Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

CD34+ (ikke-maligne) stamcelleutvelgelse for pasienter som får allogen stamcelletransplantasjon

17. juni 2020 oppdatert av: Diane George

CD34+ stamcelleseleksjon for pasienter som mottar en matchet eller delvis matchet familie eller ubeslektet voksen donor allogen stamcelletransplantasjon for ikke-malign sykdom

Denne studiens mål er å bestemme hyppigheten og alvorlighetsgraden av akutt transplantat versus vertssykdom, å evaluere forekomsten av primær og sekundær transplantatavstøtning, å vurdere hendelsesfri overlevelse og total overlevelse, å bestemme tiden til nøytrofil- og blodplatetransplantasjon, for å bestemme tidspunktet. til immunrekonstitusjon (inkludert normalisering av T-, B- og naturlig dreperceller (NK) og immunoglobulin G-produksjon), og for å fastslå forekomsten av smittsomme komplikasjoner inkludert bakterielle, virale, sopp- og atypiske mykobakterielle og andre infeksjoner etter CD34+-seleksjon hos barn, ungdom og unge voksne som mottar en allogen perifer blodstamcelletransplantasjon fra et familiemedlem eller ikke-relatert voksen donor for en ikke-malign sykdom.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Graft-versus-host-sykdom (GVHD) er en tilstand som skyldes en reaksjon av transplanterte donor-T-lymfocytter mot kroppen og organene til pasienten som mottar de transplanterte cellene. Det er to former: akutt (tidlig) og kronisk (sen). Akutt GVHD kan gi hudutslett, leversykdom, diaré og økt risiko for infeksjon. Kronisk GVHD kan vises hos pasienter uten tidligere akutt GVHD. Kronisk GVHD kan også gi hudutslett, leversykdom, diaré og økt risiko for infeksjon. GVHD kan gjøre pasienter veldig syke, og GVHD kan gjøre det mer sannsynlig at pasienter ikke vil overleve transplantasjonen. I denne studien tilbyr etterforskerne å behandle donorens perifere blodstamceller i håp om at det vil gjøre det mindre sannsynlig for pasienten som mottar dem fra å ha GVHD.

Pasienter i denne studien blir tilbudt en eksperimentell behandling som involverer bruk av CliniMACS®-reagenssystemet (Miltenyi Biotec, Tyskland), en CD34+-seleksjonsenhet for å fjerne T-celler fra perifert blodstamcelletransplantasjon for å redusere risikoen for akutt og kronisk GVHD. CD34+-stamceller velges fra giverens perifere blodstamceller. Ved å gjøre dette fjernes også T-celler. T-celler er cellene som er ansvarlige for graft versus host disease (GVHD). Denne studien er en klinisk studie for pasienter diagnostisert med en ikke-malign sykdom som vil få en perifer blodstamcelletransplantasjon. Pasienter med følgende typer ikke-maligne sykdommer kan delta i denne studien: Benmargssviktsyndromer (inkludert alvorlig aplastisk anemi, alvorlig medfødt nøytropeni, amegakaryocytisk trombocytopeni (Kostmanns syndrom), Diamond-Blackfan-anemi, Schwachman Diamond Syndrome, Priencyydro-syndrom, Priencyydro-syndrom. Ervervede immunsviktsyndromer og histiocytiske lidelser) og hemoglobinopatier (inkludert sigdcelleanemi og sigd/beta-thalassemi). Pasienter på denne studien vil få standard transplantasjonsterapi med enten høye doser kjemoterapi eller lavere doser kjemoterapi, avhengig av sykdommen deres. Sykdommer innen hver sykdomsgruppe vil få kjemoterapi som er standard for den tilstanden.

Noen pasienter i denne studien vil motta en allogen stamcelletransplantasjon (AlloSCT) fra en matchet beslektet donor. Hvis en pasient ikke har en matchet relatert donor, vil et benmargssøk bli utført ved alle benmargsbankene i verden. Pasienten vil deretter fortsette å motta en AlloSCT fra enten et delvis matchet familiemedlem eller en ikke-relatert voksen stamcelletransplantasjonsdonor. De transplanterte cellene vil tillate alle de normale delene av pasientens blodsystem å komme seg. Den eksperimentelle delen av denne behandlingen involverer bruk av en Miltenyi CliniMACS CD34+-seleksjonsenhet for å fjerne T-celler fra perifert blodstamcelletransplantasjon for å redusere risikoen for akutt og kronisk GVHD. CD34+ stamcelleseleksjon AlloSCT har blitt studert hos voksne med den ondartede og ikke-maligne sykdommen med vellykket engraftment og har vist en viss forbedring i GVHD. Det er ukjent om CD34+ stamcelleseleksjon vil virke for å forhindre alvorlig GVHD hos barn og ungdom.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

37

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital, New York-Presbyterian, Columbia University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 38 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Generell kvalifikasjon (alle pasienter)

    • Pasienten må være < eller = 40 år gammel. Pasienter med sigdcelleanemi må være minst 2 år gamle.
    • Pasienten eller pasientens lovlig autoriserte verge må være fullstendig informert om sykdommen deres og undersøkelsens karakter av studieprotokollen (inkludert forutsigbare risikoer og mulige bivirkninger) og må signere et informert samtykke i samsvar med institusjonens retningslinjer godkjent av det amerikanske helsedepartementet og Human Services.
    • Godkjenning for bruk av denne behandlingsprotokollen av den enkelte institusjons menneskerettighetskomité må innhentes, i samsvar med institusjonelle forsikringspolicyer til U. S. Department of Health and Human Services.

    • Typing av humant leukocyttantigen (HLA) vil bli utført ved høyoppløselig molekylær DNA-typing for HLA Klasse I A, B og C og HLA Klasse II DRB1 og DQB1 alleler.

      • Ikke-relatert donor: En 8/10, 9/10 eller 10/10 matchet urelatert voksen donor (MUD) vil være nødvendig for studieopptak.
      • Beslektet giver: En 5/10, 6/10, 7/10, 8/10, 9/10 eller 10/10 matchet (eller delvis matchet) familiedonor vil være nødvendig for studieopptak.
    • Ikke-maligne lidelser i henhold til protokoll.
    • Hemoglobinopatier per protokoll.
    • Krav om CD34+ stamcelleseleksjon for en andre infusjon av stamceller etter en allogen stamcelletransplantasjon fra en beslektet eller urelatert voksen donor.

  • Ytterligere valgbarhet for pasienter med ikke-maligne lidelser som får myeloablativ kondisjonering

    • Tilstrekkelig nyrefunksjon bestemt av det institusjonelle normalområdet.
    • Tilstrekkelig leverfunksjon per protokoll.
    • Tilstrekkelig hjertefunksjon definert av radionukleotidangiogram eller ekkokardiogram.
    • Tilstrekkelig lungefunksjon ved lungefunksjonstest. For barn som ikke samarbeider, ingen tegn på dyspné i hvile, ingen anstrengelsesintoleranse og en pulsoksymetri >94 % på romluft.

  • Ytterligere valgbarhet for pasienter med ikke-maligne lidelser som får redusert intensitetskondisjonering

    • Tilstrekkelig nyrefunksjon bestemt av det institusjonelle normalområdet.
    • Tilstrekkelig leverfunksjon per protokoll.
    • Tilstrekkelig hjertefunksjon per protokoll.
    • Tilstrekkelig lungefunksjon per protokoll.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med dokumentert ukontrollert infeksjon på tidspunktet for studiestart er ikke kvalifisert.

  • Graviditet/amming Kvinner som er gravide eller ammer på tidspunktet for studiestart er ikke kvalifisert.

    -- Følgende ekstra eksklusjonskriterier for pasienter med sigdcelleanemi, følgende eksklusjonskriterier gjelder også

  • Pasienter med brodannende fibrose eller cirrhose i leveren.
  • Ukontrollert bakteriell, viral eller soppinfeksjon den siste måneden.
  • Seropositivitet for HIV.
  • Pasienter som tidligere har fått hematokrit (HCT) innen tre måneder etter registrering for regime med redusert intensitet og innen seks måneder for myeloablativt regime/redusert toksisitetsregime.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CliniMACS PLUS etterfulgt av kjemoterapi
Pasienter vil få et pre-transplantasjonsbehandlingsregime med Busulfan Fludarabin og Alemtuzumab. For pasienter med leverdysfunksjon før transplantasjon, vil Melphalan bli erstattet med Busulfan. For pasienter som mottar en andre transplantasjon eller en "boost", vil pre-transplantasjonskondisjonering basert på den kliniske tilstanden til pasienten bli bestemt av hovedetterforskeren og pasientens benmargstransplantasjonslege (BMT). De perifere donorblodstamcellene vil gjennomgå CD34+-seleksjon (Biologisk/vaksine: CD34-stamcelleseleksjonsterapi). CliniMACS (PLUS) reagenssystemet vil bli brukt til å fjerne T-celler fra perifert blodstamcelletransplantasjon for å redusere risikoen for akutt og kronisk graft versus host sykdom (GVHD).
Biologisk: CD34 stamcelleseleksjonsterapi
CliniMACS (PLUS) reagenssystemet (Miltenyi CliniMACS CD34+ celleseleksjonsenhet) vil bli brukt til å fjerne T-celler fra perifert blodstamcelletransplantasjon for å redusere risikoen for akutt og kronisk graft versus host sykdom (GVHD).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av akutt graft versus host sykdom (GVHD)
Tidsramme: 100 dager
Bestem forekomsten og alvorlighetsgraden av akutt GVHD.
100 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av primær graftsvikt
Tidsramme: 1 år
Kvantifiser forekomsten av primær og sekundær graftsvikt.
1 år
Overlevelsesrate
Tidsramme: 5 år
For å vurdere hendelsesfri overlevelse og total overlevelse
5 år
Tid for nøytrofil- og blodplatetransplantasjon
Tidsramme: 1 år
For å bestemme tiden til nøytrofil- og blodplatetransplantasjon
1 år
Tid for immunrekonstitusjon
Tidsramme: 2 år
For å bestemme tiden til immunrekonstitusjon (inkludert normalisering av T-, B- og NK-cellerepertoar og immunglobulin G-produksjon)
2 år
Forekomst av smittsomme komplikasjoner
Tidsramme: 2 år
For å fastslå forekomsten av smittsomme komplikasjoner inkludert bakterielle, virale, sopp- og atypiske mykobakterielle og andre infeksjoner
2 år
Forekomst av sekundær graftsvikt
Tidsramme: 1 år
Kvantifiser forekomsten av primær og sekundær graftsvikt.
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Diane George

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Diane George, MD, Columbia University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2013

Primær fullføring (Forventet)

1. januar 2022

Studiet fullført (Forventet)

1. januar 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. oktober 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. oktober 2013

Først lagt ut (Anslag)

21. oktober 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. juni 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juni 2020

Sist bekreftet

1. juni 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AAAL0156

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Kliniske studier på CD34 stamcelleseleksjonsterapi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Italy

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere