- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01966367
Selezione di cellule staminali CD34+ (non maligne) per pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali allogeniche
Selezione di cellule staminali CD34+ per pazienti che ricevono un trapianto di cellule staminali allogeniche per malattia non maligna da un donatore adulto compatibile o parzialmente compatibile o non imparentato
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
- Anemia falciforme
- Emoglobinopatie
- Neutropenia congenita grave
- Anemia di Diamond-Blackfan
- Anemia aplastica grave
- Sindrome da attivazione dei macrofagi
- Sindrome da insufficienza del midollo osseo
- Trombocitopenia amegacariocitica
- Sindrome del diamante di Schwachman
- Sindromi da immunodeficienza primaria
- Sindromi da immunodeficienza acquisita
- Sindrome istiocitaria
- Linfocitosi emofagocitica familiare
- Linfoistiocitosi
- Istiocitosi a cellule di Langerhans (LCH)
- Falciforme-beta-talassemia
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) è una condizione che deriva da una reazione dei linfociti T del donatore trapiantato contro il corpo e gli organi del paziente che riceve le cellule trapiantate. Esistono due forme: acuta (precoce) e cronica (tardiva). La GVHD acuta può produrre eruzioni cutanee, malattie del fegato, diarrea e un aumentato rischio di infezione. La GVHD cronica può comparire in pazienti senza precedente GVHD acuta. La GVHD cronica può anche produrre eruzioni cutanee, malattie del fegato, diarrea e un aumentato rischio di infezione. La GVHD può far ammalare gravemente i pazienti e la GVHD può rendere più probabile che i pazienti non sopravvivano al trapianto. In questo studio, i ricercatori si stanno offrendo di trattare le cellule staminali del sangue periferico del donatore nella speranza che ciò renda meno probabile per il paziente che le riceve avere la GVHD.
Ai pazienti di questo studio viene offerto un trattamento sperimentale che prevede l'uso del CliniMACS® Reagent System (Miltenyi Biotec, Germania), un dispositivo di selezione CD34+ per rimuovere le cellule T dal trapianto di cellule staminali del sangue periferico al fine di ridurre il rischio di malattia acuta e GVHD cronica. Le cellule staminali CD34+ vengono selezionate dalle cellule staminali del sangue periferico del donatore. In questo modo vengono rimosse anche le cellule T. Le cellule T sono le cellule responsabili della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD). Questo studio è una sperimentazione clinica per pazienti con diagnosi di una malattia non maligna che riceveranno un trapianto di cellule staminali del sangue periferico. I pazienti con i seguenti tipi di malattie non maligne possono partecipare a questo studio: sindromi da insufficienza del midollo osseo (tra cui grave anemia aplastica, grave neutropenia congenita, trombocitopenia amegacariocitica (sindrome di Kostmann), anemia di Diamond-Blackfan, sindrome di Schwachman Diamond, sindromi da immunodeficienza primaria, sindromi da immunodeficienza acquisita e disturbi istiocitici) ed emoglobinopatie (incluse anemia falciforme e falciforme/beta talassemia). Ai pazienti di questo studio verrà somministrata una terapia di trapianto standard con alte dosi di farmaci chemioterapici o dosi più basse di farmaci chemioterapici, a seconda della loro malattia. Le malattie all'interno di ciascun gruppo di malattie riceveranno la chemioterapia standard per quella condizione.
Alcuni pazienti in questo studio riceveranno un trapianto di cellule staminali allogeniche (AlloSCT) da un donatore correlato abbinato. Se un paziente non ha un donatore correlato compatibile, verrà effettuata una ricerca del midollo osseo in tutte le banche del midollo osseo nel mondo. Il paziente continuerà quindi a ricevere un AlloSCT da un membro della famiglia parzialmente compatibile o da un donatore di trapianto di cellule staminali adulto non imparentato. Le cellule trapiantate consentiranno il recupero di tutte le parti normali del sistema sanguigno del paziente. La parte sperimentale di questo trattamento prevede l'uso di un dispositivo di selezione Miltenyi CliniMACS CD34+ per rimuovere le cellule T dal trapianto di cellule staminali del sangue periferico al fine di ridurre il rischio di GVHD acuta e cronica. Selezione di cellule staminali CD34+ AlloSCT è stato studiato in adulti con malattia maligna e non maligna con attecchimento riuscito e ha mostrato un certo miglioramento nella GVHD. Non è noto se la selezione delle cellule staminali CD34+ funzionerà per prevenire la GVHD grave nei bambini e negli adolescenti.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Morgan Stanley Children's Hospital, New York-Presbyterian, Columbia University
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Eleggibilità generale (tutti i pazienti)
- Il paziente deve avere < o = 40 anni di età. I pazienti con anemia falciforme devono avere almeno 2 anni di età.
- Il paziente o il tutore legalmente autorizzato del paziente deve essere pienamente informato sulla sua malattia e sulla natura sperimentale del protocollo di studio (compresi i rischi prevedibili e i possibili effetti collaterali) e deve firmare un consenso informato in conformità con le politiche istituzionali approvate dal Dipartimento della Salute degli Stati Uniti e servizi alla persona.
- È necessario ottenere l'approvazione per l'uso di questo protocollo di trattamento da parte del Comitato per i diritti umani della singola istituzione, in conformità con le politiche di garanzia istituzionale del Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti.
La tipizzazione dell'antigene leucocitario umano (HLA) sarà eseguita mediante tipizzazione del DNA molecolare ad alta risoluzione per gli alleli HLA di classe I A, B e C e HLA di classe II DRB1 e DQB1.
- Donatore non correlato: per l'ingresso nello studio sarà richiesto un donatore adulto non correlato (MUD) abbinato 8/10, 9/10 o 10/10.
- Donatore correlato: per l'ingresso nello studio sarà richiesto un donatore familiare 5/10, 6/10, 7/10, 8/10, 9/10 o 10/10 compatibile (o parzialmente compatibile).
- Patologie non maligne per protocollo.
- Emoglobinopatie per protocollo.
- Requisito per la selezione di cellule staminali CD34+ per una seconda infusione di cellule staminali a seguito di un trapianto di cellule staminali allogeniche da un donatore adulto imparentato o non imparentato.
Eleggibilità aggiuntiva per i pazienti con disturbi non maligni sottoposti a condizionamento mieloablativo
- Adeguata funzionalità renale determinata dall'intervallo normale istituzionale.
- Adeguata funzionalità epatica per protocollo.
- Adeguata funzione cardiaca definita da angiogramma radionucleotide o ecocardiogramma.
- Adeguata funzionalità polmonare mediante test di funzionalità polmonare. Per i bambini che non collaborano, nessuna evidenza di dispnea a riposo, nessuna intolleranza all'esercizio e una pulsossimetria >94% in aria ambiente.
Eleggibilità aggiuntiva per i pazienti con disturbi non maligni sottoposti a condizionamento a intensità ridotta
- Adeguata funzionalità renale determinata dall'intervallo normale istituzionale.
- Adeguata funzionalità epatica per protocollo.
- Adeguata funzione cardiaca per protocollo.
- Adeguata funzionalità polmonare per protocollo.
Criteri di esclusione:
- I pazienti con infezione incontrollata documentata al momento dell'ingresso nello studio non sono idonei.
Gravidanza/allattamento al seno Le donne in gravidanza o in allattamento al momento dell'ingresso nello studio non sono ammissibili.
-- I seguenti criteri di esclusione aggiuntivi per i pazienti con anemia falciforme si applicano anche i seguenti criteri di esclusione
- Pazienti con fibrosi a ponte o cirrosi epatica.
- Infezione batterica, virale o fungina incontrollata nell'ultimo mese.
- Sieropositività per HIV.
- Pazienti che hanno ricevuto in precedenza l'ematocrito (HCT) entro tre mesi dall'arruolamento per regime a intensità ridotta ed entro sei mesi per regime mieloablativo/regimi a tossicità ridotta.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: CliniMACS PLUS seguito da chemioterapia
I pazienti riceveranno un regime di condizionamento pre-trapianto di busulfan fludarabina e alemtuzumab.
Per i pazienti con disfunzione epatica pre-trapianto, il melfalan sarà sostituito dal busulfan.
Per i pazienti che ricevono un secondo trapianto o un "boost", il condizionamento pre-trapianto basato sulle condizioni cliniche del paziente sarà determinato dal ricercatore principale e dal medico del trapianto di midollo osseo (BMT) del paziente.
Le cellule staminali del sangue periferico del donatore saranno sottoposte a selezione CD34+ (biologico/vaccino: CD34 Stem Cell Selection Therapy).
Il sistema di reagenti CliniMACS (PLUS) verrà utilizzato per rimuovere le cellule T dal trapianto di cellule staminali del sangue periferico al fine di ridurre il rischio di malattia acuta e cronica del trapianto contro l'ospite (GVHD).
|
Il CliniMACS (PLUS) Reagent System (Miltenyi CliniMACS CD34+ Cell Selection Device) verrà utilizzato per rimuovere le cellule T dal trapianto di cellule staminali del sangue periferico al fine di ridurre il rischio di malattia acuta e cronica del trapianto contro l'ospite (GVHD).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Incidenza della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD)
Lasso di tempo: 100 giorni
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Determinare l'incidenza e la gravità della GVHD acuta.
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100 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Incidenza di fallimento dell'innesto primario
Lasso di tempo: 1 anno
|
Quantificare l'incidenza di fallimento dell'innesto primario e secondario.
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1 anno
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Tasso di sopravvivenza
Lasso di tempo: 5 anni
|
Per valutare la sopravvivenza libera da eventi e la sopravvivenza globale
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5 anni
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Tempo di attecchimento di neutrofili e piastrine
Lasso di tempo: 1 anno
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Per determinare il tempo di attecchimento di neutrofili e piastrine
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1 anno
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Tempo di ricostituzione immunitaria
Lasso di tempo: 2 anni
|
Per determinare il tempo di ricostituzione immunitaria (inclusa la normalizzazione del repertorio di cellule T, B e NK e la produzione di immunoglobulina G)
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2 anni
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Incidenza di complicanze infettive
Lasso di tempo: 2 anni
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Stabilire l'incidenza di complicanze infettive tra cui infezioni batteriche, virali, fungine e micobatteriche atipiche e di altro tipo
|
2 anni
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Incidenza di fallimento del trapianto secondario
Lasso di tempo: 1 anno
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Quantificare l'incidenza di fallimento dell'innesto primario e secondario.
|
1 anno
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Diane George, MD, Columbia University
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
- Sindrome da immunodeficienza acquisita
- Anemia falciforme
- Istiocitosi a cellule di Langerhans (LCH)
- Anemia aplastica grave
- Malattia non maligna
- Anemia di Diamond-Blackfan
- Emoglobinopatie
- Trapianto da donatore non consanguineo
- Sindrome da insufficienza del midollo osseo
- Trapianto da donatore aploidentico
- Trapianto di cellule staminali del sangue periferico
- Selezione CD34+
- Neutropenia congenita grave
- Trombocitopenia amegacariocitica
- Sindrome del diamante di Schwachman
- Sindrome da immunodeficienza primaria
- Sindrome istiocitaria
- Linfocitosi emofagocitica familiare
- Linfoistiocitosi
- Sindrome da attivazione dei macrofagi
- Falciforme-beta-talassemia
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie dell'apparato digerente
- Processi patologici
- Malattie metaboliche
- Infezioni da virus a RNA
- Malattie virali
- Infezioni
- Malattie delle vie respiratorie
- Infezioni a trasmissione ematica
- Malattie trasmissibili
- Malattie sessualmente trasmissibili, virali
- Malattie trasmesse sessualmente
- Infezioni da lentivirus
- Infezioni da retroviridae
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie linfoproliferative
- Malattie linfatiche
- Disturbi immunoproliferativi
- Malattie polmonari
- Patologia
- Malattie del midollo osseo
- Malattie ematologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Disturbi del metabolismo lipidico
- Disturbi delle piastrine del sangue
- Agranulocitosi
- Leucopenia
- Disturbi dei leucociti
- Malattie pancreatiche
- Malattie da virus lenti
- Malattie polmonari, interstiziale
- Anemia, emolitica, congenita
- Anemia, emolitico
- Anemia, ipoplastica, congenita
- Sindromi da insufficienza congenita del midollo osseo
- Istiocitosi, cellule non di Langerhans
- Aplasia eritrocitaria, pura
- Lipomatosi
- Insufficienza pancreatica esocrina
- Leucocitosi
- Infezioni da HIV
- Sindrome
- Neutropenia
- Sindrome da immunodeficienza acquisita
- Sindromi da deficit immunologico
- Malattie da immunodeficienza primaria
- Anemia
- Anemia, anemia falciforme
- Trombocitopenia
- Talassemia
- beta talassemia
- Anemia, aplastica
- Istiocitosi, cellule di Langerhans
- Istiocitosi
- Emoglobinopatie
- Linfoistiocitosi, emofagocitica
- Disturbi da insufficienza del midollo osseo
- Pancitopenia
- Anemia, Diamante-Blackfan
- Sindrome di Shwachman-Diamond
- Sindrome da attivazione dei macrofagi
- Linfocitosi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AAAL0156
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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Peloton Therapeutics, Inc., a subsidiary of Merck...National Institutes of Health (NIH)CompletatoCarcinoma a cellule renali a cellule chiare | Malattia di Von Hippel-Lindau | Clear Cell RCC | ccRCC | Mutazione del gene VHL | Sindrome VHL | Inattivazione del gene VHL | VHL | Von Hippel | Malattia di Von Hippel | Sindrome di von Hippel-Lindau, modificatori diStati Uniti
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