on allekirjoitettava tietoinen suostumus Yhdysvaltojen terveysministeriön hyväksymien laitoskäytäntöjen mukaisesti. ja henkilöstöpalvelut.
    • Tämän hoitoprotokollan käytölle on hankittava yksittäisen laitoksen ihmisoikeuskomitean hyväksyntä Yhdysvaltain terveys- ja ihmispalveluministeriön institutionaalisten vakuutuskäytäntöjen mukaisesti.

    • Ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) tyypitys suoritetaan korkearesoluutioisella molekyyli-DNA-tyypiyksellä HLA-luokan I A-, B- ja C- ja HLA-luokan II DRB1- ja DQB1-alleeleille.

      • Etuyhteydetön luovuttaja: Tutkimukseen osallistumiseen vaaditaan 8/10, 9/10 tai 10/10 vastaava riippumaton aikuinen luovuttaja (MUD).
      • Aiheeseen liittyvä luovuttaja: Tutkimukseen osallistumiseen vaaditaan 5/10, 6/10, 7/10, 8/10, 9/10 tai 10/10 vastaava (tai osittain vastaava) perheenluovuttaja.
    • Ei-pahanlaatuiset häiriöt protokollan mukaan.
    • Hemoglobinopatiat protokollan mukaan.
    • Vaatimus CD34+-kantasolujen valinnasta toista kantasoluinfuusiota varten allogeenisen kantasolusiirron jälkeen sukulaiselta tai ei-sukulaiselta aikuiselta luovuttajalta.

  • Lisäkelpoisuus potilaille, joilla on ei-pahanlaatuisia sairauksia ja jotka saavat myeloablatiivista hoitoa

    • Riittävä munuaisten toiminta laitoksen normaalin alueen mukaan.
    • Riittävä maksan toiminta protokollan mukaan.
    • Riittävä sydämen toiminta radionukleotidiangiogrammin tai kaikukardiogrammin määrittelemänä.
    • Riittävä keuhkojen toiminta keuhkojen toimintatestillä. Lapsille, jotka eivät ole yhteistyöhaluisia, ei merkkejä hengenahdistuksesta levossa, ei liikunta-intoleranssia ja pulssioksimetria >94 % huoneilmasta.

  • Lisäkelpoisuus potilaille, joilla on ei-pahanlaatuisia sairauksia ja jotka saavat alentuneen intensiteetin hoitoa

    • Riittävä munuaisten toiminta laitoksen normaalin alueen mukaan.
    • Riittävä maksan toiminta protokollan mukaan.
    • Riittävä sydämen toiminta protokollaa kohti.
    • Riittävä keuhkojen toiminta protokollan mukaan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on dokumentoitu hallitsematon infektio tutkimukseen tullessa, eivät ole kelvollisia.

  • Raskaus/imettäminen Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät tutkimukseen osallistumishetkellä, eivät ole tukikelpoisia.

    -- Seuraavat ylimääräiset poissulkemiskriteerit potilaille, joilla on sirppisoluanemia, pätevät myös seuraavat poissulkemiskriteerit

  • Potilaat, joilla on siltafibroosi tai maksakirroosi.
  • Hallitsematon bakteeri-, virus- tai sieni-infektio viimeisen kuukauden aikana.
  • Seropositiivisuus HIV:lle.
  • Potilaat, jotka ovat saaneet aiemman hematokriittiarvon (HCT) kolmen kuukauden sisällä hematokriittiseen hoitoon osallistumisesta ja kuuden kuukauden sisällä myeloablatiiviseen/vähentyneen toksisuuden hoitoon.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CliniMACS PLUS ja sen jälkeen kemoterapia
Potilaat saavat elinsiirtoa edeltävän busulfaanifludarabiinin ja alemtutsumabin hoito-ohjelman. Jos potilaalla on maksan toimintahäiriö ennen siirtoa, busulfaani korvataan melfalaanilla. Potilaille, jotka saavat toisen elinsiirron tai "tehosteen", päätutkija ja potilaan luuytimensiirtolääkäri määräävät potilaan kliiniseen tilaan perustuvan siirtoa edeltävän ehdon. Luovuttajan perifeerisen veren kantasolut läpikäyvät CD34+ -selektion (biologinen/rokote: CD34 Stem Cell Selection Therapy). CliniMACS (PLUS) -reagenssijärjestelmää käytetään T-solujen poistamiseen perifeerisen veren kantasolusiirrosta, jotta voidaan vähentää akuutin ja kroonisen käänteishyljintäsairauden (GVHD) riskiä.
Biologinen: CD34-kantasolujen valintaterapia
CliniMACS (PLUS) -reagenssijärjestelmää (Miltenyi CliniMACS CD34+ Cell Selection Device) käytetään T-solujen poistamiseen perifeerisen veren kantasolusiirrosta, jotta voidaan vähentää akuutin ja kroonisen graft versus host -taudin (GVHD) riskiä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Akuutin siirrännäis vastaan ​​isäntätaudin (GVHD) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 100 päivää
Määritä akuutin GVHD:n esiintyvyys ja vakavuus.
100 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Primaarisen siirteen vajaatoiminnan ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
Määritä primaarisen ja sekundaarisen siirteen epäonnistumisen ilmaantuvuus.
1 vuosi
Selviämisprosentti
Aikaikkuna: 5 vuotta
Tapahtumavapaan eloonjäämisen ja kokonaiseloonjäämisen arvioimiseksi
5 vuotta
Aika neutrofiilien ja verihiutaleiden kiinnittymiseen
Aikaikkuna: 1 vuosi
Neutrofiilien ja verihiutaleiden kiinnittymiseen kuluvan ajan määrittäminen
1 vuosi
Immuunijärjestelmän palautumisen aika
Aikaikkuna: 2 vuotta
Määrittää immuunijärjestelmän palautumiseen kuluvan ajan (mukaan lukien T-, B- ja NK-solujen repertuaarin normalisointi ja immunoglobuliini G:n tuotanto)
2 vuotta
Tarttuvien komplikaatioiden esiintyvyys
Aikaikkuna: 2 vuotta
Infektoivien komplikaatioiden, mukaan lukien bakteeri-, virus-, sieni- ja epätyypilliset mykobakteeri- ja muut infektiot, ilmaantuvuuden määrittäminen
2 vuotta
Toissijaisen siirteen vajaatoiminnan ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
Määritä primaarisen ja sekundaarisen siirteen epäonnistumisen ilmaantuvuus.
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Diane George

Tutkijat

  • Päätutkija: Diane George, MD, Columbia University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. maaliskuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 1. tammikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. tammikuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 17. lokakuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. lokakuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 21. lokakuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 19. kesäkuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. kesäkuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AAAL0156

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Kliiniset tutkimukset CD34-kantasolujen valintaterapia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Macedonia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa