Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Výběr CD34+ (nezhoubných) kmenových buněk pro pacienty podstupující alogenní transplantaci kmenových buněk

3. června 2024 aktualizováno: Diane George

Výběr CD34+ kmenových buněk pro pacienty přijímající odpovídající nebo částečně shodnou rodinu nebo nepříbuzného dospělého dárce alogenní transplantace kmenových buněk pro nemaligní onemocnění

Cílem této studie je určit frekvenci a závažnost akutní reakce štěpu proti hostiteli, zhodnotit výskyt primární a sekundární rejekce štěpu, posoudit přežití bez příhody a celkové přežití, určit dobu do přihojení neutrofilů a trombocytů, určit dobu k imunitní rekonstituci (včetně normalizace repertoáru T, B a přirozených zabíječů (NK) buněk a produkce imunoglobulinu G) a ke stanovení výskytu infekčních komplikací včetně bakteriálních, virových, plísňových a atypických mykobakteriálních a jiných infekcí po CD34+ selekci u dětí, dospívající a mladí dospělí, kteří dostávají alogenní transplantaci kmenových buněk periferní krve od člena rodiny nebo nepříbuzného dospělého dárce pro nemaligní onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) je stav, který je výsledkem reakce transplantovaných dárcovských T-lymfocytů proti tělu a orgánům pacienta přijímajícího transplantované buňky. Existují dvě formy: akutní (časná) a chronická (pozdní). Akutní GVHD může způsobit kožní vyrážky, onemocnění jater, průjem a zvýšené riziko infekce. Chronická GVHD se může objevit u pacientů bez předchozí akutní GVHD. Chronická GVHD může také způsobit kožní vyrážky, onemocnění jater, průjem a zvýšené riziko infekce. GVHD může způsobit, že pacienti budou velmi nemocní, a GVHD může zvýšit pravděpodobnost, že pacienti transplantaci nepřežijí. V této studii vyšetřovatelé nabízejí léčbu dárcovských kmenových buněk periferní krve v naději, že to sníží pravděpodobnost, že pacient, který je dostane, bude mít GVHD.

Pacientům v této studii je nabídnuta experimentální léčba zahrnující použití systému CliniMACS® Reagent System (Miltenyi Biotec, Německo), zařízení pro selekci CD34+ k odstranění T-buněk z transplantace kmenových buněk periferní krve, aby se snížilo riziko akutní a chronickou GVHD. CD34+ kmenové buňky jsou vybrány z kmenových buněk periferní krve dárce. Přitom se odstraní i T-buňky. T-buňky jsou buňky, které jsou zodpovědné za reakci štěpu proti hostiteli (GVHD). Tato studie je klinickou studií pro pacienty s diagnózou nezhoubného onemocnění, kteří dostanou transplantaci kmenových buněk periferní krve. Této studie se mohou zúčastnit pacienti s následujícími typy nezhoubných onemocnění: syndromy selhání kostní dřeně (včetně těžké aplastické anémie, těžké vrozené neutropenie, amegakaryocytární trombocytopenie (Kostmannův syndrom), Diamond-Blackfanova anémie, Schwachmanův diamantový syndrom, syndrom primární imunodeficience, syndrom primární imunodeficience syndromy získané imunodeficience a histiocytární poruchy) a hemoglobinopatie (včetně srpkovité anémie a srpkovité/beta talasémie). Pacientům v této studii bude podávána standardní transplantační terapie buď vysokými dávkami chemoterapeutických léků, nebo nižšími dávkami chemoterapeutických léků, v závislosti na jejich onemocnění. Nemoci v každé skupině nemocí budou dostávat chemoterapii, která je pro daný stav standardní.

Někteří pacienti v této studii obdrží alogenní transplantaci kmenových buněk (AlloSCT) od shodného příbuzného dárce. Pokud pacient nemá shodného příbuzného dárce, provede se vyhledávání kostní dřeně ve všech bankách kostní dřeně na světě. Pacient poté obdrží AlloSCT buď od částečně shodného člena rodiny nebo od nepříbuzného dospělého dárce transplantátu kmenových buněk. Transplantované buňky umožní zotavení všech normálních částí pacientova krevního systému. Experimentální část této léčby zahrnuje použití selekčního zařízení Miltenyi CliniMACS CD34+ k odstranění T-buněk z transplantace kmenových buněk periferní krve, aby se snížilo riziko akutní a chronické GVHD. Selekce CD34+ kmenových buněk AlloSCT byla studována u dospělých s maligním a nemaligním onemocněním s úspěšným přihojením a prokázala určité zlepšení GVHD. Není známo, zda selekce CD34+ kmenových buněk bude fungovat jako prevence závažné GVHD u dětí a dospívajících.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

37

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital, New York-Presbyterian, Columbia University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 38 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Obecná způsobilost (všichni pacienti)

    • Pacientovi musí být < nebo = 40 let. Pacienti se srpkovitou anémií musí být ve věku alespoň 2 let.
    • Pacient nebo jeho zákonně pověřený opatrovník musí být plně informován o své nemoci a vyšetřovací povaze protokolu studie (včetně předvídatelných rizik a možných vedlejších účinků) a musí podepsat informovaný souhlas v souladu s institucionální politikou schválenou Ministerstvem zdravotnictví USA a Human Services.
    • K použití tohoto léčebného protokolu je třeba získat souhlas Výboru pro lidská práva jednotlivé instituce v souladu s institucionálními politikami Ministerstva zdravotnictví a sociálních služeb USA.

    • Typizace lidského leukocytárního antigenu (HLA) bude provedena typizací molekulární DNA s vysokým rozlišením pro alely HLA třídy I A, B a C a HLA třídy II DRB1 a DQB1.

      • Nepříbuzný dárce: Pro vstup do studie bude vyžadován 8/10, 9/10 nebo 10/10 shodný nepříbuzný dospělý dárce (MUD).
      • Související dárce: Pro vstup do studie bude vyžadován rodinný dárce 5/10, 6/10, 7/10, 8/10, 9/10 nebo 10/10 shodný (nebo částečně shodný).
    • Nezhoubné poruchy podle protokolu.
    • Hemoglobinopatie podle protokolu.
    • Požadavek na selekci CD34+ kmenových buněk pro druhou infuzi kmenových buněk po alogenní transplantaci kmenových buněk od příbuzného nebo nepříbuzného dospělého dárce.

  • Další způsobilost pro pacienty s nemaligními poruchami, kteří dostávají myeloablativní kondicionování

    • Adekvátní renální funkce, jak je stanoveno v ústavním normálním rozmezí.
    • Přiměřená funkce jater podle protokolu.
    • Adekvátní srdeční funkce definovaná radionukleotidovým angiogramem nebo echokardiogramem.
    • Přiměřená funkce plic testem funkce plic. U dětí, které nespolupracují, bez známek klidové dušnosti, bez intolerance cvičení a pulzní oxymetrie > 94 % na vzduchu v místnosti.

  • Další způsobilost pro pacienty s nemaligními poruchami, kteří dostávají kondicionování se sníženou intenzitou

    • Adekvátní renální funkce, jak je stanoveno v ústavním normálním rozmezí.
    • Přiměřená funkce jater podle protokolu.
    • Adekvátní srdeční funkce podle protokolu.
    • Adekvátní funkce plic podle protokolu.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s dokumentovanou nekontrolovanou infekcí v době vstupu do studie nejsou vhodní.

  • Těhotenství/kojení Ženy, které jsou těhotné nebo kojící v době vstupu do studie, nejsou způsobilé.

    -- Následující další vylučovací kritéria pro pacienty se srpkovitou anémií platí také následující vylučovací kritéria

  • Pacienti s přemosťující fibrózou nebo cirhózou jater.
  • Nekontrolovaná bakteriální, virová nebo plísňová infekce za poslední měsíc.
  • Séropozitivita na HIV.
  • Pacienti, kteří dříve dostávali hematokrit (HCT) do tří měsíců od zařazení do režimu snížené intenzity a do šesti měsíců do režimu myeloablativního režimu/režimů se sníženou toxicitou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CliniMACS PLUS s následnou chemoterapií
Pacienti dostanou předtransplantační přípravný režim busulfan fludarabin a alemtuzumab. U pacientů s předtransplantační jaterní dysfunkcí bude busulfan nahrazen melfalanem. U pacientů, kteří dostávají druhou transplantaci nebo "boost", předtransplantační přípravu na základě klinického stavu pacienta určí hlavní zkoušející a lékař pro transplantaci kostní dřeně (BMT) pacienta. Kmenové buňky periferní krve dárce projdou selekcí CD34+ (Biologická/Vakcína: Terapie selekcí kmenových buněk CD34). Reagenční systém CliniMACS (PLUS) bude použit k odstranění T-buněk z transplantátu kmenových buněk periferní krve, aby se snížilo riziko akutní a chronické reakce štěpu proti hostiteli (GVHD).
Biologický: Terapie selekcí kmenových buněk CD34
Reagenční systém CliniMACS (PLUS) (Miltenyi CliniMACS CD34+ Cell Selection Device) bude použit k odstranění T-buněk z transplantátu kmenových buněk periferní krve, aby se snížilo riziko akutní a chronické reakce štěpu proti hostiteli (GVHD).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt akutní reakce štěpu proti hostiteli (GVHD)
Časové okno: 100 dní
Určete výskyt a závažnost akutní GVHD.
100 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt primárního selhání štěpu
Časové okno: 1 rok
Kvantifikujte výskyt primárního a sekundárního selhání štěpu.
1 rok
Míra přežití
Časové okno: 5 let
K posouzení přežití bez příhody a celkového přežití
5 let
Čas do přihojení neutrofilů a krevních destiček
Časové okno: 1 rok
Stanovit čas do přihojení neutrofilů a krevních destiček
1 rok
Čas na imunitní rekonstituci
Časové okno: 2 roky
Stanovení doby imunitní rekonstituce (včetně normalizace repertoáru T, B a NK buněk a produkce imunoglobulinu G)
2 roky
Výskyt infekčních komplikací
Časové okno: 2 roky
Zjistit výskyt infekčních komplikací včetně bakteriálních, virových, mykotických a atypických mykobakteriálních a jiných infekcí
2 roky
Výskyt sekundárního selhání štěpu
Časové okno: 1 rok
Kvantifikujte výskyt primárního a sekundárního selhání štěpu.
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Diane George

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Diane George, MD, Columbia University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2013

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. října 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. října 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

21. října 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

4. června 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. června 2024

Naposledy ověřeno

1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AAAL0156

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Terapie selekcí kmenových buněk CD34

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guatemala

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit